Terapia combinada en esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (PNA)
Ensayo de fase IIA: terapia combinada de tretinoína y pioglitazona HCL en la esclerosis lateral amiotrófica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los médicos de Phoenix Neurological Associates (PNA) están buscando personas diagnosticadas con ELA para participar en un estudio doble ciego controlado con placebo de tretinoína y pioglitazona HCL, utilizados en combinación con riluzol, para tratar la ELA. Este ensayo iniciado por el investigador y realizado por el Dr. Todd Levine y el Dr. David Saperstein ayudará a determinar si la tretinoína y la pioglitazona HCL, en combinación, pueden retrasar la progresión de la ELA.
En la actualidad, existe poca o ninguna terapia efectiva para la ELA, ni existe una causa conocida. Por lo tanto, existe una enorme necesidad insatisfecha de una terapia más eficaz para esta enfermedad y es por eso que los médicos de la PNA han estado muy interesados en el papel de desarrollar un cóctel antiexcitotóxico más activo para pacientes con ELA. Dado que datos recientes han sugerido que los mecanismos inflamatorios pueden interactuar y promover la neurodegeneración (donde se pierden células en la médula espinal y el cerebro), ha habido una serie de estrategias de tratamiento antiinflamatorio que se han evaluado en modelos animales. Algunos estudios han demostrado que los ratones que recibieron pioglitazona HCL demostraron una mejora en la fuerza muscular y el peso corporal, exhibieron un inicio tardío de la enfermedad y tuvieron una tasa de supervivencia más prolongada en comparación con los ratones no tratados.
Además de estos estudios, los ácidos retinoicos se han estudiado ampliamente en varios modelos del sistema nervioso lesionado. Estos estudios han demostrado que los ácidos retinoicos, como la tretinoína, pueden ser neuroprotectores y respaldar el crecimiento axonal, lo que a su vez podría retrasar la progresión de la enfermedad.
El propósito de este estudio es determinar si tal "cóctel" de medicamentos podría ofrecer la mejor oportunidad de lograr una reducción significativa en la progresión de la enfermedad mediante el uso de agentes aprobados por la FDA actualmente disponibles.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Phoenix Neurological Associates, LTD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Clasificación de El Escorial de ELA probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio
- Edad 18 - 85 años
- Masculino o femenino
- FVC mayor o igual al 70% previsto
Criterio de exclusión:
- Pacientes con FVC por debajo de 1,5 L o por debajo del 70 % del valor teórico
- Historia de enfermedad hepática
- Insuficiencia renal grave (CrCl<30)
- Antecedentes de enfermedad arterial coronaria que requiera colocación de stents, cirugía de bypass o infarto de miocardio previo
- EKG al inicio con evidencia de infarto de miocardio previo, cardiomiopatía o arritmia
- Antecedentes de intolerancia al riluzol, tretinoína o pioglitazona HCL
- Historia de la diabetes
- Cualquier otra condición comórbida que haría improbable la finalización del ensayo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: TRIPLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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COMPARADOR_ACTIVO: Tretionoína y pioglitazona HCL
20 pacientes serán aleatorizados de forma ciega a tretinoína y pioglitazona HCL
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Tretinoína: 1 pastilla dos veces al día (10 mg/bid) Pioglitazone HCL: 1 pastilla una vez al día (30 mg/qd)
Tretinoin 10 mg 1 pastilla po dos veces al día Pioglitazone HCL 30 mg 1 pastilla po una vez al día
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PLACEBO_COMPARADOR: Píldora de azúcar
10 pacientes recibirán placebo al azar
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Placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y eficacia de tretinoína y pioglitazona HCL en pacientes con ELA
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Para determinar si los niveles de tau en el líquido cefalorraquídeo disminuyen durante el curso del tratamiento y si el nivel de disminución de tau se correlaciona con la respuesta al tratamiento medida por ALSFRS
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes queratolíticos
- Pioglitazona
- Tretinoína
Otros números de identificación del estudio
- 20071808
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