Terapia di combinazione nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (PNA)
Studio di fase IIA: terapia combinata con tretinoina e pioglitazone HCL nella sclerosi laterale amiotrofica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I medici della Phoenix Neurological Associates (PNA) stanno cercando persone con diagnosi di SLA per partecipare a uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, su tretinoina e pioglitazone HCL, usati in combinazione con Riluzolo, per il trattamento della SLA. Questo studio avviato da un investigatore condotto dal Dr. Todd Levine e dal Dr. David Saperstein aiuterà a determinare se la tretinoina e il pioglitazone HCL, in combinazione, possono rallentare la progressione della SLA.
Al momento, non esiste una terapia efficace per la SLA, né esiste una causa nota. Pertanto c'è un enorme bisogno insoddisfatto di una terapia più efficace per questa malattia ed è per questo che i medici della PNA sono stati molto interessati al ruolo di sviluppare un cocktail antieccitotossico più attivo per i pazienti con SLA. Poiché dati recenti hanno suggerito che i meccanismi infiammatori possono interagire e promuovere la neurodegenerazione (dove le cellule del midollo spinale e del cervello vengono perse), sono state valutate numerose strategie di trattamento antinfiammatorio in modelli animali. Alcuni studi hanno dimostrato che i topi a cui era stato somministrato Pioglitazone HCL hanno dimostrato un miglioramento della forza muscolare e del peso corporeo, hanno mostrato un'insorgenza ritardata della malattia e hanno avuto un tasso di sopravvivenza più lungo rispetto ai topi non trattati.
Oltre a questi studi, gli acidi retinoici sono stati ampiamente studiati in vari modelli del sistema nervoso danneggiato. Questi studi hanno dimostrato che gli acidi retinoici, come la tretinoina, possono essere neuroprotettivi e supportare la crescita assonale, che a sua volta potrebbe rallentare la progressione della malattia.
Lo scopo di questo studio è determinare se un tale "cocktail" di farmaci potrebbe offrire la migliore possibilità di ottenere una significativa riduzione della progressione della malattia utilizzando agenti approvati dalla FDA attualmente disponibili
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
- Phoenix Neurological Associates, LTD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- El Escorial Classificazione della SLA probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio
- Età 18 - 85 anni
- Maschio o femmina
- FVC maggiore o uguale al 70% previsto
Criteri di esclusione:
- Pazienti con FVC inferiore a 1,5 L o inferiore al 70% del previsto
- Storia della malattia del fegato
- Insufficienza renale grave (CrCl<30)
- Storia di malattia coronarica che richiede posizionamento di stent, intervento chirurgico di bypass o precedente infarto miocardico
- ECG al basale con evidenza di precedente infarto miocardico, cardiomiopatia o aritmia
- Storia di intolleranza a Riluzolo, Tretinoina o Pioglitazone HCL
- Storia del diabete
- Qualsiasi altra condizione di comorbidità che renderebbe improbabile il completamento della sperimentazione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: TRIPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATORE: Tretionoina e Pioglitazone HCL
20 pazienti saranno randomizzati in cieco a tretinoina e pioglitazone HCL
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Tretinoina: 1 pillola due volte al giorno (10 mg/bid) Pioglitazone HCL: 1 pillola una volta al giorno (30 mg/qd)
Tretinoina 10 mg 1 pillola PO due volte al giorno Pioglitazone HCL 30 mg 1 pillola PO una volta al giorno
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PLACEBO_COMPARATORE: Pillola di zucchero
10 pazienti riceveranno in modo casuale il placebo
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Placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Per valutare la sicurezza e l'efficacia di tretinoina e pioglitazone HCL in pazienti con SLA
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Determinare se i livelli di tau nel liquido cerebrospinale diminuiscono nel corso del trattamento e se il livello di declino di tau è correlato alla risposta al trattamento misurata mediante ALSFRS
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Agenti ipoglicemizzanti
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antineoplastici
- Agenti dermatologici
- Agenti cheratolitici
- Pioglitazone
- Tretinoina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 20071808
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