Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fibrinogenkonsentrat (menneske) - Effekt- og sikkerhetsstudie

2. februar 2023 oppdatert av: CSL Behring

Effekt og sikkerhet av fibrinogenkonsentrat (menneske) (FCH) for behandling på forespørsel av akutte blødninger hos personer med medfødt fibrinogenmangel

Dette er en multinasjonal, multisenter, prospektiv, åpen historisk kontrollert fase IIIb non-inferiority klinisk studie på effekten og sikkerheten til fibrinogenkonsentrat (menneske).

Det er anslått at 150-300 pasienter i USA lider av afibrinogenemi. Substitusjon med kryopresipitat eller alternative behandlinger har begrenset sikkerhet og effekt.

Hovedformålet med studien er å demonstrere den hemostatiske effekten av fibrinogenkonsentrat (menneske) ved adekvat kontroll av akutt blødning (spontan eller etter traumer) hos pasienter med medfødt fibrinogenmangel (afibrinogenemi og hypofibrinogenemi). Data for hemostatisk effekt av kryopresipitat fra en retrospektiv legeundersøkelse vil bli brukt som en historisk kontroll.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert medfødt fibrinogenmangel (afibrinogenemi og hypofibrinogenemi), forventet å kreve behandling for blødning
  • Presentere med en episode med akutt blødning (enten spontan eller etter traumer) som ikke krever kirurgi
  • Gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Forventet levealder < 6 måneder
  • Blødningsforstyrrelser annet enn medfødt fibrinogenmangel, men inkludert dysfibrinogenemi
  • Behandling med et hvilket som helst forsøkslegemiddel (IMP) innen 30 dager før innmelding
  • Behandling med et hvilket som helst fibrinogenkonsentrat eller annet fibrinogenholdig blodprodukt i de 2 ukene før registrering
  • Behandling med et hvilket som helst koagulasjonsaktivt legemiddel (dvs. ikke-steroide antirheumatics, warfarin, kumarinderivater, blodplateaggregasjonshemmere) i 1 uke før påmelding eller som en planlagt eller forventet medisin i tidsperioden fra dag 1 til 24 timer etter siste FCH infusjon
  • Tilstedeværelse eller historie med overfølsomhet overfor FCH
  • Tilstedeværelse eller historie med dyp venetrombose eller lungeemboli innen 1 år før påmelding
  • Tilstedeværelse eller historie med arteriell trombose innen 1 år før påmelding
  • Tilstedeværelse eller historie med overfølsomhet overfor humane plasmaproteiner
  • Tilstedeværelse eller historie med esophageal varicose blødning
  • Sluttstadium leversykdom (dvs. Child Pugh score B eller C)
  • Planlagt eller forventet operasjon (dvs. for blødninger fra aneurisme eller miltruptur)
  • Graviditet, eller en intensjon om å bli gravid under studien
  • Ammer for tiden, eller med intensjon om å amme under studien
  • Humant immunsviktvirus (HIV) positivt
  • Polytrauma, tilstede eller innen 6 måneder før påmelding
  • Mistanke om en anti-fibrinogenhemmer som indikert ved tidligere in-vivo utvinning (IVR), hvis tilgjengelig (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
  • Tidligere inkludering og behandling i den prospektive delen av studien
  • Deltakelse i enhver klinisk studie i de 30 dagene før påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Prospektiv arm
Biologisk: Fibrinogenkonsentrat, menneskelig (FCH)

Intravenøs (IV) infusjon for å nå de maksimale målnivåene på 100 mg/dL med en akseptert nedre grense på 80 mg/dL på minst 3 påfølgende dager for mindre blødningsepisoder og 150 mg/dL med en akseptert nedre grense på 130 mg/ dL på minst 7 påfølgende dager for store blødningsepisoder.

Hvis et forsøkspersons fibrinogennivå ikke er kjent på dag 1, på det tidspunktet behandlingen startes for den akutte blødningen (f.eks. fordi de ikke hadde et screeningbesøk), skal startdosen være 70 mg/kg kroppsvekt. Ellers vil dosen bli beregnet individuelt.

Andre navn:
  • RIASTAP
  • Haemocomplettan P
ANNEN: Historisk kontroll
Biologisk: Kryopresipitat
Pasienter som mottok behandling etter behov med Cryoprecipitate for en klassifisert blødningshendelse (mindre eller større) med en dokumentert hemostatisk effektvurdering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Klinisk vurdering av hemostatisk effekt
Tidsramme: 24 timer etter siste infusjon eller på dag 14 (avhengig av hva som inntreffer først)
24 timer etter siste infusjon eller på dag 14 (avhengig av hva som inntreffer først)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal koagelfasthet (MCF)
Tidsramme: Før og 60 minutter etter slutten av hver infusjon
Før og 60 minutter etter slutten av hver infusjon
Fibrinogen plasmanivå
Tidsramme: 60 minutter, 3 timer, 6 timer og 12 timer etter slutten av den første infusjonen; før og 60 minutter etter hver påfølgende infusjon
60 minutter, 3 timer, 6 timer og 12 timer etter slutten av den første infusjonen; før og 60 minutter etter hver påfølgende infusjon
In vivo utvinning av fibrinogen
Tidsramme: 60 minutter, 3 timer, 6 timer og 12 timer etter slutten av den første infusjonen; før og 60 minutter etter slutten av hver påfølgende infusjon og på tidspunktet for den samlede kliniske vurderingen av hemostatisk effekt
60 minutter, 3 timer, 6 timer og 12 timer etter slutten av den første infusjonen; før og 60 minutter etter slutten av hver påfølgende infusjon og på tidspunktet for den samlede kliniske vurderingen av hemostatisk effekt
Virussikkerhetsmarkører
Tidsramme: Dag 1 til dag 45
Dag 1 til dag 45

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2009

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mars 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juni 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

9. juni 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BI3023_3001
  • 1475 (CSL Behring)
  • 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Afibrinogenemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere