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Estudo na pré-manifestação da doença de Huntington da coenzima Q10 (Ubiquinona) levando a ensaios preventivos (PREQUEL) (PREQUEL)

25 de agosto de 2017 atualizado por: Johns Hopkins University

Um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, de grupos paralelos de tolerabilidade da coenzima Q10 (Ubiquinona) na doença de Huntington pré-manifestada

Estabelecer a tolerabilidade do tratamento com 600, 1200 ou 2400 mg por dia de coenzima Q10 em participantes pré-manifestos portadores da expansão CAGn para doença de Huntington (HD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

objetivos secundários:

  1. Avaliar a mudança da linha de base para 20 semanas em biomarcadores de estresse oxidativo (8OHdG e 8OHrG) e mecanismos de reparo de DNA (OGG1) em participantes pré-manifestos tratados com 600, 1200 ou 2400 mg por dia de CoQ10.
  2. Avaliar a relação dose-resposta entre CoQ10 em dosagens de 600, 1200 ou 2400 mg por dia e 8OHdG/8OHrG e OGG1.
  3. Avaliar os níveis séricos de CoQ10 a 600, 1200 ou 2400 mg em participantes pré-manifestos e sua relação com 8OHdG/8OHrG e OGG1.
  4. Avaliar a viabilidade de implementar um ensaio terapêutico preventivo em uma população pré-manifesto.
  5. Avaliar a utilidade e a estabilidade das medidas clínicas de DH, relações sociais, comportamento e emprego numa amostra pré-manifesta inscrita num ensaio de tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

90

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes serão positivos para a expansão CAGn no gene Huntingtin (>36 repetições) e serão pré-manifestos em virtude de pontuarem 3 ou menos no nível de confiança diagnóstica (Pergunta 17 do UHDRS)
  • Os participantes terão recebido testes genéticos antes da inscrição por meio de um protocolo padrão de teste pré-manifesto.
  • 18 anos de idade ou mais.
  • Medicações concomitantes são permitidas com exceção de CoQ10, creatina > 5g/dia e varfarina.

Critério de exclusão:

  • Histórico de intolerabilidade à CoQ10.
  • Uso de CoQ10 dentro de 60 dias antes da randomização.
  • Doença médica ou psiquiátrica instável;
  • Abuso de substâncias dentro de um ano da visita inicial.
  • Gravidez, amamentação ou falta de métodos contraceptivos confiáveis ​​em mulheres em idade reprodutiva.
  • Indivíduos com alergia conhecida ao corante alimentar amarelo FD&C #6.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 600 mg por dia de CoQ10
Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia de CoQ10 em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Medicamento: CoQ10
Cápsulas contendo 300 mg de CoQ10 ou placebo correspondente, tomadas por via oral duas vezes ao dia. Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Outros nomes:
  • -Ubiquinona
  • -coenzima Q10
EXPERIMENTAL: 1200 mg por dia de CoQ10
Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Medicamento: CoQ10
Cápsulas contendo 300 mg de CoQ10 ou placebo correspondente, tomadas por via oral duas vezes ao dia. Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Outros nomes:
  • -Ubiquinona
  • -coenzima Q10
EXPERIMENTAL: 2400 mg por dia de CoQ10
Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Medicamento: CoQ10
Cápsulas contendo 300 mg de CoQ10 ou placebo correspondente, tomadas por via oral duas vezes ao dia. Todos os participantes começarão com uma dosagem de 600 mg/dia em doses divididas, aumentando semanalmente em 600 mg/dia até uma dosagem máxima de 2400 mg/dia na semana 4. A dosagem deve ser estável da semana 4 até a semana 20.
Outros nomes:
  • -Ubiquinona
  • -coenzima Q10

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tolerabilidade conforme avaliada pela capacidade de concluir o estudo na atribuição de tratamento originalmente randomizado.
Prazo: 20 semanas
Sem modificações de dosagem, relatadas como uma %
20 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Níveis de 8OHdG
Prazo: mudança da linha de base para 20 semanas
ng/ml. O valor negativo significa uma diminuição nos níveis de 8OHdG
mudança da linha de base para 20 semanas
Níveis de CoQ10
Prazo: mudança da linha de base para 20 semanas
ng/ml
mudança da linha de base para 20 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Johns Hopkins University

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigadores

  • Investigador principal: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Investigador principal: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2010

Conclusão Primária (REAL)

1 de março de 2012

Conclusão do estudo (REAL)

1 de março de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de junho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de junho de 2009

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

15 de junho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

25 de setembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de agosto de 2017

Última verificação

1 de agosto de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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