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肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的联合疗法 (PNA)

2012年11月29日 更新者:Phoenix Neurological Associates, LTD

IIA 期试验:维甲酸和盐酸吡格列酮联合治疗肌萎缩侧索硬化症

该研究的目的是确定维甲酸和盐酸吡格列酮对目前服用利鲁唑的 ALS 患者的安全性和有效性。

研究概览

详细说明

Phoenix Neurological Associates (PNA) 的医生正在寻找被诊断患有肌萎缩侧索硬化症的个体,以参与维甲酸和盐酸吡格列酮与利鲁唑联合用于治疗肌萎缩侧索硬化的双盲、安慰剂对照研究。 由 Todd Levine 博士和 David Saperstein 博士进行的这项研究者发起的试验将有助于确定维甲酸和盐酸吡格列酮联合使用是否可以减缓肌萎缩侧索硬化的进展。

目前,几乎没有针对 ALS 的有效疗法,也没有已知的病因。 因此,对于这种疾病的更有效治疗存在巨大的未满足需求,这就是为什么 PNA 的医生一直对为 ALS 患者开发更具活性的抗兴奋性毒性鸡尾酒的作用非常感兴趣。 由于最近的数据表明炎症机制可能与神经变性(脊髓和大脑中的细胞丢失)相互作用并促进神经变性,因此已经在动物模型中评估了许多抗炎治疗策略。 一些研究表明,与未接受治疗的小鼠相比,给予盐酸吡格列酮的小鼠肌肉力量和体重得到改善,疾病发作延迟,存活率更长。

除了这些研究之外,视黄酸还在各种受损神经系统模型中进行了广泛研究。 这些研究表明,视黄酸(如维甲酸)可能具有神经保护作用并支持轴突生长,进而减缓疾病进展。

本研究的目的是确定这种药物“鸡尾酒”是否可以提供最好的机会,通过利用目前可用的 FDA 批准的药物来显着减少疾病进展

研究类型

介入性

注册 (实际的)

28

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85018
        • Phoenix Neurological Associates, LTD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 85年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 埃斯科里亚尔实验室支持的很可能、很可能或确定的肌萎缩侧索硬化分类
  • 年龄 18 - 85 岁
  • 男女不限
  • FVC 大于或等于预测值的 70%

排除标准:

  • FVC 低于 1.5 L 或预测值低于 70% 的患者
  • 肝病史
  • 严重肾功能衰竭 (CrCl<30)
  • 需要放置支架、旁路手术或既往心肌梗塞的冠状动脉疾病病史
  • 基线心电图,有先前心肌梗塞、心肌病或心律失常的证据
  • 对利鲁唑、维甲酸或盐酸吡格列酮不耐受史
  • 糖尿病史
  • 任何其他可能导致无法完成试验的合并症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:平行线
  • 屏蔽:三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
ACTIVE_COMPARATOR:维甲酸和吡格列酮盐酸盐
20 名患者将随机随机分配至维甲酸和盐酸吡格列酮
维甲酸:每天两次,每次 1 粒(10 mg/bid) 盐酸吡格列酮:每天一次,每次 1 粒(30 mg/qd)
维甲酸 10 毫克 1 丸口服,每天两次 盐酸吡格列酮 30 毫克 1 丸口服,每天一次
PLACEBO_COMPARATOR:糖丸
10 名患者将随机接受安慰剂
安慰剂

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
评估维甲酸和盐酸吡格列酮在 ALS 患者中的安全性和有效性
大体时间:3年
3年

次要结果测量

结果测量
大体时间
确定脑脊液 tau 水平是否在治疗过程中下降,以及 tau 水平下降是否与通过 ALSFRS 测量的治疗反应相关
大体时间:3年
3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年6月1日

初级完成 (实际的)

2009年11月1日

研究完成 (实际的)

2012年3月1日

研究注册日期

首次提交

2009年6月8日

首先提交符合 QC 标准的

2009年6月11日

首次发布 (估计)

2009年6月12日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2012年11月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2012年11月29日

最后验证

2012年11月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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