Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rilutsoli Fragile X -oireyhtymässä

tiistai 7. maaliskuuta 2017 päivittänyt: Indiana University

Rilutsoli Fragile X -oireyhtymässä: Pilottitutkimus, joka sisälsi biomarkkerimäärityksen

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia rilutsolin tehoa ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Fragile X -oireyhtymä (FXS) on yleisin perinnöllinen kehitysvamma. FXS on yleisempi miehillä ja häiriöön liittyvät oireet ovat miehillä selvempiä. FXS liittyy tyypillisiin fyysisiin piirteisiin, käyttäytymiseen ja liitännäissairauksiin. FXS-potilaat kärsivät usein käyttäytymisvaikeuksista, joihin kuuluvat ahdistuneisuuteen liittyvät oireet (ujous, sosiaalinen fobia, pakko-oireinen häiriö (OCD) oireet), tarkkaavaisuushäiriön ja yliaktiivisuuden oireet (yliherätys, yliaktiivisuus, häiriötekijä, impulsiivisuus) ja aggressiivinen/itsevammauttava käyttäytyminen .

FDA on hyväksynyt rilutsolin käytettäväksi amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoidossa aikuisilla. Viime aikoina rilutsoli on ollut useiden avoimien tutkimusten kohteena, joissa on kuvattu lääkkeen käyttöä hoitoresistentissä masennuksessa ja OCD:ssä.

Kun otetaan huomioon FXS:n toistuvan käyttäytymisen ja OCD:n oireiden päällekkäisyys, on loogista tutkia rilutsolia FXS:ssä, kun otetaan huomioon yhdisteen lupaus parantaa OCD:n hoitoa kestäviä oireita.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset ovat vähintään 18-vuotiaita.
  • Vahvistettu Fragile X -oireyhtymän molekyylidiagnoosi.
  • Kliinisen yleisen vaikutelman vakavuuden (CGI-S) pistemäärä on 3 tai suurempi.
  • Merkittävästi häiritsevä toistuva käyttäytyminen päätutkijan määrittämänä.
  • Hänen on oltava terveellinen seulontamenetelmien mukaan, mukaan lukien yksityiskohtainen sairaushistoria sekä täydellinen fyysinen ja neurologinen tutkimus.
  • Samanaikaisten lääkkeiden annostuksen tulee pysyä vakaana tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus.
  • Muiden glutamatergisten aineiden (mm. memantiini, topiramaatti, amantadiini) samanaikainen käyttö.
  • Todisteet aiemmasta rilutsolitutkimuksesta ja/tai yliherkkyydestä/allergisesta reaktiosta rilutsolille.
  • Epänormaalit lähtötilanteen maksan toimintakokeet näytössä tai historian perusteella; tai täydelliset verenkuvan poikkeavuudet näytössä tai historian perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rilutsoli
Kuuden viikon avoin hoito rilutsolilla, enimmäisannos 50 mg kahdesti vuorokaudessa.
Lääke: Rilutsoli
Kuuden viikon avoin hoito rilutsolilla, enimmäisannos 50 mg kahdesti vuorokaudessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Aikaikkuna: Saatu viikolla 6
Clinical Global Impression - Improvement asteikko (CGI-I) on 7 pisteen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut suhteessa perustilaan toimenpiteen alussa. ja arvosanaksi: 1, erittäin paljon parannettu; 2, paljon parannettu; 3, minimaalisesti parannettu; 4, ei muutosta; 5, vähän huonompi; 6, paljon huonompi; tai 7, paljon huonompi
Saatu viikolla 6
Lasten Yale-Brown pakko-oireinen asteikko (CY-BOCS)
Aikaikkuna: Saatu lähtötilanteessa ja viikolla 6
CY-BOCS PDD:tä on käytetty laajamittaisessa kliinisessä hoitotutkimuksessa toistuvasta käyttäytymisestä idiopaattisissa ASD:issä. CYBOCS-PDD-pisteet vaihtelevat 0-20 ja mittaavat toistuvaa/pakonomaista käyttäytymistä, eivät pakkomiellettä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Saatu lähtötilanteessa ja viikolla 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista
Aikaikkuna: Viikko 6
Aberrant Behavior Checklist (ABC) on 58 kohdan mittaus sopeutumattomista käyttäytymismalleista, ja sitä käytetään lääkkeiden vaikutusten mittarina. ABC:ssä on 5 alaasteikkoa: Sosiaalinen vetäytyminen (16 kohdetta) välillä 0 (ei ollenkaan) 48 (vakava), Ärsytys (15 kohtaa) välillä 0 (ei ollenkaan) - 45 (vakava), Sopimaton puhe (4 kohtaa) ) välillä 0 (ei ollenkaan) 12:een (vakava), hyperaktiivisuus (16 kohdetta) välillä 0 (ei ollenkaan) 48 (vakava) ja stereotypia (7 kohdetta) välillä 0 (ei ollenkaan) - 21 (vaikea). Kohteet on arvioitu 0 (ei ollenkaan) - 3 (vakava).
Viikko 6
ADHD-luokitusasteikko
Aikaikkuna: Viikko 6
ADHD Rating Scale on 18 kohdan asteikko, joka on johdettu suoraan DSM-IV-kriteereistä tarkkaavaisuus- ja yliaktiivisuushäiriöille. ADHD Rating Scale-IV -arviointiasteikon suorittaa vanhempi, ja kliinikko pisteyttää sen. Asteikko koostuu kahdesta ala-asteikosta: tarkkaamattomuus (9 kohtaa) ja hyperaktiivisuus-impulsiivisuus (9 pistettä). Jos 3 tai useampi kohta ohitetaan, kliinikon tulee tulkita asteikkoa erittäin varovasti. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0–54, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vakavuutta
Viikko 6
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma – vakavuusasteikko
Aikaikkuna: Viikko 6
Clinical Global Impression - Severity asteikko (CGI-S) on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan potilaan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa kliikon aiempaan kokemukseen potilaista, joilla on sama diagnoosi. Kokonaiskliiniset kokemukset huomioon ottaen potilaan mielisairauden vakavuus arvioidaan luokitushetkellä 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, raja-arvoinen mielisairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas
Viikko 6
Peabodyn kuvasanastotesti
Aikaikkuna: Viikko 6
Peabody Picture Vocabulary Test on yksi yleisimmin käytetyistä arviointitesteistä, jotka mittaavat verbaalisia kykyjä amerikkalaisen englannin vakiosanastossa. Tämä koe on kansallisesti standardoitu eri ikäryhmistä, lapsista aikuisiin, koehenkilöillä. Siten raakapisteet rinnastetaan henkiseen ikään käyttämällä standardoinnista saatuja normeja. Vakiopistemäärät vaihtelevat 40:stä (huonompi vastaanottavainen sanasto) 160:een (parempi vastaanottava sanavarasto). Pisteet voidaan myös muuntaa prosenttipisteiksi.
Viikko 6
Sosiaalinen vastavuoroisuusasteikko
Aikaikkuna: Viikko 6
65 kohdan SRS on standardoitu mitta autismin ydinoireista. Jokainen kohta pisteytetään nelipisteisellä Likert-asteikolla. Kunkin yksittäisen kohteen pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän luomiseksi. Kokonaispistemäärät ovat seuraavat: 0-62: Normaalin rajoissa 63-79: Lievä heikkenemisalue 80-108: Keskivaikea 109-149: Vaikea vajaatoiminta.
Viikko 6
Solunulkoisen signaalin läheisyyden kinaasi (ERK)
Aikaikkuna: Näyttö ja viikko 6
ERK-aktivointiajat, jotka on määritelty minuutteina, jolloin ERK-fosforylaatio saavuttaa puolen maksimitason.
Näyttö ja viikko 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Indiana University

Yhteistyökumppanit

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. toukokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. toukokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 8. toukokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. huhtikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. maaliskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0809-11

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa