Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рилузол при синдроме ломкой Х-хромосомы

7 марта 2017 г. обновлено: Indiana University

Рилузол при синдроме ломкой Х-хромосомы: пилотное исследование, включающее анализ биомаркеров

Целью данного исследования является изучение эффективности и переносимости рилузола у взрослых с синдромом ломкой Х-хромосомы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдром ломкой Х-хромосомы (FXS) представляет собой наиболее распространенную наследственную форму умственной отсталости. FXS чаще встречается у мужчин, и симптомы, связанные с этим расстройством, более выражены у мужчин. FXS связан с характерными физическими особенностями, поведением и сопутствующими заболеваниями. Люди с FXS часто страдают от поведенческих трудностей, которые включают симптомы, связанные с тревогой (застенчивость, социальная фобия, симптомы обсессивно-компульсивного расстройства (ОКР)), симптомы дефицита внимания и гиперактивности (перевозбуждение, гиперактивность, отвлекаемость, импульсивность) и агрессивное/самоповреждающее поведение. .

Рилузол одобрен FDA для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) у взрослых. Недавно рилузол был предметом нескольких открытых исследований, описывающих использование препарата при резистентной к лечению депрессии и ОКР.

Учитывая перекрытие между повторяющимся поведением при FXS и симптомами ОКР, логично изучить рилузол при FXS, учитывая обещание соединения в улучшении рефрактерных к лечению симптомов ОКР.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины от 18 лет и старше.
  • Подтвержденный молекулярный диагноз синдрома ломкой Х-хромосомы.
  • Оценка серьезности клинического общего впечатления (CGI-S) 3 или выше.
  • Значительное мешающее повторяющееся поведение по определению главного исследователя.
  • Должен иметь хорошее здоровье, что определяется процедурами скрининга, включая подробный медицинский анамнез, а также полное физическое и неврологическое обследование.
  • Дозировка сопутствующих препаратов во время исследования должна оставаться стабильной.

Критерий исключения:

  • Беременность.
  • Одновременное применение другого глутаматергического средства (мемантина, топирамата, амантадина и др.).
  • Доказательства предшествующего испытания рилузола и/или реакции гиперчувствительности/аллергии на рилузол.
  • Аномальные исходные печеночные пробы при скрининге или в анамнезе; или аномалии полного анализа крови на экране или в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рилузол
Шестинедельное открытое лечение рилузолом, максимальная доза 50 мг два раза в день.
Лекарство: Рилузол
Шестинедельное открытое лечение рилузолом, максимальная доза 50 мг два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее улучшение впечатления (CGI-I)
Временное ограничение: Получено на 6 неделе
Шкала общего клинического впечатления - улучшение (CGI-I) представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от клинициста оценки того, насколько улучшилось или ухудшилось заболевание пациента по сравнению с исходным состоянием в начале вмешательства. и оценивается как: 1, очень сильно улучшилось; 2, значительно улучшенный; 3, минимально улучшенный; 4, без изменений; 5, минимально хуже; 6, намного хуже; или 7, намного хуже
Получено на 6 неделе
Детская шкала обсессивно-компульсивных расстройств Йеля-Брауна (CY-BOCS)
Временное ограничение: Получено на исходном уровне и на 6 неделе
CY-BOCS PDD использовался в крупномасштабном клиническом исследовании лечения повторяющегося поведения при идиопатических РАС. Оценки CYBOCS-PDD варьируются от 0 до 20 и измеряют повторяющееся/компульсивное поведение, а не навязчивые идеи. Более высокий балл указывает на худший результат.
Получено на исходном уровне и на 6 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список аберрантного поведения
Временное ограничение: 6 неделя
Контрольный список аберрантного поведения (ABC) представляет собой 58 пунктов измерения неадекватного поведения и используется в качестве меры воздействия наркотиков. ABC имеет 5 подшкал: Социальная изоляция (16 пунктов) в диапазоне от 0 (совсем нет) до 48 (тяжелая степень), Раздражительность (15 баллов) в диапазоне от 0 (совсем нет) до 45 (тяжелая форма), Неуместная речь (4 балла). ) от 0 (совсем нет) до 12 (тяжелая), гиперактивность (16 баллов) от 0 (совсем нет) до 48 (тяжелая) и стереотипия (7 баллов) от 0 (совсем нет) до 21 (серьезный). Пункты оцениваются от 0 (совсем нет) до 3 (серьезно).
6 неделя
Шкала оценки СДВГ
Временное ограничение: 6 неделя
Шкала оценки СДВГ представляет собой шкалу из 18 пунктов, непосредственно полученную из критериев синдрома дефицита внимания и гиперактивности DSM-IV. Шкала оценки СДВГ-IV заполняется родителем и оценивается врачом. Шкала состоит из 2 субшкал: невнимательности (9 баллов) и гиперактивности-импульсивности (9 баллов). Если 3 или более пунктов пропущены, клиницист должен проявлять крайнюю осторожность при интерпретации шкалы. Общий балл может варьироваться от 0 до 54, при этом более высокий балл указывает на большую серьезность.
6 неделя
Общее клиническое впечатление — шкала тяжести
Временное ограничение: 6 неделя
Шкала клинического общего впечатления — тяжести (CGI-S) представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от врача оценки тяжести заболевания пациента во время оценки относительно прошлого опыта работы врача с пациентами с таким же диагнозом. Учитывая общий клинический опыт, больной оценивается по степени тяжести психического заболевания на момент оценки 1, нормальный, совсем не болен; 2, пограничный психически больной; 3, легкое заболевание; 4, среднетяжелый; 5, заметно болен; 6, тяжело болен; или 7, крайне болен
6 неделя
Словарный тест Пибоди в картинках
Временное ограничение: 6 неделя
Тест Peabody Picture Vocabulary Test — один из наиболее часто используемых оценочных тестов, который измеряет вербальные способности в стандартном словарном запасе американского английского. Этот тест был стандартизирован на национальном уровне с участием испытуемых из разных возрастных групп, от детей до взрослых. Таким образом, исходные баллы приравниваются к умственному возрасту с использованием норм, полученных в результате стандартизации. Общие стандартные баллы варьируются от 40 (худший рецептивный словарный запас) до 160 (лучший рецептивный словарный запас). Баллы также могут быть преобразованы в процентильный ранг.
6 неделя
Шкала социальной взаимности
Временное ограничение: 6 неделя
SRS из 65 пунктов — это стандартизированная оценка основных симптомов аутизма. Каждый пункт оценивается по 4-балльной шкале Лайкерта. Оценка каждого отдельного элемента суммируется, чтобы создать общую необработанную оценку. Итоговые результаты по баллам следующие: 0-62: В пределах нормы 63-79: Легкая степень нарушения 80-108: Умеренная степень нарушения 109-149: Тяжелая степень нарушения.
6 неделя
Киназа, связанная с внеклеточным сигналом (ERK)
Временное ограничение: Экран и неделя 6
Время активации ERK, определяемое как время в минутах, за которое фосфорилирование ERK достигает половины максимального уровня.
Экран и неделя 6

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Indiana University

Соавторы

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Следователи

  • Главный следователь: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 мая 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 мая 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 мая 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 апреля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 марта 2017 г.

Последняя проверка

1 марта 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 0809-11

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром ломкой Х-хромосомы

Клинические исследования Рилузол

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Germany

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться