Concentré de fibrinogène (humain) - Étude d'efficacité et d'innocuité
Efficacité et innocuité du concentré de fibrinogène (humain) (FCH) pour le traitement à la demande des saignements aigus chez les sujets présentant un déficit congénital en fibrinogène
Il s'agit d'un essai clinique de non-infériorité de phase IIIb multinational, multicentrique, prospectif, ouvert et historiquement contrôlé sur l'efficacité et l'innocuité du concentré de fibrinogène (humain).
On estime que 150 à 300 patients aux États-Unis souffrent d'afibrinogénémie. La substitution par un cryoprécipité ou des traitements alternatifs ont une innocuité et une efficacité limitées.
L'objectif principal de l'étude est de démontrer l'efficacité hémostatique du concentré de fibrinogène (humain) en contrôlant adéquatement les saignements aigus (spontanés ou après un traumatisme) chez les patients présentant un déficit congénital en fibrinogène (afibrinogénémie et hypofibrinogénémie). Les données d'efficacité hémostatique du cryoprécipité provenant d'une enquête rétrospective auprès des médecins seront utilisées comme contrôle historique.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Phase
- Phase 3
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- ADULTE
- OLDER_ADULT
- ENFANT
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Déficit congénital documenté en fibrinogène (afibrinogénémie et hypofibrinogénémie), susceptible de nécessiter un traitement pour les saignements
- Se présentant avec un épisode de saignement aigu (spontané ou après un traumatisme) ne nécessitant pas de chirurgie
- Fournir un consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Espérance de vie < 6 mois
- Trouble hémorragique autre que le déficit congénital en fibrinogène, mais incluant la dysfibrinogénémie
- Traitement avec tout médicament expérimental (IMP) dans les 30 jours précédant l'inscription
- Traitement avec tout concentré de fibrinogène ou autre produit sanguin contenant du fibrinogène dans les 2 semaines précédant l'inscription
- Traitement avec tout médicament actif sur la coagulation (c'est-à-dire antirhumatismaux non stéroïdiens, warfarine, dérivés de la coumarine, inhibiteurs de l'agrégation plaquettaire) dans la semaine précédant l'inscription ou en tant que médicament prévu ou attendu pendant la période allant du jour 1 jusqu'à 24 heures après le dernier Perfusion de FCH
- Présence ou antécédents d'hypersensibilité au FCH
- Présence ou antécédents de thrombose veineuse profonde ou d'embolie pulmonaire dans l'année précédant l'inscription
- Présence ou antécédents de thrombose artérielle dans l'année précédant l'inscription
- Présence ou antécédents d'hypersensibilité aux protéines plasmatiques humaines
- Présence ou antécédents de saignement variqueux oesophagien
- Maladie hépatique en phase terminale (c.-à-d. score de Child Pugh B ou C)
- Chirurgie planifiée ou prévue (c.-à-d., pour les saignements d'un anévrisme ou d'une rupture splénique)
- Grossesse ou intention de tomber enceinte pendant l'étude
- Allaitement actuel ou ayant l'intention d'allaiter pendant l'étude
- Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif
- Polytraumatisme, présent ou dans les 6 mois précédant l'inscription
- Suspicion d'un inhibiteur anti-fibrinogène comme indiqué par une récupération in vivo (RVI) antérieure, si disponible (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
- Inclusion et traitement antérieurs dans la partie prospective de l'étude
- Participation à toute étude clinique dans les 30 jours précédant l'inscription
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Bras prospectif
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Perfusion intraveineuse (IV) pour atteindre les niveaux cibles maximaux de 100 mg/dL avec une limite inférieure acceptée de 80 mg/dL pendant au moins 3 jours consécutifs pour les épisodes hémorragiques mineurs et 150 mg/dL avec une limite inférieure acceptée de 130 mg/ dL au moins 7 jours consécutifs pour les épisodes hémorragiques majeurs. Si le taux de fibrinogène d'un sujet n'est pas connu au jour 1, au moment où le traitement est initié pour le saignement aigu (par exemple, parce qu'il n'a pas eu de visite de dépistage), la dose initiale doit être de 70 mg/kg de poids corporel. Sinon, la dose sera calculée individuellement.
Autres noms:
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AUTRE: Contrôle historique
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Patients ayant reçu un traitement à la demande avec Cryoprécipité pour un événement hémorragique classé (mineur ou majeur) avec une évaluation documentée de l'efficacité hémostatique.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluation clinique de l'efficacité hémostatique
Délai: 24 heures après la dernière perfusion ou au jour 14 (selon la première éventualité)
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24 heures après la dernière perfusion ou au jour 14 (selon la première éventualité)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Fermeté maximale du caillot (MCF)
Délai: Avant et 60 minutes après la fin de chaque perfusion
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Avant et 60 minutes après la fin de chaque perfusion
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Taux plasmatique de fibrinogène
Délai: 60 minutes, 3 heures, 6 heures et 12 heures après la fin de la première perfusion ; avant et 60 minutes après chaque perfusion suivante
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60 minutes, 3 heures, 6 heures et 12 heures après la fin de la première perfusion ; avant et 60 minutes après chaque perfusion suivante
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Récupération in vivo du fibrinogène
Délai: 60 minutes, 3 heures, 6 heures et 12 heures après la fin de la première perfusion ; avant et 60 minutes après la fin de chaque perfusion suivante et au moment de l'évaluation clinique globale de l'efficacité hémostatique
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60 minutes, 3 heures, 6 heures et 12 heures après la fin de la première perfusion ; avant et 60 minutes après la fin de chaque perfusion suivante et au moment de l'évaluation clinique globale de l'efficacité hémostatique
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Marqueurs de sécurité antivirus
Délai: Jour 1 à Jour 45
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Jour 1 à Jour 45
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
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