- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00919555
Combinatietherapie bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) (PNA)
Fase IIA-onderzoek: Tretinoïne en Pioglitazon HCL Combinatietherapie bij amyotrofische laterale sclerose
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Artsen van Phoenix Neurological Associates (PNA) zijn op zoek naar personen met de diagnose ALS om deel te nemen aan een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van Tretinoïne en Pioglitazon HCL, gebruikt in combinatie met Riluzol, voor de behandeling van ALS. Deze door een onderzoeker geïnitieerde studie uitgevoerd door Dr. Todd Levine en Dr. David Saperstein zal helpen bepalen of Tretinoïne en Pioglitazon HCL, in combinatie, de progressie van ALS kunnen vertragen.
Op dit moment is er weinig tot geen effectieve therapie voor ALS, noch is er een bekende oorzaak. Daarom is er een enorme onvervulde behoefte aan een effectievere therapie voor deze ziekte en daarom waren de artsen van PNA erg geïnteresseerd in de rol van het ontwikkelen van een actievere anti-excitotoxische cocktail voor patiënten met ALS. Aangezien recente gegevens hebben gesuggereerd dat ontstekingsmechanismen kunnen interageren met neurodegeneratie en deze kunnen bevorderen (waarbij cellen in het ruggenmerg en de hersenen verloren gaan), zijn er een aantal ontstekingsremmende behandelingsstrategieën die in diermodellen zijn geëvalueerd. Sommige onderzoeken hebben aangetoond dat muizen die Pioglitazon HCL kregen, verbeterde spierkracht en lichaamsgewicht vertoonden, een vertraagd begin van de ziekte vertoonden en een langere overlevingskans hadden in vergelijking met niet-behandelde muizen.
Naast deze onderzoeken zijn retinoïnezuren uitgebreid bestudeerd in verschillende modellen van het beschadigde zenuwstelsel. Deze onderzoeken hebben aangetoond dat retinoïnezuren, zoals tretinoïne, neuroprotectief kunnen zijn en axonale groei kunnen ondersteunen, wat op zijn beurt de ziekteprogressie zou kunnen vertragen.
Het doel van deze studie is om te bepalen of een dergelijke "cocktail" van een medicijn de beste kans biedt op het bereiken van een significante vermindering van de ziekteprogressie door gebruik te maken van momenteel beschikbare door de FDA goedgekeurde middelen
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
- Phoenix Neurological Associates, LTD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- El Escorial Classificatie van door laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve ALS
- Leeftijd 18 - 85 jaar
- Man of vrouw
- FVC groter dan of gelijk aan 70% voorspeld
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met een FVC van minder dan 1,5 l of minder dan 70% voorspeld
- Geschiedenis van leverziekte
- Ernstig nierfalen (CrCl<30)
- Voorgeschiedenis van coronaire hartziekte waarvoor plaatsing van stents, bypassoperatie of eerder myocardinfarct nodig was
- ECG bij baseline met bewijs voor eerder myocardinfarct, cardiomyopathie of aritmie
- Geschiedenis van intolerantie voor Riluzol, Tretinoïne of Pioglitazon HCL
- Geschiedenis van diabetes
- Elke andere comorbide aandoening die voltooiing van het onderzoek onwaarschijnlijk maakt
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERDRIEVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Tretionoïne en Pioglitazon HCL
20 patiënten zullen blind worden gerandomiseerd naar Tretinoïne en Pioglitazon HCL
|
Tretinoïne: 1 pil tweemaal daags (10 mg/bid) Pioglitazon HCL: 1 pil eenmaal daags (30 mg/qd)
Tretinoïne 10 mg 1 pil po tweemaal daags Pioglitazon HCL 30 mg 1 pil po eenmaal daags
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Suiker Pil
10 patiënten krijgen willekeurig een placebo
|
Placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om de veiligheid en werkzaamheid van Tretinoïne en Pioglitazon HCL bij patiënten met ALS te evalueren
Tijdsspanne: 3 jaar
|
3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om te bepalen of de tau-niveaus in het hersenvocht afnemen in de loop van de behandeling en of het niveau van de tau-afname correleert met de respons op de behandeling gemeten door ALSFRS
Tijdsspanne: 3 jaar
|
3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
- Hypoglycemische middelen
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Antineoplastische middelen
- Dermatologische middelen
- Keratolytische middelen
- Pioglitazon
- Tretinoïne
Andere studie-ID-nummers
- 20071808
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .