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Étude dans la maladie de Huntington PRE-manifeste de la coenzyme Q10 (UbiquinonE) menant à des essais préventifs (PREQUEL) (PREQUEL)

25 août 2017 mis à jour par: Johns Hopkins University

Une étude de tolérance multicentrique, en double aveugle, randomisée et en groupes parallèles de la coenzyme Q10 (UbiquinonE) dans la maladie de Huntington pré-manifestée

Établir la tolérabilité du traitement avec 600, 1200 ou 2400 mg par jour de coenzyme Q10 chez les participants pré-manifestés porteurs de l'expansion CAGn pour la maladie de Huntington (MH).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

objectifs secondaires :

  1. Évaluer le changement de la ligne de base à 20 semaines sur les biomarqueurs du stress oxydatif (8OHdG et 8OHrG) et les mécanismes de réparation de l'ADN (OGG1) chez les participants pré-manifestés traités avec 600, 1200 ou 2400 mg par jour de CoQ10.
  2. Évaluer la relation dose-réponse entre la CoQ10 à des doses de 600, 1200 ou 2400 mg par jour et 8OHdG/8OHrG et OGG1.
  3. Évaluer les taux sériques de CoQ10 à 600, 1200 ou 2400 mg chez les participants pré-manifestés et leur relation avec 8OHdG/8OHrG et OGG1.
  4. Évaluer la faisabilité de la mise en œuvre d'un essai thérapeutique préventif dans une population pré-manifestée.
  5. Évaluer l'utilité et la stabilité des mesures cliniques de la MH, des relations sociales, du comportement et de l'emploi dans un échantillon pré-manifeste inscrit à un essai de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

90

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, États-Unis, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants seront positifs pour l'expansion CAGn dans le gène huntingtin (> 36 répétitions) et seront pré-manifestés en raison d'un score de 3 ou moins sur le niveau de confiance diagnostique (question 17 de l'UHDRS)
  • Les participants auront subi des tests génétiques avant l'inscription par le biais d'un protocole standard de test pré-manifeste.
  • 18 ans ou plus.
  • Les médicaments concomitants sont autorisés à l'exception de la CoQ10, de la créatine > 5 g/jour et de la warfarine.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents d'intolérance au CoQ10.
  • Utilisation de CoQ10 dans les 60 jours précédant la randomisation.
  • Maladie médicale ou psychiatrique instable ;
  • Toxicomanie dans l'année suivant la visite de référence.
  • Grossesse, allaitement ou absence de contraception fiable chez les femmes en âge de procréer.
  • Sujets ayant une allergie connue au colorant alimentaire jaune FD&C #6.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 600 mg par jour de CoQ10
Tous les participants commenceront avec une dose de 600 mg/jour de CoQ10 en doses fractionnées, augmentant chaque semaine de 600 mg/jour jusqu'à une dose maximale de 2400 mg/jour à la semaine 4. La posologie doit être stable de la semaine 4 à la semaine 20.
Médicament: CoQ10
Capsules contenant 300 mg de CoQ10 ou un placebo correspondant pris par voie orale deux fois par jour. Tous les participants commenceront avec une dose de 600 mg/jour en doses fractionnées, augmentant chaque semaine de 600 mg/jour jusqu'à une dose maximale de 2400 mg/jour à la semaine 4. La posologie doit être stable de la semaine 4 à la semaine 20.
Autres noms:
  • -Ubiquinone
  • -Coenzyme Q10
EXPÉRIMENTAL: 1200 mg par jour de CoQ10
Tous les participants commenceront avec une dose de 600 mg/jour en doses fractionnées, augmentant chaque semaine de 600 mg/jour jusqu'à une dose maximale de 2400 mg/jour à la semaine 4. La posologie doit être stable de la semaine 4 à la semaine 20.
Médicament: CoQ10
Capsules contenant 300 mg de CoQ10 ou un placebo correspondant pris par voie orale deux fois par jour. Tous les participants commenceront avec une dose de 600 mg/jour en doses fractionnées, augmentant chaque semaine de 600 mg/jour jusqu'à une dose maximale de 2400 mg/jour à la semaine 4. La posologie doit être stable de la semaine 4 à la semaine 20.
Autres noms:
  • -Ubiquinone
  • -Coenzyme Q10
EXPÉRIMENTAL: 2400 mg par jour de CoQ10
Tous les participants commenceront avec une dose de 600 mg/jour en doses fractionnées, augmentant chaque semaine de 600 mg/jour jusqu'à une dose maximale de 2400 mg/jour à la semaine 4. La posologie doit être stable de la semaine 4 à la semaine 20.
Médicament: CoQ10
Capsules contenant 300 mg de CoQ10 ou un placebo correspondant pris par voie orale deux fois par jour. Tous les participants commenceront avec une dose de 600 mg/jour en doses fractionnées, augmentant chaque semaine de 600 mg/jour jusqu'à une dose maximale de 2400 mg/jour à la semaine 4. La posologie doit être stable de la semaine 4 à la semaine 20.
Autres noms:
  • -Ubiquinone
  • -Coenzyme Q10

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Tolérabilité telle qu'évaluée par la capacité à terminer l'étude sur l'assignation de traitement randomisée à l'origine.
Délai: 20 semaines
Aucune modification de dosage, rapportée en %
20 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux 8OHdG
Délai: passer de la ligne de base à 20 semaines
ng/ml. Une valeur négative signifie une diminution des niveaux de 8OHdG
passer de la ligne de base à 20 semaines
Niveaux de CoQ10
Délai: passer de la ligne de base à 20 semaines
ng/ml
passer de la ligne de base à 20 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Johns Hopkins University

Collaborateurs

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Chercheur principal: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mars 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juin 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2009

Première publication (ESTIMATION)

15 juin 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

25 septembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2017

Dernière vérification

1 août 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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