Concentrado de fibrinógeno (humano) - Estudio de eficacia y seguridad
Eficacia y seguridad del concentrado de fibrinógeno (humano) (FCH) para el tratamiento a demanda del sangrado agudo en sujetos con deficiencia congénita de fibrinógeno
Este es un ensayo clínico de no inferioridad de Fase IIIb multinacional, multicéntrico, prospectivo, de etiqueta abierta históricamente controlado sobre la eficacia y seguridad del concentrado de fibrinógeno (humano).
Se estima que entre 150 y 300 pacientes en los EE. UU. sufren de afibrinogenemia. La sustitución con crioprecipitado o tratamientos alternativos tiene seguridad y eficacia limitadas.
El objetivo principal del estudio es demostrar la eficacia hemostática del concentrado de fibrinógeno (humano) mediante el control adecuado del sangrado agudo (espontáneo o posterior a un traumatismo) en pacientes con deficiencia congénita de fibrinógeno (afibrinogenemia e hipofibrinogenemia). Los datos de eficacia hemostática del crioprecipitado de una encuesta médica retrospectiva se utilizarán como control histórico.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Deficiencia congénita de fibrinógeno documentada (afibrinogenemia e hipofibrinogenemia), que se espera que requiera tratamiento para el sangrado
- Presentar un episodio de sangrado agudo (ya sea espontáneo o después de un traumatismo) que no requiera cirugía
- Dar consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Esperanza de vida < 6 meses
- Trastorno hemorrágico distinto de la deficiencia congénita de fibrinógeno, pero que incluye disfibrinogenemia
- Tratamiento con cualquier medicamento en investigación (IMP) en los 30 días anteriores a la inscripción
- Tratamiento con cualquier concentrado de fibrinógeno u otro hemoderivado que contenga fibrinógeno en las 2 semanas anteriores a la inscripción
- Tratamiento con cualquier fármaco activo de la coagulación (es decir, antirreumáticos no esteroideos, warfarina, derivados de la cumarina, inhibidores de la agregación plaquetaria) en 1 semana antes de la inscripción o como medicación planificada o esperada durante el período de tiempo desde el Día 1 hasta 24 horas después del último infusión FCH
- Presencia o antecedentes de hipersensibilidad a FCH
- Presencia o antecedentes de trombosis venosa profunda o embolia pulmonar en el año anterior a la inscripción
- Presencia o antecedentes de trombosis arterial en el año anterior a la inscripción
- Presencia o antecedentes de hipersensibilidad a las proteínas plasmáticas humanas
- Presencia o antecedentes de sangrado varicoso esofágico
- Enfermedad hepática en etapa terminal (es decir, puntuación de Child Pugh B o C)
- Cirugía planificada o esperada (es decir, para hemorragias por aneurisma o rotura esplénica)
- Embarazo o intención de quedar embarazada durante el estudio
- Actualmente amamantando, o con la intención de amamantar durante el estudio
- Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo
- Politrauma, presente o dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción
- Sospecha de un inhibidor antifibrinógeno según lo indicado por recuperación in vivo previa (IVR), si está disponible (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
- Previa inclusión y tratamiento en la parte prospectiva del estudio
- Participación en cualquier estudio clínico en los 30 días anteriores a la inscripción
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Brazo prospectivo
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Infusión intravenosa (IV) para alcanzar los niveles máximos deseados de 100 mg/dL con un límite inferior aceptado de 80 mg/dL en al menos 3 días posteriores para episodios hemorrágicos menores y 150 mg/dL con un límite inferior aceptado de 130 mg/ dL en al menos 7 días posteriores para episodios de sangrado mayor. Si no se conoce el nivel de fibrinógeno de un sujeto el Día 1, en el momento en que se inicia el tratamiento para la hemorragia aguda (p. ej., porque no tuvo una visita de selección), la dosis inicial será de 70 mg/kg de peso corporal. De lo contrario, la dosis se calculará individualmente.
Otros nombres:
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OTRO: Control Histórico
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Pacientes que recibieron tratamiento a demanda con Crioprecipitado para un evento hemorrágico clasificado (menor o mayor) con una evaluación de eficacia hemostática documentada.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluación clínica de la eficacia hemostática
Periodo de tiempo: 24 horas después de la última infusión o el día 14 (lo que ocurra primero)
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24 horas después de la última infusión o el día 14 (lo que ocurra primero)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Máxima firmeza del coágulo (MCF)
Periodo de tiempo: Antes y 60 minutos después del final de cada infusión
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Antes y 60 minutos después del final de cada infusión
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Nivel plasmático de fibrinógeno
Periodo de tiempo: 60 minutos, 3 horas, 6 horas y 12 horas después del final de la primera infusión; antes y 60 minutos después de cada infusión posterior
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60 minutos, 3 horas, 6 horas y 12 horas después del final de la primera infusión; antes y 60 minutos después de cada infusión posterior
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Recuperación in vivo de fibrinógeno
Periodo de tiempo: 60 minutos, 3 horas, 6 horas y 12 horas después del final de la primera infusión; antes y 60 minutos después del final de cada infusión subsiguiente y en el momento de la evaluación clínica general de la eficacia hemostática
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60 minutos, 3 horas, 6 horas y 12 horas después del final de la primera infusión; antes y 60 minutos después del final de cada infusión subsiguiente y en el momento de la evaluación clínica general de la eficacia hemostática
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Marcadores de seguridad antivirus
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 45
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Día 1 a Día 45
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
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