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취약 X 증후군의 리루졸

2017년 3월 7일 업데이트: Indiana University

취약 X 증후군의 Riluzole: 바이오마커 분석을 통합한 파일럿 연구

이 연구의 목적은 취약 X 증후군이 있는 성인에서 riluzole의 효과와 내약성을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

취약 X 증후군(FXS)은 지적 장애의 가장 흔한 유전 형태를 나타냅니다. FXS는 남성에서 더 흔하며 장애와 관련된 증상은 남성에서 더 두드러집니다. FXS는 특징적인 신체적 특징, 행동 및 합병증과 관련이 있습니다. FXS를 가진 사람들은 종종 불안 관련 증상(수줍음, 사회 공포증, 강박 장애(OCD) 증상), 주의력 결핍 과잉 행동 증상(과도한 각성, 과잉 행동, 주의 산만, 충동성) 및 공격적/자해 행동을 포함하는 행동 장애로 고통받습니다. .

Riluzole은 성인의 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료에 사용하도록 FDA의 승인을 받았습니다. 최근 riluzole은 치료 저항성 우울증 및 OCD에서 약물 사용을 설명하는 여러 공개 라벨 연구의 주제였습니다.

FXS의 반복적인 행동과 OCD 증상 사이의 중복을 감안할 때 FXS의 riluzole이 OCD의 치료 불응 증상을 개선한다는 약속을 고려할 때 riluzole을 연구하는 것이 논리적입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 만 18세 이상의 남녀.
  • Fragile X Syndrome의 분자 진단이 확인되었습니다.
  • CGI-S(Clinical Global Impression Severity) 점수 3 이상.
  • 주요 조사관에 의해 결정된 중대한 간섭 반복 행동.
  • 자세한 병력과 완전한 신체 및 신경학적 검사를 포함한 선별 절차에 의해 결정된 건강 상태여야 합니다.
  • 연구 동안 수반되는 약물의 투약은 안정적으로 유지되어야 합니다.

제외 기준:

  • 임신.
  • 다른 글루탐산 작용제(메만틴, 토피라메이트, 아만타딘 등)의 병용.
  • riluzole에 대한 이전 시험 및/또는 riluzole에 대한 과민성/알레르기 반응의 증거.
  • 스크리닝 또는 병력에 의한 비정상 베이스라인 간 기능 검사; 또는 선별검사 또는 병력에 의한 완전한 혈구수 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 릴루졸
Riluzole을 사용한 6주간 공개 라벨 치료, 최대 용량 50mg 1일 2회.
의약품: 릴루졸
Riluzole을 사용한 6주간 공개 라벨 치료, 최대 용량 50mg 1일 2회.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상적 전반적인 인상 개선(CGI-I)
기간: 6주차에 획득
CGI-I(Clinical Global Impression - Improvement scale)는 7점 척도로 임상의가 개입 초기에 기준선 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가해야 합니다. 1, 매우 개선됨; 2, 훨씬 개선됨; 3, 최소한으로 개선됨; 4, 변화 없음; 5, 최소한으로 나쁨; 6, 훨씬 나쁩니다. 또는 7, 훨씬 더 나쁩니다.
6주차에 획득
어린이 예일 브라운 강박 척도(CY-BOCS)
기간: 기준선 및 6주차에 획득
CY-BOCS PDD는 특발성 ASD의 반복 행동에 대한 대규모 임상 치료 연구에 활용되었습니다. CYBOCS-PDD 점수 범위는 0에서 20까지이며 집착이 아닌 반복적/강박적 행동을 측정합니다. 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선 및 6주차에 획득

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비정상적인 행동 체크리스트
기간: 6주차
이상 행동 체크리스트(Aberrant Behavior Checklist, ABC)는 부적응 행동에 대한 58개 항목의 척도이며 약물 효과의 척도로 사용됩니다. ABC에는 5개의 하위 척도가 있습니다: 0(전혀 없음)에서 48(심각함)까지의 사회적 위축(16개 항목), 0(전혀 없음)에서 45(심각함)까지의 과민성(15개 항목), 부적절한 언어(4개 항목) ) 0(전혀 없음)에서 12(심각함) 범위, 과잉 행동(16개 항목) 범위 0(전혀 없음)에서 48(심각함) 및 고정관념(7개 항목) 범위 0(전혀 없음)에서 21 (극심한). 항목은 0(전혀 아님)에서 3(심각함)까지 평가됩니다.
6주차
ADHD 등급 척도
기간: 6주차
ADHD 평가 척도는 주의력 결핍 과잉 행동 장애에 대한 DSM-IV 기준에서 직접 파생된 18개 항목 척도입니다. ADHD 평가 척도-IV는 부모가 작성하고 임상의가 채점합니다. 이 척도는 부주의(9개 항목) 및 과잉 행동-충동성(9개 항목)의 2개 하위 척도로 구성됩니다. 3개 이상의 항목을 건너뛰는 경우 임상의는 척도를 해석할 때 각별한 주의를 기울여야 합니다. 총점의 범위는 0에서 54까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
6주차
임상적 전반적인 인상 - 심각도 척도
기간: 6주차
CGI-S(Clinical Global Impression - Severity Scale)는 동일한 진단을 받은 환자에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 임상의가 평가 시점에 환자 질병의 중증도를 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다. 전체 임상 경험을 고려하여 환자는 등급 1, 정상, 전혀 아프지 않은 시점에서 정신 질환의 중증도에 대해 평가됩니다. 2, 경계선 정신병; 3, 경증; 4, 중등도; 5, 현저하게 아프다; 6, 심하게 아프다; 또는 7, 극도로 아프다
6주차
피바디 그림 어휘 테스트
기간: 6주차
Peabody Picture Vocabulary Test는 표준 미국 영어 어휘의 언어 능력을 측정하는 가장 일반적으로 사용되는 평가 테스트 중 하나입니다. 이 시험은 어린이부터 성인까지 다양한 연령층의 수험생을 대상으로 국가 표준화되었습니다. 따라서 원시 점수는 표준화에서 얻은 규범을 사용하여 정신 연령과 동일시됩니다. 총 표준 점수 범위는 40(나쁜 수용 어휘)에서 160(더 ​​나은 수용 어휘)입니다. 점수는 백분위수 순위로 변환할 수도 있습니다.
6주차
사회적 상호성 척도
기간: 6주차
65개 항목의 SRS는 자폐증의 핵심 증상에 대한 표준화된 척도입니다. 각 항목은 4점 리커트 척도로 채점됩니다. 각 개별 항목의 점수를 합산하여 총 원시 점수를 생성합니다. 총 점수 결과는 다음과 같습니다. 0-62: 정상 범위 내 63-79: 가벼운 손상 범위 80-108: 보통 손상 범위 109-149: 심각한 손상 범위.
6주차
세포 외 신호 관련성 키나제(ERK)
기간: 화면 및 6주차
ERK 활성화 시간은 ERK 인산화가 최대 수준의 절반에 도달하는 시간(분)으로 정의됩니다.
화면 및 6주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Indiana University

협력자

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

수사관

  • 수석 연구원: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2010년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 5월 6일

처음 게시됨 (추정)

2009년 5월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 3월 7일

마지막으로 확인됨

2017년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 0809-11

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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