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脆弱X症候群におけるリルゾール

2017年3月7日 更新者：Indiana University

脆弱X症候群におけるリルゾール：バイオマーカーアッセイを組み込んだパイロット研究

この研究の目的は、脆弱X症候群の成人におけるリルゾールの有効性と忍容性を調査することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

脆弱 X 症候群 (FXS) は、知的障害の最も一般的な遺伝形式を表します。 FXS は男性でより一般的であり、この障害に関連する症状は男性でより顕著です。 FXS は、特徴的な身体的特徴、行動、併存疾患と関連しています。 FXS患者は、不安関連症状（内気、対人恐怖症、強迫性障害（OCD）症状）、注意欠陥多動性症状（過覚醒、多動性、注意散漫、衝動性）、攻撃的/自傷行為などの行動上の問題に悩まされることがよくあります。 。

リルゾールは、成人の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療における使用としてFDAによって承認されています。 最近、リルゾールは、治療抵抗性うつ病および OCD における薬物の使用を説明するいくつかの非盲検研究の対象となっています。

FXSにおける反復行動とOCDの症状との重複を考慮すると、治療抵抗性のOCD症状の改善における化合物の期待を考慮すると、FXSにおけるリルゾールを研究することは論理的である。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18歳以上の男女。
  • 脆弱X症候群の分子診断が確認されました。
  • Clinical Global Impression Severity (CGI-S) スコアが 3 以上。
  • 主任研究者によって判断された、重大な妨害行為の反復。
  • 詳細な病歴、完全な身体検査および神経学的検査を含むスクリーニング手順によって判定される健康状態が良好である必要があります。
  • 研究中の併用薬の投与量は安定していなければなりません。

除外基準:

  • 妊娠。
  • 別のグルタミン酸作動薬（メマンチン、トピラメート、アマンタジンなど）の併用。
  • リルゾールの以前の試験および/またはリルゾールに対する過敏症/アレルギー反応の証拠。
  • スクリーニング時または病歴によるベースライン肝機能検査の異常。または、検査時または病歴による完全な血球数異常。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：リルゾール
リルゾールによる6週間の非盲検治療、最大用量50 mgを1日2回。
薬：リルゾール
リルゾールによる6週間の非盲検治療、最大用量50 mgを1日2回。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床全体的な印象の改善 (CGI-I)
時間枠：6週目で入手
Clinical Global Impression - Improvement スケール (CGI-I) は、臨床医が介入開始時のベースライン状態と比較して患者の病気がどの程度改善または悪化したかを評価することを要求する 7 ポイントのスケールです。 評価は次のとおりです: 1、非常に改善されました。 2、大幅に改善されました。 3、最小限の改善。 4、変化なし。 5、最小限に悪い。 6、さらに悪い。または 7、非常に悪い
6週目で入手
小児イェールブラウン強迫性尺度 (CY-BOCS)
時間枠：ベースラインと6週目に取得
CY-BOCS PDD は、特発性 ASD における反復行動の大規模な臨床治療研究に利用されています。 CYBOCS-PDD スコアの範囲は 0 ～ 20 で、強迫観念ではなく、反復的/強迫的行動を測定します。 スコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。
ベースラインと6週目に取得

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
異常行動チェックリスト
時間枠：第6週
異常行動チェックリスト (ABC) は、58 項目からなる不適応行動の尺度であり、薬の効果の尺度として使用されます。 ABC には 5 つの下位尺度があります: 0 (まったくない) ～ 48 (重度) の範囲の社会的引きこもり (16 項目)、0 (まったくない) ～ 45 (重度) の範囲の過敏性 (15 項目)、不適切なスピーチ (4 項目) ) 0 (まったくない) ～ 12 (重度) の範囲、多動性 (16 項目) 0 (まったくない) ～ 48 (重度) の範囲、常同症 (7 項目) 0 (まったくない) から 21 の範囲（ひどい）。 項目は 0 (まったくない) から 3 (重大) で評価されます。
第6週
ADHD評価スケール
時間枠：第6週
ADHD 評価スケールは、注意欠陥多動性障害の DSM-IV 基準から直接導出された 18 項目のスケールです。 ADHD 評価スケール IV は親によって記入され、臨床医によって採点されます。 この尺度は、不注意 (9 項目) と多動性衝動性 (9 項目) の 2 つの下位尺度で構成されます。 3 つ以上の項目がスキップされた場合、臨床医はスケールを解釈する際に細心の注意を払う必要があります。 合計スコアは 0 ～ 54 の範囲であり、スコアが高いほど重大度が高いことを示します。
第6週
臨床全体の印象 - 重症度スケール
時間枠：第6週
Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S) は、同じ診断を受けた患者に対する臨床医の過去の経験と比較して、臨床医が評価時に患者の病気の重症度を評価することを要求する 7 段階のスケールです。 総臨床経験を考慮して、患者の精神疾患の重症度は評価 1、正常、まったく病気ではない、と評価されます。 2、境界線の精神障害者。 3、軽症。 4、中等度の病気。 5、著しく病気。 6、重病。または7、重篤な状態
第6週
ピーボディ絵語彙テスト
時間枠：第6週
ピーボディ絵語彙テストは、標準的なアメリカ英語の語彙における言語能力を測定する、最も一般的に使用される評価テストの 1 つです。 子どもから大人まで幅広い年齢層が受験する全国統一の検定です。 したがって、標準化から得られた基準を使用して、生のスコアが精神年齢に相当します。 標準スコアの合計は、40 (受容語彙が悪化) から 160 (受容語彙が良好) の範囲です。 スコアはパーセンタイルランクに変換することもできます。
第6週
社会的互恵性の尺度
時間枠：第6週
65 項目の SRS は、自閉症の中核症状の標準化された尺度です。 各項目は 4 点のリッカート スケールで採点されます。 個々の項目のスコアが合計されて、合計の生スコアが作成されます。 合計スコアの結果は次のとおりです: 0-62: 正常範囲内 63-79: 軽度の範囲の障害 80-108: 中程度の範囲の障害 109-149: 重度の範囲の障害。
第6週
細胞外シグナル関連キナーゼ (ERK)
時間枠：スクリーンと第6週
ERK 活性化時間。ERK リン酸化が最大レベルの半分に達するまでの時間 (分) として定義されます。
スクリーンと第6週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Indiana University

協力者

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

捜査官

  • 主任研究者：Craig A. Erickson, MD、Indiana University School of Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年4月1日

一次修了 (実際)

2010年7月1日

研究の完了 (実際)

2010年7月1日

試験登録日

最初に提出

2009年5月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年5月6日

最初の投稿 (見積もり)

2009年5月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年4月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年3月7日

最終確認日

2017年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 0809-11

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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