Kombinationsterapi vid amyotrofisk lateralskleros (ALS) (PNA)

Läkare vid Phoenix Neurological Associates (PNA) söker personer med diagnosen ALS för att delta i en dubbelblind, placebokontrollerad studie av tretinoin och pioglitazon HCL, som används i kombination med Riluzole, för behandling av ALS. Denna utredarinitierade studie utförd av Dr. Todd Levine och Dr. David Saperstein kommer att hjälpa till att avgöra om Tretinoin och Pioglitazon HCL i kombination kan bromsa utvecklingen av ALS.

För närvarande finns det liten eller ingen effektiv behandling för ALS, och det finns inte heller någon känd orsak. Därför finns det ett enormt otillfredsställt behov av mer effektiv terapi för denna sjukdom och det är därför som läkarna på PNA har varit mycket intresserade av rollen att utveckla en mer aktiv anti-excitotoxisk cocktail för patienter med ALS. Eftersom nyare data har antytt att inflammatoriska mekanismer kan interagera med och främja neurodegeneration (där celler i ryggmärgen och hjärnan går förlorade), har det funnits ett antal antiinflammatoriska behandlingsstrategier som har utvärderats i djurmodeller. Vissa studier har visat att möss som fick Pioglitazon HCL uppvisade förbättrad muskelstyrka och kroppsvikt, uppvisade en försenad sjukdomsdebut samt hade en längre överlevnad jämfört med obehandlade möss.

Utöver dessa studier har retinoinsyror studerats omfattande i olika modeller av det skadade nervsystemet. Dessa studier har visat att retinoinsyror, såsom tretinoin, kan vara neuroprotektiva och stödja axonal tillväxt, vilket i sin tur kan bromsa sjukdomsprogressionen.

Syftet med denna studie är att avgöra om ett sådant läkemedel "cocktail" kan erbjuda den bästa chansen att uppnå en signifikant minskning av sjukdomsprogression genom att använda för närvarande tillgängliga FDA-godkända medel