Fibrinogenkonzentrat (Mensch) – Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie
Wirksamkeit und Sicherheit von Fibrinogenkonzentrat (Mensch) (FCH) zur Bedarfsbehandlung akuter Blutungen bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel
Dies ist eine multinationale, multizentrische, prospektive, unverblindete, historisch kontrollierte klinische Nichtunterlegenheitsstudie der Phase IIIb zur Wirksamkeit und Sicherheit von Fibrinogenkonzentrat (Mensch).
Es wird geschätzt, dass 150–300 Patienten in den USA an Afibrinogenämie leiden. Der Ersatz durch Kryopräzipitat oder alternative Behandlungen hat eine begrenzte Sicherheit und Wirksamkeit.
Der Hauptzweck der Studie ist der Nachweis der hämostatischen Wirksamkeit von Fibrinogenkonzentrat (Mensch) durch angemessene Kontrolle akuter Blutungen (spontan oder nach einem Trauma) bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel (Afibrinogenämie und Hypofibrinogenämie). Kryopräzipitat-Daten zur hämostatischen Wirksamkeit aus einer retrospektiven Arztbefragung werden als historische Kontrolle verwendet.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Phase
- Phase 3
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- ERWACHSENE
- OLDER_ADULT
- KIND
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Dokumentierter angeborener Fibrinogenmangel (Afibrinogenämie und Hypofibrinogenämie), der voraussichtlich eine Behandlung der Blutung erfordert
- Präsentieren mit einer akuten Blutung (entweder spontan oder nach einem Trauma), die keine Operation erfordert
- Geben Sie eine informierte Einwilligung ab
Ausschlusskriterien:
- Lebenserwartung < 6 Monate
- Andere Blutungsstörung als angeborener Fibrinogenmangel, aber einschließlich Dysfibrinogenämie
- Behandlung mit einem Prüfpräparat (IMP) in den 30 Tagen vor der Aufnahme
- Behandlung mit einem beliebigen Fibrinogenkonzentrat oder einem anderen fibrinogenhaltigen Blutprodukt in den 2 Wochen vor der Aufnahme
- Behandlung mit einem gerinnungsaktiven Arzneimittel (d. h. nichtsteroidale Antirheumatika, Warfarin, Cumarinderivate, Thrombozytenaggregationshemmer) in 1 Woche vor der Aufnahme oder als geplante oder erwartete Medikation im Zeitraum von Tag 1 bis 24 Stunden nach dem letzten FCH-Infusion
- Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen FCH
- Vorhandensein oder Vorgeschichte einer tiefen Venenthrombose oder Lungenembolie innerhalb von 1 Jahr vor der Einschreibung
- Vorhandensein oder Vorgeschichte einer arteriellen Thrombose innerhalb von 1 Jahr vor der Einschreibung
- Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen menschliche Plasmaproteine
- Vorhandensein oder Vorgeschichte von Ösophagusvarizenblutungen
- Lebererkrankung im Endstadium (d. h. Child-Pugh-Score B oder C)
- Geplante oder erwartete Operation (z. B. bei Blutungen aus Aneurysma oder Milzruptur)
- Schwangerschaft oder die Absicht, während der Studie schwanger zu werden
- Derzeit stillen oder mit der Absicht, während der Studie zu stillen
- Humanes Immunschwächevirus (HIV) positiv
- Polytrauma, vorhanden oder innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung
- Verdacht auf einen Antifibrinogen-Hemmer, wie durch frühere In-vivo-Wiederfindung (IVR) angezeigt, falls verfügbar (< 0,5 (mg/dl)/(mg/kg))
- Vorheriger Einschluss und Behandlung im prospektiven Teil der Studie
- Teilnahme an einer klinischen Studie in den 30 Tagen vor der Einschreibung
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Zukünftiger Arm
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Intravenöse (i.v.) Infusion zum Erreichen der Spitzenzielwerte von 100 mg/dl mit einer akzeptierten Untergrenze von 80 mg/dl an mindestens 3 aufeinanderfolgenden Tagen für kleinere Blutungsepisoden und 150 mg/dl mit einer akzeptierten Untergrenze von 130 mg/ dL an mindestens 7 aufeinanderfolgenden Tagen bei schweren Blutungsepisoden. Wenn der Fibrinogenspiegel eines Probanden an Tag 1 zum Zeitpunkt des Beginns der Behandlung der akuten Blutung nicht bekannt ist (z. B. weil kein Screening-Besuch durchgeführt wurde), beträgt die Anfangsdosis 70 mg/kg Körpergewicht. Andernfalls wird die Dosis individuell berechnet.
Andere Namen:
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ANDERE: Historische Kontrolle
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Patienten, die eine On-Demand-Behandlung mit Kryopräzipitat wegen eines klassifizierten Blutungsereignisses (gering oder schwer) mit einer dokumentierten hämostatischen Wirksamkeitsbewertung erhalten haben.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Klinische Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit
Zeitfenster: 24 Stunden nach der letzten Infusion oder an Tag 14 (je nachdem, was zuerst eintritt)
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24 Stunden nach der letzten Infusion oder an Tag 14 (je nachdem, was zuerst eintritt)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Maximale Gerinnselfestigkeit (MCF)
Zeitfenster: Vor und 60 Minuten nach dem Ende jeder Infusion
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Vor und 60 Minuten nach dem Ende jeder Infusion
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Fibrinogen-Plasmaspiegel
Zeitfenster: 60 Minuten, 3 Stunden, 6 Stunden und 12 Stunden nach dem Ende der ersten Infusion; vor und 60 Minuten nach jeder weiteren Infusion
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60 Minuten, 3 Stunden, 6 Stunden und 12 Stunden nach dem Ende der ersten Infusion; vor und 60 Minuten nach jeder weiteren Infusion
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In-vivo-Gewinnung von Fibrinogen
Zeitfenster: 60 Minuten, 3 Stunden, 6 Stunden und 12 Stunden nach Ende der ersten Infusion; vor und 60 Minuten nach dem Ende jeder nachfolgenden Infusion und zum Zeitpunkt der klinischen Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit
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60 Minuten, 3 Stunden, 6 Stunden und 12 Stunden nach Ende der ersten Infusion; vor und 60 Minuten nach dem Ende jeder nachfolgenden Infusion und zum Zeitpunkt der klinischen Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit
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Virensicherheitsmarker
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 45
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Tag 1 bis Tag 45
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
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