Kombinasjonsterapi ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (PNA)

Leger ved Phoenix Neurological Associates (PNA) ser etter personer med diagnosen ALS for å delta i en dobbeltblind, placebokontrollert studie av Tretinoin og Pioglitazon HCL, brukt i kombinasjon med Riluzole, for behandling av ALS. Denne etterforskeren initierte studien utført av Dr. Todd Levine og Dr. David Saperstein vil bidra til å avgjøre om Tretinoin og Pioglitazon HCL i kombinasjon kan bremse utviklingen av ALS.

For tiden er det liten eller ingen effektiv behandling for ALS, og det er heller ingen kjent årsak. Derfor er det et enormt udekket behov for mer effektiv terapi for denne sykdommen, og det er grunnen til at legene ved PNA har vært veldig interessert i rollen med å utvikle en mer aktiv antieksitotoksisk cocktail for pasienter med ALS. Siden nyere data har antydet at inflammatoriske mekanismer kan samhandle med og fremme nevrodegenerasjon (der celler i ryggmargen og hjernen går tapt), har det vært en rekke antiinflammatoriske behandlingsstrategier som har blitt evaluert i dyremodeller. Noen studier har vist at mus som ble gitt Pioglitazon HCL viste forbedret muskelstyrke og kroppsvekt, viste en forsinket sykdomsdebut og hadde en lengre overlevelse sammenlignet med ikke-behandlede mus.

I tillegg til disse studiene har retinsyrer blitt studert mye i ulike modeller av det skadde nervesystemet. Disse studiene har vist at retinoinsyrer, slik som tretinoin, kan være nevrobeskyttende og støtte aksonal vekst, noe som igjen kan bremse sykdomsprogresjonen.

Hensikten med denne studien er å finne ut om et slikt medikament "cocktail" kan tilby den beste sjansen for å oppnå en betydelig reduksjon i sykdomsprogresjon ved å bruke for tiden tilgjengelige FDA-godkjente midler