Fibrinogenkoncentrat (menneske) - Effekt- og sikkerhedsundersøgelse
Effekt og sikkerhed af fibrinogenkoncentrat (menneske) (FCH) til on-demand-behandling af akut blødning hos personer med medfødt fibrinogenmangel
Dette er et multinationalt, multicenter, prospektivt, åbent historisk kontrolleret fase IIIb non-inferiority klinisk forsøg med fibrinogenkoncentrats (humant) virkning og sikkerhed.
Det anslås, at 150-300 patienter i USA lider af afibrinogenæmi. Substitution med kryopræcipitat eller alternative behandlinger har begrænset sikkerhed og effekt.
Det primære formål med undersøgelsen er at demonstrere den hæmostatiske effekt af fibrinogenkoncentrat (menneske) ved tilstrækkeligt at kontrollere akut blødning (spontan eller efter traume) hos patienter med medfødt fibrinogenmangel (afibrinogenæmi og hypofibrinogenæmi). Data fra en retrospektiv lægeundersøgelse vil blive brugt som en historisk kontrol.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 3
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Dokumenteret medfødt fibrinogenmangel (afibrinogenæmi og hypofibrinogenemi), forventes at kræve behandling for blødning
- Præsenterer med en episode med akut blødning (enten spontan eller efter traumer), der ikke kræver operation
- Giv informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Forventet levetid < 6 måneder
- Blødningsforstyrrelser ud over medfødt fibrinogenmangel, men inklusive dysfibrinogenemi
- Behandling med ethvert forsøgslægemiddel (IMP) i de 30 dage før tilmelding
- Behandling med et hvilket som helst fibrinogenkoncentrat eller andet fibrinogenholdigt blodprodukt i de 2 uger før tilmelding
- Behandling med et hvilket som helst koagulationsaktivt lægemiddel (dvs. non-steroide antireumatika, warfarin, cumarinderivater, blodpladeaggregationshæmmere) i 1 uge før indskrivning eller som en planlagt eller forventet medicin i tidsrummet fra dag 1 til 24 timer efter den sidste FCH infusion
- Tilstedeværelse eller historie med overfølsomhed over for FCH
- Tilstedeværelse eller anamnese med dyb venetrombose eller lungeemboli inden for 1 år før indskrivning
- Tilstedeværelse eller anamnese med arteriel trombose inden for 1 år før indskrivning
- Tilstedeværelse eller historie med overfølsomhed over for humane plasmaproteiner
- Tilstedeværelse eller historie af esophageal varicose blødning
- Slutstadie leversygdom (dvs. Child Pugh score B eller C)
- Planlagt eller forventet operation (dvs. for blødninger fra aneurisme eller miltruptur)
- Graviditet eller en intention om at blive gravid under undersøgelsen
- Ammer i øjeblikket, eller med den hensigt at amme under undersøgelsen
- Human immundefektvirus (HIV) positiv
- Polytrauma, til stede eller inden for 6 måneder før tilmelding
- Mistanke om en anti-fibrinogenhæmmer som angivet ved tidligere in-vivo-genopretning (IVR), hvis tilgængelig (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
- Tidligere inklusion og behandling i den prospektive del af undersøgelsen
- Deltagelse i ethvert klinisk studie i de 30 dage før tilmelding
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Fremadrettet Arm
|
Intravenøs (IV) infusion for at nå de maksimale målniveauer på 100 mg/dL med en accepteret nedre grænse på 80 mg/dL på mindst 3 efterfølgende dage for mindre blødningsepisoder og 150 mg/dL med en accepteret nedre grænse på 130 mg/ dL på mindst 7 efterfølgende dage for større blødningsepisoder. Hvis et forsøgspersons fibrinogenniveau ikke er kendt på dag 1, på det tidspunkt, hvor behandlingen påbegyndes for den akutte blødning (f.eks. fordi de ikke har haft et screeningsbesøg), skal startdosis være 70 mg/kg lg.v. Ellers vil dosis blive beregnet individuelt.
Andre navne:
|
|
ANDET: Historisk kontrol
|
Patienter, der modtog on-demand behandling med Cryoprecipitate for en klassificeret blødningshændelse (mindre eller større) med en dokumenteret hæmostatisk effektvurdering.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Klinisk vurdering af hæmostatisk effekt
Tidsramme: 24 timer efter sidste infusion eller på dag 14 (alt efter hvad der indtræffer først)
|
24 timer efter sidste infusion eller på dag 14 (alt efter hvad der indtræffer først)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal koagelfasthed (MCF)
Tidsramme: Før og 60 minutter efter afslutningen af hver infusion
|
Før og 60 minutter efter afslutningen af hver infusion
|
|
Fibrinogen plasma niveau
Tidsramme: 60 minutter, 3 timer, 6 timer og 12 timer efter afslutningen af den første infusion; før og 60 minutter efter hver efterfølgende infusion
|
60 minutter, 3 timer, 6 timer og 12 timer efter afslutningen af den første infusion; før og 60 minutter efter hver efterfølgende infusion
|
|
In vivo genvinding af fibrinogen
Tidsramme: 60 minutter, 3 timer, 6 timer og 12 timer efter afslutningen af den første infusion; før og 60 minutter efter afslutningen af hver efterfølgende infusion og på tidspunktet for den samlede kliniske vurdering af hæmostatisk effekt
|
60 minutter, 3 timer, 6 timer og 12 timer efter afslutningen af den første infusion; før og 60 minutter efter afslutningen af hver efterfølgende infusion og på tidspunktet for den samlede kliniske vurdering af hæmostatisk effekt
|
|
Virussikkerhedsmarkører
Tidsramme: Dag 1 til dag 45
|
Dag 1 til dag 45
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .