Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse i PRE-manifest Huntingtons sygdom af coenzym Q10 (UbiquinonE), der fører til forebyggende forsøg (PREQUEL) (PREQUEL)

25. august 2017 opdateret af: Johns Hopkins University

En multicenter, dobbeltblind, randomiseret, parallel gruppe tolerabilitetsundersøgelse af coenzym Q10 (UbiquinonE) i PRE-manifestet Huntingtons sygdom

At fastslå tolerabiliteten af ​​behandling med 600, 1200 eller 2400 mg coenzym Q10 pr. dag hos præ-manifesterede deltagere, der bærer CAGn-udvidelsen for Huntingtons sygdom (HD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

sekundære mål:

  1. At vurdere ændringen fra baseline til 20 uger på biomarkører for oxidativt stress (8OHdG og 8OHrG) og DNA-reparationsmekanismer (OGG1) hos præ-manifestede deltagere behandlet med 600, 1200 eller 2400 mg pr. dag af CoQ10.
  2. At vurdere dosis-respons-forholdet mellem CoQ10 ved doser på 600, 1200 eller 2400 mg pr. dag og 8OHdG/8OHrG og OGG1.
  3. At vurdere serumniveauerne af CoQ10 ved 600, 1200 eller 2400 mg hos præ-manifesterede deltagere og deres forhold til 8OHdG/8OHrG og OGG1.
  4. At vurdere gennemførligheden af ​​at implementere et forebyggende terapeutisk forsøg i en præ-manifest befolkning.
  5. At vurdere nytten og stabiliteten af ​​kliniske mål for HS, sociale relationer, adfærd og beskæftigelse i en præmanifest prøve, der er indskrevet i et behandlingsforsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne vil være positive for CAGn-udvidelsen i Huntingtin-genet (>36 gentagelser) og være præmanifesterede i kraft af at score 3 eller mindre på diagnostisk konfidensniveau (Spørgsmål 17 i UHDRS)
  • Deltagerne vil have modtaget genetisk test før tilmelding gennem en standard præ-manifest testprotokol.
  • 18 år eller ældre.
  • Samtidig medicin er tilladt med undtagelse af CoQ10, kreatin > 5g/dag og warfarin.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om intolerance over for CoQ10.
  • CoQ10-brug inden for 60 dage før randomisering.
  • Ustabil medicinsk eller psykiatrisk sygdom;
  • Stofmisbrug inden for et år efter baseline-besøget.
  • Graviditet, amning eller mangel på pålidelig prævention hos kvinder i den fødedygtige alder.
  • Personer med kendt allergi over for FD&C #6 gul fødevarefarve.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 600 mg CoQ10 pr. dag
Alle deltagere vil starte på en dosis på 600 mg/dag af CoQ10 i opdelte doser, stigende ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Medicin: CoQ10
Kapsler indeholdende 300 mg CoQ10 eller matchende placebo indtaget oralt to gange dagligt. Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, stigende ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Andre navne:
  • - Ubiquinon
  • -coenzym Q10
EKSPERIMENTEL: 1200 mg per dag af CoQ10
Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, der øges ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Medicin: CoQ10
Kapsler indeholdende 300 mg CoQ10 eller matchende placebo indtaget oralt to gange dagligt. Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, stigende ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Andre navne:
  • - Ubiquinon
  • -coenzym Q10
EKSPERIMENTEL: 2400 mg CoQ10 pr. dag
Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, der øges ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Medicin: CoQ10
Kapsler indeholdende 300 mg CoQ10 eller matchende placebo indtaget oralt to gange dagligt. Alle deltagere vil starte med en dosis på 600 mg/dag i opdelte doser, stigende ugentligt med 600 mg/dag til en maksimal dosis på 2400 mg/dag i uge 4. Doseringen bør være stabil fra uge 4 til uge 20.
Andre navne:
  • - Ubiquinon
  • -coenzym Q10

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet vurderet ud fra evnen til at fuldføre undersøgelsen af ​​den oprindeligt randomiserede behandlingsopgave.
Tidsramme: 20 uger
Ingen dosisændringer, rapporteret som en %
20 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
8OHdG niveauer
Tidsramme: skifte fra baseline til 20 uger
ng/ml. Negativ værdi angiver et fald i 8OHdG-niveauer
skifte fra baseline til 20 uger
CoQ10 niveauer
Tidsramme: skifte fra baseline til 20 uger
ng/ml
skifte fra baseline til 20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Ledende efterforsker: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juni 2009

Først opslået (SKØN)

15. juni 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

25. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med CoQ10

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner