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Riluzolo nella sindrome dell'X fragile

7 marzo 2017 aggiornato da: Indiana University

Riluzolo nella sindrome dell'X fragile: uno studio pilota che incorpora il dosaggio dei biomarcatori

Lo scopo di questo studio è indagare l'efficacia e la tollerabilità del riluzolo negli adulti con sindrome dell'X fragile.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome dell'X fragile (FXS) rappresenta la forma ereditaria più comune di disabilità intellettiva. FXS è più comune nei maschi e i sintomi associati al disturbo sono più marcati nei maschi. La FXS è associata a caratteristiche fisiche, comportamenti e comorbilità caratteristici. Quelli con FXS spesso soffrono di difficoltà comportamentali che includono sintomi correlati all'ansia (timidezza, fobia sociale, sintomi del disturbo ossessivo-compulsivo (DOC)), sintomi di iperattività da deficit di attenzione (sovraeccitazione, iperattività, distraibilità, impulsività) e comportamenti aggressivi/autolesivi .

Riluzolo è approvato dalla FDA per l'uso nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti. Recentemente, il riluzolo è stato oggetto di numerosi studi in aperto che descrivono l'uso del farmaco nella depressione resistente al trattamento e nel disturbo ossessivo compulsivo.

Data la sovrapposizione tra il comportamento ripetitivo nella FXS ei sintomi del disturbo ossessivo compulsivo, è logico studiare il riluzolo nella FXS data la promessa del composto di migliorare i sintomi refrattari al trattamento del disturbo ossessivo compulsivo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  • Diagnosi molecolare confermata della sindrome dell'X fragile.
  • Punteggio Clinical Global Impression Severity (CGI-S) di 3 o superiore.
  • Comportamento ripetitivo interferente significativo come determinato dal ricercatore principale.
  • Deve essere in buona salute come determinato dalle procedure di screening, inclusa una dettagliata anamnesi medica e un esame fisico e neurologico completo.
  • Il dosaggio di farmaci concomitanti durante lo studio deve rimanere stabile.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza.
  • Uso concomitante di un altro agente glutamatergico (memantina, topiramato, amantadina, tra gli altri.
  • Evidenza di precedente sperimentazione di riluzolo e/o ipersensibilità/reazione allergica a riluzolo.
  • Test di funzionalità epatica basale anormali allo schermo o dall'anamnesi; o anomalie complete dell'emocromo allo schermo o dall'anamnesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Riluzolo
Trattamento in aperto di sei settimane con riluzolo, dose massima di 50 mg due volte al giorno.
Droga: Riluzolo
Trattamento in aperto di sei settimane con riluzolo, dose massima di 50 mg due volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento clinico globale dell'impronta (CGI-I)
Lasso di tempo: Ottenuto alla settimana 6
La scala Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto la malattia del paziente è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale all'inizio dell'intervento. e valutato come: 1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, minimamente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, minimamente peggio; 6, molto peggio; o 7, molto peggio
Ottenuto alla settimana 6
Scala ossessivo-compulsiva Yale-Brown per bambini (CY-BOCS)
Lasso di tempo: Ottenuto al basale e alla settimana 6
Il CY-BOCS PDD è stato utilizzato in uno studio di trattamento clinico su larga scala del comportamento ripetitivo negli ASD idiopatici. I punteggi CYBOCS-PDD vanno da 0 a 20 e misurano il comportamento ripetitivo/compulsivo e non le ossessioni. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Ottenuto al basale e alla settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante
Lasso di tempo: Settimana 6
L'Aberrant Behaviour Checklist (ABC) è una misura di 58 elementi dei comportamenti disadattivi e viene utilizzata come misura degli effetti della droga. L'ABC ha 5 sottoscale: Ritiro sociale (16 item) che vanno da 0 (per niente) a 48 (grave), Irritabilità (15 item) che vanno da 0 (per niente) a 45 (grave), Discorso inappropriato (4 item ) da 0 (per niente) a 12 (grave), Iperattività (16 item) da 0 (per niente) a 48 (grave) e Stereotipia (7 item) da 0 (per niente) a 21 (acuto). Gli item sono valutati da 0 (per niente) a 3 (grave).
Settimana 6
La scala di valutazione dell'ADHD
Lasso di tempo: Settimana 6
La scala di valutazione dell'ADHD è una scala di 18 elementi derivata direttamente dai criteri del DSM-IV per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività. La ADHD Rating Scale-IV è completata dal genitore e valutata da un medico. La scala è composta da 2 sottoscale: disattenzione (9 item) e iperattività-impulsività (9 item). Se vengono saltati 3 o più elementi, il medico deve usare estrema cautela nell'interpretazione della scala. Il punteggio totale può variare da 0 a 54, con un punteggio più alto che indica una maggiore gravità
Settimana 6
L'impressione clinica globale - Scala di gravità
Lasso di tempo: Settimana 6
La scala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del paziente al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con pazienti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un paziente viene valutato sulla gravità della malattia mentale al momento della valutazione 1, normale, per niente malato; 2, borderline malato di mente; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 5, marcatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato
Settimana 6
Il test del vocabolario delle immagini di Peabody
Lasso di tempo: Settimana 6
Il Peabody Picture Vocabulary Test è uno dei test di valutazione più comunemente usati che misurano l'abilità verbale nel vocabolario inglese americano standard. Questo test è stato standardizzato a livello nazionale utilizzando candidati di varie fasce d'età, dai bambini agli adulti. Pertanto, i punteggi grezzi sono equiparati all'età mentale, utilizzando le norme ottenute dalla standardizzazione. I punteggi standard totali vanno da 40 (vocabolario ricettivo peggiore) a 160 (vocabolario ricettivo migliore). I punteggi possono anche essere convertiti in rango percentile.
Settimana 6
La scala della reciprocità sociale
Lasso di tempo: Settimana 6
L'SRS a 65 voci è una misura standardizzata dei sintomi principali dell'autismo. Ogni item viene valutato su una scala Likert a 4 punti. Il punteggio di ogni singolo elemento viene sommato per creare un punteggio grezzo totale. I risultati dei punteggi totali sono i seguenti: 0-62: Entro i limiti normali 63-79: Intervallo lieve di menomazione 80-108: Intervallo moderato di menomazione 109-149: Intervallo grave di menomazione.
Settimana 6
Kinasi di correlazione del segnale extracellulare (ERK)
Lasso di tempo: Schermo e Settimana 6
Tempi di attivazione di ERK, definiti come il tempo in minuti per la fosforilazione di ERK per raggiungere il mezzo livello massimo.
Schermo e Settimana 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Indiana University

Collaboratori

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 maggio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 maggio 2009

Primo Inserito (Stima)

8 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0809-11

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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