Kombinovaná terapie u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (PNA)
Studie fáze IIA: Kombinovaná terapie Tretinoinem a pioglitazonem HCL u amyotrofické laterální sklerózy
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Lékaři ve Phoenix Neurological Associates (PNA) hledají jedince s diagnózou ALS, kteří by se mohli zúčastnit dvojitě zaslepené placebem kontrolované studie Tretinoinu a pioglitazonu HCL, používaných v kombinaci s Riluzolem, k léčbě ALS. Tato studie iniciovaná výzkumnými pracovníky, kterou provedli Dr. Todd Levine a Dr. David Saperstein, pomůže určit, zda kombinace Tretinoinu a Pioglitazonu HCL může zpomalit progresi ALS.
V současné době existuje jen málo nebo žádná účinná léčba ALS a ani není známa příčina. Existuje proto obrovská neuspokojená potřeba účinnější terapie tohoto onemocnění, a proto se lékaři v PNA velmi zajímali o úlohu vývoje aktivnějšího antiexcitotoxického koktejlu pro pacienty s ALS. Vzhledem k tomu, že nedávné údaje naznačují, že zánětlivé mechanismy mohou interagovat a podporovat neurodegeneraci (při ztrátě buněk v míše a mozku), existuje řada protizánětlivých léčebných strategií, které byly hodnoceny na zvířecích modelech. Některé studie ukázaly, že myši, kterým byl podáván Pioglitazon HCL, vykazovaly zlepšenou svalovou sílu a tělesnou hmotnost, vykazovaly opožděný nástup onemocnění a také měly delší míru přežití ve srovnání s neléčenými myšmi.
Kromě těchto studií byly retinové kyseliny rozsáhle studovány na různých modelech poraněného nervového systému. Tyto studie ukázaly, že kyseliny retinové, jako je Tretinoin, mohou být neuroprotektivní a podporovat růst axonů, což by mohlo zpomalit progresi onemocnění.
Účelem této studie je zjistit, zda by takový lékový „koktejl“ mohl nabídnout nejlepší šanci na dosažení významného snížení progrese onemocnění s využitím aktuálně dostupných látek schválených FDA.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
- Phoenix Neurological Associates, LTD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- El Escorial Klasifikace laboratorně podporované pravděpodobné, pravděpodobné nebo definitivní ALS
- Věk 18 - 85 let
- Muž nebo žena
- FVC větší nebo rovné 70 % předpokládané hodnoty
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s FVC pod 1,5 l nebo pod 70 % předpokládané
- Historie onemocnění jater
- Těžké selhání ledvin (CrCl<30)
- Onemocnění koronárních tepen v anamnéze vyžadující umístění stentů, bypass nebo předchozí infarkt myokardu
- EKG na začátku s důkazy pro předchozí infarkt myokardu, kardiomyopatii nebo arytmii
- Anamnéza nesnášenlivosti Riluzolu, Tretinoinu nebo Pioglitazonu HCL
- Diabetes v anamnéze
- Jakýkoli jiný komorbidní stav, který by znemožnil dokončení zkoušky
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: TROJNÁSOBNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Tretionoin a pioglitazon HCL
20 pacientů bude randomizováno naslepo k léčbě Tretinoinem a Pioglitazonem HCL
|
Tretinoin: 1 tableta dvakrát denně (10 mg/bid) Pioglitazon HCL: 1 tableta jednou denně (30 mg/qd)
Tretinoin 10 mg 1 tableta po dvakrát denně Pioglitazon HCL 30 mg 1 tableta po jednou denně
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Cukrová pilulka
10 pacientů náhodně dostane placebo
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zhodnotit bezpečnost a účinnost Tretinoinu a Pioglitazonu HCL u pacientů s ALS
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zjistit, zda hladiny tau v mozkomíšním moku v průběhu léčby klesají a zda hladina poklesu tau koreluje s odpovědí na léčbu měřenou pomocí ALSFRS
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Hypoglykemická činidla
- Fyziologické účinky léků
- Antineoplastická činidla
- Dermatologická činidla
- Keratolytické látky
- Pioglitazon
- Tretinoin
Další identifikační čísla studie
- 20071808
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .