Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie i PRE-manifest Huntingtons sykdom av koenzym Q10 (UbiquinonE) som fører til forebyggende forsøk (PREQUEL) (PREQUEL)

25. august 2017 oppdatert av: Johns Hopkins University

En multisenter, dobbeltblind, randomisert, parallell gruppetolerabilitetsstudie av koenzym Q10 (UbiquinonE) i PRE-manifestet Huntingtons sykdom

For å fastslå tolerabiliteten av behandling med 600, 1200 eller 2400 mg per dag av koenzym Q10 hos pre-manifesterte deltakere som bærer CAGn-utvidelsen for Huntingtons sykdom (HD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

sekundære mål:

  1. For å vurdere endringen fra baseline til 20 uker på biomarkører for oksidativt stress (8OHdG og 8OHrG) og DNA-reparasjonsmekanismer (OGG1) hos pre-manifest deltakere behandlet med 600, 1200 eller 2400 mg per dag av CoQ10.
  2. For å vurdere dose-responsforholdet mellom CoQ10 ved doser på 600, 1200 eller 2400 mg per dag og 8OHdG/8OHrG og OGG1.
  3. For å vurdere serumnivåene av CoQ10 ved 600, 1200 eller 2400 mg hos pre-manifestdeltakere og deres forhold til 8OHdG/8OHrG og OGG1.
  4. Å vurdere gjennomførbarheten av å implementere en forebyggende terapeutisk utprøving i en pre-manifest populasjon.
  5. For å vurdere nytten og stabiliteten til kliniske mål for HS, sosiale relasjoner, atferd og sysselsetting i en pre-manifest prøve som er registrert i en behandlingsstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakerne vil være positive for CAGn-utvidelsen i Huntingtin-genet (>36 gjentakelser) og være pre-manifest i kraft av å score 3 eller mindre på diagnostisk konfidensnivå (spørsmål 17 i UHDRS)
  • Deltakerne vil ha mottatt genetisk testing før påmelding gjennom en standard pre-manifest testprotokoll.
  • 18 år eller eldre.
  • Samtidig medisinering er tillatt med unntak av CoQ10, kreatin > 5g/dag og warfarin.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om intoleranse overfor CoQ10.
  • CoQ10-bruk innen 60 dager før randomisering.
  • Ustabil medisinsk eller psykiatrisk sykdom;
  • Rusmisbruk innen ett år etter baseline-besøket.
  • Graviditet, amming eller mangel på pålitelig prevensjon hos kvinner i fertil alder.
  • Personer med kjent allergi mot FD&C #6 gul konditorfarge.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 600 mg per dag av CoQ10
Alle deltakere vil starte på en dosering på 600 mg/dag av CoQ10 i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dosering på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen skal være stabil fra uke 4 til uke 20.
Legemiddel: CoQ10
Kapsler som inneholder 300 mg CoQ10 eller tilsvarende placebo tatt oralt to ganger daglig. Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Andre navn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10
EKSPERIMENTELL: 1200 mg per dag av CoQ10
Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Legemiddel: CoQ10
Kapsler som inneholder 300 mg CoQ10 eller tilsvarende placebo tatt oralt to ganger daglig. Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Andre navn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10
EKSPERIMENTELL: 2400 mg per dag av CoQ10
Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Legemiddel: CoQ10
Kapsler som inneholder 300 mg CoQ10 eller tilsvarende placebo tatt oralt to ganger daglig. Alle deltakere vil starte på en dose på 600 mg/dag i delte doser, økende ukentlig med 600 mg/dag til en maksimal dose på 2400 mg/dag ved uke 4. Doseringen bør være stabil fra uke 4 til uke 20.
Andre navn:
  • - Ubiquinon
  • -koenzym Q10

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet vurdert av evnen til å fullføre studien på den opprinnelig randomiserte behandlingsoppgaven.
Tidsramme: 20 uker
Ingen doseendringer, rapportert som en %
20 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
8OHdG nivåer
Tidsramme: endre fra baseline til 20 uker
ng/ml. Negativ verdi betyr en reduksjon i 8OHdG-nivåer
endre fra baseline til 20 uker
CoQ10 nivåer
Tidsramme: endre fra baseline til 20 uker
ng/ml
endre fra baseline til 20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbeidspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Hovedetterforsker: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mars 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juni 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

15. juni 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

25. september 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2017

Sist bekreftet

1. august 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere