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Transthyretin Amyloidosis 환자에서 Fx-1006A의 안전성 및 유효성 평가

2021년 7월 7일 업데이트: Pfizer

트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증 환자에서 FX-1006A의 공개 라벨 안전성 및 효능 평가

이것은 1일 1회(QD) 투여되는 경구 타파미디스(연질 젤라틴 캡슐 20mg)에 대한 추가 장기 안전성 및 효능 데이터를 얻기 위해 설계된 3상 공개 라벨 연구입니다. 또한 이 연구는 프로토콜 Fx-006(무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 18- 타파미디스의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1개월 연구) 또는 최대 10년 동안 프로토콜 Fx1A-201(타파미디스의 TTR 안정화, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 연구)을 완료한 비 Val30Met 피험자 또는 피험자가 처방을 통해 ATTR-PN에 대한 타파미디스에 접근할 수 있을 때까지. 해당 국가에서 ATTR-PN 치료에 대한 규제 승인 및 타파미디스 처방에 대한 접근이 이루어지면 피험자는 연구에서 제외되었을 수 있습니다. 이러한 피험자는 연구 완료자로 간주되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

93

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Muenster, 독일, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster
  • 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
  • 브라질
    • R.j.
      • Rio De Jameiro, R.j., 브라질, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
  • 스웨덴
      • Umea, 스웨덴, 90185
        • FAP-Teamet Familjar Amyloidos
  • 아르헨티나
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, 아르헨티나, C1428AQK
        • FLENI
  • 이탈리아
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo
  • 포르투갈
      • Lisboa, 포르투갈, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
      • Porto, 포르투갈, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
  • 프랑스
      • Creteil, 프랑스, 94010
        • Centre d'investigation Clinique

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 대상은 프로토콜 Fx-006 또는 Fx-1A-201을 성공적으로 완료했습니다.
  • 등록 시점에 간 또는 심장 이식을 받지 않은 ATTR-PN이 있는 남성 또는 여성 피험자.
  • 여성인 경우 대상자는 폐경 후이거나 외과적으로 불임 수술을 받았거나 허용 가능한 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다.

주요 제외 기준:

  • 비프로토콜 승인 비스테로이드성 항염증제(NSAID)의 만성 사용
  • 임신 또는 수유 중인 여성 피험자.
  • 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여할 위험이 증가하는 임상적으로 중요한 의학적 상태.
  • 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 값 >3 × 정상 상한(ULN), 연구자의 의학적 판단에서 감소된 간 기능 또는 활동성 간 질환으로 인한 것.
  • 가임기 파트너가 있는 성적으로 활동적인 남성은 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않거나 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 매우 효과적인 피임법을 지속하는 데 동의하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 오픈 라벨
의약품: 타파미디스
매일 20mg 경구 Fx-1006A

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Val30Met 그룹: 베이스라인에서 신경병증 손상 점수 하지(NIS-LL) 점수
기간: B3461020(Fx-005)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. 총 가능한 NIS-LL 점수 범위 0-88, 높은 점수 = 더 많은 손상.
B3461020(Fx-005)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
Val30Met 그룹: 30개월에 신경병증 손상 점수 하지(NIS-LL) 점수의 B3461020 기준선에서 변경
기간: B3461020(Fx-005), 30개월의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. 총 가능한 NIS-LL 점수 범위 0-88, 높은 점수 = 더 많은 손상.
B3461020(Fx-005), 30개월의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
Val30Met 그룹: 66개월에 신경병증 손상 점수 하지(NIS-LL) 점수의 B3461020 기준선에서 변경
기간: B3461020(Fx-005), 66개월의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. 총 가능한 NIS-LL 점수 범위 0-88, 높은 점수 = 더 많은 손상.
B3461020(Fx-005), 66개월의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NonVal30Met 그룹: 베이스라인에서 신경병증 손상 점수 하지(NIS-LL) 점수
기간: B3461022(Fx1A-201)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. 총 가능한 NIS-LL 점수 범위 0-88, 높은 점수 = 더 많은 손상.
B3461022(Fx1A-201)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NonVal30Met 그룹: 12개월째 신경병증 손상 점수 하지(NIS-LL) 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022(Fx1A-201)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정), 12개월
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. 총 가능한 NIS-LL 점수 범위 0-88, 높은 점수 = 더 많은 손상.
B3461022(Fx1A-201)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정), 12개월
NonVal30Met 그룹: 60개월에 신경병증 손상 점수 하지(NIS-LL) 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022(Fx1A-201), 60개월의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. 총 가능한 NIS-LL 점수 범위 0-88, 높은 점수 = 더 많은 손상.
B3461022(Fx1A-201), 60개월의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
Val30Met 그룹: 기준선에서 Norfolk 당뇨병성 신경병증에 대한 삶의 질(QOL-DN) 설문지를 사용하여 평가한 총 삶의 질(TQOL) 점수
기간: B3461020(Fx-005)의 베이스라인
Norfolk QOL-DN: 35개 항목 참가자 평가 설문지; DN이 있는 참가자의 건강 관련 QOL에 대한 DN의 영향을 평가했습니다. 채점은 TQOL을 산출하는 35개 질문과 증상, 일상 생활 활동(ADL), 대섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증 및 자율신경병증의 5개 하위 척도 점수를 기반으로 했습니다. TQOL 점수: 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2 ~ 138, 높은 점수 = 더 나쁜 QOL.
B3461020(Fx-005)의 베이스라인
Val30Met 그룹: 30개월에 Norfolk QOL-DN(당뇨병성 신경병증에 대한 삶의 질) 설문지를 사용하여 평가한 총 삶의 질(TQOL) 점수의 B3461020 기준선에서 변경
기간: B3461020(Fx-005)의 베이스라인, 30개월
Norfolk QOL-DN: 35개 항목 참가자 평가 설문지; DN이 있는 참가자의 건강 관련 QOL에 대한 DN의 영향을 평가했습니다. 채점은 TQOL을 산출하는 35개 질문과 증상, 일상 생활 활동(ADL), 대섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증 및 자율신경병증의 5개 하위 척도 점수를 기반으로 했습니다. TQOL 점수: 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2 ~ 138, 높은 점수 = 더 나쁜 QOL.
B3461020(Fx-005)의 베이스라인, 30개월
Val30Met 그룹: 66개월에 Norfolk QOL-DN(당뇨병성 신경병증에 대한 삶의 질) 설문지를 사용하여 평가한 총 삶의 질(TQOL) 점수의 B3461020 기준선에서 변경
기간: B3461020(Fx-005)의 베이스라인, 66개월
Norfolk QOL-DN: 35개 항목 참가자 평가 설문지; DN이 있는 참가자의 건강 관련 QOL에 대한 DN의 영향을 평가했습니다. 채점은 TQOL을 산출하는 35개 질문과 증상, 일상 생활 활동(ADL), 대섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증 및 자율신경병증의 5개 하위 척도 점수를 기반으로 했습니다. TQOL 점수: 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2 ~ 138, 높은 점수 = 더 나쁜 QOL.
B3461020(Fx-005)의 베이스라인, 66개월
NonVal30Met 그룹: 기준선에서 Norfolk 당뇨병성 신경병증(QOL-DN) 설문지를 사용하여 평가한 총 삶의 질(TQOL) 점수
기간: B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인
Norfolk QOL-DN: 35개 항목 참가자 평가 설문지; DN이 있는 참가자의 건강 관련 QOL에 대한 DN의 영향을 평가했습니다. 채점은 TQOL을 산출하는 35개 질문과 증상, 일상 생활 활동(ADL), 대섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증 및 자율신경병증의 5개 하위 척도 점수를 기반으로 했습니다. TQOL 점수: 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2 ~ 138, 높은 점수 = 더 나쁜 QOL.
B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인
NonVal30Met 그룹: 12개월에 Norfolk QOL-DN(당뇨병성 신경병증에 대한 삶의 질) 설문지를 사용하여 평가한 총 삶의 질(TQOL) 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인, 12개월
Norfolk QOL-DN: 35개 항목 참가자 평가 설문지; DN이 있는 참가자의 건강 관련 QOL에 대한 DN의 영향을 평가했습니다. 채점은 TQOL을 산출하는 35개 질문과 증상, 일상 생활 활동(ADL), 대섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증 및 자율신경병증의 5개 하위 척도 점수를 기반으로 했습니다. TQOL 점수: 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2 ~ 138, 높은 점수 = 더 나쁜 QOL.
B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인, 12개월
NonVal30Met 그룹: 60개월에 Norfolk QOL-DN(당뇨병성 신경병증에 대한 삶의 질) 설문지를 사용하여 평가한 총 삶의 질(TQOL) 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인, 60개월
Norfolk QOL-DN: 35개 항목 참가자 평가 설문지; DN이 있는 참가자의 건강 관련 QOL에 대한 DN의 영향을 평가했습니다. 채점은 TQOL을 산출하는 35개 질문과 증상, 일상 생활 활동(ADL), 대섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증 및 자율신경병증의 5개 하위 척도 점수를 기반으로 했습니다. TQOL 점수: 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2 ~ 138, 높은 점수 = 더 나쁜 QOL.
B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인, 60개월
Val30Met 그룹: 30개월차 Karnofsky 성능 척도(KPS) 점수
기간: 30개월(B3461023 기준)
KPS: 참가자의 일상 생활 활동을 0-100의 11단계 척도로 평가하는 데 사용되며 점수가 높을수록 참가자가 일상 활동을 더 잘 수행할 수 있습니다. 점수 범위: 100 = 정상 불만 없음; 질병 증거 없음, 90=정상 활동 수행 가능; 질병의 경미한 징후/증상, 80=노력이 있는 정상적인 활동; 일부 징후/증상, 70=자신을 돌봄; 정상적인 활동을 수행할 수 없음, 60=간헐적인 도움이 필요하지만 대부분의 개인적 필요를 돌볼 수 있음, 50=상당한 도움과 빈번한 의료 서비스가 필요함, 40=장애인; 특별한 보살핌, 도움이 필요함, 30=심각한 장애; 사망이 임박하지는 않았지만 병원 입원이 지시됨, 20=매우 아프고; 병원 입원 필요, 10=빈사 상태; 치명적인 프로세스가 빠르게 진행되고 0=죽음. 점수가 낮을수록 대부분의 심각한 질병에 대한 생존율이 더 나쁩니다. KPS 점수에 대한 데이터는 모 연구 Fx-005 및 Fx-006에서 수집되지 않았으므로 모 연구의 모든 시점에 대해 보고되지 않았습니다.
30개월(B3461023 기준)
Val30Met 그룹: 66개월에 Karnofsky 성능 척도(KPS) 점수
기간: 66개월(B3461023의 36개월)
KPS: 참가자의 일상 생활 활동을 0-100의 11단계 척도로 평가하는 데 사용되며 점수가 높을수록 참가자가 일상 활동을 더 잘 수행할 수 있습니다. 점수 범위: 100 = 정상 불만 없음; 질병 증거 없음, 90=정상 활동 수행 가능; 질병의 경미한 징후/증상, 80=노력이 있는 정상적인 활동; 일부 징후/증상, 70=자신을 돌봄; 정상적인 활동을 수행할 수 없음, 60=간헐적인 도움이 필요하지만 대부분의 개인적 필요를 돌볼 수 있음, 50=상당한 도움과 빈번한 의료 서비스가 필요함, 40=장애인; 특별한 보살핌, 도움이 필요함, 30=심각한 장애; 사망이 임박하지는 않았지만 병원 입원이 지시됨, 20=매우 아프고; 병원 입원 필요, 10=빈사 상태; 치명적인 프로세스가 빠르게 진행되고 0=죽음. 점수가 낮을수록 대부분의 심각한 질병에 대한 생존율이 더 나쁩니다. KPS 점수에 대한 데이터는 모 연구 Fx-005 및 Fx-006에서 수집되지 않았으므로 모 연구의 모든 시점에 대해 보고되지 않았습니다.
66개월(B3461023의 36개월)
NonVal30Met 그룹: 기준선에서 Karnofsky 성능 척도(KPS) 점수
기간: B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인
Karnofsky 수행 척도는 참가자의 일상 생활 활동을 평가하는 데 사용되었습니다. 참가자를 0-100 범위의 11단계 척도로 평가했으며 점수가 높을수록 참가자가 일상 활동을 더 잘 수행할 수 있습니다. 점수가 낮을수록 대부분의 심각한 질병에 대한 생존율이 낮습니다. 점수 범위: 100 = 정상 불만 없음; 질병의 증거 없음, 90=정상적인 활동을 수행할 수 있음; 질병의 경미한 징후/증상, 80=노력이 있는 정상적인 활동; 일부 징후 또는 증상, 70=자신을 돌봄; 정상적인 활동을 수행하거나 활동적인 일을 할 수 없음, 60=간헐적인 도움이 필요하지만 대부분의 개인적 필요를 돌볼 수 있음, 50=상당한 도움과 빈번한 의료 서비스가 필요함, 40=장애인; 특별한 보살핌과 도움이 필요함, 30=심각한 장애; 사망이 임박하지는 않았지만 병원 입원이 지시됨, 20=매우 아프고; 병원 입원 필요, 10=빈사 상태; 치명적인 과정이 빠르게 진행되고 0=죽음, 낮은 점수=대부분의 심각한 질병에 대한 더 나쁜 생존.
B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인
NonVal30Met 그룹: 12개월에 Karnofsky 성능 척도(KPS) 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인, 12개월
Karnofsky 수행 척도는 참가자의 일상 생활 활동을 평가하는 데 사용되었습니다. 참가자를 0-100 범위의 11단계 척도로 평가했으며 점수가 높을수록 참가자가 일상 활동을 더 잘 수행할 수 있습니다. 점수가 낮을수록 대부분의 심각한 질병에 대한 생존율이 낮습니다. 점수 범위: 100 = 정상 불만 없음; 질병의 증거 없음, 90=정상적인 활동을 수행할 수 있음; 질병의 경미한 징후/증상, 80=노력이 있는 정상적인 활동; 일부 징후 또는 증상, 70=자신을 돌봄; 정상적인 활동을 수행하거나 활동적인 일을 할 수 없음, 60=간헐적인 도움이 필요하지만 대부분의 개인적 필요를 돌볼 수 있음, 50=상당한 도움과 빈번한 의료 서비스가 필요함, 40=장애인; 특별한 보살핌과 도움이 필요함, 30=심각한 장애; 사망이 임박하지는 않았지만 병원 입원이 지시됨, 20=매우 아프고; 병원 입원 필요, 10=빈사 상태; 치명적인 과정이 빠르게 진행되고 0=죽음, 낮은 점수=대부분의 심각한 질병에 대한 더 나쁜 생존.
B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인, 12개월
NonVal30Met 그룹: 60개월에 Karnofsky 성과 척도(KPS) 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인, 60개월
Karnofsky 수행 척도는 참가자의 일상 생활 활동을 평가하는 데 사용되었습니다. 참가자를 0-100 범위의 11단계 척도로 평가했으며 점수가 높을수록 참가자가 일상 활동을 더 잘 수행할 수 있습니다. 점수가 낮을수록 대부분의 심각한 질병에 대한 생존율이 낮습니다. 점수 범위: 100 = 정상 불만 없음; 질병의 증거 없음, 90=정상적인 활동을 수행할 수 있음; 질병의 경미한 징후/증상, 80=노력이 있는 정상적인 활동; 일부 징후 또는 증상, 70=자신을 돌봄; 정상적인 활동을 수행하거나 활동적인 일을 할 수 없음, 60=간헐적인 도움이 필요하지만 대부분의 개인적 필요를 돌볼 수 있음, 50=상당한 도움과 빈번한 의료 서비스가 필요함, 40=장애인; 특별한 보살핌과 도움이 필요함, 30=심각한 장애; 사망이 임박하지는 않았지만 병원 입원이 지시됨, 20=매우 아프고; 병원 입원 필요, 10=빈사 상태; 치명적인 과정이 빠르게 진행되고 0=죽음, 낮은 점수=대부분의 심각한 질병에 대한 더 나쁜 생존.
B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인, 60개월
Val30Met 그룹: 베이스라인에서 보행 단계별 참가자 수
기간: B3461020(Fx-005)의 베이스라인
각 Val30Met 참가자의 보행 상태는 [B3461020(Fx-005), B3461021(Fx-006)]의 보행 데이터 수집 양식 또는 B3461023(프로토콜 개정 1.1 이후)의 수정된 다발신경병증 장애(mPND) 점수를 기반으로 한 양식을 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 1단계(정상), 2단계(일부 도움 필요) 또는 3단계(보행 불가)의 3가지 보행 단계로 분류되었습니다.
B3461020(Fx-005)의 베이스라인
Val30Met 그룹: 30개월의 보행 단계별 참가자 수
기간: 30개월
각 Val30Met 참가자의 외래 상태는 [B3461020(Fx-005), B3461021(Fx-006)]의 외래 데이터 수집 양식 또는 B3461023(프로토콜 개정 1.1 이후)의 mPND 점수 기반 양식을 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 1단계(정상), 2단계(일부 도움 필요) 또는 3단계(보행 불가)의 3가지 보행 단계로 분류되었습니다.
30개월
Val30Met 그룹: 66개월의 보행 단계별 참가자 수
기간: 66개월
각 Val30Met 참가자의 외래 상태는 [B3461020(Fx-005), B3461021(Fx-006)]의 외래 데이터 수집 양식 또는 B3461023(프로토콜 개정 1.1 이후)의 mPND 점수 기반 양식을 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 1단계(정상), 2단계(일부 도움 필요) 또는 3단계(보행 불가)의 3가지 보행 단계로 분류되었습니다.
66개월
NonVal30Met 그룹: 베이스라인에서 보행 단계별 참가자 수
기간: B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인
각 NonVal30Met 참가자의 외래 상태는 B3461022(Fx1A-201)의 외래 데이터 수집 양식 또는 B3461023(프로토콜 수정 1.1 이후)의 mPND 점수 기반 양식을 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 1단계(정상), 2단계(일부 도움 필요) 또는 3단계(보행 불가)의 3가지 보행 단계로 분류되었습니다.
B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인
NonVal30Met 그룹: 12개월의 보행 단계별 참가자 수
기간: 12월
각 NonVal30Met 참가자의 외래 상태는 B3461022(Fx1A-201)의 외래 데이터 수집 양식 또는 B3461023(프로토콜 수정 1.1 이후)의 mPND 점수 기반 양식을 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 1단계(정상), 2단계(일부 도움 필요) 또는 3단계(보행 불가)의 3가지 보행 단계로 분류되었습니다.
12월
NonVal30Met 그룹: 60개월의 보행 단계별 참가자 수
기간: 60개월
각 NonVal30Met 참가자의 외래 상태는 B3461022(Fx1A-201)의 외래 데이터 수집 양식 또는 B3461023(프로토콜 수정 1.1 이후)의 mPND 점수 기반 양식을 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 1단계(정상), 2단계(일부 도움 필요) 또는 3단계(보행 불가)의 3가지 보행 단계로 분류되었습니다.
60개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Val30Met 그룹: 월 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 및 126에서 NIS-LL 점수의 B3461020 기준선에서 변경
기간: B3461020(Fx-005), 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 및 126의 기준선(첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. 총 가능한 NIS-LL 점수 범위 0-88, 높은 점수 = 더 많은 손상.
B3461020(Fx-005), 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 및 126의 기준선(첫 번째 투여 전 마지막 측정)
Val30Met 그룹: NIS-LL 하위 척도 점수: 근력 약화(MW), MW-엉덩이, MW-무릎, MW-발목, MW-발가락, NIS-LL 반사, 기준선에서 NIS-LL 감각
기간: B3461020(Fx-005)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 0에서 88까지의 총 가능한 NIS-LL 점수 범위로 왼쪽, 오른쪽 사지에 대해 별도로 채점, 더 높은 점수 = 더 큰 손상. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. NIS-LL 근력 약화 점수 범위는 0에서 64까지이며, 높은 점수 = 손상이 더 많습니다. NIS-LL 감각 점수 범위는 0~16이며, 높은 점수 = 손상이 더 많습니다. NIS-LL 반사 신경 점수 범위는 0~8점, 높은 점수 = 손상이 심함.
B3461020(Fx-005)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
Val30Met 그룹: NIS-LL 하위 척도 점수의 B3461020 기준선에서 변경: 근육 약화(MW), MW-엉덩이, MW-무릎, MW-발목, MW-발가락, NIS-LL 반사, 6, 12개월의 NIS-LL 감각 , 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 및 126
기간: B3461020(Fx-005), 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 및 126의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 0에서 88까지의 총 가능한 NIS-LL 점수 범위로 왼쪽, 오른쪽 사지에 대해 별도로 채점, 더 높은 점수 = 더 큰 손상. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. NIS-LL 근력 약화 점수 범위는 0에서 64까지이며, 높은 점수 = 손상이 더 많습니다. NIS-LL 감각 점수 범위는 0~16이며, 높은 점수 = 손상이 더 많습니다. NIS-LL 반사 신경 점수 범위는 0~8점, 높은 점수 = 손상이 심함.
B3461020(Fx-005), 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 및 126의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NonVal30Met 그룹: 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 및 120개월에 NIS-LL 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022(Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 및 120의 기준선(첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. 총 가능한 NIS-LL 점수 범위 0-88, 높은 점수 = 더 많은 손상.
B3461022(Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 및 120의 기준선(첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NonVal30Met 그룹: NIS-LL 하위 척도 점수: 근력 약화(MW), MW-엉덩이, MW-무릎, MW-발목, MW-발가락, NIS-LL 반사, 기준선에서 NIS-LL 감각
기간: B3461022(Fx1A-201)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 0에서 88까지의 총 가능한 NIS-LL 점수 범위로 왼쪽, 오른쪽 사지에 대해 별도로 채점, 더 높은 점수 = 더 큰 손상. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. NIS-LL 근력 약화 점수 범위는 0에서 64까지이며, 높은 점수 = 손상이 더 많습니다. NIS-LL 감각 점수 범위는 0~16이며, 높은 점수 = 손상이 더 많습니다. NIS-LL 반사 신경 점수 범위는 0~8점, 높은 점수 = 손상이 심함.
B3461022(Fx1A-201)의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NonVal30Met 그룹: NIS-LL 하위 척도 점수의 B3461022 기준선에서 변경: 근육 약화(MW), MW-엉덩이, MW-무릎, MW-발목, MW-발가락, NIS-LL 반사, 6, 12개월의 NIS-LL 감각 , 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 및 120
기간: B3461022(Fx1A-201), 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 및 120개월의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
NIS-LL: 하지에 대한 전체 신경병증 결손 점수를 제공하는 하위 척도(37개 항목 NIS 설문지 중). 근력 약화, 반사 신경, 감각을 평가합니다. 0에서 88까지의 총 가능한 NIS-LL 점수 범위로 왼쪽, 오른쪽 사지에 대해 별도로 채점, 더 높은 점수 = 더 큰 손상. 근력 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 척도 0(정상) 내지 4(마비)로 점수가 매겨지고, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다. 반사의 구성요소(대퇴사두근, 삼두근); 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치) 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다. NIS-LL 근력 약화 점수 범위는 0에서 64까지이며, 높은 점수 = 손상이 더 많습니다. NIS-LL 감각 점수 범위는 0~16이며, 높은 점수 = 손상이 더 많습니다. NIS-LL 반사 신경 점수 범위는 0~8점, 높은 점수 = 손상이 심함.
B3461022(Fx1A-201), 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 및 120개월의 기준선(즉, 첫 번째 투여 전 마지막 측정)
Val30Met 그룹: 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102개월에 Norfolk QOL-DN(당뇨병성 신경병증) 설문지를 사용하여 평가한 총 삶의 질(TQOL) 점수의 B3461020 기준선에서 변경 , 114, 126, 138
기간: B3461020(Fx-005), 월 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138 기준치
Norfolk QOL-DN: 35개 항목 참가자 평가 설문지; DN이 있는 참가자의 건강 관련 QOL에 대한 DN의 영향을 평가했습니다. 채점은 TQOL을 산출하는 35개 질문과 증상, 일상 생활 활동(ADL), 대섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증 및 자율신경병증의 5개 하위 척도 점수를 기반으로 했습니다. TQOL 점수: 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2 ~ 138, 높은 점수 = 더 나쁜 QOL.
B3461020(Fx-005), 월 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138 기준치
Val30Met 그룹: TQOL 하위 척도 점수: 베이스라인에서 Norfolk QOL-DN을 사용하여 평가된 증상, ADL, 신체 기능/대섬유 신경병증, 소섬유 신경병증, 자율신경병증
기간: B3461020(Fx-005)의 베이스라인
Norfolk QOL-DN: QOL에 대한 DN의 영향을 평가하기 위한 35개 항목 참가자 평가 설문지; 항목 1~7: 1=증상 있음, 0=증상 없음으로 점수 매기기. 항목 8~35: 5점 리커트 척도로 채점: 0=문제 없음 ~ 4=심각한 문제(항목 32는 제외, 여기서 -1="다소 나아짐", -2=훨씬 나아짐, 0=거의 비슷함, 1= 다소 나빠짐, 2=훨씬 나빠짐). Norfolk QOL-DN은 5개 영역(점수 범위)으로 요약됩니다: 신체 기능/대섬유 신경병증(-2~58), 일상 생활 활동(ADL)(0~20), 증상(0~32), 소섬유 신경병증( 0 내지 16), 자율신경병증(0 내지 12); 각각에 대해 더 높은 점수 = 더 큰 장애. 총 점수= -2 ~ 138(높은 점수=나쁜 QOL).
B3461020(Fx-005)의 베이스라인
Val30Met: TQOL 하위 척도 점수의 기준선에서 변경: 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66개월에 Norfolk QOL-DN을 사용하여 평가된 증상, ADL, 신체 기능/대섬유 신경병증, 소섬유 신경병증, 자율신경병증 , 78, 90, 102, 114, 126, 138
기간: B3461020(Fx-005), 월 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 및 138의 베이스라인
Norfolk QOL-DN: QOL에 대한 DN의 영향을 평가하기 위한 35개 항목 참가자 평가 설문지; 항목 1~7: 1=증상 있음, 0=증상 없음으로 점수 매기기. 항목 8~35: 5점 리커트 척도로 채점: 0=문제 없음 ~ 4=심각한 문제(항목 32는 제외, 여기서 -1="다소 나아짐", -2=훨씬 나아짐, 0=거의 비슷함, 1= 다소 나빠짐, 2=훨씬 나빠짐). Norfolk QOL-DN은 5개 영역(점수 범위)으로 요약됩니다: 신체 기능/대섬유 신경병증(-2~58), 일상 생활 활동(ADL)(0~20), 증상(0~32), 소섬유 신경병증( 0 내지 16), 자율신경병증(0 내지 12); 각각에 대해 더 높은 점수 = 더 큰 손상. 총 점수= -2 ~ 138(높은 점수=나쁜 QOL).
B3461020(Fx-005), 월 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 및 138의 베이스라인
NonVal30Met 그룹: 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120개월에 Norfolk 당뇨병성 신경병증(QOL-DN) 설문지를 사용하여 평가한 총 삶의 질(TQOL) 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022(Fx1A-201), 월 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120의 베이스라인
Norfolk QOL-DN: 35개 항목 참가자 평가 설문지; DN이 있는 참가자의 건강 관련 QOL에 대한 DN의 영향을 평가했습니다. 채점은 TQOL을 산출하는 35개 질문과 증상, 일상 생활 활동(ADL), 대섬유 신경병증/신체 기능, 소섬유 신경병증 및 자율신경병증의 5개 하위 척도 점수를 기반으로 했습니다. TQOL 점수: 모든 항목의 합계, 총 가능한 점수 범위= -2 ~ 138, 높은 점수 = 더 나쁜 QOL.
B3461022(Fx1A-201), 월 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120의 베이스라인
NonVal30Met 그룹: TQOL 하위 척도 점수: 베이스라인에서 Norfolk QOL-DN을 사용하여 평가된 증상, ADL, 신체 기능/대섬유 신경병증, 소섬유 신경병증, 자율 신경병증
기간: B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인
Norfolk QOL-DN: QOL에 대한 DN의 영향을 평가하기 위한 35개 항목 참가자 평가 설문지; 항목 1~7: 1=증상 있음, 0=증상 없음으로 점수 매기기. 항목 8~35: 5점 리커트 척도로 채점: 0=문제 없음 ~ 4=심각한 문제(항목 32는 제외, 여기서 -1="다소 나아짐", -2=훨씬 나아짐, 0=거의 비슷함, 1= 다소 나빠짐, 2=훨씬 나빠짐). Norfolk QOL-DN은 5개 영역(점수 범위)으로 요약됩니다: 신체 기능/대섬유 신경병증(-2~58), 일상 생활 활동(ADL)(0~20), 증상(0~32), 소섬유 신경병증( 0 내지 16), 자율신경병증(0 내지 12); 각각에 대해 더 높은 점수 = 더 큰 장애. 총 점수= -2 ~ 138(높은 점수=나쁜 QOL).
B3461022(Fx1A-201)의 베이스라인
NonVal30Met 그룹: 기준선에서 TQOL 하위 척도 점수의 변화: 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72개월에 Norfolk QOL-DN을 사용하여 평가된 증상, ADL, 신체 기능/대섬유 신경병증, 소섬유 신경병증, 자율신경병증 84, 96, 108, 120
기간: B3461022(Fx1A-201), 월 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 및 120의 베이스라인
Norfolk QOL-DN: QOL에 대한 DN의 영향을 평가하기 위한 35개 항목 참가자 평가 설문지; 항목 1~7: 1=증상 있음, 0=증상 없음으로 점수 매기기. 항목 8~35: 5점 리커트 척도로 채점: 0=문제 없음 ~ 4=심각한 문제(항목 32는 제외, 여기서 -1="다소 나아짐", -2=훨씬 나아짐, 0=거의 비슷함, 1= 다소 나빠짐, 2=훨씬 나빠짐). Norfolk QOL-DN은 5개 영역(점수 범위)으로 요약됩니다: 신체 기능/대섬유 신경병증(-2~58), 일상 생활 활동(ADL)(0~20), 증상(0~32), 소섬유 신경병증( 0 내지 16), 자율신경병증(0 내지 12); 각각에 대해 더 높은 점수 = 더 큰 장애. 총 점수= -2 ~ 138(높은 점수=나쁜 QOL).
B3461022(Fx1A-201), 월 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 및 120의 베이스라인
Val30Met 그룹: 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 및 138개월차의 Karnofsky 성과 척도(KPS) 점수
기간: B3461023, 월 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 및 138의 베이스라인
Karnofsky 수행 척도는 참가자의 일상 생활 활동을 평가하는 데 사용되었습니다. 참가자를 0-100 범위의 11단계 척도로 평가했으며 점수가 높을수록 참가자가 일상 활동을 더 잘 수행할 수 있습니다. 점수가 낮을수록 대부분의 심각한 질병에 대한 생존율이 낮습니다. 점수 범위: 100 = 정상 불만 없음; 질병의 증거 없음, 90=정상적인 활동을 수행할 수 있음; 질병의 경미한 징후/증상, 80=노력이 있는 정상적인 활동; 일부 징후 또는 증상, 70=자신을 돌봄; 정상적인 활동을 수행하거나 활동적인 일을 할 수 없음, 60=간헐적인 도움이 필요하지만 대부분의 개인적 필요를 돌볼 수 있음, 50=상당한 도움과 빈번한 의료 서비스가 필요함, 40=장애인; 특별한 보살핌과 도움이 필요함, 30=심각한 장애; 사망이 임박하지는 않았지만 병원 입원이 지시됨, 20=매우 아프고; 병원 입원 필요, 10=빈사 상태; 치명적인 과정이 빠르게 진행되고 0=죽음, 낮은 점수=대부분의 심각한 질병에 대한 더 나쁜 생존.
B3461023, 월 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 및 138의 베이스라인
NonVal30Met 그룹: 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 및 120개월에 Karnofsky 성능 척도(KPS) 점수의 B3461022 기준선에서 변경
기간: B3461022, 월 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 및 120의 베이스라인
Karnofsky 수행 척도는 참가자의 일상 생활 활동을 평가하는 데 사용되었습니다. 참가자를 0-100 범위의 11단계 척도로 평가했으며 점수가 높을수록 참가자가 일상 활동을 더 잘 수행할 수 있습니다. 점수가 낮을수록 대부분의 심각한 질병에 대한 생존율이 낮습니다. 점수 범위: 100 = 정상 불만 없음; 질병의 증거 없음, 90=정상적인 활동을 수행할 수 있음; 질병의 경미한 징후/증상, 80=노력이 있는 정상적인 활동; 일부 징후 또는 증상, 70=자신을 돌봄; 정상적인 활동을 수행하거나 활동적인 일을 할 수 없음, 60=간헐적인 도움이 필요하지만 대부분의 개인적 필요를 돌볼 수 있음, 50=상당한 도움과 빈번한 의료 서비스가 필요함, 40=장애인; 특별한 보살핌과 도움이 필요함, 30=심각한 장애; 사망이 임박하지는 않았지만 병원 입원이 지시됨, 20=매우 아프고; 병원 입원 필요, 10=빈사 상태; 치명적인 과정이 빠르게 진행되고 0=죽음, 낮은 점수=대부분의 심각한 질병에 대한 더 나쁜 생존.
B3461022, 월 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 및 120의 베이스라인
Val30Met 그룹: 12주차, 6, 9, 12, 18, 21, 24, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
기간: 12주, 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 및 129
각 Val30Met 참가자의 외래 상태는 [B3461020(Fx-005), B3461021(Fx-006)]의 외래 데이터 수집 양식 또는 B3461023(프로토콜 개정 1.1 이후)의 mPND 점수 기반 양식을 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 1단계(정상), 2단계(일부 도움 필요) 또는 3단계(보행 불가)의 3가지 보행 단계로 분류되었습니다.
12주, 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 및 129
NonVal30Met 그룹: 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69개월의 보행 단계별 참가자 수 , 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
기간: 월 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 및 129
각 NonVal30Met 참가자의 외래 상태는 B3461022(Fx1A-201)의 외래 데이터 수집 양식 또는 B3461023(프로토콜 수정 1.1 이후)의 mPND 점수 기반 양식을 사용하여 수집되었습니다. 데이터는 1단계(정상), 2단계(일부 도움 필요) 또는 3단계(보행 불가)의 3가지 보행 단계로 분류되었습니다.
월 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 및 129
치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 AE가 있는 참가자 수
기간: 기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구용 제품을 받은 참가자의 뜻하지 않은 의학적 사건입니다. SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형; 의학적으로 중요한 사건. 치료 긴급 AE는 B3461023(Fx1A-303)에 등록한 후 나타나거나 치료 전 상태에 비해 B3461023(Fx1A-303) 과정 중에 악화된 사례였습니다. AE에는 SAE와 비SAE가 모두 포함되었습니다.
기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
신체 검사에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
완전한 신체 검사에는 일반적인 외모, 머리와 목, 귀, 눈, 코, 인후, 호흡기, 비뇨 생식기, 내분비, 심혈관, 복부, 피부, 근골격계, 신경계, 면역학적/알레르기, 혈액학적/림프계 검사가 포함됩니다. 신체적 소견의 이상은 조사관의 판단에 근거하였다.
기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
검사실 검사 이상이 있는 참여자 수
기간: 기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
이상 기준: 혈청 화학(빌리루빈>1.5*상한) 한계 정상[ULN]; 아스파르테이트 아미노전이효소; 알라닌 아미노전이효소; 알칼리 포스파타제; 감마 글루타밀 전이효소 >3.0*ULN; 알부민1.2*ULN; 혈액 요소 질소, 크레아티닌>1.3*ULN; 유리 T4, 티로트로핀, 티록신 1.2*ULN; 포도당1.5*ULN); 응고(프로트롬빈 시간, 프로트롬빈 int. 정규화 비율 >1.1*ULN); 혈액학(호염기구; 호산구, 단핵구 >1.2*ULN; 백혈구 1.5*ULN; 림프구, 호중구 1.2*ULN).
기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
모든 참가자에 대해 12개의 리드 ECG를 얻었습니다. QT 간격에 대한 기준, Bazett 보정 공식(QTcB) 및 Fridericia 보정 공식(QTcF): 450-480밀리초(msec) 초과(>), >480-500msec 및 >500msec. 연구 결과는 조사관의 결정에 따라 비정상적인 것으로 간주되었습니다.
기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
활력 징후의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
임상적으로 유의미한 변화에 대한 기준: 누운 자세 및 기립 수축기 혈압(BP): 기준선에서 20mmHg 이하(=) 감소, 수축기 혈압 180mmHg; 앙와위 및 기립 이완기 혈압: 기준선에서 = 15mmHg 감소, 이완기 혈압 105mmHg; 앙와위 및 기립 맥박수: 기준선에서 =15bpm 감소, 맥박수 120bpm; 가중치: 기준선에서 =7% 감소.
기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
병용 약물 사용이 있는 참가자 수
기간: 기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년
수반되는 약물 사용이 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
기준선(즉, B3461023의 0일차)부터 최대 10년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2009년 8월 5일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 8일

연구 완료 (실제)

2020년 7월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 6월 17일

처음 게시됨 (추정)

2009년 6월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 7월 7일

마지막으로 확인됨

2021년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FX1A-303
  • B3461023 (기타 식별자: Alias Study Number)
  • 2009-011535-12 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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