辅酶 Q10（泛醌）导致预防性试验（PREQUEL）的预显亨廷顿病研究 (PREQUEL)
2017年8月25日 更新者：Johns Hopkins University
辅酶 Q10（泛醌 E）在早期亨廷顿氏病中的多中心、双盲、随机、平行组耐受性研究
在携带亨廷顿舞蹈症 (HD) 的 CAGn 扩展的预清单参与者中确定每天 600、1200 或 2400 毫克辅酶 Q10 治疗的耐受性。
研究概览
详细说明
次要目标：
- 评估每天接受 600、1200 或 2400 毫克辅酶 Q10 治疗的表现前参与者的氧化应激（8OHdG 和 8OHrG）生物标志物和 DNA 修复机制 (OGG1) 从基线到 20 周的变化。
- 评估剂量为每天 600、1200 或 2400 毫克的辅酶 Q10 与 8OHdG/8OHrG 和 OGG1 之间的剂量反应关系。
- 评估 600、1200 或 2400 mg 的辅酶 Q10 血清水平在 pre-manifest 参与者中及其与 8OHdG/8OHrG 和 OGG1 的关系。
- 评估在未确诊人群中实施预防性治疗试验的可行性。
- 评估 HD、社会关系、行为和就业的临床措施在参加治疗试验的预清单样本中的效用和稳定性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
90
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis
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Colorado
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Englewood、Colorado、美国、80120
- Colorado Neurological Institute
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami School of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Emory University School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Wichita、Kansas、美国、67206
- Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55415
- Hennepin County Medical Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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New York
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Albany、New York、美国、12208
- Albany Medical College
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Rochester、New York、美国、14618
- University of Rochester
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者将对 Huntingtin 基因中的 CAGn 扩展呈阳性（> 36 次重复），并且由于诊断置信度得分为 3 分或以下（UHDRS 的问题 17）而预先表现出来
- 参与者将在注册前通过标准的预清单测试协议接受基因测试。
- 年满 18 岁。
- 除了辅酶 Q10、肌酸 > 5 克/天和华法林外，允许合并用药。
排除标准：
- 对辅酶 Q10 的不耐受史。
- 在随机分组前 60 天内使用辅酶 Q10。
- 不稳定的医疗或精神疾病；
- 基线访问后一年内的药物滥用。
- 育龄妇女怀孕、哺乳或缺乏可靠的避孕措施。
- 已知对 FD&C #6 黄色食用色素过敏的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：每天 600 毫克辅酶 Q10
所有参与者将开始服用 600 毫克/天的辅酶 Q10，分次服用，每周增加 600 毫克/天，在第 4 周达到最大剂量 2400 毫克/天。从第 4 周到第 20 周，剂量应保持稳定。
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每天口服两次含有 300 毫克辅酶 Q10 或匹配安慰剂的胶囊。
所有参与者将以 600 毫克/天的剂量开始，分次服用，每周增加 600 毫克/天，在第 4 周达到最大剂量 2400 毫克/天。从第 4 周到第 20 周，剂量应保持稳定。
其他名称：
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实验性的：每天 1200 毫克辅酶 Q10
所有参与者将以 600 毫克/天的剂量开始，分次服用，每周增加 600 毫克/天，在第 4 周达到最大剂量 2400 毫克/天。从第 4 周到第 20 周，剂量应保持稳定。
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每天口服两次含有 300 毫克辅酶 Q10 或匹配安慰剂的胶囊。
所有参与者将以 600 毫克/天的剂量开始，分次服用，每周增加 600 毫克/天，在第 4 周达到最大剂量 2400 毫克/天。从第 4 周到第 20 周，剂量应保持稳定。
其他名称：
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实验性的：每天 2400 毫克辅酶 Q10
所有参与者将以 600 毫克/天的剂量开始，分次服用，每周增加 600 毫克/天，在第 4 周达到最大剂量 2400 毫克/天。从第 4 周到第 20 周，剂量应保持稳定。
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每天口服两次含有 300 毫克辅酶 Q10 或匹配安慰剂的胶囊。
所有参与者将以 600 毫克/天的剂量开始，分次服用，每周增加 600 毫克/天，在第 4 周达到最大剂量 2400 毫克/天。从第 4 周到第 20 周，剂量应保持稳定。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过完成最初随机治疗分配研究的能力评估的耐受性。
大体时间：20周
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没有剂量修改，报告为 %
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20周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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8OHdG 水平
大体时间：从基线到 20 周的变化
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纳克/毫升。
负值表示 8OHdG 水平下降
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从基线到 20 周的变化
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辅酶 Q10 水平
大体时间：从基线到 20 周的变化
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纳克/毫升
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从基线到 20 周的变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Christopher A Ross, MD, PhD、Johns Hopkins University
- 首席研究员：Kevin M Biglan, MD, MPH、University of Rochester
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年2月1日
初级完成 (实际的)
2012年3月1日
研究完成 (实际的)
2012年3月1日
研究注册日期
首次提交
2009年6月9日
首先提交符合 QC 标准的
2009年6月12日
首次发布 (估计)
2009年6月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年9月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年8月25日
最后验证
2017年8月1日
更多信息
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