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Thérapie combinée dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) (PNA)

29 novembre 2012 mis à jour par: Phoenix Neurological Associates, LTD

Essai de phase IIA : traitement combiné de la trétinoïne et de la pioglitazone HCL dans la sclérose latérale amyotrophique

Le but de l'étude est de déterminer l'innocuité et l'efficacité de la trétinoïne et de la pioglitazone HCL chez les patients atteints de SLA qui sont actuellement sous Riluzole.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Les médecins de Phoenix Neurological Associates (PNA) recherchent des personnes diagnostiquées avec la SLA pour participer à une étude en double aveugle contrôlée par placebo sur la trétinoïne et la pioglitazone HCL, utilisées en association avec le riluzole, pour le traitement de la SLA. Cet essai initié par un chercheur et mené par le Dr Todd Levine et le Dr David Saperstein aidera à déterminer si la trétinoïne et la pioglitazone HCL, en combinaison, peuvent ralentir la progression de la SLA.

À l'heure actuelle, il existe peu ou pas de traitement efficace pour la SLA, et il n'y a pas non plus de cause connue. Par conséquent, il existe un énorme besoin non satisfait d'une thérapie plus efficace pour cette maladie et c'est pourquoi les médecins de PNA se sont montrés très intéressés par le développement d'un cocktail anti-excitotoxique plus actif pour les patients atteints de SLA. Étant donné que des données récentes ont suggéré que les mécanismes inflammatoires peuvent interagir avec et favoriser la neurodégénérescence (lorsque les cellules de la moelle épinière et du cerveau sont perdues), un certain nombre de stratégies de traitement anti-inflammatoire ont été évaluées dans des modèles animaux. Certaines études ont montré que les souris ayant reçu de la pioglitazone HCL présentaient une amélioration de la force musculaire et du poids corporel, présentaient un début retardé de la maladie et avaient un taux de survie plus long que les souris non traitées.

En plus de ces études, les acides rétinoïques ont été largement étudiés dans divers modèles du système nerveux lésé. Ces études ont montré que les acides rétinoïques, tels que la trétinoïne, peuvent être neuroprotecteurs et favoriser la croissance axonale, ce qui pourrait à son tour ralentir la progression de la maladie.

Le but de cette étude est de déterminer si un tel "cocktail" de médicaments pourrait offrir les meilleures chances d'atteindre une réduction significative de la progression de la maladie en utilisant des agents actuellement disponibles approuvés par la FDA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

28

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, LTD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • El Escorial Classification de la SLA probable, probable ou certaine prise en charge par le laboratoire
  • Âge 18 - 85 ans
  • Masculin ou féminin
  • CVF supérieur ou égal à 70 % prévu

Critère d'exclusion:

  • Patients avec une CVF inférieure à 1,5 L ou inférieure à 70 % de la valeur prédite
  • Antécédents de maladie du foie
  • Insuffisance rénale sévère (ClCr<30)
  • Antécédents de maladie coronarienne nécessitant la mise en place de stents, un pontage ou un infarctus du myocarde antérieur
  • ECG au départ avec preuve d'infarctus du myocarde, de cardiomyopathie ou d'arythmie
  • Antécédents d'intolérance au riluzole, à la trétinoïne ou à la pioglitazone HCL
  • Antécédents de diabète
  • Toute autre condition comorbide qui rendrait improbable l'achèvement de l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Trétionoïne et Pioglitazone HCL
20 patients seront randomisés en aveugle pour recevoir la trétinoïne et la pioglitazone HCL
Trétinoïne : 1 comprimé 2 fois/jour (10 mg/bid) Pioglitazone HCL : 1 comprimé 1 fois/jour (30 mg/qd)
Trétinoïne 10 mg 1 comprimé po deux fois par jour Pioglitazone HCL 30 mg 1 comprimé po une fois par jour
PLACEBO_COMPARATOR: Pilule de sucre
10 patients recevront au hasard un placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'innocuité et l'efficacité de la trétinoïne et de la pioglitazone HCL chez les patients atteints de SLA
Délai: 3 années
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Déterminer si les niveaux de tau dans le liquide céphalo-rachidien diminuent au cours du traitement et si le niveau de déclin de tau est corrélé à la réponse au traitement mesurée par ALSFRS
Délai: 3 années
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2008

Achèvement primaire (RÉEL)

1 novembre 2009

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 juin 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2009

Première publication (ESTIMATION)

12 juin 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

30 novembre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2012

Dernière vérification

1 novembre 2012

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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