Fibrinogeenikonsentraatti (ihminen) – Tehokkuus- ja turvallisuustutkimus
Fibrinogeenikonsentraatin (ihminen) (FCH) tehokkuus ja turvallisuus akuutin verenvuodon tarpeen mukaan hoidossa potilailla, joilla on synnynnäinen fibrinogeenin puutos
Tämä on monikansallinen, monikeskus, tuleva, avoin historiallisesti kontrolloitu vaiheen IIIb non-inferiority kliininen tutkimus fibrinogeenikonsentraatin (ihmis) tehokkuudesta ja turvallisuudesta.
On arvioitu, että 150-300 potilasta Yhdysvalloissa kärsii afibrinogenemiasta. Korvaaminen kryopresipitaatilla tai vaihtoehtoisilla hoidoilla on rajallinen turvallisuus ja tehokkuus.
Tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on osoittaa fibrinogeenikonsentraatin (ihminen) hemostaattinen teho hallitsemalla riittävästi akuuttia verenvuotoa (spontaani tai trauman jälkeinen) potilailla, joilla on synnynnäinen fibrinogeenin puutos (afibrinogenemia ja hypofibrinogenemia). Kryosaostetun hemostaattisen tehon tietoja retrospektiivisestä lääkäritutkimuksesta käytetään historiallisena kontrollina.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu synnynnäinen fibrinogeenipuutos (afibrinogenemia ja hypofibrinogenemia), jonka odotetaan vaativan hoitoa verenvuotoon
- Esiintyy akuutti verenvuoto (joko spontaani tai trauman jälkeen), joka ei vaadi leikkausta
- Anna tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Elinajanodote < 6 kuukautta
- Muu verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen fibrinogeenipuutos, mutta mukaan lukien dysfibrinogenemia
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä (IMP) 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista
- Hoito millä tahansa fibrinogeenikonsentraatilla tai muulla fibrinogeenia sisältävällä verituotteella 2 viikon aikana ennen ilmoittautumista
- Hoito millä tahansa hyytymistä edistävällä lääkkeellä (esim. ei-steroidiset antireumalääkkeet, varfariini, kumariinijohdannaiset, verihiutaleiden aggregaation estäjät) 1 viikon aikana ennen ilmoittautumista tai suunniteltuna tai odotettuna lääkityksenä ajanjakson 1. päivästä 24 tuntiin viimeisen hoitokerran jälkeen. FCH-infuusio
- Yliherkkyys FCH:lle tai aiemmin
- Syvä laskimotromboosi tai keuhkoembolia tai keuhkoembolia yhden vuoden sisällä ennen ilmoittautumista
- Valtimotromboosi tai anamneesi 1 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista
- Yliherkkyys tai yliherkkyys ihmisen plasman proteiineille
- Ruokatorven suonikohjujen verenvuodon esiintyminen tai historia
- Loppuvaiheen maksasairaus (eli Child Pugh -pisteet B tai C)
- Suunniteltu tai odotettu leikkaus (eli aneurysman tai pernan repeämän aiheuttaman verenvuodon vuoksi)
- Raskaus tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Tällä hetkellä imettävät tai aikomuksena imettää tutkimuksen aikana
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen
- Polytrauma, läsnä tai 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Epäily antifibrinogeeni-inhibiittorista, kuten aikaisempi in vivo -saapuminen (IVR), jos saatavilla (< 0,5 (mg/dl)/(mg/kg))
- Aiempi sisällyttäminen ja hoito tutkimuksen tulevaan osaan
- Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen 30 päivää ennen ilmoittautumista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Tuleva Arm
|
Laskimonsisäinen (IV) infuusio saavuttaa huipputavoitetasot 100 mg/dl hyväksytyllä alarajalla 80 mg/dl vähintään 3 peräkkäisenä päivänä lievien verenvuotojaksojen yhteydessä ja 150 mg/dl hyväksytyllä alarajalla 130 mg/dl. dL vähintään 7 seuraavana päivänä vakavien verenvuotojaksojen varalta. Jos potilaan fibrinogeenitasoa ei tiedetä päivänä 1, kun hoito aloitetaan akuutin verenvuodon vuoksi (esim. koska heillä ei ollut seulontakäyntiä), aloitusannoksen tulee olla 70 mg/kg. Muussa tapauksessa annos lasketaan yksilöllisesti.
Muut nimet:
|
|
MUUTA: Historiallinen valvonta
|
Potilaat, jotka saivat tarpeen mukaan Cryoprecipitate-hoitoa luokiteltuun verenvuototapahtumaan (vähäiseen tai vakavaan) ja joilla on dokumentoitu hemostaattisen tehon arviointi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hemostaattisen tehon kliininen arviointi
Aikaikkuna: 24 tuntia viimeisen infuusion jälkeen tai päivänä 14 (kumpi tulee ensin)
|
24 tuntia viimeisen infuusion jälkeen tai päivänä 14 (kumpi tulee ensin)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Suurin hyytymiskiinteys (MCF)
Aikaikkuna: Ennen jokaista infuusiota ja 60 minuuttia sen jälkeen
|
Ennen jokaista infuusiota ja 60 minuuttia sen jälkeen
|
|
Fibrinogeenin taso plasmassa
Aikaikkuna: 60 minuuttia, 3 tuntia, 6 tuntia ja 12 tuntia ensimmäisen infuusion päättymisen jälkeen; ennen jokaista seuraavaa infuusiota ja 60 minuuttia sen jälkeen
|
60 minuuttia, 3 tuntia, 6 tuntia ja 12 tuntia ensimmäisen infuusion päättymisen jälkeen; ennen jokaista seuraavaa infuusiota ja 60 minuuttia sen jälkeen
|
|
Fibrinogeenin talteenotto in vivo
Aikaikkuna: 60 minuuttia, 3 tuntia, 6 tuntia ja 12 tuntia ensimmäisen infuusion päättymisen jälkeen; ennen jokaista seuraavaa infuusiota ja 60 minuuttia sen jälkeen sekä hemostaattisen tehon kliinisen kokonaisarvioinnin aikaan
|
60 minuuttia, 3 tuntia, 6 tuntia ja 12 tuntia ensimmäisen infuusion päättymisen jälkeen; ennen jokaista seuraavaa infuusiota ja 60 minuuttia sen jälkeen sekä hemostaattisen tehon kliinisen kokonaisarvioinnin aikaan
|
|
Virusturvallisuusmerkit
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 45
|
Päivä 1 - Päivä 45
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .