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Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von Fx-1006A bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose

7. Juli 2021 aktualisiert von: Pfizer

OFFENE SICHERHEITS- UND WIRKSAMKEITSBEWERTUNG VON FX-1006A BEI PERSONEN MIT TRANSTHYRETIN (TTR)-AMYLOIDOSE

Dies ist eine offene Phase-3-Studie, die entwickelt wurde, um zusätzliche langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten für einmal täglich (QD) verabreichtes orales Tafamidis (20 mg Weichgelatinekapsel) zu erhalten. Darüber hinaus wurde in dieser Studie weiterhin Tafamidis an Val30Met-Probanden verabreicht, die das Protokoll Fx-006 abgeschlossen hatten (eine einjährige, unverblindete Verlängerungsstudie zu Protokoll Fx-005, bei der es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, 18-jährige Studie handelte). einmonatige Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tafamidis) oder Nicht-Val30Met-Patienten, die das Protokoll Fx1A-201 (eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der TTR-Stabilisierung, Sicherheit und Verträglichkeit von Tafamidis) für bis zu 10 Jahre oder abgeschlossen hatten bis die Probanden verschreibungspflichtigen Zugang zu Tafamidis für ATTR-PN hatten. Nach behördlicher Genehmigung für die Behandlung von ATTR-PN in ihrem jeweiligen Land und Zugang zu verschreibungspflichtigem Tafamidis wurden die Probanden möglicherweise aus der Studie ausgeschlossen. Solche Probanden wurden als Studienabsolventen betrachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

93

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentinien, C1428AQK
        • FLENI
  • Brasilien
    • R.j.
      • Rio De Jameiro, R.j., Brasilien, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
  • Deutschland
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster
  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich, 94010
        • Centre d'investigation Clinique
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Schweden
      • Umea, Schweden, 90185
        • FAP-Teamet Familjar Amyloidos
  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Subjekt hatte entweder Protokoll Fx-006 oder Fx-1A-201 erfolgreich abgeschlossen.
  • Männliche oder weibliche Probanden mit ATTR-PN, die sich zum Zeitpunkt der Einschreibung keiner Leber- oder Herztransplantation unterzogen hatten.
  • Wenn weiblich, war die Testperson postmenopausal, chirurgisch sterilisiert oder bereit, eine akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Chronischer Gebrauch von nicht protokollzugelassenen nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs)
  • Schwangere oder stillende weibliche Probanden.
  • Klinisch signifikanter medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem erhöhten Risiko für die Teilnahme an der Studie aussetzen würde.
  • Ein Alaninaminotransferase (ALT)- und Aspartataminotransferase (AST)-Wert > 3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), der nach medizinischer Einschätzung des Prüfarztes auf eine eingeschränkte Leberfunktion oder eine aktive Lebererkrankung zurückzuführen war.
  • Sexuell aktive Männer mit Partnern im gebärfähigen Alter, die keine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden oder nicht damit einverstanden sind, eine hochwirksame Empfängnisverhütung für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments fortzusetzen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Open-Label
Arzneimittel: Tafamidis
20 mg orales Fx-1006A täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Val30Met-Gruppe: Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score Lower Limb (NIS-LL) Score bei Baseline
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Insgesamt möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005)
Val30Met-Gruppe: Veränderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores der unteren Extremitäten (NIS-LL) im 30. Monat gegenüber dem Ausgangswert B3461020
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005), Monat 30
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Insgesamt möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005), Monat 30
Val30Met-Gruppe: Änderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores der unteren Extremitäten (NIS-LL) im Vergleich zum Ausgangswert B3461020 in Monat 66
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005), Monat 66
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Insgesamt möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005), Monat 66
NonVal30Met-Gruppe: Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score der unteren Extremitäten (NIS-LL)-Score zu Studienbeginn
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Insgesamt möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-Gruppe: Änderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores der unteren Extremitäten (NIS-LL) gegenüber dem Ausgangswert B3461022 in Monat 12
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201), Monat 12
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Insgesamt möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201), Monat 12
NonVal30Met-Gruppe: Änderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores der unteren Extremitäten (NIS-LL) im Vergleich zum Ausgangswert B3461022 in Monat 60
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201), Monat 60
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Insgesamt möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201), Monat 60
Val30Met-Gruppe: Total Quality of Life (TQOL) Score Bewertet unter Verwendung des Norfolk-Fragebogens zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Basislinie von B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: Teilnehmerbewerteter Fragebogen mit 35 Punkten; bewertete die Auswirkungen von DN auf die gesundheitsbezogene QOL von Teilnehmern mit DN. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), Large-Fiber-Neuropathie/körperliche Funktion, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. TQOL-Score: Summe aller Items, gesamter möglicher Score-Bereich = -2 bis 138, wobei höherer Score = schlechtere QOL.
Basislinie von B3461020 (Fx-005)
Val30Met-Gruppe: Änderung des TQOL-Scores (Total Quality of Life) gegenüber dem Ausgangswert B3461020, bewertet anhand des Norfolk-Fragebogens zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) in Monat 30
Zeitfenster: Baseline von B3461020 (Fx-005), Monat 30
Norfolk QOL-DN: Teilnehmerbewerteter Fragebogen mit 35 Punkten; bewertete die Auswirkungen von DN auf die gesundheitsbezogene QOL von Teilnehmern mit DN. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), Large-Fiber-Neuropathie/körperliche Funktion, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. TQOL-Score: Summe aller Items, gesamter möglicher Score-Bereich = -2 bis 138, wobei höherer Score = schlechtere QOL.
Baseline von B3461020 (Fx-005), Monat 30
Val30Met-Gruppe: Änderung des TQOL-Scores (Total Quality of Life) gegenüber dem Ausgangswert B3461020, bewertet anhand des Norfolk-Fragebogens zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) in Monat 66
Zeitfenster: Baseline von B3461020 (Fx-005), Monat 66
Norfolk QOL-DN: Teilnehmerbewerteter Fragebogen mit 35 Punkten; bewertete die Auswirkungen von DN auf die gesundheitsbezogene QOL von Teilnehmern mit DN. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), Large-Fiber-Neuropathie/körperliche Funktion, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. TQOL-Score: Summe aller Items, gesamter möglicher Score-Bereich = -2 bis 138, wobei höherer Score = schlechtere QOL.
Baseline von B3461020 (Fx-005), Monat 66
NonVal30Met-Gruppe: Total Quality of Life (TQOL)-Score, bewertet unter Verwendung des Norfolk-Fragebogens zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Basislinie von B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: Teilnehmerbewerteter Fragebogen mit 35 Punkten; bewertete die Auswirkungen von DN auf die gesundheitsbezogene QOL von Teilnehmern mit DN. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), Large-Fiber-Neuropathie/körperliche Funktion, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. TQOL-Score: Summe aller Items, gesamter möglicher Score-Bereich = -2 bis 138, wobei höherer Score = schlechtere QOL.
Basislinie von B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-Gruppe: Änderung des TQOL-Scores (Total Quality of Life) gegenüber dem Ausgangswert B3461022, bewertet anhand des Norfolk-Fragebogens zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) in Monat 12
Zeitfenster: Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 12
Norfolk QOL-DN: Teilnehmerbewerteter Fragebogen mit 35 Punkten; bewertete die Auswirkungen von DN auf die gesundheitsbezogene QOL von Teilnehmern mit DN. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), Large-Fiber-Neuropathie/körperliche Funktion, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. TQOL-Score: Summe aller Items, gesamter möglicher Score-Bereich = -2 bis 138, wobei höherer Score = schlechtere QOL.
Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 12
NonVal30Met-Gruppe: Änderung des TQOL-Scores (Total Quality of Life) gegenüber dem Ausgangswert B3461022, bewertet anhand des Norfolk-Fragebogens zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) in Monat 60
Zeitfenster: Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 60
Norfolk QOL-DN: Teilnehmerbewerteter Fragebogen mit 35 Punkten; bewertete die Auswirkungen von DN auf die gesundheitsbezogene QOL von Teilnehmern mit DN. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), Large-Fiber-Neuropathie/körperliche Funktion, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. TQOL-Score: Summe aller Items, gesamter möglicher Score-Bereich = -2 bis 138, wobei höherer Score = schlechtere QOL.
Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 60
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score in Monat 30
Zeitfenster: Monat 30 (Ausgangswert von B3461023)
KPS: Wird verwendet, um die Aktivitäten der Teilnehmer des täglichen Lebens auf einer 11-stufigen Skala von 0-100 zu bewerten, höhere Punktzahl = Teilnehmer ist besser in der Lage, tägliche Aktivitäten auszuführen. Wertebereich: 100 = normal, keine Beschwerden; kein Krankheitsanzeichen, 90 = normale Aktivität möglich; geringe Anzeichen/Symptome der Krankheit, 80 = normale Aktivität mit Anstrengung; einige Anzeichen/Symptome, 70 = kümmert sich um sich selbst; nicht in der Lage, normalen Aktivitäten nachzugehen, 60 = benötigt gelegentliche Hilfe, ist aber in der Lage, sich um die meisten persönlichen Bedürfnisse zu kümmern, 50 = benötigt erhebliche Hilfe und häufige medizinische Versorgung, 40 = behindert; bedarf besonderer Pflege, Betreuung, 30=schwerbehindert; Krankenhauseinweisung indiziert, obwohl Tod nicht unmittelbar bevorsteht, 20=sehr krank; Krankenhauseinweisung notwendig, 10 = moribund; schnell fortschreitende tödliche Prozesse und 0 = tot. Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter ist das Überleben für die meisten schweren Krankheiten. Daten für den KPS-Score wurden in den Elternstudien Fx-005 und Fx-006 nicht erhoben und daher für keinen Zeitpunkt aus den Elternstudien berichtet.
Monat 30 (Ausgangswert von B3461023)
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score in Monat 66
Zeitfenster: Monat 66 (Monat 36 von B3461023)
KPS: Wird verwendet, um die Aktivitäten der Teilnehmer des täglichen Lebens auf einer 11-stufigen Skala von 0-100 zu bewerten, höhere Punktzahl = Teilnehmer ist besser in der Lage, tägliche Aktivitäten auszuführen. Wertebereich: 100 = normal, keine Beschwerden; kein Krankheitsanzeichen, 90 = normale Aktivität möglich; geringe Anzeichen/Symptome der Krankheit, 80 = normale Aktivität mit Anstrengung; einige Anzeichen/Symptome, 70 = kümmert sich um sich selbst; nicht in der Lage, normalen Aktivitäten nachzugehen, 60 = benötigt gelegentliche Hilfe, ist aber in der Lage, sich um die meisten persönlichen Bedürfnisse zu kümmern, 50 = benötigt erhebliche Hilfe und häufige medizinische Versorgung, 40 = behindert; bedarf besonderer Pflege, Betreuung, 30=schwerbehindert; Krankenhauseinweisung indiziert, obwohl Tod nicht unmittelbar bevorsteht, 20=sehr krank; Krankenhauseinweisung notwendig, 10 = moribund; schnell fortschreitende tödliche Prozesse und 0 = tot. Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter ist das Überleben für die meisten schweren Krankheiten. Daten für den KPS-Score wurden in den Elternstudien Fx-005 und Fx-006 nicht erhoben und daher für keinen Zeitpunkt aus den Elternstudien berichtet.
Monat 66 (Monat 36 von B3461023)
NonVal30Met-Gruppe: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score bei Baseline
Zeitfenster: Basislinie von B3461022 (Fx1A-201)
Die Karnofsky-Leistungsskala wurde zur Bewertung der Aktivitäten der Teilnehmer des täglichen Lebens verwendet. Es bewertete den Teilnehmer auf einer 11-stufigen Skala von 0-100, höhere Punktzahl = Teilnehmer ist besser in der Lage, tägliche Aktivitäten auszuführen. Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter das Überleben für die meisten schweren Krankheiten. Wertebereich: 100 = normal, keine Beschwerden; keine Krankheitsanzeichen, 90 = normale Aktivität möglich; geringe Anzeichen/Symptome der Krankheit, 80 = normale Aktivität mit Anstrengung; einige Anzeichen oder Symptome, 70 = kümmert sich um sich selbst; nicht in der Lage, einer normalen Aktivität nachzugehen oder aktiv zu arbeiten, 60 = benötigt gelegentliche Hilfe, ist aber in der Lage, sich um die meisten persönlichen Bedürfnisse zu kümmern, 50 = benötigt erhebliche Hilfe und häufige medizinische Versorgung, 40 = behindert; besondere Betreuungs- und Betreuungsbedürftigkeit, 30=schwerbehindert; Krankenhauseinweisung indiziert, obwohl Tod nicht unmittelbar bevorsteht, 20=sehr krank; Krankenhauseinweisung notwendig, 10 = moribund; schnell fortschreitende tödliche Prozesse und 0 = tot, wobei niedrigere Punktzahl = schlechteres Überleben für die meisten schweren Krankheiten.
Basislinie von B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-Gruppe: Änderung des Scores der Karnofsky Performance Scale (KPS) gegenüber dem Ausgangswert B3461022 in Monat 12
Zeitfenster: Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 12
Die Karnofsky-Leistungsskala wurde zur Bewertung der Aktivitäten der Teilnehmer des täglichen Lebens verwendet. Es bewertete den Teilnehmer auf einer 11-stufigen Skala von 0-100, höhere Punktzahl = Teilnehmer ist besser in der Lage, tägliche Aktivitäten auszuführen. Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter das Überleben für die meisten schweren Krankheiten. Wertebereich: 100 = normal, keine Beschwerden; keine Krankheitsanzeichen, 90 = normale Aktivität möglich; geringe Anzeichen/Symptome der Krankheit, 80 = normale Aktivität mit Anstrengung; einige Anzeichen oder Symptome, 70 = kümmert sich um sich selbst; nicht in der Lage, einer normalen Aktivität nachzugehen oder aktiv zu arbeiten, 60 = benötigt gelegentliche Hilfe, ist aber in der Lage, sich um die meisten persönlichen Bedürfnisse zu kümmern, 50 = benötigt erhebliche Hilfe und häufige medizinische Versorgung, 40 = behindert; besondere Betreuungs- und Betreuungsbedürftigkeit, 30=schwerbehindert; Krankenhauseinweisung indiziert, obwohl Tod nicht unmittelbar bevorsteht, 20=sehr krank; Krankenhauseinweisung notwendig, 10 = moribund; schnell fortschreitende tödliche Prozesse und 0 = tot, wobei niedrigere Punktzahl = schlechteres Überleben für die meisten schweren Krankheiten.
Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 12
NonVal30Met-Gruppe: Änderung von B3461022 Baseline in Karnofsky Performance Scale (KPS) Score in Monat 60
Zeitfenster: Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 60
Die Karnofsky-Leistungsskala wurde zur Bewertung der Aktivitäten der Teilnehmer des täglichen Lebens verwendet. Es bewertete den Teilnehmer auf einer 11-stufigen Skala von 0-100, höhere Punktzahl = Teilnehmer ist besser in der Lage, tägliche Aktivitäten auszuführen. Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter das Überleben für die meisten schweren Krankheiten. Wertebereich: 100 = normal, keine Beschwerden; keine Krankheitsanzeichen, 90 = normale Aktivität möglich; geringe Anzeichen/Symptome der Krankheit, 80 = normale Aktivität mit Anstrengung; einige Anzeichen oder Symptome, 70 = kümmert sich um sich selbst; nicht in der Lage, einer normalen Aktivität nachzugehen oder aktiv zu arbeiten, 60 = benötigt gelegentliche Hilfe, ist aber in der Lage, sich um die meisten persönlichen Bedürfnisse zu kümmern, 50 = benötigt erhebliche Hilfe und häufige medizinische Versorgung, 40 = behindert; besondere Betreuungs- und Betreuungsbedürftigkeit, 30=schwerbehindert; Krankenhauseinweisung indiziert, obwohl Tod nicht unmittelbar bevorsteht, 20=sehr krank; Krankenhauseinweisung notwendig, 10 = moribund; schnell fortschreitende tödliche Prozesse und 0 = tot, wobei niedrigere Punktzahl = schlechteres Überleben für die meisten schweren Krankheiten.
Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 60
Val30Met-Gruppe: Anzahl der Teilnehmer nach Gehphase zu Studienbeginn
Zeitfenster: Basislinie von B3461020 (Fx-005)
Der ambulante Status jedes Val30Met-Teilnehmers wurde mithilfe von ambulanten Datenerfassungsformularen in [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] oder Formularen basierend auf dem modifizierten Polyneuropathie-Behinderungswert (mPND) in B3461023 (nach Protokolländerung 1.1) erfasst. Die Daten wurden in 3 Gehstadien eingeteilt: Stufe 1 (normal), Stufe 2 (etwas Unterstützung erforderlich) oder Stufe 3 (nicht gehfähig).
Basislinie von B3461020 (Fx-005)
Val30Met-Gruppe: Anzahl der Teilnehmer nach Gehphase im 30. Monat
Zeitfenster: Monat 30
Der ambulante Status für jeden Val30Met-Teilnehmer wurde mithilfe von ambulanten Datenerfassungsformularen in [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] oder Formularen basierend auf dem mPND-Score in B3461023 (nach Protokolländerung 1.1) erfasst. Die Daten wurden in 3 Gehstadien eingeteilt: Stufe 1 (normal), Stufe 2 (etwas Unterstützung erforderlich) oder Stufe 3 (nicht gehfähig).
Monat 30
Val30Met-Gruppe: Anzahl der Teilnehmer nach Gehphase in Monat 66
Zeitfenster: Monat 66
Der ambulante Status für jeden Val30Met-Teilnehmer wurde mithilfe von ambulanten Datenerfassungsformularen in [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] oder Formularen basierend auf dem mPND-Score in B3461023 (nach Protokolländerung 1.1) erfasst. Die Daten wurden in 3 Gehstadien eingeteilt: Stufe 1 (normal), Stufe 2 (etwas Unterstützung erforderlich) oder Stufe 3 (nicht gehfähig).
Monat 66
NonVal30Met-Gruppe: Anzahl der Teilnehmer nach Gehphase zu Studienbeginn
Zeitfenster: Basislinie von B3461022 (Fx1A-201)
Der ambulante Status für jeden NonVal30Met-Teilnehmer wurde mithilfe von ambulanten Datenerfassungsformularen in B3461022 (Fx1A-201) oder Formularen basierend auf dem mPND-Score in B3461023 (nach Protokolländerung 1.1) erfasst. Die Daten wurden in 3 Gehstadien eingeteilt: Stufe 1 (normal), Stufe 2 (etwas Unterstützung erforderlich) oder Stufe 3 (nicht gehfähig).
Basislinie von B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-Gruppe: Anzahl der Teilnehmer nach Gehphase in Monat 12
Zeitfenster: Monat 12
Der ambulante Status für jeden NonVal30Met-Teilnehmer wurde mithilfe von ambulanten Datenerfassungsformularen in B3461022 (Fx1A-201) oder Formularen basierend auf dem mPND-Score in B3461023 (nach Protokolländerung 1.1) erfasst. Die Daten wurden in 3 Gehstadien eingeteilt: Stufe 1 (normal), Stufe 2 (etwas Unterstützung erforderlich) oder Stufe 3 (nicht gehfähig).
Monat 12
NonVal30Met-Gruppe: Anzahl der Teilnehmer nach Gehphase in Monat 60
Zeitfenster: Monat 60
Der ambulante Status für jeden NonVal30Met-Teilnehmer wurde mithilfe von ambulanten Datenerfassungsformularen in B3461022 (Fx1A-201) oder Formularen basierend auf dem mPND-Score in B3461023 (nach Protokolländerung 1.1) erfasst. Die Daten wurden in 3 Gehstadien eingeteilt: Stufe 1 (normal), Stufe 2 (etwas Unterstützung erforderlich) oder Stufe 3 (nicht gehfähig).
Monat 60

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Val30Met-Gruppe: Änderung des NIS-LL-Scores gegenüber dem Ausgangswert B3461020 in den Monaten 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 und 126
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005), Monat 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 und 126
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Insgesamt möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005), Monat 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 und 126
Val30Met-Gruppe: NIS-LL-Subskalenwerte: Muskelschwäche (MW), MW-Hüfte, MW-Knie, MW-Knöchel, MW-Zehe, NIS-LL-Reflexe, NIS-LL-Sensorik bei Baseline
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat bewertet für linke und rechte Gliedmaßen mit einem möglichen NIS-LL-Score-Bereich von 0 bis 88, höherer Score = stärkere Beeinträchtigung. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Der NIS-LL-Score für Muskelschwäche reicht von 0 bis 64, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung. NIS-LL Sensation Score-Bereich ist 0 bis 16, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung. NIS-LL Reflexes Score-Bereich ist 0 bis 8, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005)
Val30Met-Gruppe: Änderung von B3461020 Baseline in NIS-LL-Subskalenwerten: Muskelschwäche (MW), MW-Hüfte, MW-Knie, MW-Knöchel, MW-Zehe, NIS-LL-Reflexe, NIS-LL-Sensorik in Monat 6, 12 , 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 und 126
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005), Monat 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 und 126
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat bewertet für linke und rechte Gliedmaßen mit einem möglichen NIS-LL-Score-Bereich von 0 bis 88, höherer Score = stärkere Beeinträchtigung. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Der NIS-LL-Score für Muskelschwäche reicht von 0 bis 64, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung. NIS-LL Sensation Score-Bereich ist 0 bis 16, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung. NIS-LL Reflexes Score-Bereich ist 0 bis 8, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461020 (Fx-005), Monat 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 und 126
NonVal30Met-Gruppe: Änderung des NIS-LL-Scores gegenüber dem Ausgangswert B3461022 in den Monaten 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 und 120
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 und 120
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Insgesamt möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 und 120
NonVal30Met-Gruppe: NIS-LL-Subskalenwerte: Muskelschwäche (MW), MW-Hüfte, MW-Knie, MW-Knöchel, MW-Zehen, NIS-LL Reflexe, NIS-LL Sensory at Baseline
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat bewertet für linke und rechte Gliedmaßen mit einem möglichen NIS-LL-Score-Bereich von 0 bis 88, höherer Score = stärkere Beeinträchtigung. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Der NIS-LL-Score für Muskelschwäche reicht von 0 bis 64, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung. NIS-LL Sensation Score-Bereich ist 0 bis 16, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung. NIS-LL Reflexes Score-Bereich ist 0 bis 8, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-Gruppe: Änderung von B3461022 Baseline in NIS-LL-Subskalenwerten: Muskelschwäche (MW), MW-Hüfte, MW-Knie, MW-Knöchel, MW-Zehen, NIS-LL-Reflexe, NIS-LL-Sensorik in Monat 6, 12 , 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 und 120
Zeitfenster: Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201), Monat 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 und 120
NIS-LL: eine Unterskala (des NIS-Fragebogens mit 37 Punkten), die einen Gesamtwert für neuropathisches Defizit für die unteren Gliedmaßen lieferte. Es bewertet Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung; separat bewertet für linke und rechte Gliedmaßen mit einem möglichen NIS-LL-Score-Bereich von 0 bis 88, höherer Score = stärkere Beeinträchtigung. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Reflexkomponenten (Quadrizeps femoris, Triceps surae); Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) bewertet mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. Der NIS-LL-Score für Muskelschwäche reicht von 0 bis 64, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung. NIS-LL Sensation Score-Bereich ist 0 bis 16, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung. NIS-LL Reflexes Score-Bereich ist 0 bis 8, hoher Score = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline (d. h. letzte Messung vor der ersten Dosis) von B3461022 (Fx1A-201), Monat 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 und 120
Val30Met-Gruppe: Änderung des TQOL-Scores (Total Quality of Life) gegenüber Baseline B3461020, bewertet mit dem Norfolk-Fragebogen zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) in Monat 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102 , 114, 126, 138
Zeitfenster: Baseline von B3461020 (Fx-005), Monat 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Norfolk QOL-DN: Teilnehmerbewerteter Fragebogen mit 35 Punkten; bewertete die Auswirkungen von DN auf die gesundheitsbezogene QOL von Teilnehmern mit DN. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), Large-Fiber-Neuropathie/körperliche Funktion, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. TQOL-Score: Summe aller Items, gesamter möglicher Score-Bereich = -2 bis 138, wobei höherer Score = schlechtere QOL.
Baseline von B3461020 (Fx-005), Monat 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Val30Met-Gruppe: TQOL-Subskalenwerte: Symptom, ADLs, Körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie, Small-Fiber-Neuropathie, autonome Neuropathie, bewertet mit Norfolk QOL-DN zu Studienbeginn
Zeitfenster: Basislinie von B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten zur Bewertung der Auswirkungen von DN auf QOL; Item 1 bis 7: bewertet als 1 = Symptom vorhanden, 0 = Symptom nicht vorhanden. Items 8 bis 35: bewertet auf einer 5-Punkte-Likert-Skala: 0 = kein Problem bis 4 = starkes Problem (außer Item 32, wo -1 = "etwas besser", -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 1 = etwas schlechter, 2 = viel schlechter). Norfolk QOL-DN zusammengefasst in 5 Domänen (Score-Bereich): körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie (-2 bis 58), Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs) (0 bis 20), Symptome (0 bis 32), Small-Fiber-Neuropathie ( 0 bis 16), autonome Neuropathie (0 bis 12); höhere Punktzahl = größere Beeinträchtigung, für jeden. Gesamtpunktzahl = -2 bis 138 (höhere Punktzahl = schlechtere QOL).
Basislinie von B3461020 (Fx-005)
Val30Met: Änderung der TQOL-Subskalenwerte gegenüber dem Ausgangswert: Symptom, ADLs, Körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie, Small-Fiber-Neuropathie, autonome Neuropathie, bewertet mit Norfolk QOL-DN in Monat 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66 , 78, 90, 102, 114, 126, 138
Zeitfenster: Baseline von B3461020 (Fx-005), Monat 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 und 138
Norfolk QOL-DN: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten zur Bewertung der Auswirkungen von DN auf QOL; Item 1 bis 7: bewertet als 1 = Symptom vorhanden, 0 = Symptom nicht vorhanden. Items 8 bis 35: bewertet auf einer 5-Punkte-Likert-Skala: 0 = kein Problem bis 4 = starkes Problem (außer Item 32, wo -1 = "etwas besser", -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 1 = etwas schlechter, 2 = viel schlechter). Norfolk QOL-DN zusammengefasst in 5 Domänen (Score-Bereich): körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie (-2 bis 58), Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs) (0 bis 20), Symptome (0 bis 32), Small-Fiber-Neuropathie ( 0 bis 16), autonome Neuropathie (0 bis 12); höhere Punktzahl = größere Beeinträchtigung, für jeden. Gesamtpunktzahl = -2 bis 138 (höhere Punktzahl = schlechtere QOL).
Baseline von B3461020 (Fx-005), Monat 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 und 138
NonVal30Met-Gruppe: Änderung des Total Quality of Life (TQOL)-Scores gegenüber dem Ausgangswert B3461022, bewertet unter Verwendung des Norfolk-Fragebogens zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) in Monat 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Zeitfenster: Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Norfolk QOL-DN: Teilnehmerbewerteter Fragebogen mit 35 Punkten; bewertete die Auswirkungen von DN auf die gesundheitsbezogene QOL von Teilnehmern mit DN. Die Bewertung basierte auf 35 Fragen, die einen TQOL sowie 5 Subskalenwerte ergaben: Symptome, Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), Large-Fiber-Neuropathie/körperliche Funktion, Small-Fiber-Neuropathie und autonome Neuropathie. TQOL-Score: Summe aller Items, gesamter möglicher Score-Bereich = -2 bis 138, wobei höherer Score = schlechtere QOL.
Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
NonVal30Met-Gruppe: TQOL-Subskalenwerte: Symptom, ADLs, Körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie, Small-Fiber-Neuropathie, autonome Neuropathie, bewertet unter Verwendung von Norfolk QOL-DN zu Studienbeginn
Zeitfenster: Basislinie von B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten zur Bewertung der Auswirkungen von DN auf QOL; Item 1 bis 7: bewertet als 1 = Symptom vorhanden, 0 = Symptom nicht vorhanden. Items 8 bis 35: bewertet auf einer 5-Punkte-Likert-Skala: 0 = kein Problem bis 4 = starkes Problem (außer Item 32, wo -1 = "etwas besser", -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 1 = etwas schlechter, 2 = viel schlechter). Norfolk QOL-DN zusammengefasst in 5 Domänen (Score-Bereich): körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie (-2 bis 58), Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs) (0 bis 20), Symptome (0 bis 32), Small-Fiber-Neuropathie ( 0 bis 16), autonome Neuropathie (0 bis 12); höhere Punktzahl = größere Beeinträchtigung, für jeden. Gesamtpunktzahl = -2 bis 138 (höhere Punktzahl = schlechtere QOL).
Basislinie von B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-Gruppe: Änderung der TQOL-Subskalenwerte gegenüber dem Ausgangswert: Symptom, ADLs, Körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie, Small-Fiber-Neuropathie, autonome Neuropathie, bewertet mit Norfolk QOL-DN in Monat 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120
Zeitfenster: Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 und 120
Norfolk QOL-DN: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten zur Bewertung der Auswirkungen von DN auf QOL; Item 1 bis 7: bewertet als 1 = Symptom vorhanden, 0 = Symptom nicht vorhanden. Items 8 bis 35: bewertet auf einer 5-Punkte-Likert-Skala: 0 = kein Problem bis 4 = starkes Problem (außer Item 32, wo -1 = "etwas besser", -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 1 = etwas schlechter, 2 = viel schlechter). Norfolk QOL-DN zusammengefasst in 5 Domänen (Score-Bereich): körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie (-2 bis 58), Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs) (0 bis 20), Symptome (0 bis 32), Small-Fiber-Neuropathie ( 0 bis 16), autonome Neuropathie (0 bis 12); höhere Punktzahl = größere Beeinträchtigung, für jeden. Gesamtpunktzahl = -2 bis 138 (höhere Punktzahl = schlechtere QOL).
Baseline von B3461022 (Fx1A-201), Monat 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 und 120
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score in Monat 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 und 138
Zeitfenster: Baseline von B3461023, Monat 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 und 138
Die Karnofsky-Leistungsskala wurde zur Bewertung der Aktivitäten der Teilnehmer des täglichen Lebens verwendet. Es bewertete den Teilnehmer auf einer 11-stufigen Skala von 0-100, höhere Punktzahl = Teilnehmer ist besser in der Lage, tägliche Aktivitäten auszuführen. Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter das Überleben für die meisten schweren Krankheiten. Wertebereich: 100 = normal, keine Beschwerden; keine Krankheitsanzeichen, 90 = normale Aktivität möglich; geringe Anzeichen/Symptome der Krankheit, 80 = normale Aktivität mit Anstrengung; einige Anzeichen oder Symptome, 70 = kümmert sich um sich selbst; nicht in der Lage, einer normalen Aktivität nachzugehen oder aktiv zu arbeiten, 60 = benötigt gelegentliche Hilfe, ist aber in der Lage, sich um die meisten persönlichen Bedürfnisse zu kümmern, 50 = benötigt erhebliche Hilfe und häufige medizinische Versorgung, 40 = behindert; besondere Betreuungs- und Betreuungsbedürftigkeit, 30=schwerbehindert; Krankenhauseinweisung indiziert, obwohl Tod nicht unmittelbar bevorsteht, 20=sehr krank; Krankenhauseinweisung notwendig, 10 = moribund; schnell fortschreitende tödliche Prozesse und 0 = tot, wobei niedrigere Punktzahl = schlechteres Überleben für die meisten schweren Krankheiten.
Baseline von B3461023, Monat 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 und 138
NonVal30Met-Gruppe: Änderung von B3461022 Baseline in Karnofsky Performance Scale (KPS) Score in Monat 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 und 120
Zeitfenster: Baseline von B3461022, Monat 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 und 120
Die Karnofsky-Leistungsskala wurde zur Bewertung der Aktivitäten der Teilnehmer des täglichen Lebens verwendet. Es bewertete den Teilnehmer auf einer 11-stufigen Skala von 0-100, höhere Punktzahl = Teilnehmer ist besser in der Lage, tägliche Aktivitäten auszuführen. Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter das Überleben für die meisten schweren Krankheiten. Wertebereich: 100 = normal, keine Beschwerden; keine Krankheitsanzeichen, 90 = normale Aktivität möglich; geringe Anzeichen/Symptome der Krankheit, 80 = normale Aktivität mit Anstrengung; einige Anzeichen oder Symptome, 70 = kümmert sich um sich selbst; nicht in der Lage, einer normalen Aktivität nachzugehen oder aktiv zu arbeiten, 60 = benötigt gelegentliche Hilfe, ist aber in der Lage, sich um die meisten persönlichen Bedürfnisse zu kümmern, 50 = benötigt erhebliche Hilfe und häufige medizinische Versorgung, 40 = behindert; besondere Betreuungs- und Betreuungsbedürftigkeit, 30=schwerbehindert; Krankenhauseinweisung indiziert, obwohl Tod nicht unmittelbar bevorsteht, 20=sehr krank; Krankenhauseinweisung notwendig, 10 = moribund; schnell fortschreitende tödliche Prozesse und 0 = tot, wobei niedrigere Punktzahl = schlechteres Überleben für die meisten schweren Krankheiten.
Baseline von B3461022, Monat 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 und 120
Val30Met-Gruppe: Anzahl der Teilnehmer nach Gehphase in Woche 12, Monat 6, 9, 12, 18, 21, 24, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Zeitfenster: Woche 12, Monat 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 und 129
Der ambulante Status für jeden Val30Met-Teilnehmer wurde mithilfe von ambulanten Datenerfassungsformularen in [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] oder Formularen basierend auf dem mPND-Score in B3461023 (nach Protokolländerung 1.1) erfasst. Die Daten wurden in 3 Gehstadien eingeteilt: Stufe 1 (normal), Stufe 2 (etwas Unterstützung erforderlich) oder Stufe 3 (nicht gehfähig).
Woche 12, Monat 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 und 129
NonVal30Met-Gruppe: Anzahl der Teilnehmer nach Gehphase in Monat 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69 , 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Zeitfenster: Monat 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 und 129
Der ambulante Status für jeden NonVal30Met-Teilnehmer wurde mithilfe von ambulanten Datenerfassungsformularen in B3461022 (Fx1A-201) oder Formularen basierend auf dem mPND-Score in B3461023 (nach Protokolländerung 1.1) erfasst. Die Daten wurden in 3 Gehstadien eingeteilt: Stufe 1 (normal), Stufe 2 (etwas Unterstützung erforderlich) oder Stufe 3 (nicht gehfähig).
Monat 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 und 129
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden UEs
Zeitfenster: Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Prüfpräparat erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs. SUE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie; medizinisch wichtige Ereignisse. Behandlungsbedingte UE waren Ereignisse, die nach der Aufnahme in B3461023 (Fx1A-303) auftraten oder sich im Verlauf von B3461023 (Fx1A-303) im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlimmerten. UEs umfassten sowohl SUEs als auch Nicht-SUEs.
Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Die vollständige körperliche Untersuchung umfasste die Untersuchung des allgemeinen Erscheinungsbildes, von Kopf und Hals, Ohren, Augen, Nase, Rachen, Atemwegen, Urogenitaltrakt, endokrinen, kardiovaskulären, Abdomen, Haut, muskuloskelettalen, neurologischen, immunologischen/Allergien, hämatologischen/lymphatischen Erkrankungen. Anomalien bei den körperlichen Befunden basierten auf der Entscheidung des Ermittlers.
Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit Labortest-Anomalien
Zeitfenster: Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Kriterien für Anomalien: Serumchemie (Bilirubin > 1,5 * obere Grenze normal [ULN]; Aspartataminotransferase; Alanin-Aminotransferase; alkalische Phosphatase; Gamma-Glutamyltransferase > 3,0*ULN; Albumin1,2*ULN; Blut-Harnstoff-Stickstoff, Kreatinin > 1,3*ULN; freies T4, Thyrotropin, Thyroxin 1,2*ULN; Glukose1,5*ULN); Gerinnung (Prothrombinzeit, Prothrombin int. normalisiertes Verhältnis >1,1*ULN); Hämatologie (Basophile; Eosinophile, Monozyten >1,2*ULN; Leukozyten 1,5*ULN; Lymphozyten, Neutrophile 1,2*ULN).
Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Für alle Teilnehmer wurden Zwölf-Kanal-EKGs erhalten. Kriterien für QT-Intervall, Bazett-Korrekturformel (QTcB) und Fridericia-Korrekturformel (QTcF): größer als (>) 450–480 Millisekunden (ms), >480–500 ms und >500 ms. Die Befunde wurden aufgrund der Entscheidung des Ermittlers als anormal betrachtet.
Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Kriterien für klinisch signifikante Veränderungen: Systolischer Blutdruck (BD) im Liegen und Stehen: Abnahme vom Ausgangswert um weniger als oder gleich (=) 20 mmHg, systolischer BD 180 mmHg; Diastolischer Blutdruck im Liegen und Stehen: Abnahme gegenüber dem Ausgangswert von = 15 mmHg, diastolischer Blutdruck 105 mmHg; Pulsfrequenz im Liegen und Stehen: Abnahme von der Grundlinie um = 15 bpm, Pulsfrequenz 120 bpm; Gewicht: Abnahme von = 7 % gegenüber dem Ausgangswert.
Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit gleichzeitiger Einnahme von Medikamenten
Zeitfenster: Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren
Die Anzahl der Teilnehmer mit gleichzeitiger Einnahme von Medikamenten wird gemeldet.
Von Baseline (d. h. Tag 0 von B3461023) bis zu 10 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. August 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juni 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Juni 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FX1A-303
  • B3461023 (Andere Kennung: Alias Study Number)
  • 2009-011535-12 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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