Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Riluzole i Fragilt X-syndrom

7. marts 2017 opdateret af: Indiana University

Riluzole in Fragilt X Syndrome: A Pilot Study Incorporating Biomarker Assay

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og tolerabiliteten af ​​riluzol hos voksne med Fragilt X-syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fragilt X-syndrom (FXS) repræsenterer den mest almindelige arvelige form for intellektuel funktionsnedsættelse. FXS er mere almindelig hos mænd, og symptomerne forbundet med lidelsen er mere udtalte hos mænd. FXS er forbundet med karakteristiske fysiske træk, adfærd og komorbiditeter. Dem med FXS lider ofte af adfærdsvanskeligheder, der omfatter angst-relaterede symptomer (generthed, social fobi, obsessiv-kompulsiv lidelse (OCD) symptomer), opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetssymptomer (overophidselse, hyperaktivitet, distraherbarhed, impulsivitet) og aggressiv/selvskadende adfærd. .

Riluzole er godkendt af FDA til brug til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS) hos voksne. For nylig har riluzol været genstand for adskillige åbne undersøgelser, der beskriver brugen af ​​lægemidlet ved behandlingsresistent depression og OCD.

I betragtning af overlapningen mellem gentagen adfærd i FXS og symptomer på OCD, er det logisk at studere riluzol i FXS givet forbindelsens løfte om at lindre behandlingsrefraktære symptomer på OCD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder er 18 år eller ældre.
  • Bekræftet molekylær diagnose af Fragilt X-syndrom.
  • Clinical Global Impression Severity (CGI-S) score på 3 eller højere.
  • Signifikant forstyrrende gentagne adfærd som bestemt af den primære efterforsker.
  • Skal være ved godt helbred som bestemt af screeningsprocedurer, herunder en detaljeret sygehistorie og fuldstændig fysisk og neurologisk undersøgelse.
  • Dosering af samtidig medicin under undersøgelsen skal forblive stabil.

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet.
  • Samtidig brug af et andet glutamatergt middel (memantin, topiramat, amantadin, blandt andre.
  • Bevis på tidligere forsøg med riluzol og/eller overfølsomhed/allergisk reaktion over for riluzol.
  • Unormale baseline leverfunktionstests ved skærm eller ved historie; eller fuldstændige abnormiteter i blodtællingen på skærmen eller i historikken.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Riluzol
Seks ugers åben behandling med riluzol, maksimal dosis på 50 mg to gange dagligt.
Medicin: Riluzol
Seks ugers åben behandling med riluzol, maksimal dosis på 50 mg to gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Opnået i uge 6
The Clinical Global Impression - Improvement scale (CGI-I) er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget patientens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen. og vurderet som: 1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen ændring; 5, minimalt værre; 6, meget værre; eller 7, meget værre
Opnået i uge 6
Børns Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS)
Tidsramme: Opnået ved baseline og uge 6
CY-BOCS PDD er blevet brugt i en storstilet klinisk behandlingsundersøgelse af repetitiv adfærd i idiopatiske ASD'er. CYBOCS-PDD-score varierer fra 0 til 20 og måler repetitiv/kompulsiv adfærd og ikke tvangstanker. Højere score indikerer dårligere resultat.
Opnået ved baseline og uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tjekliste for afvigende adfærd
Tidsramme: Uge 6
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) er et mål på 58 punkter for utilpasset adfærd og bruges som et mål for lægemiddeleffekter. ABC'en har 5 underskalaer: Social tilbagetrækning (16 genstande) fra 0 (slet ikke) til 48 (alvorlig), Irritabilitet (15 genstande) fra 0 (slet ikke) til 45 (alvorlig), Upassende tale (4 punkter) ) spænder fra 0 (slet ikke) til 12 (alvorlig), Hyperaktivitet (16 genstande) spænder fra 0 (slet ikke) til 48 (alvorlig), og Stereotypi (7 genstande) spænder fra 0 (slet ikke) til 21 (alvorlig). Varer er vurderet fra 0 (slet ikke) til 3 (alvorlige).
Uge 6
ADHD-vurderingsskalaen
Tidsramme: Uge 6
ADHD-vurderingsskalaen er en 18-elementskala, der er direkte afledt af DSM-IV-kriterier for Attention Deficit Hyperactivity Disorder. ADHD-vurderingsskalaen-IV udfyldes af forælderen og bedømmes af en kliniker. Skalaen består af 2 underskalaer: uopmærksomhed (9 punkter) og hyperaktivitet-impulsivitet (9 punkter). Hvis 3 eller flere punkter springes over, bør klinikeren udvise ekstrem forsigtighed ved fortolkningen af ​​skalaen. Den samlede score kan variere fra 0 til 54, hvor en højere score indikerer større sværhedsgrad
Uge 6
The Clinical Global Impression - Alvorlighedsskala
Tidsramme: Uge 6
Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) er en 7-trins skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​patientens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med patienter, der har samme diagnose. I betragtning af den samlede kliniske erfaring vurderes en patient på sværhedsgraden af ​​psykisk sygdom på tidspunktet for vurdering 1, normal, slet ikke syg; 2, grænseoverskridende psykisk syg; 3, lettere syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg
Uge 6
The Peabody Picture Vocabulary Test
Tidsramme: Uge 6
Peabody Picture Vocabulary Test er en af ​​de mest brugte vurderingstests, der måler verbal evne i standard amerikansk engelsk ordforråd. Denne test er blevet nationalt standardiseret ved hjælp af eksaminander fra forskellige aldersgrupper, fra børn til voksne. Således er råscorerne sidestillet med mental alder, ved hjælp af normerne opnået fra standardisering. De samlede standardscores spænder fra 40 (værre receptivt ordforråd) til 160 (bedre receptivt ordforråd). Scoren kan også konverteres til percentil rang.
Uge 6
Den sociale gensidighedsskala
Tidsramme: Uge 6
SRS med 65 punkter er et standardiseret mål for kernesymptomerne på autisme. Hvert emne bedømmes på en 4-punkts Likert-skala. Scoren for hvert enkelt element summeres for at skabe en samlet råscore. Resultatet af en samlet score er som følger: 0-62: Inden for normale grænser 63-79: Mildt område af værdiforringelse 80-108: Moderat område af værdiforringelse 109-149: Alvorligt område af værdiforringelse.
Uge 6
Ekstracellulær signalrelateret kinase (ERK)
Tidsramme: Skærm og uge 6
ERK-aktiveringstider, som defineret som tiden i minutter for ERK-phosphorylering for at nå det halve maksimale niveau.
Skærm og uge 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Indiana University

Samarbejdspartnere

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. maj 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2009

Først opslået (Skøn)

8. maj 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0809-11

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med Riluzol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner