Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Riluzol bij het Fragiele X-syndroom

7 maart 2017 bijgewerkt door: Indiana University

Riluzole in Fragile X Syndrome: een pilotstudie met biomarkerassay

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effectiviteit en verdraagbaarheid van riluzol bij volwassenen met het Fragiele X-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het Fragile X Syndroom (FXS) vertegenwoordigt de meest voorkomende erfelijke vorm van verstandelijke beperking. FXS komt vaker voor bij mannen en de symptomen die gepaard gaan met de aandoening zijn meer uitgesproken bij mannen. FXS wordt geassocieerd met karakteristieke fysieke kenmerken, gedragingen en comorbiditeit. Degenen met FXS lijden vaak aan gedragsproblemen, waaronder angstgerelateerde symptomen (verlegenheid, sociale fobie, obsessief-compulsieve stoornis (OCD) symptomen), symptomen van aandachtstekorthyperactiviteit (overprikkeling, hyperactiviteit, afleidbaarheid, impulsiviteit) en agressief/zelfbeschadigend gedrag .

Riluzol is door de FDA goedgekeurd voor gebruik bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) bij volwassenen. Riluzol is onlangs het onderwerp geweest van verschillende open-label onderzoeken waarin het gebruik van het geneesmiddel bij therapieresistente depressie en OCS wordt beschreven.

Gezien de overlap tussen repetitief gedrag bij FXS en symptomen van OCS, is het logisch om riluzol bij FXS te bestuderen, gezien de belofte van de stof in het verbeteren van behandelingsrefractaire symptomen van OCS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen van 18 jaar of ouder.
  • Bevestigde moleculaire diagnose van het Fragiele X-syndroom.
  • Clinical Global Impression Severity (CGI-S)-score van 3 of hoger.
  • Significant storend repetitief gedrag zoals vastgesteld door de hoofdonderzoeker.
  • Moet in goede gezondheid verkeren, zoals bepaald door screeningprocedures, waaronder een gedetailleerde medische geschiedenis en volledig lichamelijk en neurologisch onderzoek.
  • De dosering van gelijktijdig toegediende geneesmiddelen tijdens het onderzoek moet stabiel blijven.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap.
  • Gelijktijdig gebruik van een ander glutamaterge middel (onder andere memantine, topiramaat, amantadine).
  • Bewijs van eerdere proeven met riluzol en/of overgevoeligheid/allergische reactie op riluzol.
  • Abnormale baseline leverfunctietesten op scherm of door geschiedenis; of volledige afwijkingen in het bloedbeeld op het scherm of op basis van de geschiedenis.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Riluzol
Zes weken open-label behandeling met riluzol, maximale dosis van 50 mg tweemaal daags.
Geneesmiddel: Riluzol
Zes weken open-label behandeling met riluzol, maximale dosis van 50 mg tweemaal daags.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische globale indrukverbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: Verkregen in week 6
De Clinical Global Impression - Improvement-schaal (CGI-I) is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus beoordeelt hoeveel de ziekte van de patiënt is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een basistoestand aan het begin van de interventie. en beoordeeld als: 1, zeer sterk verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, minimaal verbeterd; 4, geen verandering; 5, minimaal slechter; 6, veel erger; of 7, heel veel erger
Verkregen in week 6
Yale-Brown obsessief-compulsieve schaal voor kinderen (CY-BOCS)
Tijdsspanne: Verkregen bij baseline en week 6
De CY-BOCS PDD is gebruikt in een grootschalige klinische behandelingsstudie van repetitief gedrag bij idiopathische ASS. CYBOCS-PDD-scores variëren van 0 tot 20 en meten repetitief/compulsief gedrag en niet obsessies. Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
Verkregen bij baseline en week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Checklist afwijkend gedrag
Tijdsspanne: Week 6
De Afwijkende Gedragschecklist (ABC) is een maatstaf van 58 items voor onaangepast gedrag en wordt gebruikt als maatstaf voor de effecten van geneesmiddelen. Het ABC heeft 5 subschalen: sociale terugtrekking (16 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 48 (ernstig), prikkelbaarheid (15 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 45 (ernstig), ongepaste spraak (4 items). ) variërend van 0 (helemaal niet) tot 12 (ernstig), Hyperactiviteit (16 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 48 (ernstig) en Stereotypie (7 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 21 (streng). Items worden gescoord van 0 (helemaal niet) tot 3 (ernstig).
Week 6
De ADHD-beoordelingsschaal
Tijdsspanne: Week 6
De ADHD-beoordelingsschaal is een schaal met 18 items die rechtstreeks is afgeleid van de DSM-IV-criteria voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit. De ADHD-beoordelingsschaal-IV wordt ingevuld door de ouder en gescoord door een arts. De schaal bestaat uit 2 subschalen: onoplettendheid (9 items) en hyperactiviteit-impulsiviteit (9 items). Als 3 of meer items worden overgeslagen, moet de arts uiterst voorzichtig zijn bij het interpreteren van de schaal. De totale score kan variëren van 0 tot 54, waarbij een hogere score een grotere ernst aangeeft
Week 6
De klinische globale indruk - ernstschaal
Tijdsspanne: Week 6
De Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus de ernst van de ziekte van de patiënt op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met patiënten met dezelfde diagnose. Rekening houdend met de totale klinische ervaring, wordt een patiënt beoordeeld op de ernst van de psychische aandoening op het moment van beoordeling 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline geestesziek; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 5, duidelijk ziek; 6, ernstig ziek; of 7, extreem ziek
Week 6
De Peabody Picture Woordenschattest
Tijdsspanne: Week 6
De Peabody Picture Vocabulary Test is een van de meest gebruikte beoordelingstests die verbale vaardigheid in standaard Amerikaans-Engelse woordenschat meten. Deze test is landelijk gestandaardiseerd met proefpersonen uit verschillende leeftijdsgroepen, van kinderen tot volwassenen. De ruwe scores worden dus gelijkgesteld aan de mentale leeftijd, gebruikmakend van de normen verkregen uit standaardisatie. De totale standaardscores variëren van 40 (slechtere receptieve woordenschat) tot 160 (betere receptieve woordenschat). De scores kunnen ook worden omgezet in percentielrang.
Week 6
De sociale wederkerigheidsschaal
Tijdsspanne: Week 6
De SRS met 65 items is een gestandaardiseerde maat voor de kernsymptomen van autisme. Elk item wordt gescoord op een 4-punts Likertschaal. De score van elk afzonderlijk item wordt opgeteld om een ​​totale ruwe score te creëren. De resultaten van de totaalscores zijn als volgt: 0-62: Binnen normale grenzen 63-79: Lichte stoornis 80-108: Matige stoornis 109-149: Ernstige stoornis.
Week 6
Extracellulaire signaalgerelateerde kinase (ERK)
Tijdsspanne: Scherm en week 6
ERK-activeringstijden, zoals gedefinieerd als de tijd in minuten voordat ERK-fosforylering het halfmaximale niveau bereikt.
Scherm en week 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Indiana University

Medewerkers

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 mei 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 mei 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

8 mei 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 april 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2017

Laatst geverifieerd

1 maart 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0809-11

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Klinische onderzoeken op Riluzol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Iran

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren