Fibrinogenový koncentrát (lidský) – studie účinnosti a bezpečnosti
Účinnost a bezpečnost koncentrátu fibrinogenu (lidský) (FCH) pro léčbu akutního krvácení na vyžádání u subjektů s vrozeným deficitem fibrinogenu
Toto je nadnárodní, multicentrická, prospektivní, otevřená historicky kontrolovaná klinická studie fáze IIIb non-inferiority zaměřená na účinnost a bezpečnost koncentrátu fibrinogenu (lidský).
Odhaduje se, že 150-300 pacientů v USA trpí afibrinogenémií. Substituce kryoprecipitátem nebo alternativní léčba mají omezenou bezpečnost a účinnost.
Primárním účelem studie je prokázat hemostatickou účinnost koncentrátu fibrinogenu (lidský) adekvátní kontrolou akutního krvácení (spontánního nebo po traumatu) u pacientů s vrozeným deficitem fibrinogenu (afibrinogenemie a hypofibrinogenemie). Údaje o hemostatické účinnosti kryoprecipitátu z retrospektivního lékařského průzkumu budou použity jako historická kontrola.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Fáze
- Fáze 3
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokumentovaný vrozený nedostatek fibrinogenu (afibrinogenemie a hypofibrinogenemie), očekává se, že bude vyžadovat léčbu krvácení
- Projevuje se epizodou akutního krvácení (buď spontánního nebo po traumatu), které nevyžaduje chirurgický zákrok
- Poskytněte informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Předpokládaná délka života < 6 měsíců
- Krvácení jiné než vrozený nedostatek fibrinogenu, ale včetně dysfibrinogenemie
- Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem (IMP) během 30 dnů před zařazením
- Léčba jakýmkoli koncentrátem fibrinogenu nebo jiným krevním produktem obsahujícím fibrinogen během 2 týdnů před zařazením do studie
- Léčba jakýmkoli koagulačně aktivním lékem (tj. nesteroidními antirevmatiky, warfarinem, kumarinovými deriváty, inhibitory agregace krevních destiček) 1 týden před zařazením do studie nebo jako plánovaná nebo očekávaná medikace během časového období od 1. dne do 24 hodin po poslední infuze FCH
- Přítomnost nebo anamnéza přecitlivělosti na FCH
- Přítomnost nebo anamnéza hluboké žilní trombózy nebo plicní embolie během 1 roku před zařazením
- Přítomnost nebo anamnéza arteriální trombózy během 1 roku před zařazením
- Přítomnost nebo anamnéza přecitlivělosti na lidské plazmatické proteiny
- Přítomnost nebo anamnéza krvácení z jícnových varikóz
- Konečné stadium onemocnění jater (tj. Child Pugh skóre B nebo C)
- Plánovaná nebo očekávaná operace (tj. pro krvácení z aneuryzmatu nebo ruptury sleziny)
- Těhotenství nebo úmysl otěhotnět během studie
- V současné době kojím nebo s úmyslem kojit během studie
- Pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
- Polytrauma, přítomné nebo do 6 měsíců před zařazením
- Podezření na anti-fibrinogenový inhibitor, jak je uvedeno v předchozím zotavení in vivo (IVR), pokud je k dispozici (< 0,5 (mg/dl)/(mg/kg))
- Předchozí zařazení a léčba v prospektivní části studie
- Účast v jakékoli klinické studii během 30 dnů před zařazením
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Prospektivní rameno
|
Intravenózní (IV) infuze k dosažení maximálních cílových hladin 100 mg/dl s přijatelnou spodní hranicí 80 mg/dl alespoň 3 po sobě jdoucí dny pro epizody mírného krvácení a 150 mg/dl s přijatelnou spodní hranicí 130 mg/ dl alespoň 7 po sobě následujících dnů pro epizody velkého krvácení. Není-li hladina fibrinogenu u subjektu známa 1. den, v době, kdy je zahájena léčba akutního krvácení (např. proto, že neměl screeningovou návštěvu), počáteční dávka má být 70 mg/kg b.w. V opačném případě bude dávka vypočítána individuálně.
Ostatní jména:
|
|
JINÝ: Historická kontrola
|
Pacienti, kteří dostávali na požádání léčbu kryoprecipitátem pro klasifikovanou krvácivou příhodu (menší nebo větší) s dokumentovaným hodnocením hemostatické účinnosti.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Klinické hodnocení hemostatické účinnosti
Časové okno: 24 hodin po poslední infuzi nebo 14. den (podle toho, co nastane dříve)
|
24 hodin po poslední infuzi nebo 14. den (podle toho, co nastane dříve)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální pevnost sraženiny (MCF)
Časové okno: Před a 60 minut po ukončení každé infuze
|
Před a 60 minut po ukončení každé infuze
|
|
Plazmatická hladina fibrinogenu
Časové okno: 60 minut, 3 hodiny, 6 hodin a 12 hodin po ukončení první infuze; před a 60 minut po každé následující infuzi
|
60 minut, 3 hodiny, 6 hodin a 12 hodin po ukončení první infuze; před a 60 minut po každé následující infuzi
|
|
Regenerace fibrinogenu in vivo
Časové okno: 60 minut, 3 hodiny, 6 hodin a 12 hodin po ukončení první infuze; před a 60 minut po ukončení každé následné infuze a v době celkového klinického hodnocení hemostatické účinnosti
|
60 minut, 3 hodiny, 6 hodin a 12 hodin po ukončení první infuze; před a 60 minut po ukončení každé následné infuze a v době celkového klinického hodnocení hemostatické účinnosti
|
|
Značky virové bezpečnosti
Časové okno: Den 1 až den 45
|
Den 1 až den 45
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .