FX-1006A 在转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者中的安全性和有效性评估
2021年7月7日 更新者：Pfizer
FX-1006A 在转甲状腺素 (TTR) 淀粉样变性受试者中的开放标签安全性和有效性评估
这是一项开放标签的第 3 期研究，旨在获得每日一次 (QD) 口服 tafamidis（20 毫克软明胶胶囊）的额外长期安全性和有效性数据。
此外，该研究继续向已完成方案 Fx-006 的 Val30Met 受试者提供 tafamidis（方案 Fx-005 的一项为期 1 年的开放标签扩展研究，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、18-个月的研究来评估 tafamidis 的安全性和有效性）或完成方案 Fx1A-201（一项 2 期、开放标签研究，以评估 tafamidis 的 TTR 稳定性、安全性和耐受性）长达 10 年的非 Val30Met 受试者或直到受试者可以通过处方获得用于 ATTR-PN 的 tafamidis。
在各自国家监管机构批准治疗 ATTR-PN 并获得处方 tafamidis 后，受试者可能已退出研究。
这些受试者被认为是研究完成者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
93
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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R.j.
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Rio De Jameiro、R.j.、巴西、21941-913
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
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Muenster、德国、48149
- Universitatsklinikum Muenster
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Pavia、意大利、27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo
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Creteil、法国、94010
- Centre d'investigation Clinique
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Umea、瑞典、90185
- FAP-Teamet Familjar Amyloidos
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Lisboa、葡萄牙、1649-028
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
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Porto、葡萄牙、4099-001
- Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
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Ciudad Autonoma de Buenos aires、阿根廷、C1428AQK
- Fleni
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
主要纳入标准：
- 对象已成功完成协议 Fx-006 或 Fx-1A-201。
- 入组时未接受肝脏或心脏移植的患有 ATTR-PN 的男性或女性受试者。
- 如果是女性，受试者绝经后、手术绝育或愿意使用可接受的节育方法
关键排除标准：
- 长期使用非协议批准的非甾体抗炎药 (NSAIDs)
- 怀孕或哺乳期女性受试者。
- 研究者认为具有临床意义的医疗状况会使受试者参与研究的风险增加。
- 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 值 >3 × 正常上限 (ULN)，根据研究者的医学判断，这是由于肝功能下降或活动性肝病所致。
- 具有生育潜力的伴侣的性活跃男性未使用高效避孕或不同意在最后一次研究药物给药后至少 3 个月内继续高效避孕。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：开放标签
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每天 20 毫克口服 Fx-1006A
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Val30Met 组：基线时神经病变损伤评分下肢 (NIS-LL) 评分
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，高分 = 更多的损伤。
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B3461020 (Fx-005) 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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Val30Met 组：第 30 个月神经病变损伤评分下肢 (NIS-LL) 评分相对于 B3461020 基线的变化
大体时间：B3461020 (Fx-005) 第 30 个月的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，高分 = 更多的损伤。
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B3461020 (Fx-005) 第 30 个月的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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Val30Met 组：第 66 个月神经病变损伤评分下肢 (NIS-LL) 评分相对于 B3461020 基线的变化
大体时间：B3461020 (Fx-005) 第 66 个月的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，高分 = 更多的损伤。
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B3461020 (Fx-005) 第 66 个月的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NonVal30Met 组：基线时神经病变损伤评分下肢 (NIS-LL) 评分
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，高分 = 更多的损伤。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NonVal30Met 组：第 12 个月神经病变损伤评分下肢 (NIS-LL) 评分相对于 B3461022 基线的变化
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 第 12 个月的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，高分 = 更多的损伤。
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B3461022 (Fx1A-201) 第 12 个月的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NonVal30Met 组：第 60 个月神经病变损伤评分下肢 (NIS-LL) 评分相对于 B3461022 基线的变化
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 第 60 个月的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，高分 = 更多的损伤。
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B3461022 (Fx1A-201) 第 60 个月的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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Val30Met 组：使用诺福克糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 基线问卷评估总体生活质量 (TQOL) 评分
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷；评估了 DN 对 DN 参与者健康相关 QOL 的影响。
评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个分量表分数：症状、日常生活活动 (ADL)、大纤维神经病变/身体机能、小纤维神经病变和自主神经病变。
TQOL 分数：所有项目的总和，总可能分数范围= -2 到 138，其中更高的分数=更差的 QOL。
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B3461020 (Fx-005) 的基线
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Val30Met 组：第 30 个月时使用 Norfolk 糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 问卷评估的 B3461020 总体生活质量 (TQOL) 评分基线的变化
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线，第 30 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷；评估了 DN 对 DN 参与者健康相关 QOL 的影响。
评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个分量表分数：症状、日常生活活动 (ADL)、大纤维神经病变/身体机能、小纤维神经病变和自主神经病变。
TQOL 分数：所有项目的总和，总可能分数范围= -2 到 138，其中更高的分数=更差的 QOL。
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B3461020 (Fx-005) 的基线，第 30 个月
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Val30Met 组：第 66 个月时使用诺福克糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 问卷评估的总体生活质量 (TQOL) 评分相对于 B3461020 基线的变化
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线，第 66 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷；评估了 DN 对 DN 参与者健康相关 QOL 的影响。
评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个分量表分数：症状、日常生活活动 (ADL)、大纤维神经病变/身体机能、小纤维神经病变和自主神经病变。
TQOL 分数：所有项目的总和，总可能分数范围= -2 到 138，其中更高的分数=更差的 QOL。
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B3461020 (Fx-005) 的基线，第 66 个月
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NonVal30Met 组：使用诺福克糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 基线问卷评估总体生活质量 (TQOL) 评分
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷；评估了 DN 对 DN 参与者健康相关 QOL 的影响。
评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个分量表分数：症状、日常生活活动 (ADL)、大纤维神经病变/身体机能、小纤维神经病变和自主神经病变。
TQOL 分数：所有项目的总和，总可能分数范围= -2 到 138，其中更高的分数=更差的 QOL。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线
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NonVal30Met 组：第 12 个月时使用诺福克糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 问卷评估的 B3461022 总体生活质量 (TQOL) 评分基线的变化
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 12 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷；评估了 DN 对 DN 参与者健康相关 QOL 的影响。
评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个分量表分数：症状、日常生活活动 (ADL)、大纤维神经病变/身体机能、小纤维神经病变和自主神经病变。
TQOL 分数：所有项目的总和，总可能分数范围= -2 到 138，其中更高的分数=更差的 QOL。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 12 个月
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NonVal30Met 组：第 60 个月时使用 Norfolk 糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 问卷评估的 B3461022 总体生活质量 (TQOL) 评分基线的变化
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 60 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷；评估了 DN 对 DN 参与者健康相关 QOL 的影响。
评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个分量表分数：症状、日常生活活动 (ADL)、大纤维神经病变/身体机能、小纤维神经病变和自主神经病变。
TQOL 分数：所有项目的总和，总可能分数范围= -2 到 138，其中更高的分数=更差的 QOL。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 60 个月
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Val30Met 组：第 30 个月时的 Karnofsky 绩效量表 (KPS) 分数
大体时间：第 30 个月（B3461023 的基线）
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KPS：用于从 0-100 的 11 级量表对参与者的日常生活活动进行评分，分数越高 = 参与者能够更好地进行日常活动。
评分范围：100=正常无投诉；无疾病证据，90=能够进行正常活动；疾病的轻微体征/症状，80=正常活动；一些体征/症状，70=照顾自己；无法进行正常活动，60=偶尔需要帮助，但能够满足大部分个人需求，50=需要大量帮助和频繁的医疗护理，40=残疾；需要特别照顾、帮助，30=严重残疾；尽管死亡不是迫在眉睫，但仍需要住院，20 = 病得很重；需要住院，10 = 垂死；致命过程进展迅速，0=死亡。
大多数严重疾病的得分越低，存活率越低。
KPS 评分的数据未在母体研究 Fx-005 和 Fx-006 中收集，因此未报告母体研究的任何时间点。
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第 30 个月（B3461023 的基线）
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Val30Met 组：第 66 个月时的 Karnofsky 绩效量表 (KPS) 分数
大体时间：第 66 个月（B3461023 的第 36 个月）
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KPS：用于从 0-100 的 11 级量表对参与者的日常生活活动进行评分，分数越高 = 参与者能够更好地进行日常活动。
评分范围：100=正常无投诉；无疾病证据，90=能够进行正常活动；疾病的轻微体征/症状，80=正常活动；一些体征/症状，70=照顾自己；无法进行正常活动，60=偶尔需要帮助，但能够满足大部分个人需求，50=需要大量帮助和频繁的医疗护理，40=残疾；需要特别照顾、帮助，30=严重残疾；尽管死亡不是迫在眉睫，但仍需要住院，20 = 病得很重；需要住院，10 = 垂死；致命过程进展迅速，0=死亡。
大多数严重疾病的得分越低，存活率越低。
KPS 评分的数据未在母体研究 Fx-005 和 Fx-006 中收集，因此未报告母体研究的任何时间点。
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第 66 个月（B3461023 的第 36 个月）
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NonVal30Met 组：基线时的 Karnofsky 绩效量表 (KPS) 分数
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线
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卡诺夫斯基表现量表用于评估参与者的日常生活活动。
它以 0-100 分的 11 级等级对参与者进行评分，分数越高 = 参与者能够更好地开展日常活动。
分数越低，大多数严重疾病的存活率越差。
评分范围：100=正常无投诉；没有疾病迹象，90=能够进行正常活动；疾病的轻微体征/症状，80=正常活动；一些体征或症状，70=照顾自己；无法进行正常活动或从事积极工作，60=偶尔需要帮助，但能够满足大部分个人需求，50=需要大量帮助和经常医疗，40=残疾；需要特别照顾和帮助，30=严重残疾；尽管死亡不是迫在眉睫，但仍需要住院，20 = 病得很重；需要住院，10 = 垂死；致命过程进展迅速，0 = 死亡，其中较低的分数 = 大多数严重疾病的生存率较差。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线
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NonVal30Met 组：第 12 个月 Karnofsky 绩效量表 (KPS) 分数从 B3461022 基线变化
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 12 个月
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卡诺夫斯基表现量表用于评估参与者的日常生活活动。
它以 0-100 分的 11 级等级对参与者进行评分，分数越高 = 参与者能够更好地开展日常活动。
分数越低，大多数严重疾病的存活率越差。
评分范围：100=正常无投诉；没有疾病迹象，90=能够进行正常活动；疾病的轻微体征/症状，80=正常活动；一些体征或症状，70=照顾自己；无法进行正常活动或从事积极工作，60=偶尔需要帮助，但能够满足大部分个人需求，50=需要大量帮助和经常医疗，40=残疾；需要特别照顾和帮助，30=严重残疾；尽管死亡不是迫在眉睫，但仍需要住院，20 = 病得很重；需要住院，10 = 垂死；致命过程进展迅速，0 = 死亡，其中较低的分数 = 大多数严重疾病的生存率较差。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 12 个月
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NonVal30Met 组：第 60 个月 Karnofsky 绩效量表 (KPS) 分数从 B3461022 基线变化
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 60 个月
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卡诺夫斯基表现量表用于评估参与者的日常生活活动。
它以 0-100 分的 11 级等级对参与者进行评分，分数越高 = 参与者能够更好地开展日常活动。
分数越低，大多数严重疾病的存活率越差。
评分范围：100=正常无投诉；没有疾病迹象，90=能够进行正常活动；疾病的轻微体征/症状，80=正常活动；一些体征或症状，70=照顾自己；无法进行正常活动或从事积极工作，60=偶尔需要帮助，但能够满足大部分个人需求，50=需要大量帮助和经常医疗，40=残疾；需要特别照顾和帮助，30=严重残疾；尽管死亡不是迫在眉睫，但仍需要住院，20 = 病得很重；需要住院，10 = 垂死；致命过程进展迅速，0 = 死亡，其中较低的分数 = 大多数严重疾病的生存率较差。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 60 个月
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Val30Met 组：基线行走阶段的参与者人数
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线
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使用 [B3461020 (Fx-005)、B3461021 (Fx-006)] 中的动态数据收集表格或 B3461023 中基于改良多发性神经病残疾 (mPND) 评分的表格（方案修订 1.1 之后）收集每个 Val30Met 参与者的动态状态。
数据分为 3 个步行阶段：第 1 阶段（正常）、第 2 阶段（需要一些帮助）或第 3 阶段（不能走动）。
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B3461020 (Fx-005) 的基线
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Val30Met 组：第 30 个月按行走阶段划分的参与者人数
大体时间：第 30 个月
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使用 [B3461020 (Fx-005)、B3461021 (Fx-006)] 中的动态数据收集表格或 B3461023 中基于 mPND 评分的表格（方案修订 1.1 之后）收集每个 Val30Met 参与者的动态状态。
数据分为 3 个步行阶段：第 1 阶段（正常）、第 2 阶段（需要一些帮助）或第 3 阶段（不能走动）。
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第 30 个月
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Val30Met 组：第 66 个月按行走阶段划分的参与者人数
大体时间：66 个月
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使用 [B3461020 (Fx-005)、B3461021 (Fx-006)] 中的动态数据收集表格或 B3461023 中基于 mPND 评分的表格（方案修订 1.1 之后）收集每个 Val30Met 参与者的动态状态。
数据分为 3 个步行阶段：第 1 阶段（正常）、第 2 阶段（需要一些帮助）或第 3 阶段（不能走动）。
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66 个月
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NonVal30Met 组：基线行走阶段的参与者人数
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线
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使用 B3461022 (Fx1A-201) 中的动态数据收集表格或 B3461023 中基于 mPND 评分的表格（方案修订 1.1 之后）收集每个 NonVal30Met 参与者的动态状态。
数据分为 3 个步行阶段：第 1 阶段（正常）、第 2 阶段（需要一些帮助）或第 3 阶段（不能走动）。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线
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NonVal30Met 组：第 12 个月按行走阶段划分的参与者人数
大体时间：第 12 个月
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使用 B3461022 (Fx1A-201) 中的动态数据收集表格或 B3461023 中基于 mPND 评分的表格（方案修订 1.1 之后）收集每个 NonVal30Met 参与者的动态状态。
数据分为 3 个步行阶段：第 1 阶段（正常）、第 2 阶段（需要一些帮助）或第 3 阶段（不能走动）。
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第 12 个月
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NonVal30Met 组：60 个月时按行走阶段划分的参与者人数
大体时间：60个月
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使用 B3461022 (Fx1A-201) 中的动态数据收集表格或 B3461023 中基于 mPND 评分的表格（方案修订 1.1 之后）收集每个 NonVal30Met 参与者的动态状态。
数据分为 3 个步行阶段：第 1 阶段（正常）、第 2 阶段（需要一些帮助）或第 3 阶段（不能走动）。
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60个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Val30Met 组：第 6、12、18、24、42、54、78、90、102、114 和 126 个月时 NIS-LL 评分从 B3461020 基线变化
大体时间：B3461020 (Fx-005) 第 6、12、18、24、42、54、78、90、102、114 和 126 个月的基线（即首次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，高分 = 更多的损伤。
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B3461020 (Fx-005) 第 6、12、18、24、42、54、78、90、102、114 和 126 个月的基线（即首次给药前的最后一次测量）
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Val30Met 组：NIS-LL 分量表分数：基线时的肌肉无力 (MW)、MW-髋关节、MW-膝关节、MW-踝关节、MW-脚趾、NIS-LL 反射、NIS-LL 感觉
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分，可能的 NIS-LL 总评分范围为 0 至 88，评分越高 = 损伤越严重。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 肌肉无力评分范围为 0 至 64，高分=更多损伤。
NIS-LL 感觉评分范围是 0 到 16，高分 = 更多的障碍。
NIS-LL 反射评分范围为 0 至 8，高分=更多损伤。
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B3461020 (Fx-005) 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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Val30Met 组：NIS-LL 子量表分数从 B3461020 基线的变化：第 6、12 个月的肌肉无力 (MW)、MW-髋、MW-膝、MW-踝、MW-脚趾、NIS-LL 反射、NIS-LL 感觉, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 和 126
大体时间：B3461020 (Fx-005) 第 6、12、18、24、30、42、54、66、78、90、102、114 和 126 个月的基线（即首次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分，可能的 NIS-LL 总评分范围为 0 至 88，评分越高 = 损伤越严重。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 肌肉无力评分范围为 0 至 64，高分=更多损伤。
NIS-LL 感觉评分范围是 0 到 16，高分 = 更多的障碍。
NIS-LL 反射评分范围为 0 至 8，高分=更多损伤。
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B3461020 (Fx-005) 第 6、12、18、24、30、42、54、66、78、90、102、114 和 126 个月的基线（即首次给药前的最后一次测量）
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NonVal30Met 组：第 6、24、36、48、72、84、96、108 和 120 个月时 NIS-LL 评分从 B3461022 基线变化
大体时间：B3461022 (Fx1A-201)、6、24、36、48、72、84、96、108 和 120 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，高分 = 更多的损伤。
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B3461022 (Fx1A-201)、6、24、36、48、72、84、96、108 和 120 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NonVal30Met 组：NIS-LL 分量表分数：肌肉无力 (MW)、MW-髋关节、MW-膝关节、MW-踝关节、MW-脚趾、NIS-LL 反射、NIS-LL 基线感觉
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分，可能的 NIS-LL 总评分范围为 0 至 88，评分越高 = 损伤越严重。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 肌肉无力评分范围为 0 至 64，高分=更多损伤。
NIS-LL 感觉评分范围是 0 到 16，高分 = 更多的障碍。
NIS-LL 反射评分范围为 0 至 8，高分=更多损伤。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线（即第一次给药前的最后一次测量）
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NonVal30Met 组：NIS-LL 子量表分数从 B3461022 基线的变化：第 6、12 个月的肌肉无力 (MW)、MW-髋、MW-膝、MW-踝、MW-脚趾、NIS-LL 反射、NIS-LL 感觉, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 和 120
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 第 6、12、24、36、48、60、72、84、96、108 和 120 个月的基线（即首次给药前的最后一次测量）
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NIS-LL：一个子量表（37 项 NIS 问卷），提供下肢的总神经性缺陷评分。
它评估肌肉无力、反射、感觉；分别对左、右肢进行评分，可能的 NIS-LL 总评分范围为 0 至 88，评分越高 = 损伤越严重。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝关节背屈肌、踝关节跖屈肌、脚趾伸肌、脚趾屈肌）评分为 0（正常）至 4（瘫痪），得分越高 = 无力程度越大。
反射成分（股四头肌、小腿三头肌）；感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分为 0=正常，1=减少，或 2=不存在。
NIS-LL 肌肉无力评分范围为 0 至 64，高分=更多损伤。
NIS-LL 感觉评分范围是 0 到 16，高分 = 更多的障碍。
NIS-LL 反射评分范围为 0 至 8，高分=更多损伤。
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B3461022 (Fx1A-201) 第 6、12、24、36、48、60、72、84、96、108 和 120 个月的基线（即首次给药前的最后一次测量）
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Val30Met 组：第 6、12、18、24、42、54、78、90、102 个月时使用诺福克糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 问卷评估的总体生活质量 (TQOL) 评分相对于 B3461020 基线的变化, 114, 126, 138
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线，第 6、12、18、24、42、54、78、90、102、114、126、138 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷；评估了 DN 对 DN 参与者健康相关 QOL 的影响。
评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个分量表分数：症状、日常生活活动 (ADL)、大纤维神经病变/身体机能、小纤维神经病变和自主神经病变。
TQOL 分数：所有项目的总和，总可能分数范围= -2 到 138，其中更高的分数=更差的 QOL。
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B3461020 (Fx-005) 的基线，第 6、12、18、24、42、54、78、90、102、114、126、138 个月
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Val30Met 组：TQOL 子量表评分：症状、ADL、身体机能/大纤维神经病变、小纤维神经病变、自主神经病变在基线时使用 Norfolk QOL-DN 进行评估
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷，用于评估 DN 对 QOL 的影响；第 1 至 7 项：评分为 1=存在症状，0=无症状。
第 8 至 35 项：按李克特 5 分制评分：0=没问题到 4=严重问题（除了第 32 项，其中 -1=“稍微好一点”，-2=好多了，0=差不多，1=有些更糟，2 = 更糟）。
诺福克 QOL-DN 概括为 5 个领域（分数范围）：身体机能/大纤维神经病变（-2 至 58）、日常生活活动 (ADL)（0 至 20）、症状（0 至 32）、小纤维神经病变（ 0 至 16），自主神经病变（0 至 12）；更高的分数=更大的损害，对于每个。
总分 = -2 至 138（更高的分数 = 更差的 QOL）。
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B3461020 (Fx-005) 的基线
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Val30Met：在第 6、12、18、24、30、42、54、66 个月时使用 Norfolk QOL-DN 评估的 TQOL 子量表评分相对于基线的变化：症状、ADL、身体功能/大纤维神经病变、小纤维神经病变、自主神经病变, 78, 90, 102, 114, 126, 138
大体时间：B3461020 (Fx-005) 的基线，第 6、12、18、24、30、42、54、66、78、90、102、114、126 和 138 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷，用于评估 DN 对 QOL 的影响；第 1 至 7 项：评分为 1=存在症状，0=无症状。
第 8 至 35 项：按李克特 5 分制评分：0=没问题到 4=严重问题（除了第 32 项，其中 -1=“稍微好一点”，-2=好多了，0=差不多，1=有些更糟，2 = 更糟）。
诺福克 QOL-DN 概括为 5 个领域（分数范围）：身体机能/大纤维神经病变（-2 至 58）、日常生活活动 (ADL)（0 至 20）、症状（0 至 32）、小纤维神经病变（ 0 至 16），自主神经病变（0 至 12）；更高的分数=更大的损害，对于每个。
总分 = -2 至 138（更高的分数 = 更差的 QOL）。
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B3461020 (Fx-005) 的基线，第 6、12、18、24、30、42、54、66、78、90、102、114、126 和 138 个月
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NonVal30Met 组：第 6、24、36、48、72、84、96、108、120 个月时使用诺福克糖尿病神经病变生活质量 (QOL-DN) 问卷评估的 B3461022 总体生活质量 (TQOL) 评分基线的变化
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 6、24、36、48、72、84、96、108、120 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷；评估了 DN 对 DN 参与者健康相关 QOL 的影响。
评分基于产生 TQOL 的 35 个问题以及 5 个分量表分数：症状、日常生活活动 (ADL)、大纤维神经病变/身体机能、小纤维神经病变和自主神经病变。
TQOL 分数：所有项目的总和，总可能分数范围= -2 到 138，其中更高的分数=更差的 QOL。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 6、24、36、48、72、84、96、108、120 个月
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NonVal30Met 组：TQOL 子量表评分：症状、ADL、身体机能/大纤维神经病变、小纤维神经病变、自主神经病变使用 Norfolk QOL-DN 在基线进行评估
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷，用于评估 DN 对 QOL 的影响；第 1 至 7 项：评分为 1=存在症状，0=无症状。
第 8 至 35 项：按李克特 5 分制评分：0=没问题到 4=严重问题（除了第 32 项，其中 -1=“稍微好一点”，-2=好多了，0=差不多，1=有些更糟，2 = 更糟）。
诺福克 QOL-DN 概括为 5 个领域（分数范围）：身体机能/大纤维神经病变（-2 至 58）、日常生活活动 (ADL)（0 至 20）、症状（0 至 32）、小纤维神经病变（ 0 至 16），自主神经病变（0 至 12）；更高的分数=更大的损害，对于每个。
总分 = -2 至 138（更高的分数 = 更差的 QOL）。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线
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NonVal30Met 组：在第 6、12、24、36、48、60、72 个月时使用 Norfolk QOL-DN 评估的 TQOL 子量表评分相对于基线的变化：症状、ADL、身体功能/大纤维神经病变、小纤维神经病变、自主神经病变84, 96, 108, 120
大体时间：B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 6、12、24、36、48、60、72、84、96、108 和 120 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷，用于评估 DN 对 QOL 的影响；第 1 至 7 项：评分为 1=存在症状，0=无症状。
第 8 至 35 项：按李克特 5 分制评分：0=没问题到 4=严重问题（除了第 32 项，其中 -1=“稍微好一点”，-2=好多了，0=差不多，1=有些更糟，2 = 更糟）。
诺福克 QOL-DN 概括为 5 个领域（分数范围）：身体机能/大纤维神经病变（-2 至 58）、日常生活活动 (ADL)（0 至 20）、症状（0 至 32）、小纤维神经病变（ 0 至 16），自主神经病变（0 至 12）；更高的分数=更大的损害，对于每个。
总分 = -2 至 138（更高的分数 = 更差的 QOL）。
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B3461022 (Fx1A-201) 的基线，第 6、12、24、36、48、60、72、84、96、108 和 120 个月
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Val30Met 组：第 42、54、78、90、102、114、126 和 138 个月时的 Karnofsky 绩效量表 (KPS) 分数
大体时间：B3461023 的基线，第 42、54、78、90、102、114、126 和 138 个月
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卡诺夫斯基表现量表用于评估参与者的日常生活活动。
它以 0-100 分的 11 级等级对参与者进行评分，分数越高 = 参与者能够更好地开展日常活动。
分数越低，大多数严重疾病的存活率越差。
评分范围：100=正常无投诉；没有疾病迹象，90=能够进行正常活动；疾病的轻微体征/症状，80=正常活动；一些体征或症状，70=照顾自己；无法进行正常活动或从事积极工作，60=偶尔需要帮助，但能够满足大部分个人需求，50=需要大量帮助和经常医疗，40=残疾；需要特别照顾和帮助，30=严重残疾；尽管死亡不是迫在眉睫，但仍需要住院，20 = 病得很重；需要住院，10 = 垂死；致命过程进展迅速，0 = 死亡，其中较低的分数 = 大多数严重疾病的生存率较差。
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B3461023 的基线，第 42、54、78、90、102、114、126 和 138 个月
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NonVal30Met 组：第 6、24、36、48、72、84、96、108 和 120 个月时 Karnofsky 绩效量表 (KPS) 分数从 B3461022 基线变化
大体时间：B3461022 的基线，第 6、24、36、48、72、84、96、108 和 120 个月
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卡诺夫斯基表现量表用于评估参与者的日常生活活动。
它以 0-100 分的 11 级等级对参与者进行评分，分数越高 = 参与者能够更好地开展日常活动。
分数越低，大多数严重疾病的存活率越差。
评分范围：100=正常无投诉；没有疾病迹象，90=能够进行正常活动；疾病的轻微体征/症状，80=正常活动；一些体征或症状，70=照顾自己；无法进行正常活动或从事积极工作，60=偶尔需要帮助，但能够满足大部分个人需求，50=需要大量帮助和经常医疗，40=残疾；需要特别照顾和帮助，30=严重残疾；尽管死亡不是迫在眉睫，但仍需要住院，20 = 病得很重；需要住院，10 = 垂死；致命过程进展迅速，0 = 死亡，其中较低的分数 = 大多数严重疾病的生存率较差。
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B3461022 的基线，第 6、24、36、48、72、84、96、108 和 120 个月
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Val30Met 组：第 12 周、第 6、9、12、18、21、24、33、36、39、42、45、48、51、54、57、60、63、69、 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
大体时间：第 12 周，第 6、9、12、18、21、24、30、33、36、39、42、45、48、51、54、57、60、63、66、69、72、75、78、 81、84、87、90、93、96、99、102、105、108、111、114、117、120、123、126 和 129
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使用 [B3461020 (Fx-005)、B3461021 (Fx-006)] 中的动态数据收集表格或 B3461023 中基于 mPND 评分的表格（方案修订 1.1 之后）收集每个 Val30Met 参与者的动态状态。
数据分为 3 个步行阶段：第 1 阶段（正常）、第 2 阶段（需要一些帮助）或第 3 阶段（不能走动）。
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第 12 周，第 6、9、12、18、21、24、30、33、36、39、42、45、48、51、54、57、60、63、66、69、72、75、78、 81、84、87、90、93、96、99、102、105、108、111、114、117、120、123、126 和 129
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NonVal30Met 组：第 3、6、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、48、51、54、57、63、66、69 个月时按行走阶段划分的参与者人数, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
大体时间：第 3、6、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、48、51、54、57、63、66、69、72、75、78、81、84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 和 129
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使用 B3461022 (Fx1A-201) 中的动态数据收集表格或 B3461023 中基于 mPND 评分的表格（方案修订 1.1 之后）收集每个 NonVal30Met 参与者的动态状态。
数据分为 3 个步行阶段：第 1 阶段（正常）、第 2 阶段（需要一些帮助）或第 3 阶段（不能走动）。
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第 3、6、15、18、21、24、27、30、33、36、39、42、45、48、51、54、57、63、66、69、72、75、78、81、84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 和 129
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出现治疗紧急不良事件 (AE) 和严重 AE 的参与者人数
大体时间：从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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AE 是在接受研究产品的参与者中发生的任何不良医疗事件，而不考虑因果关系的可能性。
SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常；医学上重要的事件。
治疗中出现的 AE 是在 B3461023 (Fx1A-303) 入组后出现的事件，或者在 B3461023 (Fx1A-303) 期间相对于治疗前状态恶化的事件。
AE 包括 SAE 和非 SAE。
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从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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体检异常人数
大体时间：从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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完整的身体检查包括一般外观、头部和颈部、耳朵、眼睛、鼻子、喉咙、呼吸系统、泌尿生殖系统、内分泌、心血管、腹部、皮肤、肌肉骨骼、神经系统、免疫系统/过敏、血液系统/淋巴系统的检查。
身体检查结果的异常是基于研究者的决定。
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从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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实验室检查异常的参与者人数
大体时间：从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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异常标准：血清化学（胆红素>1.5*上限
限制正常[ULN]；天冬氨酸转氨酶；丙氨酸转氨酶；碱性磷酸酶； γ 谷氨酰转移酶 >3.0*ULN；白蛋白1.2*ULN；
血尿素氮、肌酐>1.3*ULN；
游离 T4、促甲状腺素、甲状腺素 1.2*ULN；
葡萄糖1.5*ULN);
凝血（凝血酶原时间，凝血酶原强度。
归一化比率 >1.1*ULN)；血液学（嗜碱性粒细胞；嗜酸性粒细胞，单核细胞>1.2*ULN；白细胞1.5*ULN；
淋巴细胞、中性粒细胞 1.2*ULN）。
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从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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心电图 (ECG) 异常的参与者人数
大体时间：从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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获得了所有参与者的十二导联心电图。
QT 间期标准、Bazett 校正公式 (QTcB) 和 Fridericia 校正公式 (QTcF)：大于 (>) 450-480 毫秒 (msec)、>480-500 毫秒和 >500 毫秒。
根据研究者的决定，结果被认为是异常的。
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从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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生命体征与基线相比具有临床显着变化的参与者人数
大体时间：从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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临床显着变化的标准： 仰卧和站立收缩压 (BP)：从基线下降小于或等于 (=) 20 mmHg，收缩压 180 mmHg；仰卧和站立舒张压：从基线下降 = 15 mmHg，舒张压 105 mmHg；仰卧和站立脉率：从基线下降 = 15 bpm，脉率 120 bpm；重量：从基线减少 = 7%。
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从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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使用任何伴随药物的参与者人数
大体时间：从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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报告了使用任何伴随药物的参与者人数。
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从基线（即 B3461023 的第 0 天）到 10 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Merlini G, Coelho T, Waddington Cruz M, Li H, Stewart M, Ebede B. Evaluation of Mortality During Long-Term Treatment with Tafamidis for Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy: Clinical Trial Results up to 8.5 Years. Neurol Ther. 2020 Jun;9(1):105-115. doi: 10.1007/s40120-020-00180-w. Epub 2020 Feb 27.
- Huber P, Flynn A, Sultan MB, Li H, Rill D, Ebede B, Gundapaneni B, Schwartz JH. A comprehensive safety profile of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2019 Dec;26(4):203-209. doi: 10.1080/13506129.2019.1643714. Epub 2019 Jul 27.
- Amass L, Li H, Gundapaneni BK, Schwartz JH, Keohane DJ. Influence of baseline neurologic severity on disease progression and the associated disease-modifying effects of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2018 Dec 17;13(1):225. doi: 10.1186/s13023-018-0947-7.
- Waddington Cruz M, Amass L, Keohane D, Schwartz J, Li H, Gundapaneni B. Early intervention with tafamidis provides long-term (5.5-year) delay of neurologic progression in transthyretin hereditary amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2016 Sep;23(3):178-183. doi: 10.1080/13506129.2016.1207163. Epub 2016 Aug 5.
- Barroso FA, Judge DP, Ebede B, Li H, Stewart M, Amass L, Sultan MB. Long-term safety and efficacy of tafamidis for the treatment of hereditary transthyretin amyloid polyneuropathy: results up to 6 years. Amyloid. 2017 Sep;24(3):194-204. doi: 10.1080/13506129.2017.1357545. Epub 2017 Jul 31.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年8月5日
初级完成 (实际的)
2020年7月8日
研究完成 (实际的)
2020年7月8日
研究注册日期
首次提交
2009年6月17日
首先提交符合 QC 标准的
2009年6月17日
首次发布 (估计)
2009年6月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月7日
最后验证
2021年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- FX1A-303
- B3461023 (其他标识符：Alias Study Number)
- 2009-011535-12 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如
协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。
有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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