Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Riluzole i Fragilt X Syndrome

7 mars 2017 uppdaterad av: Indiana University

Riluzole in Fragile X Syndrome: A Pilot Study Incorporating Biomarker Assay

Syftet med denna studie är att undersöka effektiviteten och tolerabiliteten av riluzol hos vuxna med Fragilt X-syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fragilt X-syndrom (FXS) representerar den vanligaste ärftliga formen av intellektuell funktionsnedsättning. FXS är vanligare hos män och symtomen förknippade med sjukdomen är mer markerade hos män. FXS är förknippat med karakteristiska fysiska egenskaper, beteenden och samsjukligheter. De med FXS lider ofta av beteendesvårigheter som inkluderar ångestrelaterade symtom (blyghet, social fobi, tvångssyndrom (OCD) symptom), symtom på uppmärksamhetsbrist och hyperaktivitet (överarousal, hyperaktivitet, distraktionsförmåga, impulsivitet) och aggressiva/självskadande beteenden .

Riluzole är godkänt av FDA för användning vid behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS) hos vuxna. Nyligen har riluzol varit föremål för flera öppna studier som beskriver användningen av läkemedlet vid behandlingsresistent depression och OCD.

Med tanke på överlappningen mellan repetitivt beteende vid FXS och symtom på OCD, är det logiskt att studera riluzol i FXS med tanke på substansens löfte om att lindra behandlingsrefraktära symtom på OCD.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar och kvinnor är 18 år eller äldre.
  • Bekräftad molekylär diagnos av Fragilt X-syndrom.
  • Clinical Global Impression Severity (CGI-S) poäng på 3 eller högre.
  • Betydande störande repetitivt beteende som bestämts av huvudutredaren.
  • Måste vara vid god hälsa enligt screeningprocedurer inklusive en detaljerad medicinsk historia och fullständig fysisk och neurologisk undersökning.
  • Dosering av samtidig medicinering under studien måste förbli stabil.

Exklusions kriterier:

  • Graviditet.
  • Samtidig användning av ett annat glutamatergiskt medel (memantin, topiramat, amantadin, bland andra.
  • Bevis på tidigare försök med riluzol och/eller överkänslighet/allergisk reaktion mot riluzol.
  • Onormala baseline leverfunktionstester vid skärm eller genom historia; eller fullständiga blodtalsavvikelser på skärmen eller genom historik.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Riluzol
Sex veckors öppen behandling med riluzol, maximal dos på 50 mg två gånger dagligen.
Läkemedel: Riluzol
Sex veckors öppen behandling med riluzol, maximal dos på 50 mg två gånger dagligen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Tidsram: Inhämtad vecka 6
Skalan Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) är en 7-gradig skala som kräver att läkaren bedömer hur mycket patientens sjukdom har förbättrats eller förvärrats i förhållande till ett baslinjetillstånd i början av interventionen. och betygsatt som: 1, mycket förbättrad; 2, mycket förbättrad; 3, minimalt förbättrad; 4, ingen förändring; 5, minimalt värre; 6, mycket värre; eller 7, mycket värre
Inhämtad vecka 6
Barns Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS)
Tidsram: Erhålls vid baslinjen och vecka 6
CY-BOCS PDD har använts i en storskalig klinisk behandlingsstudie av repetitivt beteende hos idiopatiska ASD. CYBOCS-PDD-poäng varierar från 0 till 20 och mäter repetitivt/kompulsivt beteende och inte tvångstankar. Högre poäng indikerar sämre resultat.
Erhålls vid baslinjen och vecka 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Checklista för avvikande beteende
Tidsram: Vecka 6
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) är ett mått på 58 punkter på maladaptiva beteenden och används som ett mått på läkemedelseffekter. ABC har 5 underskalor: Socialt tillbakadragande (16 artiklar) från 0 (inte alls) till 48 (svår), Irritabilitet (15 artiklar) från 0 (inte alls) till 45 (svår), Olämpligt tal (4 artiklar ) från 0 (inte alls) till 12 (svår), Hyperaktivitet (16 objekt) från 0 (inte alls) till 48 (svår), och Stereotypi (7 objekt) från 0 (inte alls) till 21 (svår). Föremål är klassade från 0 (inte alls) till 3 (svår).
Vecka 6
ADHD-bedömningsskalan
Tidsram: Vecka 6
ADHD Rating Scale är en skala med 18 punkter direkt härledd från DSM-IV-kriterier för Attention Deficit Hyperactivity Disorder. ADHD Rating Scale-IV fylls i av föräldern och poängsätts av en läkare. Skalan består av 2 underskalor: ouppmärksamhet (9 punkter) och hyperaktivitet-impulsivitet (9 punkter). Om 3 eller fler objekt hoppas över bör läkaren vara ytterst försiktig vid tolkningen av skalan. Den totala poängen kan variera från 0 till 54, med en högre poäng som indikerar större svårighetsgrad
Vecka 6
The Clinical Global Impression - Severity Scale
Tidsram: Vecka 6
Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) är en 7-gradig skala som kräver att läkaren ska bedöma svårighetsgraden av patientens sjukdom vid tidpunkten för bedömningen, i förhållande till läkarens tidigare erfarenhet av patienter som har samma diagnos. Med tanke på den totala kliniska erfarenheten, bedöms en patient på svårighetsgraden av psykisk sjukdom vid tidpunkten för betyg 1, normal, inte alls sjuk; 2, borderline psykiskt sjuk; 3, lindrigt sjuk; 4, måttligt sjuk; 5, påtagligt sjuk; 6, svårt sjuk; eller 7, extremt sjuk
Vecka 6
Peabody Picture Vocabulary Test
Tidsram: Vecka 6
Peabody Picture Vocabulary Test är ett av de mest använda bedömningstesten som mäter verbal förmåga i standard amerikansk engelska ordförråd. Detta test har standardiserats nationellt med hjälp av examinander från olika åldersgrupper, från barn till vuxna. Således likställs råpoängen med mental ålder, med hjälp av normerna som erhålls från standardisering. De totala standardpoängen sträcker sig från 40 (sämre receptivt ordförråd) till 160 (bättre receptivt ordförråd). Poängen kan också konverteras till percentilrankning.
Vecka 6
Social Reciprocity Scale
Tidsram: Vecka 6
SRS med 65 artiklar är ett standardiserat mått på de centrala symptomen på autism. Varje objekt poängsätts på en 4-gradig Likert-skala. Poängen för varje enskild artikel summeras för att skapa en total råpoäng. Resultaten för totalpoängen är följande: 0-62: Inom normala gränser 63-79: Lätt omfattning av nedskrivningar 80-108: Måttlig omfattning av försämring 109-149: Allvarlig omfattning av försämring.
Vecka 6
Extracellulärt signalrelaterat kinas (ERK)
Tidsram: Skärm och vecka 6
ERK-aktiveringstider, definierade som tiden i minuter för ERK-fosforylering att nå den halva maximala nivån.
Skärm och vecka 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Indiana University

Samarbetspartners

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 maj 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2009

Första postat (Uppskatta)

8 maj 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 april 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2017

Senast verifierad

1 mars 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0809-11

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera