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Riluzol na Síndrome do X Frágil

7 de março de 2017 atualizado por: Indiana University

Riluzol na Síndrome do X Frágil: Um Estudo Piloto Incorporando Ensaio de Biomarcador

O objetivo deste estudo é investigar a eficácia e tolerabilidade do riluzol em adultos com Síndrome do X Frágil.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Síndrome do X Frágil (SXF) representa a forma hereditária mais comum de deficiência intelectual. FXS é mais comum em homens e os sintomas associados ao distúrbio são mais marcantes em homens. O FXS está associado a características físicas, comportamentos e comorbidades. Aqueles com FXS muitas vezes sofrem de dificuldades comportamentais que incluem sintomas relacionados à ansiedade (timidez, fobia social, sintomas de transtorno obsessivo-compulsivo (TOC)), sintomas de déficit de atenção e hiperatividade (excesso de excitação, hiperatividade, distração, impulsividade) e comportamentos agressivos/autolesivos .

Riluzol é aprovado pelo FDA para uso no tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS) em adultos. Recentemente, o riluzol foi objeto de vários estudos abertos descrevendo o uso da droga na depressão resistente ao tratamento e no TOC.

Dada a sobreposição entre o comportamento repetitivo no FXS e os sintomas do TOC, é lógico estudar o riluzol no FXS, dada a promessa do composto em melhorar os sintomas refratários ao tratamento do TOC.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres com idade igual ou superior a 18 anos.
  • Diagnóstico molecular confirmado de Síndrome do X Frágil.
  • Pontuação de gravidade da impressão clínica global (CGI-S) de 3 ou mais.
  • Comportamento repetitivo de interferência significativa conforme determinado pelo investigador principal.
  • Deve estar em boas condições de saúde, conforme determinado pelos procedimentos de triagem, incluindo um histórico médico detalhado e exame físico e neurológico completo.
  • A dosagem de medicamentos concomitantes durante o estudo deve permanecer estável.

Critério de exclusão:

  • Gravidez.
  • Uso concomitante de outro agente glutamatérgico (memantina, topiramato, amantadina, entre outros).
  • Evidência de ensaio prévio de riluzol e/ou hipersensibilidade/reação alérgica ao riluzol.
  • Testes de função hepática basais anormais na tela ou pela história; ou anormalidades no hemograma completo na tela ou pela história.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Riluzol
Seis semanas de tratamento aberto com riluzol, dose máxima de 50 mg duas vezes ao dia.
Medicamento: Riluzol
Seis semanas de tratamento aberto com riluzol, dose máxima de 50 mg duas vezes ao dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhoria da Impressão Global Clínica (CGI-I)
Prazo: Obtido na Semana 6
A Escala de Impressão Clínica Global - Melhoria (CGI-I) é uma escala de 7 pontos que requer que o clínico avalie o quanto a doença do paciente melhorou ou piorou em relação a um estado inicial no início da intervenção. e classificado como: 1, muito melhorado; 2, muito melhorado; 3, minimamente melhorado; 4, nenhuma mudança; 5, minimamente pior; 6, muito pior; ou 7, muito pior
Obtido na Semana 6
Escala Infantil Obsessiva Compulsiva de Yale-Brown (CY-BOCS)
Prazo: Obtido na linha de base e na semana 6
O CY-BOCS PDD foi utilizado em um estudo de tratamento clínico em larga escala de comportamento repetitivo em ASDs idiopáticos. As pontuações do CYBOCS-PDD variam de 0 a 20 e medem o comportamento repetitivo/compulsivo e não as obsessões. Escores mais altos indicam pior resultado.
Obtido na linha de base e na semana 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante
Prazo: Semana 6
A Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC) é uma medida de 58 itens de comportamentos desadaptativos e é usada como uma medida de efeitos de drogas. O ABC possui 5 subescalas: Retraimento Social (16 itens) variando de 0 (nada) a 48 (grave), Irritabilidade (15 itens) variando de 0 (nada) a 45 (grave), Fala Inapropriada (4 itens ) variando de 0 (nada) a 12 (grave), Hiperatividade (16 itens) variando de 0 (nada) a 48 (grave) e Estereotipia (7 itens) variando de 0 (nada) a 21 (forte). Os itens são classificados de 0 (nada) a 3 (grave).
Semana 6
A escala de classificação de TDAH
Prazo: Semana 6
A Escala de Avaliação do TDAH é uma escala de 18 itens derivada diretamente dos critérios do DSM-IV para Transtorno do Déficit de Atenção e Hiperatividade. A Escala de Classificação de TDAH-IV é preenchida pelos pais e pontuada por um médico. A escala é composta por 2 subescalas: desatenção (9 itens) e hiperatividade-impulsividade (9 itens). Se 3 ou mais itens forem ignorados, o clínico deve ter extremo cuidado ao interpretar a escala. A pontuação total pode variar de 0 a 54, com uma pontuação mais alta indicando maior gravidade
Semana 6
A impressão clínica global - escala de gravidade
Prazo: Semana 6
A Escala de Impressão Clínica Global - Gravidade (CGI-S) é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie a gravidade da doença do paciente no momento da avaliação, em relação à experiência anterior do clínico com pacientes que têm o mesmo diagnóstico. Considerando a experiência clínica total, um paciente é avaliado quanto à gravidade da doença mental no momento da classificação 1, normal, nada doente; 2, transtorno mental limítrofe; 3, levemente doente; 4, moderadamente doente; 5, marcadamente doente; 6, gravemente doente; ou 7, extremamente doente
Semana 6
O Teste de Vocabulário de Imagens Peabody
Prazo: Semana 6
O Peabody Picture Vocabulary Test é um dos testes de avaliação mais comumente usados ​​que medem a habilidade verbal no vocabulário padrão do inglês americano. Este teste foi padronizado nacionalmente usando examinandos de várias faixas etárias, de crianças a adultos. Assim, os escores brutos são equiparados à idade mental, utilizando-se as normas obtidas na padronização. As pontuações padrão totais variam de 40 (pior vocabulário receptivo) a 160 (melhor vocabulário receptivo). As pontuações também podem ser convertidas em classificação percentil.
Semana 6
A Escala de Reciprocidade Social
Prazo: Semana 6
O SRS de 65 itens é uma medida padronizada dos principais sintomas do autismo. Cada item é pontuado em uma escala Likert de 4 pontos. A pontuação de cada item individual é somada para criar uma pontuação bruta total. Os resultados das pontuações totais são os seguintes: 0-62: Dentro dos limites normais 63-79: Faixa leve de comprometimento 80-108: Faixa moderada de comprometimento 109-149: Faixa grave de comprometimento.
Semana 6
Quinase de relação de sinal extracelular (ERK)
Prazo: Tela e Semana 6
Tempos de ativação de ERK, definidos como o tempo em minutos para a fosforilação de ERK atingir a metade do nível máximo.
Tela e Semana 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Indiana University

Colaboradores

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de maio de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de maio de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

8 de maio de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de abril de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de março de 2017

Última verificação

1 de março de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 0809-11

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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