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Studio sulla malattia di Huntington PRE-manifesta del coenzima Q10 (Ubichinone) che porta a prove preventive (PREQUEL) (PREQUEL)

25 agosto 2017 aggiornato da: Johns Hopkins University

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli sulla tollerabilità del coenzima Q10 (Ubichinone) nella malattia di Huntington PRE-manifesta

Stabilire la tollerabilità del trattamento con 600, 1200 o 2400 mg al giorno di coenzima Q10 nei partecipanti pre-manifesti portatori dell'espansione CAGn per la malattia di Huntington (HD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

obiettivi secondari:

  1. Per valutare il cambiamento dal basale a 20 settimane sui biomarcatori dello stress ossidativo (8OHdG e 8OHrG) e sui meccanismi di riparazione del DNA (OGG1) nei partecipanti pre-manifest trattati con 600, 1200 o 2400 mg al giorno di CoQ10.
  2. Valutare la relazione dose-risposta tra CoQ10 a dosaggi di 600, 1200 o 2400 mg al giorno e 8OHdG/8OHrG e OGG1.
  3. Per valutare i livelli sierici di CoQ10 a 600, 1200 o 2400 mg nei partecipanti pre-manifesto e la loro relazione con 8OHdG/8OHrG e OGG1.
  4. Valutare la fattibilità dell'implementazione di una sperimentazione terapeutica preventiva in una popolazione pre-manifesta.
  5. Per valutare l'utilità e la stabilità delle misure cliniche di MH, relazioni sociali, comportamento e occupazione in un campione pre-manifesto arruolato in uno studio di trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

90

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80120
        • Colorado Neurological Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67206
        • Hereditary Neurological Disease Centre (HNDC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
        • University of Rochester
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti saranno positivi per l'espansione CAGn nel gene Huntingtin (> 36 ripetizioni) e saranno pre-manifesti in virtù di un punteggio pari o inferiore a 3 a livello di confidenza diagnostica (Domanda 17 dell'UHDRS)
  • I partecipanti avranno ricevuto test genetici prima dell'arruolamento attraverso un protocollo di test pre-manifesto standard.
  • 18 anni o più.
  • Sono consentiti farmaci concomitanti ad eccezione di CoQ10, creatina > 5 g/die e warfarin.

Criteri di esclusione:

  • Storia di intollerabilità al CoQ10.
  • Uso di CoQ10 entro 60 giorni prima della randomizzazione.
  • Malattia medica o psichiatrica instabile;
  • Abuso di sostanze entro un anno dalla visita di riferimento.
  • Gravidanza, allattamento o mancanza di contraccezione affidabile nelle donne in età fertile.
  • Soggetti con allergia nota al colorante alimentare giallo FD&C n.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 600 mg al giorno di CoQ10
Tutti i partecipanti inizieranno con un dosaggio di 600 mg/giorno di CoQ10 in dosi divise, aumentando settimanalmente di 600 mg/giorno fino a un dosaggio massimo di 2400 mg/giorno alla settimana 4. Il dosaggio dovrebbe essere stabile dalla settimana 4 fino alla settimana 20.
Droga: CoQ10
Capsule contenenti 300 mg di CoQ10 o placebo corrispondente assunte per via orale due volte al giorno. Tutti i partecipanti inizieranno con un dosaggio di 600 mg/giorno in dosi divise, aumentando settimanalmente di 600 mg/giorno fino a un dosaggio massimo di 2400 mg/giorno alla settimana 4. Il dosaggio dovrebbe essere stabile dalla settimana 4 fino alla settimana 20.
Altri nomi:
  • -Ubichinone
  • -Coenzima Q10
SPERIMENTALE: 1200 mg al giorno di CoQ10
Tutti i partecipanti inizieranno con un dosaggio di 600 mg/giorno in dosi divise, aumentando settimanalmente di 600 mg/giorno fino a un dosaggio massimo di 2400 mg/giorno alla settimana 4. Il dosaggio dovrebbe essere stabile dalla settimana 4 fino alla settimana 20.
Droga: CoQ10
Capsule contenenti 300 mg di CoQ10 o placebo corrispondente assunte per via orale due volte al giorno. Tutti i partecipanti inizieranno con un dosaggio di 600 mg/giorno in dosi divise, aumentando settimanalmente di 600 mg/giorno fino a un dosaggio massimo di 2400 mg/giorno alla settimana 4. Il dosaggio dovrebbe essere stabile dalla settimana 4 fino alla settimana 20.
Altri nomi:
  • -Ubichinone
  • -Coenzima Q10
SPERIMENTALE: 2400 mg al giorno di CoQ10
Tutti i partecipanti inizieranno con un dosaggio di 600 mg/giorno in dosi divise, aumentando settimanalmente di 600 mg/giorno fino a un dosaggio massimo di 2400 mg/giorno alla settimana 4. Il dosaggio dovrebbe essere stabile dalla settimana 4 fino alla settimana 20.
Droga: CoQ10
Capsule contenenti 300 mg di CoQ10 o placebo corrispondente assunte per via orale due volte al giorno. Tutti i partecipanti inizieranno con un dosaggio di 600 mg/giorno in dosi divise, aumentando settimanalmente di 600 mg/giorno fino a un dosaggio massimo di 2400 mg/giorno alla settimana 4. Il dosaggio dovrebbe essere stabile dalla settimana 4 fino alla settimana 20.
Altri nomi:
  • -Ubichinone
  • -Coenzima Q10

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tollerabilità valutata dalla capacità di completare lo studio sull'assegnazione del trattamento originariamente randomizzato.
Lasso di tempo: 20 settimane
Nessuna modifica del dosaggio, riportata in %
20 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di 8OHdG
Lasso di tempo: passare dal basale a 20 settimane
ng/ml. Il valore negativo indica una diminuzione dei livelli di 8OHdG
passare dal basale a 20 settimane
Livelli di CoQ10
Lasso di tempo: passare dal basale a 20 settimane
ng/ml
passare dal basale a 20 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins University

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Christopher A Ross, MD, PhD, Johns Hopkins University
  • Investigatore principale: Kevin M Biglan, MD, MPH, University of Rochester

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 giugno 2009

Primo Inserito (STIMA)

15 giugno 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

25 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PREQUEL-01.00
  • NIH grant: 1 R01 NS060118-01A1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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