Concentrato di fibrinogeno (umano) - Studio di efficacia e sicurezza
Efficacia e sicurezza del concentrato di fibrinogeno (umano) (FCH) per il trattamento su richiesta del sanguinamento acuto in soggetti con deficit congenito di fibrinogeno
Si tratta di uno studio clinico di non inferiorità di fase IIIb multinazionale, multicentrico, prospettico, in aperto storicamente controllato sull'efficacia e la sicurezza del concentrato di fibrinogeno (umano).
Si stima che 150-300 pazienti negli Stati Uniti soffrano di afibrinogenemia. La sostituzione con crioprecipitato o trattamenti alternativi ha una sicurezza ed efficacia limitate.
Lo scopo principale dello studio è dimostrare l'efficacia emostatica del Fibrinogeno Concentrato (umano) controllando adeguatamente il sanguinamento acuto (spontaneo o dopo un trauma) in pazienti con deficit congenito di fibrinogeno (afibrinogenemia e ipofibrinogenemia). I dati sull'efficacia emostatica del crioprecipitato da un'indagine medica retrospettiva saranno utilizzati come controllo storico.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Fase
- Fase 3
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deficit congenito documentato di fibrinogeno (afibrinogenemia e ipofibrinogenemia), che dovrebbe richiedere un trattamento per il sanguinamento
- Presentarsi con un episodio di sanguinamento acuto (spontaneo o dopo un trauma) che non richieda un intervento chirurgico
- Fornire il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Aspettativa di vita < 6 mesi
- Disturbi della coagulazione diversi dal deficit congenito di fibrinogeno, ma inclusa la disfibrinogenemia
- Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale (IMP) nei 30 giorni precedenti l'arruolamento
- Trattamento con qualsiasi concentrato di fibrinogeno o altro prodotto ematico contenente fibrinogeno nelle 2 settimane precedenti l'arruolamento
- Trattamento con qualsiasi farmaco attivo della coagulazione (ad es. antireumatici non steroidei, warfarin, derivati della cumarina, inibitori dell'aggregazione piastrinica) in 1 settimana prima dell'arruolamento o come farmaco pianificato o previsto durante il periodo di tempo dal giorno 1 fino a 24 ore dopo l'ultimo Infusione FCH
- Presenza o anamnesi di ipersensibilità all'FCH
- Presenza o anamnesi di trombosi venosa profonda o embolia polmonare entro 1 anno prima dell'arruolamento
- Presenza o anamnesi di trombosi arteriosa entro 1 anno prima dell'arruolamento
- Presenza o anamnesi di ipersensibilità alle proteine plasmatiche umane
- Presenza o anamnesi di sanguinamento varicoso esofageo
- Malattia epatica allo stadio terminale (cioè, punteggio Child Pugh B o C)
- Chirurgia pianificata o prevista (ad esempio, per sanguinamento da aneurisma o rottura splenica)
- Gravidanza o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
- Attualmente in allattamento o con intenzione di allattare durante lo studio
- Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo
- Politrauma, presente o entro 6 mesi prima dell'arruolamento
- Sospetto di un inibitore anti-fibrinogeno come indicato da un precedente recupero in vivo (IVR), se disponibile (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
- Precedente inclusione e trattamento nella parte prospettica dello studio
- Partecipazione a qualsiasi studio clinico nei 30 giorni precedenti l'arruolamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Braccio prospettico
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Infusione endovenosa (IV) per raggiungere i livelli target di picco di 100 mg/dL con un limite inferiore accettato di 80 mg/dL in almeno 3 giorni successivi per episodi di sanguinamento minore e 150 mg/dL con un limite inferiore accettato di 130 mg/ dL in almeno 7 giorni successivi per episodi di sanguinamento maggiore. Se il livello di fibrinogeno di un soggetto non è noto il giorno 1, al momento dell'inizio del trattamento per l'emorragia acuta (ad es. perché non ha effettuato una visita di screening), la dose iniziale deve essere di 70 mg/kg di peso corporeo. In caso contrario, la dose verrà calcolata individualmente.
Altri nomi:
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ALTRO: Controllo storico
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Pazienti che hanno ricevuto un trattamento al bisogno con crioprecipitato per un evento di sanguinamento classificato (minore o maggiore) con una valutazione documentata dell'efficacia emostatica.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutazione clinica dell'efficacia emostatica
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'ultima infusione o al giorno 14 (a seconda di quale evento si verifichi per primo)
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24 ore dopo l'ultima infusione o al giorno 14 (a seconda di quale evento si verifichi per primo)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Massima compattezza del coagulo (MCF)
Lasso di tempo: Prima e 60 minuti dopo la fine di ogni infusione
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Prima e 60 minuti dopo la fine di ogni infusione
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Livello plasmatico di fibrinogeno
Lasso di tempo: 60 minuti, 3 ore, 6 ore e 12 ore dopo la fine della prima infusione; prima e 60 minuti dopo ogni infusione successiva
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60 minuti, 3 ore, 6 ore e 12 ore dopo la fine della prima infusione; prima e 60 minuti dopo ogni infusione successiva
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Recupero in vivo del fibrinogeno
Lasso di tempo: 60 minuti, 3 ore, 6 ore e 12 ore dopo la fine della prima infusione; prima e 60 minuti dopo la fine di ogni infusione successiva e al momento della valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica
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60 minuti, 3 ore, 6 ore e 12 ore dopo la fine della prima infusione; prima e 60 minuti dopo la fine di ogni infusione successiva e al momento della valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica
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Indicatori di sicurezza del virus
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 45
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Dal giorno 1 al giorno 45
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
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