Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Riluzol Fragile X szindrómában

2017. március 7. frissítette: Indiana University

Riluzol Fragile X szindrómában: kísérleti vizsgálat biomarker vizsgálattal

Ennek a vizsgálatnak a célja a riluzol hatékonyságának és tolerálhatóságának vizsgálata Fragile X szindrómában szenvedő felnőtteknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A törékeny X szindróma (FXS) az értelmi fogyatékosság leggyakoribb öröklött formája. Az FXS gyakoribb a férfiaknál, és a rendellenességgel kapcsolatos tünetek kifejezettebbek a férfiaknál. Az FXS jellegzetes fizikai jellemzőkkel, viselkedéssel és társbetegségekkel jár. Az FXS-ben szenvedők gyakran szenvednek viselkedési nehézségektől, amelyek magukban foglalják a szorongással kapcsolatos tüneteket (félénkség, szociális fóbia, rögeszmés-kényszeres zavar (OCD) tünetei), figyelemhiányos hiperaktivitási tüneteket (túlzott izgalom, hiperaktivitás, figyelemelterelés, impulzivitás) és agresszív/önkárosító viselkedést. .

A riluzolt az FDA jóváhagyta az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) kezelésére felnőtteknél. A közelmúltban a riluzol több nyílt vizsgálat tárgya volt, amelyek a gyógyszer kezelésre rezisztens depresszióban és OCD-ben való alkalmazását írták le.

Tekintettel az FXS-ben előforduló ismétlődő viselkedés és az OCD tünetei közötti átfedésre, logikus a riluzol vizsgálata FXS-ben, mivel a vegyület ígéretet tesz az OCD kezelésre nem reagáló tüneteinek enyhítésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak és nők 18 éves vagy idősebb.
  • A Fragile X szindróma megerősített molekuláris diagnózisa.
  • Clinical Global Impression Severity (CGI-S) pontszám 3 vagy nagyobb.
  • Jelentős zavaró, ismétlődő viselkedés, amelyet a vezető kutató határoz meg.
  • Jó egészségi állapotban kell lennie a szűrési eljárások alapján, beleértve a részletes kórelőzményt, valamint a teljes fizikai és neurológiai vizsgálatot.
  • Az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek adagjának a vizsgálat során stabilnak kell maradnia.

Kizárási kritériumok:

  • Terhesség.
  • Más glutamáterg szer (többek között memantin, topiramát, amantadin) egyidejű alkalmazása.
  • A riluzol korábbi vizsgálatának bizonyítéka és/vagy a riluzollal szembeni túlérzékenység/allergiás reakció.
  • Rendellenes kiindulási májfunkciós tesztek a képernyőn vagy az anamnézis alapján; vagy teljes vérkép eltérés a képernyőn vagy a kórelőzmény alapján.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Riluzol
Hat hetes nyílt kezelés riluzollal, maximális adag 50 mg naponta kétszer.
Drog: Riluzol
Hat hetes nyílt kezelés riluzollal, maximális adag 50 mg naponta kétszer.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I)
Időkeret: 6. héten szerezték be
A Clinical Global Impression - Improvement skála (CGI-I) egy 7 pontos skála, amely megköveteli, hogy a klinikus felmérje, mennyit javult vagy rosszabbodott a beteg betegsége a beavatkozás kezdetén kialakult alapállapothoz képest. és értékelése: 1, nagyon sokat javult; 2, sokat javult; 3, minimálisan javítva; 4, nincs változás; 5, minimálisan rosszabb; 6, sokkal rosszabb; vagy 7, sokkal rosszabb
6. héten szerezték be
Gyermek Yale-Brown Obsessive Compulsive Skála (CY-BOCS)
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 6. héten szerezték be
A CY-BOCS PDD-t az idiopátiás ASD-k ismétlődő viselkedésének nagyszabású klinikai kezelési vizsgálatában használták. A CYBOCS-PDD pontszámok 0 és 20 között mozognak, és az ismétlődő/kényszeres viselkedést mérik, nem pedig a megszállottságokat. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
Az alaphelyzetben és a 6. héten szerezték be

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rendellenes viselkedés ellenőrzőlista
Időkeret: 6. hét
Az Aberrant Behavior Checklist (ABC) egy 58 elemből álló mérce a maladaptív viselkedésekre, és a kábítószer-hatások mérésére szolgál. Az ABC-nek 5 alskálája van: Társadalmi visszahúzódás (16 tétel), 0-tól (egyáltalán nem) 48-ig (súlyos), ingerlékenység (15 elem) 0-tól (egyáltalán nem) 45-ig (súlyos), helytelen beszéd (4 elem) ) 0-tól (egyáltalán nem) 12-ig (súlyos), hiperaktivitás (16 elem) 0-tól (egyáltalán nem) 48-ig (súlyos) és sztereotípia (7 elem) 0-tól (egyáltalán nem) 21-ig terjed. (szigorú). A tételek 0-tól (egyáltalán nem) 3-ig (súlyos) vannak besorolva.
6. hét
Az ADHD minősítési skála
Időkeret: 6. hét
Az ADHD Rating Scale egy 18 tételből álló skála, amely közvetlenül a figyelemhiányos hiperaktivitási zavar DSM-IV kritériumaiból származik. Az ADHD Rating Scale-IV-t a szülő tölti ki, és egy klinikus értékeli. A skála 2 alskálából áll: figyelmetlenség (9 tétel) és hiperaktivitás-impulzivitás (9 elem). Ha 3 vagy több elem kimarad, a klinikusnak rendkívül óvatosnak kell lennie a skála értelmezésekor. Az összpontszám 0 és 54 között változhat, a magasabb pontszám nagyobb súlyosságot jelez
6. hét
A klinikai globális benyomás – súlyossági skála
Időkeret: 6. hét
A Clinical Global Impression - Severity skála (CGI-S) egy 7 pontos skála, amely megköveteli, hogy a klinikus értékelje a beteg betegségének súlyosságát az értékelés időpontjában, a klinikusnak az azonos diagnózisú betegekkel kapcsolatos korábbi tapasztalataihoz képest. Figyelembe véve a teljes klinikai tapasztalatot, a pácienst a mentális betegség súlyossága alapján értékelik az 1-es besorolás időpontjában, normális, egyáltalán nem beteg; 2, borderline elmebeteg; 3, enyhén beteg; 4, közepesen beteg; 5, kifejezetten beteg; 6, súlyosan beteg; vagy 7, rendkívül beteg
6. hét
A Peabody képszókincs teszt
Időkeret: 6. hét
A Peabody Picture Vocabulary Test az egyik leggyakrabban használt értékelő teszt, amely a szabványos amerikai angol szókincsben méri a verbális képességeket. Ezt a tesztet országosan szabványosították, különböző korcsoportokba tartozó vizsgázók bevonásával, a gyerekektől a felnőttekig. Így a nyers pontszámok a szellemi életkornak felelnek meg, a szabványosításból nyert normák felhasználásával. Az összesített standard pontszám 40-től (rosszabb befogadó szókincs) 160-ig (jobb befogadó szókincs) terjed. A pontszámok százalékos rangra is konvertálhatók.
6. hét
A Társadalmi Reciprocitás Skála
Időkeret: 6. hét
A 65 tételből álló SRS az autizmus alapvető tüneteinek szabványosított mértéke. Minden tételt egy 4 pontos Likert-skálán értékelnek. Az egyes tételek pontszámát a rendszer összeadja, így jön létre a teljes nyers pontszám. Az összesített pontszámok a következők: 0-62: Normál határokon belül 63-79: Enyhe károsodás 80-108: Közepes fokú károsodás 109-149: Súlyos károsodás.
6. hét
Extra-celluláris jelkapcsolat-kináz (ERK)
Időkeret: Képernyő és 6. hét
ERK aktiválási idők, percekben kifejezve, hogy az ERK foszforilációja elérje a fél maximális szintet.
Képernyő és 6. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Indiana University

Együttműködők

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. május 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. május 6.

Első közzététel (Becslés)

2009. május 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 7.

Utolsó ellenőrzés

2017. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0809-11

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel