Fibrinogén koncentrátum (humán) – Hatékonysági és biztonsági tanulmány
A fibrinogén koncentrátum (humán) (FCH) hatékonysága és biztonságossága veleszületett fibrinogénhiányos alanyok akut vérzésének igény szerinti kezelésére
Ez egy multinacionális, többközpontú, prospektív, nyílt elrendezésű, történelmileg ellenőrzött, IIIb fázisú non-inferiority klinikai vizsgálat a fibrinogén koncentrátum (humán) hatékonyságáról és biztonságosságáról.
Becslések szerint az Egyesült Államokban 150-300 beteg szenved afibrinogenémiában. A krioprecipitátummal vagy alternatív kezelésekkel történő helyettesítésnek korlátozott a biztonságossága és hatékonysága.
A vizsgálat elsődleges célja a fibrinogén koncentrátum (humán) hemosztatikus hatékonyságának bemutatása az akut (spontán vagy trauma utáni) vérzés megfelelő szabályozásával veleszületett fibrinogénhiányban (afibrinogenemia és hypofibrinogenemia) szenvedő betegeknél. A visszamenőleges orvosi felmérésből származó krioprecipitátum hemosztatikus hatékonysági adatokat használjuk történeti kontrollként.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Fázis
- 3. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- FELNŐTT
- OLDER_ADULT
- GYERMEK
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Dokumentált veleszületett fibrinogénhiány (afibrinogenemia és hypofibrinogenemia), amely várhatóan kezelést igényel a vérzés miatt
- Sebészeti beavatkozást nem igénylő akut vérzéses epizód (akár spontán, akár trauma után)
- Adjon tájékozott hozzájárulást
Kizárási kritériumok:
- Várható élettartam < 6 hónap
- A veleszületett fibrinogénhiánytól eltérő vérzési rendellenesség, beleértve a dysfibrinogenemiát
- Bármely vizsgálati gyógyszerrel (IMP) végzett kezelés a beiratkozást megelőző 30 napon belül
- Kezelés bármilyen fibrinogén koncentrátummal vagy más fibrinogén tartalmú vérkészítménysel a beiratkozást megelőző 2 hétben
- Bármilyen véralvadásgátló gyógyszerrel (azaz nem szteroid reumaellenes szerekkel, warfarinnal, kuminszármazékokkal, thrombocyta aggregációt gátlókkal) végzett kezelés a beiratkozást megelőző 1 hétben, vagy tervezett vagy várható gyógyszeres kezelés az 1. naptól az utolsó kezelést követő 24 óráig tartó időszakban FCH infúzió
- FCH-val szembeni túlérzékenység jelenléte vagy anamnézisében
- Mélyvénás trombózis vagy tüdőembólia jelenléte vagy anamnézisében a felvételt megelőző 1 éven belül
- Artériás trombózis jelenléte vagy kórtörténete a felvételt megelőző 1 éven belül
- Humán plazmafehérjékkel szembeni túlérzékenység jelenléte vagy kórtörténete
- Nyelőcső visszeres vérzés jelenléte vagy anamnézisében
- Végstádiumú májbetegség (azaz Child Pugh B vagy C pontszám)
- Tervezett vagy várható műtét (azaz aneurizma vagy léprepedés okozta vérzések esetén)
- Terhesség vagy terhességi szándék a vizsgálat során
- Jelenleg szoptat, vagy szoptatási szándékkal a vizsgálat ideje alatt
- Humán immunhiány vírus (HIV) pozitív
- Polytrauma, jelen vagy a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül
- Antifibrinogén-inhibitor gyanúja, amit a korábbi in vivo helyreállítás (IVR) jelez, ha rendelkezésre áll (< 0,5 (mg/dL)/(mg/kg))
- Korábbi beillesztés és kezelés a vizsgálat leendő részébe
- Részvétel bármely klinikai vizsgálatban a beiratkozást megelőző 30 napon belül
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Leendő kar
|
Intravénás (IV) infúzió a 100 mg/dl-es csúcsszint elérése érdekében 80 mg/dl-es elfogadott alsó határ mellett legalább 3 egymást követő napon kisebb vérzéses epizódok esetén és 150 mg/dl-es, elfogadott alsó határérték 130 mg/dl. dL-t legalább 7 egymást követő napon nagyobb vérzéses epizódok esetén. Ha az alany fibrinogénszintje az 1. napon nem ismert, az akut vérzés kezelésének megkezdésekor (például azért, mert nem volt szűrővizsgálaton), a kezdő adag 70 mg/ttkg. Ellenkező esetben az adagot egyénileg számítják ki.
Más nevek:
|
|
EGYÉB: Történelmi ellenőrzés
|
Azok a betegek, akik igény szerinti kezelésben részesültek krioprecipitáttal egy minősített (kisebb vagy súlyos) vérzéses esemény miatt, dokumentált hemosztatikus hatékonysági értékeléssel.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A hemosztatikus hatékonyság klinikai értékelése
Időkeret: 24 órával az utolsó infúzió után vagy a 14. napon (amelyik előbb bekövetkezik)
|
24 órával az utolsó infúzió után vagy a 14. napon (amelyik előbb bekövetkezik)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Maximális vérrögszilárdság (MCF)
Időkeret: Minden infúzió előtt és 60 perccel azután
|
Minden infúzió előtt és 60 perccel azután
|
|
Fibrinogén plazmaszint
Időkeret: 60 perccel, 3 órával, 6 órával és 12 órával az első infúzió befejezése után; minden további infúzió előtt és 60 perccel utána
|
60 perccel, 3 órával, 6 órával és 12 órával az első infúzió befejezése után; minden további infúzió előtt és 60 perccel utána
|
|
A fibrinogén in vivo visszanyerése
Időkeret: 60 perccel, 3 órával, 6 órával és 12 órával az első infúzió befejezése után; minden további infúzió előtt és 60 perccel azután, valamint a hemosztatikus hatékonyság átfogó klinikai értékelésének időpontjában
|
60 perccel, 3 órával, 6 órával és 12 órával az első infúzió befejezése után; minden további infúzió előtt és 60 perccel azután, valamint a hemosztatikus hatékonyság átfogó klinikai értékelésének időpontjában
|
|
Vírusbiztonsági markerek
Időkeret: 1. naptól 45. napig
|
1. naptól 45. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BI3023_3001
- 1475 (CSL Behring)
- 2007-004088-22 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .