Fibrinogeenconcentraat (humaan) - Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid
Werkzaamheid en veiligheid van fibrinogeenconcentraat (humaan) (FCH) voor on-demand behandeling van acute bloedingen bij proefpersonen met aangeboren fibrinogeendeficiëntie
Dit is een multinationaal, multicenter, prospectief, open-label historisch gecontroleerd Fase IIIb klinisch non-inferioriteitsonderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van fibrinogeenconcentraat (humaan).
Naar schatting lijden 150-300 patiënten in de VS aan afibrinogenemie. Substitutie met cryoprecipitaat of alternatieve behandelingen hebben een beperkte veiligheid en werkzaamheid.
Het primaire doel van de studie is om de hemostatische werkzaamheid van fibrinogeenconcentraat (humaan) aan te tonen door acute bloedingen (spontaan of na trauma) adequaat te beheersen bij patiënten met aangeboren fibrinogeendeficiëntie (afibrinogenemie en hypofibrinogenemie). Gegevens over de hemostatische werkzaamheid van cryoprecipitaat uit een retrospectief artsenonderzoek zullen worden gebruikt als een historische controle.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Fase
- Fase 3
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- VOLWASSEN
- OUDER_ADULT
- KIND
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde congenitale fibrinogeendeficiëntie (afibrinogenemie en hypofibrinogenemie), waarvoor behandeling van bloedingen naar verwachting nodig is
- Presenteren met een episode van acute bloeding (spontaan of na een trauma) waarvoor geen operatie nodig is
- Geïnformeerde toestemming geven
Uitsluitingscriteria:
- Levensverwachting < 6 maanden
- Andere bloedingsstoornis dan congenitale fibrinogeendeficiëntie, maar inclusief dysfibrinogenemie
- Behandeling met een geneesmiddel voor onderzoek (IMP) in de 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
- Behandeling met een fibrinogeenconcentraat of ander fibrinogeenbevattend bloedproduct in de 2 weken voorafgaand aan inschrijving
- Behandeling met een stollingsactief geneesmiddel (d.w.z. niet-steroïdale antireumatica, warfarine, cumarinederivaten, bloedplaatjesaggregatieremmers) in 1 week voorafgaand aan inschrijving of als een geplande of verwachte medicatie gedurende de periode van dag 1 tot 24 uur na de laatste FCH-infusie
- Aanwezigheid of voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor FCH
- Aanwezigheid of geschiedenis van diepe veneuze trombose of longembolie binnen 1 jaar voorafgaand aan inschrijving
- Aanwezigheid of geschiedenis van arteriële trombose binnen 1 jaar voorafgaand aan inschrijving
- Aanwezigheid of voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor menselijke plasma-eiwitten
- Aanwezigheid of voorgeschiedenis van slokdarmspataderbloeding
- Leverziekte in het eindstadium (d.w.z. Child-Pugh-score B of C)
- Geplande of verwachte operatie (d.w.z. voor bloedingen van een aneurysma of miltruptuur)
- Zwangerschap, of de intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek
- Geeft momenteel borstvoeding, of is van plan borstvoeding te geven tijdens het onderzoek
- Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief
- Polytrauma, aanwezig of binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving
- Verdenking van een antifibrinogeenremmer zoals aangegeven door eerdere in-vivo recovery (IVR), indien beschikbaar (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
- Eerdere opname en behandeling in het prospectieve deel van de studie
- Deelname aan een klinische studie in de 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Toekomstige arm
|
Intraveneuze (IV) infusie om de piekstreefwaarden van 100 mg/dL te bereiken met een geaccepteerde ondergrens van 80 mg/dL op ten minste 3 opeenvolgende dagen voor lichte bloedingen en 150 mg/dL met een geaccepteerde ondergrens van 130 mg/dl dL op ten minste 7 opeenvolgende dagen voor episodes van ernstige bloedingen. Als het fibrinogeengehalte van een proefpersoon niet bekend is op dag 1, op het moment dat de behandeling voor de acute bloeding wordt gestart (bijvoorbeeld omdat ze geen screeningbezoek hebben gehad), is de startdosis 70 mg/kg lichaamsgewicht. Anders wordt de dosis individueel berekend.
Andere namen:
|
|
ANDER: Historische controle
|
Patiënten die een on-demand behandeling met cryoprecipitaat kregen voor een geclassificeerde bloeding (klein of groot) met een gedocumenteerde beoordeling van de hemostatische werkzaamheid.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Klinische beoordeling van hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: 24 uur na de laatste infusie of op dag 14 (afhankelijk van wat zich het eerst voordoet)
|
24 uur na de laatste infusie of op dag 14 (afhankelijk van wat zich het eerst voordoet)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximale stollingsstevigheid (MCF)
Tijdsspanne: Voor en 60 minuten na het einde van elke infusie
|
Voor en 60 minuten na het einde van elke infusie
|
|
Fibrinogeen plasmaspiegel
Tijdsspanne: 60 minuten, 3 uur, 6 uur en 12 uur na het einde van de eerste infusie; voor en 60 minuten na elke volgende infusie
|
60 minuten, 3 uur, 6 uur en 12 uur na het einde van de eerste infusie; voor en 60 minuten na elke volgende infusie
|
|
In vivo herstel van fibrinogeen
Tijdsspanne: 60 minuten, 3 uur, 6 uur en 12 uur na het einde van de eerste infusie; voor en 60 minuten na het einde van elke volgende infusie en op het moment van de algehele klinische beoordeling van de hemostatische werkzaamheid
|
60 minuten, 3 uur, 6 uur en 12 uur na het einde van de eerste infusie; voor en 60 minuten na het einde van elke volgende infusie en op het moment van de algehele klinische beoordeling van de hemostatische werkzaamheid
|
|
Virusveiligheidsmarkeringen
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 45
|
Dag 1 tot dag 45
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .