Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Riluzole i Fragilt X-syndrom

7. mars 2017 oppdatert av: Indiana University

Riluzole in Fragilt X Syndrome: A Pilot Study Incorporating Biomarker Assay

Hensikten med denne studien er å undersøke effektiviteten og toleransen til riluzol hos voksne med Fragilt X-syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fragilt X-syndrom (FXS) representerer den vanligste arvelige formen for intellektuell funksjonshemming. FXS er mer vanlig hos menn og symptomene forbundet med lidelsen er mer markerte hos menn. FXS er assosiert med karakteristiske fysiske egenskaper, atferd og komorbiditeter. De med FXS lider ofte av atferdsvansker som inkluderer angstrelaterte symptomer (skyhet, sosial fobi, tvangslidelser (OCD) symptomer), symptomer på oppmerksomhetssvikt og hyperaktivitet (overarousal, hyperaktivitet, distraksjon, impulsivitet) og aggressiv/selvskadende atferd .

Riluzole er godkjent av FDA for bruk i behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS) hos voksne. Nylig har riluzol vært gjenstand for flere åpne studier som beskriver bruken av stoffet ved behandlingsresistent depresjon og OCD.

Gitt overlappingen mellom repeterende atferd i FXS og symptomer på OCD, er det logisk å studere riluzol i FXS gitt forbindelsens løfte om å lindre behandlingsrefraktære symptomer på OCD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner er 18 år eller eldre.
  • Bekreftet molekylær diagnose av Fragilt X-syndrom.
  • Clinical Global Impression Severity (CGI-S) score på 3 eller høyere.
  • Betydelig forstyrrende repeterende atferd som bestemt av hovedetterforskeren.
  • Må være i god helse som bestemt av screeningprosedyrer inkludert en detaljert sykehistorie og fullstendig fysisk og nevrologisk undersøkelse.
  • Dosering av samtidige medisiner under studien må forbli stabil.

Ekskluderingskriterier:

  • Svangerskap.
  • Samtidig bruk av et annet glutamatergisk middel (memantin, topiramat, amantadin, blant andre.
  • Bevis på tidligere utprøving av riluzol og/eller overfølsomhet/allergisk reaksjon på riluzol.
  • Unormale baseline leverfunksjonstester på skjerm eller etter historie; eller komplette blodtellingsavvik på skjermen eller etter historie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Riluzole
Seks ukers åpen behandling med riluzol, maksimal dose på 50 mg to ganger daglig.
Legemiddel: Riluzole
Seks ukers åpen behandling med riluzol, maksimal dose på 50 mg to ganger daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Innhentet i uke 6
Skalaen Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen. og vurdert som: 1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen endring; 5, minimalt verre; 6, mye verre; eller 7, veldig mye verre
Innhentet i uke 6
Yale-brun obsessiv-kompulsiv skala for barn (CY-BOCS)
Tidsramme: Oppnådd ved baseline og uke 6
CY-BOCS PDD har blitt brukt i en storstilt klinisk behandlingsstudie av repeterende atferd hos idiopatiske ASDer. CYBOCS-PDD-score varierer fra 0 til 20 og måler repeterende/kompulsiv atferd og ikke tvangstanker. Høyere poengsum indikerer dårligere resultat.
Oppnådd ved baseline og uke 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd
Tidsramme: Uke 6
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) er et mål på 58 elementer på maladaptiv atferd og brukes som et mål på medikamenteffekter. ABC har 5 underskalaer: Sosial tilbaketrekning (16 elementer) fra 0 (ikke i det hele tatt) til 48 (alvorlig), Irritabilitet (15 elementer) fra 0 (ikke i det hele tatt) til 45 (alvorlig), Upassende tale (4 elementer) ) fra 0 (ikke i det hele tatt) til 12 (alvorlig), Hyperaktivitet (16 elementer) fra 0 (ikke i det hele tatt) til 48 (alvorlig), og Stereotypi (7 elementer) fra 0 (ikke i det hele tatt) til 21 (alvorlig). Elementer er vurdert fra 0 (ikke i det hele tatt) til 3 (alvorlige).
Uke 6
ADHD-vurderingsskalaen
Tidsramme: Uke 6
ADHD-vurderingsskalaen er en 18-elements skala direkte avledet fra DSM-IV-kriteriene for oppmerksomhetsunderskudd og hyperaktivitetsforstyrrelse. ADHD-vurderingsskala-IV fylles ut av forelderen og skåres av en kliniker. Skalaen består av 2 underskalaer: uoppmerksomhet (9 elementer) og hyperaktivitet-impulsivitet (9 elementer). Hvis 3 eller flere elementer hoppes over, bør legen utvise ekstrem forsiktighet ved å tolke skalaen. Den totale poengsummen kan variere fra 0 til 54, med en høyere poengsum som indikerer større alvorlighetsgrad
Uke 6
The Clinical Global Impression - Severity Scale
Tidsramme: Uke 6
Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med pasienter som har samme diagnose. Tatt i betraktning total klinisk erfaring, vurderes en pasient på alvorlighetsgraden av psykisk sykdom på tidspunktet for vurdering 1, normal, ikke i det hele tatt syk; 2, borderline psykisk syk; 3, lettere syk; 4, moderat syk; 5, tydelig syk; 6, alvorlig syk; eller 7, ekstremt syk
Uke 6
Peabody Picture Vocabulary Test
Tidsramme: Uke 6
Peabody Picture Vocabulary Test er en av de mest brukte vurderingstestene som måler verbal evne i standard amerikansk engelsk vokabular. Denne testen er nasjonalt standardisert ved bruk av eksaminander fra ulike aldersgrupper, fra barn til voksne. Dermed blir råskårene likestilt med mental alder, ved å bruke normene hentet fra standardisering. De totale standardskårene varierer fra 40 (verre mottakelig vokabular) til 160 (bedre mottakelig vokabular). Poengsummene kan også konverteres til prosentilrangering.
Uke 6
Den sosiale gjensidighetsskalaen
Tidsramme: Uke 6
SRS med 65 elementer er et standardisert mål på kjernesymptomene ved autisme. Hvert element scores på en 4-punkts Likert-skala. Poengsummen for hvert enkelt element summeres for å lage en total råscore. En total poengsum er som følger: 0-62: Innenfor normale grenser 63-79: Mildt område av verdifall 80-108: Moderat område av verdifall 109-149: Alvorlig område av verdifall.
Uke 6
Ekstracellulær signalrelatert kinase (ERK)
Tidsramme: Skjerm og uke 6
ERK-aktiveringstider, som definert som tiden i minutter for ERK-fosforylering for å nå det halve maksimale nivået.
Skjerm og uke 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Indiana University

Samarbeidspartnere

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mai 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2009

Først lagt ut (Anslag)

8. mai 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. april 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2017

Sist bekreftet

1. mars 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0809-11

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X-syndrom

Kliniske studier på Riluzole

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burundi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere