纤维蛋白原浓缩物（人）——功效和安全性研究
2023年2月2日 更新者：CSL Behring
纤维蛋白原浓缩物（人）(FCH) 用于按需治疗先天性纤维蛋白原缺乏症患者急性出血的疗效和安全性
这是一项关于纤维蛋白原浓缩物（人）的有效性和安全性的多国、多中心、前瞻性、开放标签、历史对照的 IIIb 期非劣效性临床试验。
据估计，美国有 150-300 名患者患有无纤维蛋白原血症。 用冷沉淀物替代或替代疗法的安全性和有效性有限。
该研究的主要目的是通过充分控制先天性纤维蛋白原缺乏症（纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症）患者的急性出血（自发性或外伤后）来证明纤维蛋白原浓缩物（人）的止血功效。 来自回顾性医师调查的冷沉淀止血功效数据将用作历史对照。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 第三阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有记录的先天性纤维蛋白原缺乏症（无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症），预计需要治疗出血
- 出现不需要手术的急性出血事件（自发性或外伤后）
- 提供知情同意
排除标准：
- 预期寿命 < 6 个月
- 先天性纤维蛋白原缺乏症以外的出血性疾病，但包括异常纤维蛋白原血症
- 在入组前 30 天内使用任何研究性药物 (IMP) 进行治疗
- 在入组前 2 周内使用任何纤维蛋白原浓缩物或其他含有纤维蛋白原的血液制品进行治疗
- 在入组前 1 周内使用任何凝血活性药物（即非甾体类抗风湿药、华法林、香豆素衍生物、血小板聚集抑制剂）进行治疗，或在第 1 天至最后 24 小时期间作为计划或预期的药物治疗FCH输液
- 对 FCH 过敏的存在或病史
- 入组前 1 年内存在或有深静脉血栓形成或肺栓塞病史
- 入组前 1 年内存在或有动脉血栓形成史
- 对人血浆蛋白过敏的存在或病史
- 食管静脉曲张出血的存在或病史
- 终末期肝病（即 Child Pugh 评分 B 或 C）
- 计划或预期的手术（即因动脉瘤或脾破裂出血）
- 怀孕或打算在研究期间怀孕
- 目前正在母乳喂养，或打算在研究期间进行母乳喂养
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
- 多发伤，目前或入组前 6 个月内
- 根据先前的体内恢复 (IVR)，怀疑抗纤维蛋白原抑制剂（< 0.5 (mg/dL)/(mg/kg)）
- 先前在研究的前瞻性部分中的纳入和治疗
- 在入组前 30 天内参加过任何临床研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：准手臂
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静脉内 (IV) 输注以达到 100 mg/dL 的峰值目标水平，可接受的下限为 80 mg/dL，至少连续 3 天出现轻微出血，150 mg/dL，可接受的下限为 130 mg/dL对于大出血事件，至少在随后的 7 天出现 dL。 如果在第 1 天不知道受试者的纤维蛋白原水平，在开始治疗急性出血时（例如，因为他们没有进行筛查），起始剂量为 70 mg/kg b.w。 否则，剂量将单独计算。
其他名称：
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其他：历史控制
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因分类出血事件（轻微或严重）接受按需冷沉淀治疗并记录止血疗效评估的患者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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止血效果的临床评估
大体时间：最后一次输注后 24 小时或第 14 天（以先到者为准）
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最后一次输注后 24 小时或第 14 天（以先到者为准）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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最大凝块硬度 (MCF)
大体时间：每次输液结束前和结束后 60 分钟
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每次输液结束前和结束后 60 分钟
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纤维蛋白原血浆水平
大体时间：第一次输液结束后60分钟、3小时、6小时、12小时；每次后续输注之前和之后 60 分钟
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第一次输液结束后60分钟、3小时、6小时、12小时；每次后续输注之前和之后 60 分钟
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纤维蛋白原的体内回收
大体时间：第一次输注结束后60分钟、3小时、6小时和12小时；每次后续输液结束前和结束后 60 分钟，以及止血效果的总体临床评估时
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第一次输注结束后60分钟、3小时、6小时和12小时；每次后续输液结束前和结束后 60 分钟，以及止血效果的总体临床评估时
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病毒安全标记
大体时间：第 1 天到第 45 天
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第 1 天到第 45 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年10月1日
初级完成 (实际的)
2014年3月1日
研究完成 (实际的)
2014年3月1日
研究注册日期
首次提交
2009年6月8日
首先提交符合 QC 标准的
2009年6月8日
首次发布 (估计)
2009年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月2日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
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