Fibrinogenkoncentrat (humant) - Effekt- och säkerhetsstudie
Effekt och säkerhet av fibrinogenkoncentrat (Människa) (FCH) för on-demand-behandling av akuta blödningar hos patienter med medfödd fibrinogenbrist
Detta är en multinationell, multicenter, prospektiv, öppen historiskt kontrollerad fas IIIb non-inferiority klinisk studie om effektivitet och säkerhet av fibrinogenkoncentrat (human).
Det uppskattas att 150-300 patienter i USA lider av afibrinogenemi. Substitution med kryoprecipitat eller alternativa behandlingar har begränsad säkerhet och effekt.
Det primära syftet med studien är att demonstrera den hemostatiska effekten av fibrinogenkoncentrat (humant) genom att adekvat kontrollera akuta blödningar (spontana eller efter trauma) hos patienter med medfödd fibrinogenbrist (afibrinogenemi och hypofibrinogenemi). Hemostatisk effektdata från kryoprecipitat från en retrospektiv läkarundersökning kommer att användas som en historisk kontroll.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Fas
- Fas 3
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad medfödd fibrinogenbrist (afibrinogenemi och hypofibrinogenemi), förväntas kräva behandling för blödning
- Presenteras med en episod av akut blödning (antingen spontan eller efter trauma) som inte kräver operation
- Ge informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Förväntad livslängd < 6 månader
- Andra blödningsrubbningar än medfödd fibrinogenbrist, men inklusive dysfibrinogenemi
- Behandling med valfritt prövningsläkemedel (IMP) inom 30 dagar före inskrivningen
- Behandling med något fibrinogenkoncentrat eller annan fibrinogeninnehållande blodprodukt under de 2 veckorna före inskrivning
- Behandling med något koagulationsaktivt läkemedel (d.v.s. icke-steroida antireumatika, warfarin, kumarinderivat, trombocytaggregationshämmare) 1 vecka före inskrivning eller som en planerad eller förväntad medicinering under tidsperioden från dag 1 till 24 timmar efter den sista FCH-infusion
- Närvaro eller historia av överkänslighet mot FCH
- Närvaro eller historia av djup ventrombos eller lungemboli inom 1 år före inskrivning
- Närvaro eller historia av arteriell trombos inom 1 år före inskrivningen
- Närvaro eller historia av överkänslighet mot humana plasmaproteiner
- Närvaro eller historia av blödning i matstrupen åderbråck
- Leversjukdom i slutstadiet (d.v.s. Child Pugh-poäng B eller C)
- Planerad eller förväntad operation (d.v.s. för blödningar från aneurysm eller mjältruptur)
- Graviditet, eller en avsikt att bli gravid under studien
- Ammar för närvarande, eller med avsikt att amma under studien
- Humant immunbristvirus (HIV) positivt
- Polytrauma, närvarande eller inom 6 månader före inskrivning
- Misstanke om en antifibrinogenhämmare enligt tidigare in-vivo-återvinning (IVR), om tillgängligt (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
- Tidigare inkludering och behandling i den prospektiva delen av studien
- Deltagande i någon klinisk studie under de 30 dagarna före registreringen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Blivande arm
|
Intravenös (IV) infusion för att nå de högsta målnivåerna på 100 mg/dL med en accepterad nedre gräns på 80 mg/dL under minst 3 efterföljande dagar för mindre blödningsepisoder och 150 mg/dL med en accepterad nedre gräns på 130 mg/ dL under minst 7 efterföljande dagar för större blödningsepisoder. Om en patients fibrinogennivå inte är känd på dag 1, vid den tidpunkt då behandlingen påbörjas för den akuta blödningen (t.ex. för att de inte hade ett screeningbesök), ska startdosen vara 70 mg/kg b.w. Annars kommer dosen att beräknas individuellt.
Andra namn:
|
|
ÖVRIG: Historisk kontroll
|
Patienter som fick behandling på begäran med Cryoprecipitate för en klassificerad blödningshändelse (mindre eller större) med en dokumenterad bedömning av hemostatisk effekt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Klinisk bedömning av hemostatisk effekt
Tidsram: 24 timmar efter sista infusionen eller på dag 14 (beroende på vilket som inträffar först)
|
24 timmar efter sista infusionen eller på dag 14 (beroende på vilket som inträffar först)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Maximal koagelfasthet (MCF)
Tidsram: Före och 60 minuter efter slutet av varje infusion
|
Före och 60 minuter efter slutet av varje infusion
|
|
Fibrinogen plasmanivå
Tidsram: 60 minuter, 3 timmar, 6 timmar och 12 timmar efter slutet av den första infusionen; före och 60 minuter efter varje efterföljande infusion
|
60 minuter, 3 timmar, 6 timmar och 12 timmar efter slutet av den första infusionen; före och 60 minuter efter varje efterföljande infusion
|
|
In vivo återvinning av fibrinogen
Tidsram: 60 minuter, 3 timmar, 6 timmar och 12 timmar efter slutet av den första infusionen; före och 60 minuter efter slutet av varje efterföljande infusion och vid tidpunkten för den övergripande kliniska bedömningen av hemostatisk effekt
|
60 minuter, 3 timmar, 6 timmar och 12 timmar efter slutet av den första infusionen; före och 60 minuter efter slutet av varje efterföljande infusion och vid tidpunkten för den övergripande kliniska bedömningen av hemostatisk effekt
|
|
Virussäkerhetsmarkörer
Tidsram: Dag 1 till dag 45
|
Dag 1 till dag 45
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .