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Terapia Combinada na Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) (PNA)

29 de novembro de 2012 atualizado por: Phoenix Neurological Associates, LTD

Ensaio Fase IIA: Terapia Combinada de Tretinoína e Pioglitazona HCL na Esclerose Lateral Amiotrófica

O objetivo do estudo é determinar a segurança e a eficácia da Tretinoína e Pioglitazona HCL em pacientes com ELA que estão atualmente em tratamento com Riluzol.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Os médicos da Phoenix Neurological Associates (PNA) estão procurando indivíduos diagnosticados com ELA para participar de um estudo duplo-cego, controlado por placebo, de Tretinoína e Pioglitazona HCL, usados ​​em combinação com Riluzol, para o tratamento de ELA. Este estudo iniciado pelo investigador conduzido pelo Dr. Todd Levine e pelo Dr. David Saperstein ajudará a determinar se a Tretinoína e a Pioglitazona HCL, em combinação, podem retardar a progressão da ELA.

Atualmente, há pouca ou nenhuma terapia eficaz para ELA, nem há uma causa conhecida. Portanto, há uma enorme necessidade não atendida de uma terapia mais eficaz para esta doença e é por isso que os médicos da PNA estão muito interessados ​​no papel de desenvolver um coquetel anti-excitotóxico mais ativo para pacientes com ELA. Uma vez que dados recentes sugeriram que os mecanismos inflamatórios podem interagir e promover a neurodegeneração (onde as células da medula espinhal e do cérebro são perdidas), houve uma série de estratégias de tratamento anti-inflamatório que foram avaliadas em modelos animais. Alguns estudos mostraram que camundongos que receberam Pioglitazona HCL demonstraram melhora na força muscular e no peso corporal, exibiram um retardo no início da doença, bem como tiveram uma taxa de sobrevivência mais longa em comparação com camundongos não tratados.

Além desses estudos, os ácidos retinóicos foram estudados extensivamente em vários modelos do sistema nervoso lesado. Esses estudos mostraram que os ácidos retinóicos, como a tretinoína, podem ser neuroprotetores e apoiar o crescimento axonal, o que, por sua vez, pode retardar a progressão da doença.

O objetivo deste estudo é determinar se esse "coquetel" de drogas poderia oferecer a melhor chance de atingir uma redução significativa na progressão da doença, utilizando agentes aprovados pela FDA atualmente disponíveis

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

28

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, LTD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 85 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • El Escorial Classificação de ELA provável, provável ou definitiva com suporte laboratorial
  • Idade 18 - 85 anos
  • Macho ou fêmea
  • CVF maior ou igual a 70% do previsto

Critério de exclusão:

  • Pacientes com CVF abaixo de 1,5 L ou abaixo de 70% do previsto
  • Histórico de doença hepática
  • Insuficiência renal grave (CrCl <30)
  • História de doença arterial coronariana que requer colocação de stents, cirurgia de bypass ou infarto do miocárdio prévio
  • EKG basal com evidência de infarto do miocárdio prévio, cardiomiopatia ou arritmia
  • História de intolerância ao Riluzol, Tretinoína ou Pioglitazona HCL
  • Histórico de diabetes
  • Qualquer outra condição comórbida que torne improvável a conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: TRIPLO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
ACTIVE_COMPARATOR: Tretionoína e Pioglitazona HCL
20 pacientes serão randomizados cegamente para Tretinoína e Pioglitazona HCL
Tretinoína: 1 comprimido duas vezes ao dia (10 mg/bid) Pioglitazona HCL: 1 comprimido uma vez ao dia (30 mg/qd)
Tretinoína 10 mg 1 comprimido VO 2 vezes ao dia Pioglitazona HCL 30 mg 1 comprimido VO 1 vez ao dia
PLACEBO_COMPARATOR: Pílula de açúcar
10 Os pacientes receberão aleatoriamente placebo
Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Avaliar a segurança e eficácia de Tretinoína e Pioglitazona HCL em pacientes com ELA
Prazo: 3 anos
3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Para determinar se os níveis de tau no líquido cefalorraquidiano diminuem ao longo do tratamento e se o nível de declínio de tau se correlaciona com a resposta no tratamento medido por ALSFRS
Prazo: 3 anos
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2008

Conclusão Primária (REAL)

1 de novembro de 2009

Conclusão do estudo (REAL)

1 de março de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de junho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de junho de 2009

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

12 de junho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

30 de novembro de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de novembro de 2012

Última verificação

1 de novembro de 2012

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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