Concentrado de Fibrinogênio (Humano) - Estudo de Eficácia e Segurança
Eficácia e segurança do concentrado de fibrinogênio (humano) (FCH) para tratamento sob demanda de sangramento agudo em indivíduos com deficiência congênita de fibrinogênio
Este é um ensaio clínico multinacional, multicêntrico, prospectivo, aberto e historicamente controlado de não inferioridade de Fase IIIb sobre a eficácia e segurança do concentrado de fibrinogênio (humano).
Estima-se que 150-300 pacientes nos EUA sofram de afibrinogenemia. A substituição por crioprecipitado ou tratamentos alternativos tem segurança e eficácia limitadas.
O objetivo primário do estudo é demonstrar a eficácia hemostática do Fibrinogênio Concentrado (Humano) controlando adequadamente o sangramento agudo (espontâneo ou após trauma) em pacientes com deficiência congênita de fibrinogênio (afibrinogenemia e hipofibrinogenemia). Os dados de eficácia hemostática do crioprecipitado de uma pesquisa médica retrospectiva serão usados como um controle histórico.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 3
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deficiência congênita documentada de fibrinogênio (afibrinogenemia e hipofibrinogenemia), com expectativa de requerer tratamento para sangramento
- Apresentar um episódio de sangramento agudo (espontâneo ou após trauma) que não requer cirurgia
- Fornecer consentimento informado
Critério de exclusão:
- Expectativa de vida < 6 meses
- Distúrbio hemorrágico diferente da deficiência congênita de fibrinogênio, mas incluindo disfibrinogenemia
- Tratamento com qualquer medicamento experimental (PIM) nos 30 dias anteriores à inscrição
- Tratamento com qualquer concentrado de fibrinogênio ou outro produto sanguíneo contendo fibrinogênio nas 2 semanas anteriores à inscrição
- Tratamento com qualquer medicamento ativo de coagulação (ou seja, antirreumáticos não esteróides, varfarina, derivados cumarínicos, inibidores da agregação plaquetária) 1 semana antes da inscrição ou como medicamento planejado ou esperado durante o período de tempo do Dia 1 até 24 horas após o último infusão de FCH
- Presença ou história de hipersensibilidade ao FCH
- Presença ou história de trombose venosa profunda ou embolia pulmonar no período de 1 ano antes da inscrição
- Presença ou história de trombose arterial dentro de 1 ano antes da inscrição
- Presença ou história de hipersensibilidade às proteínas plasmáticas humanas
- Presença ou história de sangramento varicoso esofágico
- Doença hepática em estágio final (ou seja, escore Child Pugh B ou C)
- Cirurgia planejada ou esperada (ou seja, para sangramentos de aneurisma ou ruptura esplênica)
- Gravidez ou intenção de engravidar durante o estudo
- Atualmente amamentando ou com a intenção de amamentar durante o estudo
- Vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo
- Politrauma, presente ou dentro de 6 meses antes da inscrição
- Suspeita de um inibidor antifibrinogênio conforme indicado por recuperação in vivo anterior (IVR), se disponível (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
- Inclusão prévia e tratamento na parte prospectiva do estudo
- Participação em qualquer estudo clínico nos 30 dias anteriores à inscrição
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Braço prospectivo
|
Infusão intravenosa (IV) para atingir os níveis alvo de pico de 100 mg/dL com um limite inferior aceito de 80 mg/dL em pelo menos 3 dias subsequentes para episódios de sangramento menor e 150 mg/dL com um limite inferior aceito de 130 mg/ dL em pelo menos 7 dias subseqüentes para episódios hemorrágicos maiores. Se o nível de fibrinogênio de um indivíduo não for conhecido no Dia 1, no momento em que o tratamento for iniciado para o sangramento agudo (por exemplo, porque eles não tiveram uma visita de triagem), a dose inicial deve ser de 70 mg/kg b.w. Caso contrário, a dose será calculada individualmente.
Outros nomes:
|
|
OUTRO: Controle Histórico
|
Pacientes que receberam tratamento sob demanda com crioprecipitado para um evento de sangramento classificado (menor ou maior) com uma avaliação de eficácia hemostática documentada.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliação clínica da eficácia hemostática
Prazo: 24 horas após a última infusão ou no Dia 14 (o que ocorrer primeiro)
|
24 horas após a última infusão ou no Dia 14 (o que ocorrer primeiro)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Firmeza máxima do coágulo (MCF)
Prazo: Antes e 60 minutos após o término de cada infusão
|
Antes e 60 minutos após o término de cada infusão
|
|
Nível plasmático de fibrinogênio
Prazo: 60 minutos, 3 horas, 6 horas e 12 horas após o término da primeira infusão; antes e 60 minutos após cada infusão subsequente
|
60 minutos, 3 horas, 6 horas e 12 horas após o término da primeira infusão; antes e 60 minutos após cada infusão subsequente
|
|
Recuperação in vivo de fibrinogênio
Prazo: 60 minutos, 3 horas, 6 horas e 12 horas após o término da primeira infusão; antes e 60 minutos após o término de cada infusão subsequente e no momento da avaliação clínica geral da eficácia hemostática
|
60 minutos, 3 horas, 6 horas e 12 horas após o término da primeira infusão; antes e 60 minutos após o término de cada infusão subsequente e no momento da avaliação clínica geral da eficácia hemostática
|
|
Marcadores de segurança de vírus
Prazo: Dia 1 ao Dia 45
|
Dia 1 ao Dia 45
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .