Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie i PRE-manifest Huntingtons sjukdom av koenzym Q10 (UbiquinonE) som leder till förebyggande försök (PREQUEL) (PREQUEL)

25 augusti 2017 uppdaterad av: Johns Hopkins University

En multicenter, dubbelblind, randomiserad, parallell grupptolerabilitetsstudie av koenzym Q10 (UbiquinonE) vid PRE-manifesterad Huntingtons sjukdom

Att fastställa tolerabiliteten av behandling med 600, 1200 eller 2400 mg per dag av koenzym Q10 hos pre-manifesterade deltagare som bär CAGn-expansionen för Huntingtons sjukdom (HD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

sekundära mål:

  1. Att bedöma förändringen från baslinjen till 20 veckor på biomarkörer för oxidativ stress (8OHdG och 8OHrG) och DNA-reparationsmekanismer (OGG1) hos pre-manifest deltagare som behandlats med 600, 1200 eller 2400 mg per dag av CoQ10.
  2. Att bedöma dos-responssambandet mellan CoQ10 vid doser på 600, 1200 eller 2400 mg per dag och 8OHdG/8OHrG och OGG1.
  3. Att bedöma serumnivåerna av CoQ10 vid 600, 1200 eller 2400 mg hos pre-manifestdeltagare och deras förhållande till 8OHdG/8OHrG och OGG1.
  4. Att bedöma genomförbarheten av att implementera en förebyggande terapeutisk prövning i en pre-manifest population.
  5. Att bedöma användbarheten och stabiliteten hos kliniska mått på HD, sociala relationer, beteende och sysselsättning i ett förmanifesterat urval som inskrivits i en behandlingsprövning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

90

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagarna kommer att vara positiva för CAGn-expansionen i Huntingtin-genen (>36 upprepningar) och vara förmanifesta i kraft av poäng 3 eller mindre på diagnostisk konfidensnivå (fråga 17 i UHDRS)
  • Deltagarna kommer att ha mottagit genetiska tester före inskrivningen genom ett standardtestprotokoll för pre-manifest.
  • 18 år eller äldre.
  • Samtidig medicinering är tillåten med undantag för CoQ10, kreatin > 5g/dag och warfarin.

Exklusions kriterier:

  • Historia av intolerans mot CoQ10.
  • CoQ10-användning inom 60 dagar före randomisering.
  • Instabil medicinsk eller psykiatrisk sjukdom;
  • Missbruk inom ett år efter grundbesöket.
  • Graviditet, amning eller brist på tillförlitlig preventivmedel hos kvinnor i fertil ålder.
  • Personer med känd allergi mot FD&C #6 gul livsmedelsfärg.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: 600 mg per dag av CoQ10
Alla deltagare kommer att börja på en dos på 600 mg/dag av CoQ10 i uppdelade doser, ökande varje vecka med 600 mg/dag till en maximal dos på 2400 mg/dag vid vecka 4. Doseringen bör vara stabil från vecka 4 till vecka 20.
Läkemedel: CoQ10
Kapslar innehållande 300 mg CoQ10 eller matchande placebo intagna oralt två gånger om dagen. Alla deltagare kommer att börja med en dos på 600 mg/dag i uppdelade doser, ökande varje vecka med 600 mg/dag till en maximal dos på 2400 mg/dag vid vecka 4. Doseringen bör vara stabil från vecka 4 till vecka 20.
Andra namn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10
EXPERIMENTELL: 1200 mg CoQ10 per dag
Alla deltagare kommer att börja med en dos på 600 mg/dag i uppdelade doser, ökande varje vecka med 600 mg/dag till en maximal dos på 2400 mg/dag vid vecka 4. Doseringen ska vara stabil från vecka 4 till vecka 20.
Läkemedel: CoQ10
Kapslar innehållande 300 mg CoQ10 eller matchande placebo intagna oralt två gånger om dagen. Alla deltagare kommer att börja med en dos på 600 mg/dag i uppdelade doser, ökande varje vecka med 600 mg/dag till en maximal dos på 2400 mg/dag vid vecka 4. Doseringen bör vara stabil från vecka 4 till vecka 20.
Andra namn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10
EXPERIMENTELL: 2400 mg CoQ10 per dag
Alla deltagare kommer att börja med en dos på 600 mg/dag i uppdelade doser, ökande varje vecka med 600 mg/dag till en maximal dos på 2400 mg/dag vid vecka 4. Doseringen ska vara stabil från vecka 4 till vecka 20.
Läkemedel: CoQ10
Kapslar innehållande 300 mg CoQ10 eller matchande placebo intagna oralt två gånger om dagen. Alla deltagare kommer att börja med en dos på 600 mg/dag i uppdelade doser, ökande varje vecka med 600 mg/dag till en maximal dos på 2400 mg/dag vid vecka 4. Doseringen bör vara stabil från vecka 4 till vecka 20.
Andra namn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tolerabilitet bedömd av förmågan att slutföra studien på den ursprungligen randomiserade behandlingsuppgiften.
Tidsram: 20 veckor
Inga dosändringar, rapporterad som en %
20 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
8OHdG-nivåer
Tidsram: ändra från baslinjen till 20 veckor
ng/ml. Negativt värde betyder en minskning av 8OHdG-nivåerna
ändra från baslinjen till 20 veckor
CoQ10-nivåer
Tidsram: ändra från baslinjen till 20 veckor
ng/ml
ändra från baslinjen till 20 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Utredare

  • Huvudutredare: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Huvudutredare: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2010

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 mars 2012

Avslutad studie (FAKTISK)

1 mars 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juni 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2009

Första postat (UPPSKATTA)

15 juni 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

25 september 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2017

Senast verifierad

1 augusti 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera