Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti Fx-1006A u subjektů s transthyretinovou amyloidózou

7. července 2021 aktualizováno: Pfizer

OPEN-LABEL HODNOCENÍ BEZPEČNOSTI A ÚČINNOSTI FX-1006A U SUBJEKTŮ S TRANSTYRETINOVOU (TTR) AMYLOIDÓZOU

Toto je otevřená studie fáze 3 navržená k získání dalších dlouhodobých údajů o bezpečnosti a účinnosti pro perorální tafamidis (20 mg měkké želatinové tobolky) podávaný jednou denně (QD). Kromě toho tato studie nadále poskytovala tafamidis subjektům Val30Met, kteří dokončili protokol Fx-006 (1letá, otevřená prodloužená studie protokolu Fx-005, která byla randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 18- měsíční studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti tafamidisu) nebo subjektů bez Val30Met, kteří dokončili protokol Fx1A-201 (fáze 2, otevřená studie k hodnocení TTR stabilizace, bezpečnosti a snášenlivosti tafamidisu) po dobu až 10 let nebo dokud subjekty neměly přístup k tafamidis pro ATTR-PN na předpis. Po schválení regulačními orgány pro léčbu ATTR-PN v jejich příslušné zemi a přístupu k předpisu tafamidis mohli být jedinci ze studie vyřazeni. Takové subjekty byly považovány za ukončené studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

93

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Brazílie
    • R.j.
      • Rio De Jameiro, R.j., Brazílie, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
  • Francie
      • Creteil, Francie, 94010
        • Centre d'investigation Clinique
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo
  • Německo
      • Muenster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster
  • Portugalsko
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
  • Švédsko
      • Umea, Švédsko, 90185
        • FAP-Teamet Familjar Amyloidos

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekt úspěšně dokončil buď protokol Fx-006 nebo Fx-1A-201.
  • Muži nebo ženy s ATTR-PN, kteří v době zařazení nepodstoupili transplantaci jater nebo srdce.
  • Pokud byla žena, subjekt byl po menopauze, byl chirurgicky sterilizován nebo byl ochotný použít přijatelnou metodu kontroly porodnosti

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Chronické užívání protokolem neschválených nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID)
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Klinicky významný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího vystavil subjektu zvýšenému riziku účasti ve studii.
  • Hodnota alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) > 3 × horní hranice normy (ULN), která byla podle lékařského úsudku zkoušejícího způsobena sníženou funkcí jater nebo aktivním jaterním onemocněním.
  • Sexuálně aktivní muži s partnerkami ve fertilním věku, kteří nepoužívají vysoce účinnou antikoncepci nebo nesouhlasí s používáním vysoce účinné antikoncepce po dobu nejméně 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Otevřený
Lék: Tafamidis
20 mg perorálně Fx-1006A denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skupina Val30Met: Skóre postižení neuropatie Skóre dolní končetiny (NIS-LL) na začátku
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Celkový možný rozsah skóre NIS-LL 0-88, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005)
Skupina Val30Met: Změna od základní hodnoty B3461020 ve skóre poškození neuropatie Skóre dolní končetiny (NIS-LL) v 30. měsíci
Časové okno: Výchozí hodnota (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005), 30. měsíc
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Celkový možný rozsah skóre NIS-LL 0-88, vysoké skóre = větší poškození.
Výchozí hodnota (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005), 30. měsíc
Skupina Val30Met: Změna od základní hodnoty B3461020 ve skóre poškození neuropatie Skóre dolní končetiny (NIS-LL) v 66. měsíci
Časové okno: Výchozí hodnota (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005), 66. měsíc
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Celkový možný rozsah skóre NIS-LL 0-88, vysoké skóre = větší poškození.
Výchozí hodnota (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005), 66. měsíc
Skupina NonVal30Met: Skóre postižení neuropatie Skóre dolní končetiny (NIS-LL) na začátku
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Celkový možný rozsah skóre NIS-LL 0-88, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201)
Skupina NonVal30Met: Změna oproti základní hodnotě B3461022 ve skóre poškození neuropatie Skóre dolní končetiny (NIS-LL) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201), 12. měsíc
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Celkový možný rozsah skóre NIS-LL 0-88, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201), 12. měsíc
Skupina NonVal30Met: Změna oproti základní hodnotě B3461022 ve skóre poškození neuropatie Skóre dolní končetiny (NIS-LL) v 60. měsíci
Časové okno: Výchozí hodnota (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201), 60. měsíc
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Celkový možný rozsah skóre NIS-LL 0-88, vysoké skóre = větší poškození.
Výchozí hodnota (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201), 60. měsíc
Skupina Val30Met: Skóre celkové kvality života (TQOL) hodnocené pomocí dotazníku Norfolk Quality of Life pro diabetickou neuropatii (QOL-DN) na začátku studie
Časové okno: Základní linie B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: 35položkový dotazník hodnocený účastníky; hodnotili dopad DN na QOL související se zdravím účastníků s DN. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 subškálových skóre: symptomy, aktivity každodenního života (ADL), neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie. Skóre TQOL: součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší QOL.
Základní linie B3461020 (Fx-005)
Skupina Val30Met: Změna od B3461020 ve skóre celkové kvality života (TQOL) hodnoceném pomocí dotazníku Norfolk Quality of Life pro diabetickou neuropatii (QOL-DN) ve 30. měsíci
Časové okno: Základní linie B3461020 (Fx-005), 30. měsíc
Norfolk QOL-DN: 35položkový dotazník hodnocený účastníky; hodnotili dopad DN na QOL související se zdravím účastníků s DN. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 subškálových skóre: symptomy, aktivity každodenního života (ADL), neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie. Skóre TQOL: součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší QOL.
Základní linie B3461020 (Fx-005), 30. měsíc
Skupina Val30Met: Změna od B3461020 ve skóre celkové kvality života (TQOL) hodnoceném pomocí dotazníku Norfolk Quality of Life pro diabetickou neuropatii (QOL-DN) v měsíci 66
Časové okno: Základní linie B3461020 (Fx-005), 66. měsíc
Norfolk QOL-DN: 35položkový dotazník hodnocený účastníky; hodnotili dopad DN na QOL související se zdravím účastníků s DN. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 subškálových skóre: symptomy, aktivity každodenního života (ADL), neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie. Skóre TQOL: součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší QOL.
Základní linie B3461020 (Fx-005), 66. měsíc
Skupina NonVal30Met: Skóre celkové kvality života (TQOL) hodnocené pomocí dotazníku Norfolk Quality of Life pro diabetickou neuropatii (QOL-DN) na začátku studie
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: 35položkový dotazník hodnocený účastníky; hodnotili dopad DN na QOL související se zdravím účastníků s DN. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 subškálových skóre: symptomy, aktivity každodenního života (ADL), neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie. Skóre TQOL: součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší QOL.
Základní linie B3461022 (Fx1A-201)
Skupina NonVal30Met: Změna od B3461022 ve skóre celkové kvality života (TQOL) hodnoceném pomocí dotazníku Norfolk Quality of Life pro diabetickou neuropatii (QOL-DN) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201), 12. měsíc
Norfolk QOL-DN: 35položkový dotazník hodnocený účastníky; hodnotili dopad DN na QOL související se zdravím účastníků s DN. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 subškálových skóre: symptomy, aktivity každodenního života (ADL), neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie. Skóre TQOL: součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší QOL.
Základní linie B3461022 (Fx1A-201), 12. měsíc
Skupina NonVal30Met: Změna od B3461022 ve skóre celkové kvality života (TQOL) hodnoceném pomocí dotazníku Norfolk Quality of Life pro diabetickou neuropatii (QOL-DN) v 60. měsíci
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201), 60. měsíc
Norfolk QOL-DN: 35položkový dotazník hodnocený účastníky; hodnotili dopad DN na QOL související se zdravím účastníků s DN. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 subškálových skóre: symptomy, aktivity každodenního života (ADL), neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie. Skóre TQOL: součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší QOL.
Základní linie B3461022 (Fx1A-201), 60. měsíc
Skupina Val30Met: Skóre Karnofsky Performance Scale (KPS) v měsíci 30
Časové okno: 30. měsíc (základní hodnota B3461023)
KPS: používá se pro hodnocení aktivit účastníků denního života na 11stupňové škále od 0 do 100, vyšší skóre = účastník je lépe schopen vykonávat denní aktivity. Rozsah skóre: 100=normální žádné stížnosti; žádné známky onemocnění, 90=schopný vykonávat normální činnost; drobné známky/symptomy onemocnění, 80 = normální aktivita s námahou; některé příznaky/symptomy, 70=pečuje o sebe; není schopen vykonávat normální činnost, 60=vyžaduje příležitostnou pomoc, ale je schopen postarat se o většinu osobních potřeb, 50=vyžaduje značnou pomoc a častou lékařskou péči, 40=zdravotně postižený; vyžaduje zvláštní péči, asistenci, 30=těžce postižený; přijetí do nemocnice je indikováno, ačkoli smrt bezprostředně nehrozí, 20 = velmi nemocný; nutný příjem do nemocnice, 10=umírající; fatální procesy probíhají rychle a 0 = mrtvé. Čím nižší skóre, tím horší je přežití u většiny závažných onemocnění. Údaje pro skóre KPS nebyly shromážděny v rodičovských studiích Fx-005 a Fx-006, proto nebyly hlášeny pro žádné časové body z rodičovských studií.
30. měsíc (základní hodnota B3461023)
Skupina Val30Met: Skóre Karnofsky Performance Scale (KPS) v 66. měsíci
Časové okno: 66. měsíc (36. měsíc B3461023)
KPS: používá se pro hodnocení aktivit účastníků denního života na 11stupňové škále od 0 do 100, vyšší skóre = účastník je lépe schopen vykonávat denní aktivity. Rozsah skóre: 100=normální žádné stížnosti; žádné známky onemocnění, 90=schopný vykonávat normální činnost; drobné známky/symptomy onemocnění, 80 = normální aktivita s námahou; některé příznaky/symptomy, 70=pečuje o sebe; není schopen vykonávat normální činnost, 60=vyžaduje příležitostnou pomoc, ale je schopen postarat se o většinu osobních potřeb, 50=vyžaduje značnou pomoc a častou lékařskou péči, 40=zdravotně postižený; vyžaduje zvláštní péči, asistenci, 30=těžce postižený; přijetí do nemocnice je indikováno, ačkoli smrt bezprostředně nehrozí, 20 = velmi nemocný; nutný příjem do nemocnice, 10=umírající; fatální procesy probíhají rychle a 0 = mrtvé. Čím nižší skóre, tím horší je přežití u většiny závažných onemocnění. Údaje pro skóre KPS nebyly shromážděny v rodičovských studiích Fx-005 a Fx-006, proto nebyly hlášeny pro žádné časové body z rodičovských studií.
66. měsíc (36. měsíc B3461023)
Skupina NonVal30Met: Skóre Karnofsky Performance Scale (KPS) na základní úrovni
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201)
Karnofského výkonnostní škála byla použita pro hodnocení aktivit účastníků každodenního života. Hodnotilo účastníka na 11stupňové škále v rozmezí 0-100, vyšší skóre = účastník je lépe schopen vykonávat denní aktivity. Čím nižší skóre, tím horší přežití u většiny závažných onemocnění. Rozsah skóre: 100=normální žádné stížnosti; bez známek nemoci, 90 = schopen vykonávat normální činnost; drobné známky/symptomy onemocnění, 80 = normální aktivita s námahou; některé příznaky nebo symptomy, 70=pečuje o sebe; není schopen vykonávat normální činnost nebo vykonávat aktivní práci, 60=vyžaduje příležitostnou pomoc, ale je schopen postarat se o většinu osobních potřeb, 50=vyžaduje značnou pomoc a častou lékařskou péči, 40=zdravotně postižený; vyžaduje zvláštní péči a asistenci, 30=těžce postižený; přijetí do nemocnice je indikováno, ačkoli smrt bezprostředně nehrozí, 20 = velmi nemocný; nutný příjem do nemocnice, 10=umírající; fatální procesy probíhají rychle a 0 = mrtvé, kde nižší skóre = horší přežití u většiny závažných onemocnění.
Základní linie B3461022 (Fx1A-201)
Skupina NonVal30Met: Změna od základní linie B3461022 ve skóre Karnofsky Performance Scale (KPS) za 12. měsíc
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201), 12. měsíc
Karnofského výkonnostní škála byla použita pro hodnocení aktivit účastníků každodenního života. Hodnotilo účastníka na 11stupňové škále v rozmezí 0-100, vyšší skóre = účastník je lépe schopen vykonávat denní aktivity. Čím nižší skóre, tím horší přežití u většiny závažných onemocnění. Rozsah skóre: 100=normální žádné stížnosti; bez známek nemoci, 90 = schopen vykonávat normální činnost; drobné známky/symptomy onemocnění, 80 = normální aktivita s námahou; některé příznaky nebo symptomy, 70=pečuje o sebe; není schopen vykonávat normální činnost nebo vykonávat aktivní práci, 60=vyžaduje příležitostnou pomoc, ale je schopen postarat se o většinu osobních potřeb, 50=vyžaduje značnou pomoc a častou lékařskou péči, 40=zdravotně postižený; vyžaduje zvláštní péči a asistenci, 30=těžce postižený; přijetí do nemocnice je indikováno, ačkoli smrt bezprostředně nehrozí, 20 = velmi nemocný; nutný příjem do nemocnice, 10=umírající; fatální procesy probíhají rychle a 0 = mrtvé, kde nižší skóre = horší přežití u většiny závažných onemocnění.
Základní linie B3461022 (Fx1A-201), 12. měsíc
Skupina NonVal30Met: Změna od základní linie B3461022 ve skóre Karnofsky Performance Scale (KPS) v 60. měsíci
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201), 60. měsíc
Karnofského výkonnostní škála byla použita pro hodnocení aktivit účastníků každodenního života. Hodnotilo účastníka na 11stupňové škále v rozmezí 0-100, vyšší skóre = účastník je lépe schopen vykonávat denní aktivity. Čím nižší skóre, tím horší přežití u většiny závažných onemocnění. Rozsah skóre: 100=normální žádné stížnosti; bez známek nemoci, 90 = schopen vykonávat normální činnost; drobné známky/symptomy onemocnění, 80 = normální aktivita s námahou; některé příznaky nebo symptomy, 70=pečuje o sebe; není schopen vykonávat normální činnost nebo vykonávat aktivní práci, 60=vyžaduje příležitostnou pomoc, ale je schopen postarat se o většinu osobních potřeb, 50=vyžaduje značnou pomoc a častou lékařskou péči, 40=zdravotně postižený; vyžaduje zvláštní péči a asistenci, 30=těžce postižený; přijetí do nemocnice je indikováno, ačkoli smrt bezprostředně nehrozí, 20 = velmi nemocný; nutný příjem do nemocnice, 10=umírající; fatální procesy probíhají rychle a 0 = mrtvé, kde nižší skóre = horší přežití u většiny závažných onemocnění.
Základní linie B3461022 (Fx1A-201), 60. měsíc
Skupina Val30Met: Počet účastníků podle fáze ambulace na základní linii
Časové okno: Základní linie B3461020 (Fx-005)
Ambulantní stav každého účastníka Val30Met byl shromážděn pomocí formulářů pro ambulantní sběr dat v [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] nebo formulářů založených na skóre modifikovaného polyneuropatie (mPND) v B3461023 (po změně protokolu 1.1). Data byla kategorizována do 3 fází chůze: fáze 1 (normální), fáze 2 (vyžaduje se určitá pomoc) nebo fáze 3 (není ambulantní).
Základní linie B3461020 (Fx-005)
Skupina Val30Met: Počet účastníků podle fáze ambulace ve 30. měsíci
Časové okno: 30. měsíc
Ambulantní stav každého účastníka Val30Met byl shromážděn pomocí formulářů pro ambulantní sběr dat v [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] nebo formulářů založených na skóre mPND v B3461023 (po změně protokolu 1.1). Data byla kategorizována do 3 fází chůze: fáze 1 (normální), fáze 2 (vyžaduje se určitá pomoc) nebo fáze 3 (není ambulantní).
30. měsíc
Skupina Val30Met: Počet účastníků podle fáze ambulace v měsíci 66
Časové okno: Měsíc 66
Ambulantní stav každého účastníka Val30Met byl shromážděn pomocí formulářů pro ambulantní sběr dat v [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] nebo formulářů založených na skóre mPND v B3461023 (po změně protokolu 1.1). Data byla kategorizována do 3 fází chůze: fáze 1 (normální), fáze 2 (vyžaduje se určitá pomoc) nebo fáze 3 (není ambulantní).
Měsíc 66
Skupina NonVal30Met: Počet účastníků podle fáze ambulace na základní linii
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201)
Ambulantní stav každého účastníka NonVal30Met byl shromážděn pomocí formulářů pro ambulantní sběr dat v B3461022 (Fx1A-201) nebo formulářů založených na skóre mPND v B3461023 (po změně protokolu 1.1). Data byla kategorizována do 3 fází chůze: fáze 1 (normální), fáze 2 (vyžaduje se určitá pomoc) nebo fáze 3 (není ambulantní).
Základní linie B3461022 (Fx1A-201)
Skupina NonVal30Met: Počet účastníků podle fáze ambulace v měsíci 12
Časové okno: 12. měsíc
Ambulantní stav každého účastníka NonVal30Met byl shromážděn pomocí formulářů pro ambulantní sběr dat v B3461022 (Fx1A-201) nebo formulářů založených na skóre mPND v B3461023 (po změně protokolu 1.1). Data byla kategorizována do 3 fází chůze: fáze 1 (normální), fáze 2 (vyžaduje se určitá pomoc) nebo fáze 3 (není ambulantní).
12. měsíc
Skupina NonVal30Met: Počet účastníků podle fáze ambulace v 60. měsíci
Časové okno: Měsíc 60
Ambulantní stav každého účastníka NonVal30Met byl shromážděn pomocí formulářů pro ambulantní sběr dat v B3461022 (Fx1A-201) nebo formulářů založených na skóre mPND v B3461023 (po změně protokolu 1.1). Data byla kategorizována do 3 fází chůze: fáze 1 (normální), fáze 2 (vyžaduje se určitá pomoc) nebo fáze 3 (není ambulantní).
Měsíc 60

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skupina Val30Met: Změna z B3461020 ve skóre NIS-LL v měsíci 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 a 126
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005), měsíc 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 a 126
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Celkový možný rozsah skóre NIS-LL 0-88, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005), měsíc 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 a 126
Skupina Val30Met: NIS-LL Subscales Skóre: Svalová slabost (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankle, MW-Toe, NIS-LL Reflexes, NIS-LL Sensory at Baseline
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; hodnoceno odděleně pro levou, pravou končetinu s celkovým možným rozsahem skóre NIS-LL 0 až 88, vyšší skóre = větší poškození. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Rozsah skóre svalové slabosti NIS-LL je 0 až 64, vysoké skóre = větší poškození. Rozsah skóre NIS-LL Sensation je 0 až 16, vysoké skóre = větší poškození. Rozsah skóre NIS-LL Reflexes je 0 až 8, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005)
Skupina Val30Met: Změna od B3461020 ve skóre dílčích škál NIS-LL: Svalová slabost (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankle, MW-Toe, NIS-LL Reflexes, NIS-LL Sensory v 6., 12. měsíci , 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 a 126
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005), měsíc 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 a 126
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; hodnoceno odděleně pro levou, pravou končetinu s celkovým možným rozsahem skóre NIS-LL 0 až 88, vyšší skóre = větší poškození. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Rozsah skóre svalové slabosti NIS-LL je 0 až 64, vysoké skóre = větší poškození. Rozsah skóre NIS-LL Sensation je 0 až 16, vysoké skóre = větší poškození. Rozsah skóre NIS-LL Reflexes je 0 až 8, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461020 (Fx-005), měsíc 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 a 126
Skupina NonVal30Met: Změna od B3461022 ve skóre NIS-LL v měsíci 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 a 120
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 a 120
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Celkový možný rozsah skóre NIS-LL 0-88, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 a 120
Skupina NonVal30Met: Skóre subškál NIS-LL: Svalová slabost (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankle, MW-Toe, NIS-LL Reflexes, NIS-LL Sensory at Baseline
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; hodnoceno odděleně pro levou, pravou končetinu s celkovým možným rozsahem skóre NIS-LL 0 až 88, vyšší skóre = větší poškození. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Rozsah skóre svalové slabosti NIS-LL je 0 až 64, vysoké skóre = větší poškození. Rozsah skóre NIS-LL Sensation je 0 až 16, vysoké skóre = větší poškození. Rozsah skóre NIS-LL Reflexes je 0 až 8, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201)
Skupina NonVal30Met: Změna od B3461022 ve skóre dílčích škál NIS-LL: svalová slabost (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankle, MW-Toe, NIS-LL Reflexes, NIS-LL Sensory v 6., 12. měsíci , 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 a 120
Časové okno: Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201), měsíc 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 a 120
NIS-LL: subškála (z 37-položkového dotazníku NIS), která poskytla skóre celkového neuropatického deficitu pro dolní končetiny. Hodnotí svalovou slabost, reflexy, citlivost; hodnoceno odděleně pro levou, pravou končetinu s celkovým možným rozsahem skóre NIS-LL 0 až 88, vyšší skóre = větší poškození. Složky svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost. Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae); pocit (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) skóre 0=normální, 1=snížené nebo 2=nepřítomné. Rozsah skóre svalové slabosti NIS-LL je 0 až 64, vysoké skóre = větší poškození. Rozsah skóre NIS-LL Sensation je 0 až 16, vysoké skóre = větší poškození. Rozsah skóre NIS-LL Reflexes je 0 až 8, vysoké skóre = větší poškození.
Základní linie (tj. poslední měření před první dávkou) B3461022 (Fx1A-201), měsíc 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 a 120
Skupina Val30Met: Změna od B3461020 ve skóre celkové kvality života (TQOL) hodnoceném pomocí dotazníku Norfolk Quality of Life pro diabetickou neuropatii (QOL-DN) v měsíci 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102 , 114, 126, 138
Časové okno: Základní linie B3461020 (Fx-005), měsíc 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Norfolk QOL-DN: 35položkový dotazník hodnocený účastníky; hodnotili dopad DN na QOL související se zdravím účastníků s DN. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 subškálových skóre: symptomy, aktivity každodenního života (ADL), neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie. Skóre TQOL: součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší QOL.
Základní linie B3461020 (Fx-005), měsíc 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Skupina Val30Met: Skóre subškály TQOL: Symptom, ADL, Fyzické fungování/Neuropatie velkých vláken, Neuropatie malých vláken, Autonomní neuropatie hodnoceno pomocí Norfolk QOL-DN na začátku
Časové okno: Základní linie B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: 35-položkový dotazník hodnocený účastníky k posouzení dopadu DN na QOL; Položka 1 až 7: hodnoceno jako 1 = příznak přítomen, 0 = příznak nepřítomný. Položky 8 až 35: skóre na 5bodové Likertově stupnici: 0=žádný problém až 4=závažný problém (kromě položky 32, kde -1=poněkud lepší, -2=mnohem lepší, 0=přibližně stejné, 1= poněkud horší, 2 = mnohem horší). Norfolk QOL-DN shrnuté do 5 domén (rozmezí skóre): fyzické fungování/neuropatie velkých vláken (-2 až 58), aktivity každodenního života (ADL) (0 až 20), příznaky (0 až 32), neuropatie malých vláken ( 0 až 16), autonomní neuropatie (0 až 12); vyšší skóre = větší poškození, pro každého. Celkové skóre = -2 až 138 (vyšší skóre = horší QOL).
Základní linie B3461020 (Fx-005)
Val30Met:Změna od výchozí hodnoty ve skóre subškály TQOL:Příznak, ADL, Fyzické fungování/Neuropatie velkých vláken, Neuropatie malých vláken, Autonomní neuropatie Posouzeno pomocí Norfolk QOL-DN v 6., 12., 18., 24., 30., 466., 54. měsíci , 78, 90, 102, 114, 126, 138
Časové okno: Základní linie B3461020 (Fx-005), měsíc 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 a 138
Norfolk QOL-DN: 35-položkový dotazník hodnocený účastníky k posouzení dopadu DN na QOL; Položka 1 až 7: hodnoceno jako 1 = příznak přítomen, 0 = příznak nepřítomný. Položky 8 až 35: skóre na 5bodové Likertově stupnici: 0=žádný problém až 4=závažný problém (kromě položky 32, kde -1=poněkud lepší, -2=mnohem lepší, 0=přibližně stejné, 1= poněkud horší, 2 = mnohem horší). Norfolk QOL-DN shrnuté do 5 domén (rozmezí skóre): fyzické fungování/neuropatie velkých vláken (-2 až 58), aktivity každodenního života (ADL) (0 až 20), příznaky (0 až 32), neuropatie malých vláken ( 0 až 16), autonomní neuropatie (0 až 12); vyšší skóre = větší poškození, pro každého. Celkové skóre = -2 až 138 (vyšší skóre = horší QOL).
Základní linie B3461020 (Fx-005), měsíc 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 a 138
Skupina NonVal30Met: Změna od B3461022 ve skóre celkové kvality života (TQOL) hodnoceném pomocí dotazníku Norfolk Quality of Life pro diabetickou neuropatii (QOL-DN) v měsíci 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 12
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201), měsíc 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Norfolk QOL-DN: 35položkový dotazník hodnocený účastníky; hodnotili dopad DN na QOL související se zdravím účastníků s DN. Bodování bylo založeno na 35 otázkách, které poskytly TQOL, stejně jako 5 subškálových skóre: symptomy, aktivity každodenního života (ADL), neuropatie velkých vláken/fyzické funkce, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie. Skóre TQOL: součet všech položek, celkový možný rozsah skóre= -2 až 138, kde vyšší skóre=horší QOL.
Základní linie B3461022 (Fx1A-201), měsíc 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Skupina NonVal30Met: Skóre subškály TQOL: Symptom, ADL, Fyzické fungování/Neuropatie velkých vláken, Neuropatie malých vláken, Autonomní neuropatie hodnoceno pomocí Norfolk QOL-DN na začátku
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: 35-položkový dotazník hodnocený účastníky k posouzení dopadu DN na QOL; Položka 1 až 7: hodnoceno jako 1 = příznak přítomen, 0 = příznak nepřítomný. Položky 8 až 35: skóre na 5bodové Likertově stupnici: 0=žádný problém až 4=závažný problém (kromě položky 32, kde -1=poněkud lepší, -2=mnohem lepší, 0=přibližně stejné, 1= poněkud horší, 2 = mnohem horší). Norfolk QOL-DN shrnuté do 5 domén (rozmezí skóre): fyzické fungování/neuropatie velkých vláken (-2 až 58), aktivity každodenního života (ADL) (0 až 20), příznaky (0 až 32), neuropatie malých vláken ( 0 až 16), autonomní neuropatie (0 až 12); vyšší skóre = větší poškození, pro každého. Celkové skóre = -2 až 138 (vyšší skóre = horší QOL).
Základní linie B3461022 (Fx1A-201)
Skupina NonVal30Met: Změna od výchozí hodnoty ve skóre subškály TQOL: Symptom, ADL, Fyzické fungování/Neuropatie velkých vláken, Neuropatie malých vláken, Autonomní neuropatie hodnoceno pomocí Norfolk QOL-DN v 6., 12., 24., 36., 48., 60., 72. měsíci, 84, 96, 108, 120
Časové okno: Základní linie B3461022 (Fx1A-201), měsíc 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 a 120
Norfolk QOL-DN: 35-položkový dotazník hodnocený účastníky k posouzení dopadu DN na QOL; Položka 1 až 7: hodnoceno jako 1 = příznak přítomen, 0 = příznak nepřítomný. Položky 8 až 35: skóre na 5bodové Likertově stupnici: 0=žádný problém až 4=závažný problém (kromě položky 32, kde -1=poněkud lepší, -2=mnohem lepší, 0=přibližně stejné, 1= poněkud horší, 2 = mnohem horší). Norfolk QOL-DN shrnuté do 5 domén (rozmezí skóre): fyzické fungování/neuropatie velkých vláken (-2 až 58), aktivity každodenního života (ADL) (0 až 20), příznaky (0 až 32), neuropatie malých vláken ( 0 až 16), autonomní neuropatie (0 až 12); vyšší skóre = větší poškození, pro každého. Celkové skóre = -2 až 138 (vyšší skóre = horší QOL).
Základní linie B3461022 (Fx1A-201), měsíc 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 a 120
Skupina Val30Met: Skóre Karnofsky Performance Scale (KPS) v měsíci 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 a 138
Časové okno: Základní linie B3461023, měsíc 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 a 138
Karnofského výkonnostní škála byla použita pro hodnocení aktivit účastníků každodenního života. Hodnotilo účastníka na 11stupňové škále v rozmezí 0-100, vyšší skóre = účastník je lépe schopen vykonávat denní aktivity. Čím nižší skóre, tím horší přežití u většiny závažných onemocnění. Rozsah skóre: 100=normální žádné stížnosti; bez známek nemoci, 90 = schopen vykonávat normální činnost; drobné známky/symptomy onemocnění, 80 = normální aktivita s námahou; některé příznaky nebo symptomy, 70=pečuje o sebe; není schopen vykonávat normální činnost nebo vykonávat aktivní práci, 60=vyžaduje příležitostnou pomoc, ale je schopen postarat se o většinu osobních potřeb, 50=vyžaduje značnou pomoc a častou lékařskou péči, 40=zdravotně postižený; vyžaduje zvláštní péči a asistenci, 30=těžce postižený; přijetí do nemocnice je indikováno, ačkoli smrt bezprostředně nehrozí, 20 = velmi nemocný; nutný příjem do nemocnice, 10=umírající; fatální procesy probíhají rychle a 0 = mrtvé, kde nižší skóre = horší přežití u většiny závažných onemocnění.
Základní linie B3461023, měsíc 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 a 138
Skupina NonVal30Met: Změna od základní linie B3461022 ve skóre Karnofsky Performance Scale (KPS) v měsíci 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 a 120
Časové okno: Základní linie B3461022, měsíc 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 a 120
Karnofského výkonnostní škála byla použita pro hodnocení aktivit účastníků každodenního života. Hodnotilo účastníka na 11stupňové škále v rozmezí 0-100, vyšší skóre = účastník je lépe schopen vykonávat denní aktivity. Čím nižší skóre, tím horší přežití u většiny závažných onemocnění. Rozsah skóre: 100=normální žádné stížnosti; bez známek nemoci, 90 = schopen vykonávat normální činnost; drobné známky/symptomy onemocnění, 80 = normální aktivita s námahou; některé příznaky nebo symptomy, 70=pečuje o sebe; není schopen vykonávat normální činnost nebo vykonávat aktivní práci, 60=vyžaduje příležitostnou pomoc, ale je schopen postarat se o většinu osobních potřeb, 50=vyžaduje značnou pomoc a častou lékařskou péči, 40=zdravotně postižený; vyžaduje zvláštní péči a asistenci, 30=těžce postižený; přijetí do nemocnice je indikováno, ačkoli smrt bezprostředně nehrozí, 20 = velmi nemocný; nutný příjem do nemocnice, 10=umírající; fatální procesy probíhají rychle a 0 = mrtvé, kde nižší skóre = horší přežití u většiny závažných onemocnění.
Základní linie B3461022, měsíc 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 a 120
Skupina Val30Met: Počet účastníků podle fáze ambulace v týdnu 12, 6, 9, 12, 18, 21, 24, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Časové okno: Týden 12, měsíc 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 a 129
Ambulantní stav každého účastníka Val30Met byl shromážděn pomocí formulářů pro ambulantní sběr dat v [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] nebo formulářů založených na skóre mPND v B3461023 (po změně protokolu 1.1). Data byla kategorizována do 3 fází chůze: fáze 1 (normální), fáze 2 (vyžaduje se určitá pomoc) nebo fáze 3 (není ambulantní).
Týden 12, měsíc 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 a 129
Skupina NonVal30Met: Počet účastníků podle fáze ambulace v měsíci 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 6 , 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Časové okno: Měsíc 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 a 129
Ambulantní stav každého účastníka NonVal30Met byl shromážděn pomocí formulářů pro ambulantní sběr dat v B3461022 (Fx1A-201) nebo formulářů založených na skóre mPND v B3461023 (po změně protokolu 1.1). Data byla kategorizována do 3 fází chůze: fáze 1 (normální), fáze 2 (vyžaduje se určitá pomoc) nebo fáze 3 (není ambulantní).
Měsíc 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 a 129
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými AE
Časové okno: Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který obdržel hodnocený produkt bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie; lékařsky důležité události. NÚ vzniklé při léčbě byly události, které se objevily po zařazení do B3461023 (Fx1A-303) nebo které se zhoršily v průběhu B3461023 (Fx1A-303) vzhledem ke stavu před léčbou. AE zahrnovaly SAE i non-SAE.
Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Počet účastníků s abnormálními fyzikálními vyšetřeními
Časové okno: Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Kompletní fyzikální vyšetření zahrnovalo vyšetření celkového vzhledu, hlavy a krku, uší, očí, nosu, krku, dýchání, urogenitálního, endokrinního, kardiovaskulárního, břišního, kožního, muskuloskeletálního, neurologického, imunologického/alergického, hematologického/lymfatického stavu. Abnormality ve fyzikálních nálezech byly založeny na rozhodnutí vyšetřovatele.
Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Počet účastníků s abnormalitami laboratorních testů
Časové okno: Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Kritéria abnormalit: Chemické složení séra (bilirubin > 1,5* horní limit normální [ULN]; aspartátaminotransferáza; alaninaminotransferáza; alkalická fosfatáza; gama glutamyltransferáza >3,0*ULN; albumin1,2*ULN; dusík močoviny v krvi, kreatinin > 1,3*ULN; volný T4, thyrotropin, thyroxin 1,2*ULN; glukóza 1,5*ULN); Koagulace (protrombinový čas, protrombinový int. normalizovaný poměr >1,1*ULN); Hematologie (bazofily; eozinofily, monocyty >1,2*ULN; leukocyty 1,5*ULN; lymfocyty, neutrofily 1,2*ULN).
Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Počet účastníků s abnormalitami elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Všem účastníkům bylo pořízeno 12svodové EKG. Kritéria pro QT interval, Bazettův korekční vzorec (QTcB) a Fridericiin korekční vzorec (QTcF): větší než (>) 450-480 milisekund (ms), >480-500 ms a >500 ms. Nálezy byly na základě rozhodnutí vyšetřovatele považovány za abnormální.
Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Počet účastníků s klinicky významnými změnami základních životních funkcí
Časové okno: Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Kritéria pro klinicky významné změny: Systolický krevní tlak (TK) vleže a vestoje: pokles od výchozí hodnoty menší nebo rovný (=) 20 mmHg, systolický TK 180 mmHg; Diastolický TK vleže a vestoje: pokles od výchozí hodnoty = 15 mmHg, diastolický TK 105 mmHg; Tepová frekvence vleže a vestoje: pokles od výchozí hodnoty =15 tepů za minutu, tepová frekvence 120 tepů za minutu; Hmotnost: pokles od základní linie o =7 %.
Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Počet účastníků s jakýmkoli souběžným užíváním léků
Časové okno: Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let
Uvádí se počet účastníků s jakýmkoli souběžným užíváním léků.
Od základní linie (tj. den 0 B3461023) až 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. srpna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

8. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

8. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. června 2009

První zveřejněno (Odhad)

19. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FX1A-303
  • B3461023 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • 2009-011535-12 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ATTR-PN

Klinické studie na Tafamidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit