Koncentrat fibrynogenu (ludzki) — badanie skuteczności i bezpieczeństwa
Skuteczność i bezpieczeństwo koncentratu fibrynogenu (ludzkiego) (FCH) w leczeniu doraźnym ostrego krwawienia u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu
Jest to międzynarodowe, wieloośrodkowe, prospektywne, prowadzone metodą otwartej próby, historycznie kontrolowane badanie kliniczne fazy IIIb dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa koncentratu fibrynogenu (ludzkiego).
Szacuje się, że w USA na afibrynogenemię cierpi 150-300 pacjentów. Zastąpienie krioprecypitatem lub leczeniem alternatywnym ma ograniczone bezpieczeństwo i skuteczność.
Podstawowym celem badania jest wykazanie skuteczności hemostatycznej Koncentratu Fibrynogenu (Ludzkiego) poprzez odpowiednie opanowanie ostrego krwawienia (samoistnego lub pourazowego) u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu (afibrynogenemia i hipofibrynogenemia). Dane dotyczące skuteczności hemostatycznej krioprecypitacji z retrospektywnej ankiety lekarskiej zostaną wykorzystane jako kontrola historyczna.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Faza
- Faza 3
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- DOROSŁY
- STARSZY_DOROŚLI
- DZIECKO
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowany wrodzony niedobór fibrynogenu (afibrynogenemia i hipofibrynogenemia), który może wymagać leczenia krwawienia
- Przedstawienie z epizodem ostrego krwawienia (samoistnego lub po urazie) niewymagającego operacji
- Wyraź świadomą zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Oczekiwana długość życia < 6 miesięcy
- Zaburzenia krwotoczne inne niż wrodzony niedobór fibrynogenu, ale w tym dysfibrynogenemia
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym (IMP) w ciągu 30 dni przed włączeniem
- Leczenie dowolnym koncentratem fibrynogenu lub innym produktem krwiopochodnym zawierającym fibrynogen w ciągu 2 tygodni przed włączeniem
- Leczenie dowolnym lekiem o działaniu koagulacyjnym (tj. niesteroidowymi lekami przeciwreumatycznymi, warfaryną, pochodnymi kumaryny, inhibitorami agregacji płytek krwi) w ciągu 1 tygodnia przed włączeniem lub jako planowany lub spodziewany lek w okresie od 1. dnia do 24 godzin po ostatnim Infuzja FCH
- Obecność lub historia nadwrażliwości na FCH
- Obecność lub historia zakrzepicy żył głębokich lub zatorowości płucnej w ciągu 1 roku przed włączeniem
- Obecność lub historia zakrzepicy tętniczej w ciągu 1 roku przed włączeniem
- Obecność lub historia nadwrażliwości na białka ludzkiego osocza
- Obecność lub historia krwawienia z żylaków przełyku
- Schyłkowe stadium choroby wątroby (tj. punktacja B lub C wg skali Child-Pugh)
- Planowana lub spodziewana operacja (tj. w przypadku krwawienia z tętniaka lub pęknięcia śledziony)
- Ciąża lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania
- Obecnie karmi piersią lub z zamiarem karmienia piersią w trakcie badania
- Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) pozytywny
- Uraz wielonarządowy, obecny lub w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją
- Podejrzenie inhibitora antyfibrynogenu, na co wskazuje poprzednia regeneracja in vivo (IVR), jeśli jest dostępna (< 0,5 (mg/dl)/(mg/kg))
- Wcześniejsze włączenie i leczenie w prospektywnej części badania
- Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed rejestracją
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Przyszłe ramię
|
Infuzja dożylna (IV) do osiągnięcia maksymalnego stężenia docelowego 100 mg/dl z akceptowaną dolną granicą 80 mg/dl przez co najmniej 3 kolejne dni w przypadku drobnych epizodów krwawienia i 150 mg/dl z akceptowaną dolną granicą 130 mg/dl dL przez co najmniej 7 kolejnych dni w przypadku dużych epizodów krwawienia. Jeśli poziom fibrynogenu u pacjenta nie jest znany w dniu 1., w momencie rozpoczęcia leczenia ostrego krwawienia (np. z powodu braku wizyty przesiewowej), dawka początkowa wynosi 70 mg/kg m.c. W innym przypadku dawka zostanie obliczona indywidualnie.
Inne nazwy:
|
|
INNY: Kontrola historyczna
|
Pacjenci, którzy otrzymali leczenie krioprecypitatem na żądanie z powodu sklasyfikowanego krwawienia (mniejszego lub większego) z udokumentowaną oceną skuteczności hemostatycznej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej
Ramy czasowe: 24 godziny po ostatniej infuzji lub w dniu 14 (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
|
24 godziny po ostatniej infuzji lub w dniu 14 (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalna jędrność skrzepu (MCF)
Ramy czasowe: Przed i 60 minut po zakończeniu każdej infuzji
|
Przed i 60 minut po zakończeniu każdej infuzji
|
|
Poziom fibrynogenu w osoczu
Ramy czasowe: 60 minut, 3 godziny, 6 godzin i 12 godzin po zakończeniu pierwszego wlewu; przed i 60 minut po każdym kolejnym wlewie
|
60 minut, 3 godziny, 6 godzin i 12 godzin po zakończeniu pierwszego wlewu; przed i 60 minut po każdym kolejnym wlewie
|
|
Odzyskiwanie fibrynogenu in vivo
Ramy czasowe: 60 minut, 3 godziny, 6 godzin i 12 godzin po zakończeniu pierwszego wlewu; przed i 60 minut po zakończeniu każdego kolejnego wlewu oraz w czasie ogólnej oceny klinicznej skuteczności hemostatycznej
|
60 minut, 3 godziny, 6 godzin i 12 godzin po zakończeniu pierwszego wlewu; przed i 60 minut po zakończeniu każdego kolejnego wlewu oraz w czasie ogólnej oceny klinicznej skuteczności hemostatycznej
|
|
Znaczniki bezpieczeństwa wirusów
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 45
|
Dzień 1 do dnia 45
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Koncentrat fibrynogenu, ludzki (FCH)
-
St. Louis UniversityZakończonyPrzedwczesny poród noworodka | Mleko ludzkieStany Zjednoczone