Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Q10 koenzim (UbiquinonE) előtti manifeszt Huntington-kórban, amely megelőző vizsgálatokhoz vezet (PREQUEL) (PREQUEL)

2017. augusztus 25. frissítette: Johns Hopkins University

A koenzim Q10 (UbiquinonE) többközpontú, kettős vak, randomizált, párhuzamos csoportos tolerálhatósági vizsgálata a Huntington-kór előtti manifesztációban

A 600, 1200 vagy 2400 mg/nap Q10 koenzim kezelés tolerálhatóságának megállapítása a Huntington-kór (HD) CAGn expanzióját hordozó premanifesztus résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

másodlagos célok:

  1. Az oxidatív stressz (8OHdG és 8OHrG) biomarkereinek (8OHdG és 8OHrG) és a DNS-javító mechanizmusoknak (OGG1) a kiindulási állapotról 20 hétre való változásának felmérése a premanifesztus előtti résztvevőknél, akiket napi 600, 1200 vagy 2400 mg CoQ10-zel kezeltek.
  2. A napi 600, 1200 vagy 2400 mg-os CoQ10 és a 8OHdG/8OHrG és az OGG1 közötti dózis-válasz összefüggés értékelése.
  3. A CoQ10 szérumszintjének felmérése 600, 1200 vagy 2400 mg-nál a premanifeszt résztvevőknél, valamint ezek kapcsolata a 8OHdG/8OHrG-vel és az OGG1-gyel.
  4. Felmérni egy megelőző terápiás kísérlet végrehajtásának megvalósíthatóságát a megnyilvánulás előtti populációban.
  5. A HD klinikai mérőszámainak, a társadalmi kapcsolatoknak, a viselkedésnek és a foglalkoztatásnak a hasznosságának és stabilitásának értékelése egy kezelési vizsgálatba bevont, manifeszt előtti mintán.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

90

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Egyesült Államok, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevők pozitívak lesznek a Huntingtin-génben a CAGn expanziójára (>36 ismétlés), és a diagnosztikai megbízhatósági szinten elért 3-as vagy annál alacsonyabb pontszám miatt előzetesen manifesztálódnak (az UHDRS 17. kérdése)
  • A résztvevők a beiratkozás előtt genetikai vizsgálaton vesznek részt egy szabványos előzetes manifeszt vizsgálati protokoll szerint.
  • 18 éves vagy idősebb.
  • Egyidejű gyógyszerek adása megengedett, kivéve a CoQ10, a kreatin > 5g/nap és a warfarin.

Kizárási kritériumok:

  • CoQ10 intolerancia anamnézisében.
  • CoQ10 használata a randomizálás előtt 60 napon belül.
  • Instabil orvosi vagy pszichiátriai betegség;
  • Kábítószerrel való visszaélés az alaplátogatástól számított egy éven belül.
  • Terhesség, szoptatás vagy a megbízható fogamzásgátlás hiánya fogamzóképes korú nőknél.
  • Az FD&C #6 sárga ételfestékre ismert allergiás alanyok.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: KETTŐS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Napi 600 mg CoQ10
Minden résztvevő 600 mg/nap CoQ10 adaggal kezdi, osztott adagokban, hetente 600 mg/nap adaggal a 4. héten a maximális napi 2400 mg-os adagig. Az adagolásnak a 4. héttől a 20. hétig stabilnak kell lennie.
Drog: CoQ10
300 mg CoQ10-et vagy megfelelő placebót tartalmazó kapszulák, naponta kétszer szájon át. Minden résztvevő 600 mg/nap adaggal kezdi, osztott adagokban, hetente 600 mg/nap adaggal a 4. héten a maximális napi 2400 mg-os adagig. Az adagolásnak stabilnak kell lennie a 4. héttől a 20. hétig.
Más nevek:
  • - Ubikinon
  • - koenzim Q10
KÍSÉRLETI: Napi 1200 mg CoQ10
Minden résztvevő 600 mg/nap adaggal kezdi, osztott adagokban, hetente napi 600 mg-mal növelve a 4. héten a maximális napi 2400 mg-os adagot. Az adagolásnak stabilnak kell lennie a 4. héttől a 20. hétig.
Drog: CoQ10
300 mg CoQ10-et vagy megfelelő placebót tartalmazó kapszulák, naponta kétszer szájon át. Minden résztvevő 600 mg/nap adaggal kezdi, osztott adagokban, hetente 600 mg/nap adaggal a 4. héten a maximális napi 2400 mg-os adagig. Az adagolásnak stabilnak kell lennie a 4. héttől a 20. hétig.
Más nevek:
  • - Ubikinon
  • - koenzim Q10
KÍSÉRLETI: Napi 2400 mg CoQ10
Minden résztvevő 600 mg/nap adaggal kezdi, osztott adagokban, hetente napi 600 mg-mal növelve a 4. héten a maximális napi 2400 mg-os adagot. Az adagolásnak stabilnak kell lennie a 4. héttől a 20. hétig.
Drog: CoQ10
300 mg CoQ10-et vagy megfelelő placebót tartalmazó kapszulák, naponta kétszer szájon át. Minden résztvevő 600 mg/nap adaggal kezdi, osztott adagokban, hetente 600 mg/nap adaggal a 4. héten a maximális napi 2400 mg-os adagig. Az adagolásnak stabilnak kell lennie a 4. héttől a 20. hétig.
Más nevek:
  • - Ubikinon
  • - koenzim Q10

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tolerálhatóság az eredetileg randomizált kezelési feladatra vonatkozó vizsgálat elvégzésének képessége alapján értékelve.
Időkeret: 20 hét
Nincs dózismódosítás, százalékban jelentve
20 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
8OHdG szint
Időkeret: változás a kiindulási értékről 20 hétre
ng/ml. A negatív érték a 8OHdG szint csökkenését jelenti
változás a kiindulási értékről 20 hétre
CoQ10 szint
Időkeret: változás a kiindulási értékről 20 hétre
ng/ml
változás a kiindulási értékről 20 hétre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Johns Hopkins University

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Kutatásvezető: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. február 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2012. március 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2012. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. június 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. június 12.

Első közzététel (BECSLÉS)

2009. június 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. szeptember 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 25.

Utolsó ellenőrzés

2017. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel