Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Riluzol w zespole łamliwego chromosomu X

7 marca 2017 zaktualizowane przez: Indiana University

Riluzol w zespole łamliwego chromosomu X: badanie pilotażowe obejmujące test biomarkerów

Celem tego badania jest zbadanie skuteczności i tolerancji riluzolu u osób dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół łamliwego chromosomu X (FXS) to najczęstsza dziedziczna postać niepełnosprawności intelektualnej. FXS występuje częściej u mężczyzn, a objawy związane z zaburzeniem są bardziej wyraźne u mężczyzn. FXS wiąże się z charakterystycznymi cechami fizycznymi, zachowaniami i chorobami współistniejącymi. Osoby z FXS często cierpią na trudności behawioralne, które obejmują objawy związane z lękiem (nieśmiałość, fobia społeczna, objawy zaburzeń obsesyjno-kompulsyjnych (OCD)), objawy nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (nadmierne pobudzenie, nadpobudliwość, rozproszenie uwagi, impulsywność) oraz zachowania agresywne/samookaleczenia .

Riluzol jest zatwierdzony przez FDA do stosowania w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) u dorosłych. W ostatnim czasie riluzol był przedmiotem kilku badań otwartych opisujących zastosowanie leku w depresji lekoopornej i OCD.

Biorąc pod uwagę nakładanie się powtarzających się zachowań w FXS i objawów OCD, logiczne jest zbadanie riluzolu w FXS, biorąc pod uwagę obietnicę związku w łagodzeniu opornych na leczenie objawów OCD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi.
  • Potwierdzona diagnoza molekularna zespołu łamliwego chromosomu X.
  • Ocena nasilenia ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-S) 3 lub wyższa.
  • Istotnie przeszkadzające, powtarzające się zachowanie określone przez głównego badacza.
  • Musi być w dobrym stanie zdrowia, co określono na podstawie procedur przesiewowych, w tym szczegółowej historii medycznej oraz pełnego badania fizykalnego i neurologicznego.
  • Dawkowanie leków towarzyszących podczas badania musi pozostać stabilne.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża.
  • Jednoczesne stosowanie innego leku glutaminergicznego (między innymi memantyny, topiramatu, amantadyny).
  • Dowody wcześniejszego badania riluzolu i/lub nadwrażliwości/reakcji alergicznej na riluzol.
  • Nieprawidłowe wyjściowe testy czynności wątroby na ekranie lub w wywiadzie; lub kompletne nieprawidłowości w morfologii krwi na ekranie lub w historii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Riluzol
Sześciotygodniowe otwarte leczenie riluzolem, maksymalna dawka 50 mg dwa razy na dobę.
Lek: Riluzol
Sześciotygodniowe otwarte leczenie riluzolem, maksymalna dawka 50 mg dwa razy na dobę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalna poprawa wrażenia klinicznego (CGI-I)
Ramy czasowe: Uzyskane w 6. tygodniu
Skala Globalnego Wrażenia Klinicznego - Poprawa (CGI-I) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo stan pacjenta poprawił się lub pogorszył w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji. i oceniono jako: 1, bardzo poprawiona; 2, znacznie ulepszone; 3, minimalnie ulepszone; 4, bez zmian; 5, minimalnie gorzej; 6, znacznie gorzej; lub 7, znacznie gorzej
Uzyskane w 6. tygodniu
Dziecięca skala obsesyjno-kompulsyjna Yale-Brown (CY-BOCS)
Ramy czasowe: Uzyskane na początku badania i w 6. tygodniu
CY-BOCS PDD został wykorzystany w zakrojonym na dużą skalę badaniu klinicznym leczenia powtarzalnych zachowań w idiopatycznych ASD. Wyniki CYBOCS-PDD wahają się od 0 do 20 i mierzą powtarzające się/kompulsywne zachowania, a nie obsesje. Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Uzyskane na początku badania i w 6. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: Tydzień 6
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) to 58-elementowa miara zachowań nieprzystosowawczych i jest używana jako miara efektów narkotyków. ABC składa się z 5 podskal: wycofanie społeczne (16 pozycji) w zakresie od 0 (w ogóle) do 48 (poważne), drażliwość (15 pozycji) w zakresie od 0 (w ogóle) do 45 (poważne), niewłaściwa mowa (4 pozycje) ) w zakresie od 0 (wcale) do 12 (poważnie), nadpobudliwość (16 pozycji) w zakresie od 0 (w ogóle) do 48 (poważnie) i stereotypy (7 pozycji) w zakresie od 0 (w ogóle) do 21 (ciężki : silny). Pozycje są oceniane od 0 (w ogóle) do 3 (poważne).
Tydzień 6
Skala oceny ADHD
Ramy czasowe: Tydzień 6
Skala oceny ADHD to 18-punktowa skala wywodząca się bezpośrednio z kryteriów DSM-IV dla zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi. Skala oceny ADHD-IV jest wypełniana przez rodzica i oceniana przez klinicystę. Skala składa się z 2 podskal: nieuwagi (9 pozycji) oraz nadpobudliwości-impulsywności (9 pozycji). Jeśli pominięto 3 lub więcej pozycji, klinicysta powinien zachować szczególną ostrożność przy interpretacji skali. Całkowity wynik może mieścić się w zakresie od 0 do 54, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą dotkliwość
Tydzień 6
Globalne wrażenie kliniczne — skala nasilenia
Ramy czasowe: Tydzień 6
Skala ogólnego wrażenia klinicznego – ciężkości (CGI-S) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby pacjenta w momencie oceny w stosunku do wcześniejszych doświadczeń klinicysty z pacjentami z tą samą diagnozą. Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne, pacjent jest oceniany na podstawie ciężkości choroby psychicznej w momencie oceny 1, normalny, w ogóle nie chory; 2, pogranicza chorych psychicznie; 3, lekko chory; 4, średnio chory; 5, wyraźnie chory; 6, ciężko chory; lub 7, bardzo chory
Tydzień 6
Test słownictwa obrazkowego Peabody
Ramy czasowe: Tydzień 6
Peabody Picture Vocabulary Test jest jednym z najczęściej stosowanych testów oceniających umiejętności werbalne w zakresie standardowego amerykańskiego słownictwa angielskiego. Ten test został wystandaryzowany na szczeblu krajowym i obejmował osoby z różnych grup wiekowych, od dzieci po dorosłych. Zatem surowe wyniki są utożsamiane z wiekiem umysłowym, przy użyciu norm uzyskanych ze standaryzacji. Całkowite standardowe wyniki wahają się od 40 (gorsze słownictwo receptywne) do 160 (lepsze słownictwo receptywne). Wyniki można również przekonwertować na rangę percentyla.
Tydzień 6
Skala wzajemności społecznej
Ramy czasowe: Tydzień 6
Składający się z 65 pozycji SRS jest wystandaryzowaną miarą podstawowych objawów autyzmu. Każda pozycja jest oceniana w 4-stopniowej skali Likerta. Wynik każdego pojedynczego elementu jest sumowany, aby utworzyć całkowity surowy wynik. Łączne wyniki punktowe są następujące: 0-62: W granicach normy 63-79: Łagodny zakres upośledzenia 80-108: Umiarkowany zakres upośledzenia 109-149: Poważny zakres upośledzenia.
Tydzień 6
Zewnątrzkomórkowa kinaza związana z sygnałami (ERK)
Ramy czasowe: Ekran i tydzień 6
Czasy aktywacji ERK, określone jako czas w minutach, w którym fosforylacja ERK osiąga połowę maksymalnego poziomu.
Ekran i tydzień 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana University

Współpracownicy

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 maja 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 maja 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0809-11

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na Riluzol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj