Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektivitetsutvärdering av Fx-1006A hos patienter med transtyretin amyloidos

7 juli 2021 uppdaterad av: Pfizer

ÖPPEN ETIKETT SÄKERHET OCH EFFEKTIVITET UTVÄRDERING AV FX-1006A I ÄMNEN MED TRANSTYRETIN (TTR) AMYLOIDOS

Detta är en öppen fas 3-studie utformad för att erhålla ytterligare långsiktiga säkerhets- och effektdata för oral tafamidis (20 mg mjuk gelatinkapsel) administrerad en gång dagligen (QD). Dessutom fortsatte denna studie att ge tafamidis till Val30Met-personer som hade slutfört Protocol Fx-006 (en 1-årig, öppen förlängningsstudie till Protocol Fx-005 som var en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 18- månadsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av tafamidis) eller icke-Val30Met-personer som hade slutfört Protocol Fx1A-201 (en öppen fas 2-studie för att utvärdera TTR-stabilisering, säkerhet och tolerabilitet av tafamidis) i upp till 10 år eller tills försökspersonerna fick tillgång till tafamidis för ATTR-PN via recept. Efter myndighetsgodkännande för behandling av ATTR-PN i deras respektive land och tillgång till receptbelagd tafamidis, kan försökspersoner ha dragits tillbaka från studien. Sådana ämnen ansågs avslutade studier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

93

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Brasilien
    • R.j.
      • Rio De Jameiro, R.j., Brasilien, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • Centre d'Investigation Clinique
  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Sverige
      • Umea, Sverige, 90185
        • FAP-Teamet Familjar Amyloidos
  • Tyskland
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Muenster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Försökspersonen hade framgångsrikt slutfört antingen Protocol Fx-006 eller Fx-1A-201.
  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner med ATTR-PN som inte hade genomgått lever- eller hjärttransplantation vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Om en kvinna var patienten postmenopausal, kirurgiskt steriliserad eller villig att använda en acceptabel preventivmetod

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Kronisk användning av icke-protokollgodkända icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID)
  • Gravida eller ammande kvinnliga försökspersoner.
  • Kliniskt signifikant medicinskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle innebära en ökad risk för försökspersonen att delta i studien.
  • Ett värde för alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) >3 × övre normalgräns (ULN) som, enligt utredarens medicinska bedömning, berodde på nedsatt leverfunktion eller aktiv leversjukdom.
  • Sexuellt aktiva män med partners i fertil ålder som inte använder högeffektivt preventivmedel eller inte går med på att fortsätta med högeffektivt preventivmedel i minst 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Open-Label
Läkemedel: Tafamidis
20 mg oral Fx-1006A dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Val30Met Group: Neuropati försämrad poäng för nedre extremitet (NIS-LL) vid baslinjen
Tidsram: Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; gjorde separat poäng för vänster, höger extremiteter. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Totalt möjligt NIS-LL-poängintervall 0-88, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461020 (Fx-005)
Val30Met Group: Ändring från B3461020 Baseline i Neuropathy Impairment Score Lower Limb (NIS-LL) Poäng vid månad 30
Tidsram: Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461020 (Fx-005), månad 30
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; gjorde separat poäng för vänster, höger extremiteter. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Totalt möjligt NIS-LL-poängintervall 0-88, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461020 (Fx-005), månad 30
Val30Met Group: Ändring från B3461020 Baseline i Neuropathy Impairment Score Lower Limb (NIS-LL) poäng vid månad 66
Tidsram: Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461020 (Fx-005), månad 66
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; gjorde separat poäng för vänster, höger extremiteter. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Totalt möjligt NIS-LL-poängintervall 0-88, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461020 (Fx-005), månad 66
NonVal30Met Group: Neuropati försämrad poäng Nedre extremitet (NIS-LL) poäng vid baslinjen
Tidsram: Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; gjorde separat poäng för vänster, höger extremiteter. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Totalt möjligt NIS-LL-poängintervall 0-88, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Ändring från B3461022 Baseline i Neuropathy Impairment Score Lower Limb (NIS-LL) Poäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201), månad 12
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; gjorde separat poäng för vänster, höger extremiteter. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Totalt möjligt NIS-LL-poängintervall 0-88, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201), månad 12
NonVal30Met Group: Ändring från B3461022 Baseline i Neuropathy Impairment Score Lower Limb (NIS-LL)-poäng vid månad 60
Tidsram: Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201), månad 60
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; gjorde separat poäng för vänster, höger extremiteter. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Totalt möjligt NIS-LL-poängintervall 0-88, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201), månad 60
Val30Met Group: Total livskvalitet (TQOL) poäng bedömd med Norfolk livskvalitet för diabetesneuropati (QOL-DN) frågeformulär vid baslinjen
Tidsram: Baslinje för B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär; bedömd effekt av DN på hälsorelaterad QOL för deltagare med DN. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: symptom, aktiviteter i det dagliga livet (ADL), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati och autonom neuropati. TQOL-poäng: summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall = -2 till 138, där högre poäng = sämre QOL.
Baslinje för B3461020 (Fx-005)
Val30Met Group: Förändring från B3461020 Baseline i total livskvalitet (TQOL)-poäng bedömd med Norfolk livskvalitet för diabetesneuropati (QOL-DN) frågeformulär vid månad 30
Tidsram: Baslinje för B3461020 (Fx-005), månad 30
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär; bedömd effekt av DN på hälsorelaterad QOL för deltagare med DN. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: symptom, aktiviteter i det dagliga livet (ADL), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati och autonom neuropati. TQOL-poäng: summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall = -2 till 138, där högre poäng = sämre QOL.
Baslinje för B3461020 (Fx-005), månad 30
Val30Met Group: Förändring från B3461020 Baseline i total livskvalitet (TQOL)-poäng bedömd med Norfolk livskvalitet för diabetesneuropati (QOL-DN) frågeformulär vid månad 66
Tidsram: Baslinje för B3461020 (Fx-005), månad 66
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär; bedömd effekt av DN på hälsorelaterad QOL för deltagare med DN. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: symptom, aktiviteter i det dagliga livet (ADL), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati och autonom neuropati. TQOL-poäng: summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall = -2 till 138, där högre poäng = sämre QOL.
Baslinje för B3461020 (Fx-005), månad 66
NonVal30Met Group: Total livskvalitet (TQOL) poäng bedömd med Norfolk livskvalitet för diabetesneuropati (QOL-DN) frågeformulär vid baslinjen
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär; bedömd effekt av DN på hälsorelaterad QOL för deltagare med DN. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: symptom, aktiviteter i det dagliga livet (ADL), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati och autonom neuropati. TQOL-poäng: summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall = -2 till 138, där högre poäng = sämre QOL.
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Förändring från B3461022 Baseline i total livskvalitet (TQOL) poäng bedömd med Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN) frågeformulär vid månad 12
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 12
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär; bedömd effekt av DN på hälsorelaterad QOL för deltagare med DN. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: symptom, aktiviteter i det dagliga livet (ADL), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati och autonom neuropati. TQOL-poäng: summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall = -2 till 138, där högre poäng = sämre QOL.
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 12
NonVal30Met Group: Förändring från B3461022 Baseline i total livskvalitet (TQOL) poäng bedömd med Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN) enkät vid månad 60
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 60
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär; bedömd effekt av DN på hälsorelaterad QOL för deltagare med DN. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: symptom, aktiviteter i det dagliga livet (ADL), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati och autonom neuropati. TQOL-poäng: summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall = -2 till 138, där högre poäng = sämre QOL.
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 60
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) poäng vid månad 30
Tidsram: Månad 30 (Baslinje för B3461023)
KPS: används för att betygsätta deltagarnas aktiviteter i det dagliga livet på en 11-stegsskala från 0-100, högre poäng=deltagare har bättre förmåga att utföra dagliga aktiviteter. Poängintervall: 100=normalt inga klagomål; inga sjukdomsbevis, 90=kan bära normal aktivitet; mindre tecken/symtom på sjukdom, 80=normal aktivitet med ansträngning; några tecken/symtom, 70 = bryr sig om sig själv; oförmögen att bedriva normal verksamhet, 60=kräver tillfällig hjälp, men kan ta hand om de flesta personliga behov, 50=kräver betydande assistans och frekvent sjukvård, 40=handikappad; kräver särskild vård, assistans, 30=svårt handikappad; sjukhusinläggning är indikerad även om döden inte är nära förestående, 20=mycket sjuk; sjukhusinläggning nödvändig, 10=döende; dödliga processer fortskrider snabbt och 0=död. Ju lägre poäng desto sämre är överlevnaden för de flesta allvarliga sjukdomar. Data för KPS-poäng samlades inte in i moderstudier Fx-005 och Fx-006, och rapporterades därför inte för några tidpunkter från moderstudier.
Månad 30 (Baslinje för B3461023)
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) poäng vid månad 66
Tidsram: Månad 66 (månad 36 av B3461023)
KPS: används för att betygsätta deltagarnas aktiviteter i det dagliga livet på en 11-stegsskala från 0-100, högre poäng=deltagare har bättre förmåga att utföra dagliga aktiviteter. Poängintervall: 100=normalt inga klagomål; inga sjukdomsbevis, 90=kan bära normal aktivitet; mindre tecken/symtom på sjukdom, 80=normal aktivitet med ansträngning; några tecken/symtom, 70 = bryr sig om sig själv; oförmögen att bedriva normal verksamhet, 60=kräver tillfällig hjälp, men kan ta hand om de flesta personliga behov, 50=kräver betydande assistans och frekvent sjukvård, 40=handikappad; kräver särskild vård, assistans, 30=svårt handikappad; sjukhusinläggning är indikerad även om döden inte är nära förestående, 20=mycket sjuk; sjukhusinläggning nödvändig, 10=döende; dödliga processer fortskrider snabbt och 0=död. Ju lägre poäng desto sämre är överlevnaden för de flesta allvarliga sjukdomar. Data för KPS-poäng samlades inte in i moderstudier Fx-005 och Fx-006, och rapporterades därför inte för några tidpunkter från moderstudier.
Månad 66 (månad 36 av B3461023)
NonVal30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) poäng vid baslinjen
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201)
Karnofskys prestationsskala användes för att betygsätta deltagarnas dagliga aktiviteter. Den bedömde deltagaren på en 11-stegs skala varierade från 0-100, högre poäng=deltagare är bättre kapabel att utföra dagliga aktiviteter. Ju lägre poäng desto sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar. Poängintervall: 100=normalt inga klagomål; inga tecken på sjukdom, 90=kan fortsätta normal aktivitet; mindre tecken/symtom på sjukdom, 80=normal aktivitet med ansträngning; några tecken eller symtom, 70 = bryr sig om sig själv; oförmögen att bedriva normal verksamhet eller att utföra aktivt arbete, 60=kräver tillfällig assistans, men kan ta hand om de flesta personliga behov, 50=behöver betydande assistans och frekvent sjukvård, 40=handikappad; kräver särskild vård och hjälp, 30=svårt handikappad; sjukhusinläggning är indikerad även om döden inte är nära förestående, 20=mycket sjuk; sjukhusinläggning nödvändig, 10=döende; dödliga processer fortskrider snabbt och 0=död, där lägre poäng=sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar.
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Ändring från B3461022 Baseline i Karnofsky Performance Scale (KPS) poäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 12
Karnofskys prestationsskala användes för att betygsätta deltagarnas dagliga aktiviteter. Den bedömde deltagaren på en 11-stegs skala varierade från 0-100, högre poäng=deltagare är bättre kapabel att utföra dagliga aktiviteter. Ju lägre poäng desto sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar. Poängintervall: 100=normalt inga klagomål; inga tecken på sjukdom, 90=kan fortsätta normal aktivitet; mindre tecken/symtom på sjukdom, 80=normal aktivitet med ansträngning; några tecken eller symtom, 70 = bryr sig om sig själv; oförmögen att bedriva normal verksamhet eller att utföra aktivt arbete, 60=kräver tillfällig assistans, men kan ta hand om de flesta personliga behov, 50=behöver betydande assistans och frekvent sjukvård, 40=handikappad; kräver särskild vård och hjälp, 30=svårt handikappad; sjukhusinläggning är indikerad även om döden inte är nära förestående, 20=mycket sjuk; sjukhusinläggning nödvändig, 10=döende; dödliga processer fortskrider snabbt och 0=död, där lägre poäng=sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar.
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 12
NonVal30Met Group: Ändring från B3461022 Baseline i Karnofsky Performance Scale (KPS) poäng vid månad 60
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 60
Karnofskys prestationsskala användes för att betygsätta deltagarnas dagliga aktiviteter. Den bedömde deltagaren på en 11-stegs skala varierade från 0-100, högre poäng=deltagare är bättre kapabel att utföra dagliga aktiviteter. Ju lägre poäng desto sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar. Poängintervall: 100=normalt inga klagomål; inga tecken på sjukdom, 90=kan fortsätta normal aktivitet; mindre tecken/symtom på sjukdom, 80=normal aktivitet med ansträngning; några tecken eller symtom, 70 = bryr sig om sig själv; oförmögen att bedriva normal verksamhet eller att utföra aktivt arbete, 60=kräver tillfällig assistans, men kan ta hand om de flesta personliga behov, 50=behöver betydande assistans och frekvent sjukvård, 40=handikappad; kräver särskild vård och hjälp, 30=svårt handikappad; sjukhusinläggning är indikerad även om döden inte är nära förestående, 20=mycket sjuk; sjukhusinläggning nödvändig, 10=döende; dödliga processer fortskrider snabbt och 0=död, där lägre poäng=sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar.
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 60
Val30Met Group: Antal deltagare per ambulationsstadium vid baslinjen
Tidsram: Baslinje för B3461020 (Fx-005)
Ambulatorisk status för varje Val30Met-deltagare samlades in med hjälp av ambulatoriska datainsamlingsformulär i [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] eller formulär baserade på modifierad polyneuropati funktionsnedsättning (mPND) poäng i B3461023 (efter ändring av protokoll.1). Uppgifterna kategoriserades i 3 ambulationssteg: Steg 1 (normalt), Steg 2 (viss hjälp krävs) eller Steg 3 (ej ambulerande).
Baslinje för B3461020 (Fx-005)
Val30Met Group: Antal deltagare per ambulationsstadium vid månad 30
Tidsram: Månad 30
Ambulatorisk status för varje Val30Met-deltagare samlades in med hjälp av ambulatoriska datainsamlingsformulär i [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] eller formulär baserade på mPND-poäng i B3461023 (efter protokolltillägg 1.1). Uppgifterna kategoriserades i 3 ambulationssteg: Steg 1 (normalt), Steg 2 (viss hjälp krävs) eller Steg 3 (ej ambulerande).
Månad 30
Val30Met Group: Antal deltagare per ambulationsstadium vid månad 66
Tidsram: Månad 66
Ambulatorisk status för varje Val30Met-deltagare samlades in med hjälp av ambulatoriska datainsamlingsformulär i [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] eller formulär baserade på mPND-poäng i B3461023 (efter protokolltillägg 1.1). Uppgifterna kategoriserades i 3 ambulationssteg: Steg 1 (normalt), Steg 2 (viss hjälp krävs) eller Steg 3 (ej ambulerande).
Månad 66
NonVal30Met Group: Antal deltagare per ambulationsstadium vid baslinjen
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201)
Ambulatorisk status för varje NonVal30Met-deltagare samlades in med hjälp av ambulatoriska datainsamlingsformulär i B3461022 (Fx1A-201) eller formulär baserat på mPND-poäng i B3461023 (efter protokolltillägg 1.1). Uppgifterna kategoriserades i 3 ambulationssteg: Steg 1 (normalt), Steg 2 (viss hjälp krävs) eller Steg 3 (ej ambulerande).
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Antal deltagare per ambulationsstadium vid månad 12
Tidsram: Månad 12
Ambulatorisk status för varje NonVal30Met-deltagare samlades in med hjälp av ambulatoriska datainsamlingsformulär i B3461022 (Fx1A-201) eller formulär baserat på mPND-poäng i B3461023 (efter protokolltillägg 1.1). Uppgifterna kategoriserades i 3 ambulationssteg: Steg 1 (normalt), Steg 2 (viss hjälp krävs) eller Steg 3 (ej ambulerande).
Månad 12
NonVal30Met Group: Antal deltagare per ambulationsstadium vid månad 60
Tidsram: Månad 60
Ambulatorisk status för varje NonVal30Met-deltagare samlades in med hjälp av ambulatoriska datainsamlingsformulär i B3461022 (Fx1A-201) eller formulär baserat på mPND-poäng i B3461023 (efter protokolltillägg 1.1). Uppgifterna kategoriserades i 3 ambulationssteg: Steg 1 (normalt), Steg 2 (viss hjälp krävs) eller Steg 3 (ej ambulerande).
Månad 60

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Val30Met Group: Ändring från B3461020 Baseline i NIS-LL-poäng vid månad 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 och 126
Tidsram: Baslinje (dvs sista mätning före första dosen) av B3461020 (Fx-005), månad 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 och 126
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; gjorde separat poäng för vänster, höger extremiteter. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Totalt möjligt NIS-LL-poängintervall 0-88, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs sista mätning före första dosen) av B3461020 (Fx-005), månad 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 och 126
Val30Met Group: NIS-LL Subscales Poäng: Muskelsvaghet (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankel, MW-Toe, NIS-LL Reflexes, NIS-LL Sensory at Baseline
Tidsram: Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; poängsätts separat för vänster, höger extremiteter med ett totalt möjligt NIS-LL-poängintervall på 0 till 88, högre poäng = större försämring. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. NIS-LL muskelsvaghet poäng är 0 till 64, hög poäng = mer nedsättning. NIS-LL Sensationspoäng är 0 till 16, hög poäng = mer nedsättning. NIS-LL Reflexes poängintervall är 0 till 8, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461020 (Fx-005)
Val30Met Group: Ändra från B3461020 Baseline i NIS-LL Subscales Poäng: Muskelsvaghet (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankel, MW-Toe, NIS-LL Reflexes, NIS-LL Sensory at Month 6, 12 , 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 och 126
Tidsram: Baslinje (dvs sista mätning före första dosen) av B3461020 (Fx-005), månad 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 och 126
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; poängsätts separat för vänster, höger extremiteter med ett totalt möjligt NIS-LL-poängintervall på 0 till 88, högre poäng = större försämring. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. NIS-LL muskelsvaghet poäng är 0 till 64, hög poäng = mer nedsättning. NIS-LL Sensationspoäng är 0 till 16, hög poäng = mer nedsättning. NIS-LL Reflexes poängintervall är 0 till 8, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs sista mätning före första dosen) av B3461020 (Fx-005), månad 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 och 126
NonVal30Met Group: Ändring från B3461022 baslinje i NIS-LL-poäng vid månad 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 och 120
Tidsram: Baslinje (dvs sista mätning före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 och 120
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; gjorde separat poäng för vänster, höger extremiteter. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. Totalt möjligt NIS-LL-poängintervall 0-88, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs sista mätning före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 och 120
NonVal30Met Group: NIS-LL Subscales Poäng: Muskelsvaghet (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Vrist, MW-Toe, NIS-LL Reflexes, NIS-LL Sensory at Baseline
Tidsram: Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; poängsätts separat för vänster, höger extremiteter med ett totalt möjligt NIS-LL-poängintervall på 0 till 88, högre poäng = större försämring. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. NIS-LL muskelsvaghet poäng är 0 till 64, hög poäng = mer nedsättning. NIS-LL Sensationspoäng är 0 till 16, hög poäng = mer nedsättning. NIS-LL Reflexes poängintervall är 0 till 8, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs. sista mätningen före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Ändring från B3461022 Baseline i NIS-LL Subscales Poäng: Muskelsvaghet (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankel, MW-Toe, NIS-LL Reflexes, NIS-LL Sensory at Month 6, 12 , 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 och 120
Tidsram: Baslinje (dvs sista mätning före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201), månad 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 och 120
NIS-LL: en underskala (av 37-punkters NIS-frågeformulär) som gav ett totalt neuropatiskt underskottsvärde för de nedre extremiteterna. Det bedömer muskelsvaghet, reflexer, känsel; poängsätts separat för vänster, höger extremiteter med ett totalt möjligt NIS-LL-poängintervall på 0 till 88, högre poäng = större försämring. Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) poängsatts på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae); känsla (beröringstryck, nålstick, vibration, ledposition) fick 0=normal, 1=minskad eller 2=frånvarande. NIS-LL muskelsvaghet poäng är 0 till 64, hög poäng = mer nedsättning. NIS-LL Sensationspoäng är 0 till 16, hög poäng = mer nedsättning. NIS-LL Reflexes poängintervall är 0 till 8, hög poäng=mer funktionsnedsättning.
Baslinje (dvs sista mätning före första dosen) av B3461022 (Fx1A-201), månad 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 och 120
Val30Met Group: Förändring från B3461020 Baseline i total livskvalitet (TQOL) poäng bedömd med Norfolk livskvalitet för diabetesneuropati (QOL-DN) frågeformulär vid månad 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 290, 10 , 114, 126, 138
Tidsram: Baslinje för B3461020 (Fx-005), månad 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär; bedömd effekt av DN på hälsorelaterad QOL för deltagare med DN. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: symptom, aktiviteter i det dagliga livet (ADL), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati och autonom neuropati. TQOL-poäng: summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall = -2 till 138, där högre poäng = sämre QOL.
Baslinje för B3461020 (Fx-005), månad 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Val30Met Group: TQOL Subscale Poäng: Symtom, ADLs, Fysisk funktion/Neuropati med stor fibrer, Neuropati med liten fibrer, Autonom neuropati bedömd med Norfolk QOL-DN vid baslinjen
Tidsram: Baslinje för B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär för att bedöma effekten av DN på QOL; Punkt 1 till 7: poängsätts som 1=symptom närvarande, 0=symptom saknas. Punkter 8 till 35: poäng på en 5-gradig Likert-skala: 0=inga problem till 4=svårt problem (förutom punkt 32, där -1="något bättre", -2=mycket bättre, 0=ungefär samma, 1= något sämre, 2=mycket sämre). Norfolk QOL-DN sammanfattat i 5 domäner (poängintervall): fysisk funktion/storfiberneuropati (-2 till 58), dagliga aktiviteter (ADL) (0 till 20), symtom (0 till 32), småfiberneuropati ( 0 till 16), autonom neuropati (0 till 12); högre poäng = större försämring, för varje. Totalpoäng= -2 till 138 (högre poäng=sämre QOL).
Baslinje för B3461020 (Fx-005)
Val30Met: Ändring från baslinje i TQOL-subskalepoäng: Symptom, ADL, fysiskt fungerande/storfiberneuropati, småfiberneuropati, autonom neuropati bedömd med Norfolk QOL-DN vid månad 6, 12, 18, 24, 30, 46, 42, , 78, 90, 102, 114, 126, 138
Tidsram: Baslinje för B3461020 (Fx-005), månad 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 och 138
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär för att bedöma effekten av DN på QOL; Punkt 1 till 7: poängsätts som 1=symptom närvarande, 0=symptom saknas. Punkter 8 till 35: poäng på en 5-gradig Likert-skala: 0=inga problem till 4=svårt problem (förutom punkt 32, där -1="något bättre", -2=mycket bättre, 0=ungefär samma, 1= något sämre, 2=mycket sämre). Norfolk QOL-DN sammanfattat i 5 domäner (poängintervall): fysisk funktion/storfiberneuropati (-2 till 58), dagliga aktiviteter (ADL) (0 till 20), symtom (0 till 32), småfiberneuropati ( 0 till 16), autonom neuropati (0 till 12); högre poäng = större försämring, för varje. Totalpoäng= -2 till 138 (högre poäng=sämre QOL).
Baslinje för B3461020 (Fx-005), månad 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 och 138
NonVal30Met Group: Förändring från B3461022 Baseline i total livskvalitet (TQOL)-poäng bedömd med Norfolk livskvalitet för diabetesneuropati (QOL-DN) enkät vid månad 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 1208
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär; bedömd effekt av DN på hälsorelaterad QOL för deltagare med DN. Poängsättningen baserades på 35 frågor som ger en TQOL samt 5 subskalepoäng: symptom, aktiviteter i det dagliga livet (ADL), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati och autonom neuropati. TQOL-poäng: summan av alla poster, totalt möjliga poängintervall = -2 till 138, där högre poäng = sämre QOL.
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
NonVal30Met Group: TQOL Subscale Poäng: Symptom, ADLs, Fysisk funktion/Neuropati med stor fibrer, Neuropati med liten fibrer, Autonom neuropati bedömd med Norfolk QOL-DN vid baslinjen
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär för att bedöma effekten av DN på QOL; Punkt 1 till 7: poängsätts som 1=symptom närvarande, 0=symptom saknas. Punkter 8 till 35: poäng på en 5-gradig Likert-skala: 0=inga problem till 4=svårt problem (förutom punkt 32, där -1="något bättre", -2=mycket bättre, 0=ungefär samma, 1= något sämre, 2=mycket sämre). Norfolk QOL-DN sammanfattat i 5 domäner (poängintervall): fysisk funktion/storfiberneuropati (-2 till 58), dagliga aktiviteter (ADL) (0 till 20), symtom (0 till 32), småfiberneuropati ( 0 till 16), autonom neuropati (0 till 12); högre poäng = större försämring, för varje. Totalpoäng= -2 till 138 (högre poäng=sämre QOL).
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Förändring från baslinjen i TQOL-subskalepoäng: Symtom, ADL, fysisk funktion/storfiberneuropati, småfiberneuropati, autonom neuropati bedömd med Norfolk QOL-DN vid månad 6, 12, 24, 36, 48, 720, 60 84, 96, 108, 120
Tidsram: Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 och 120
Norfolk QOL-DN: 35-objekt deltagarbetygsatt frågeformulär för att bedöma effekten av DN på QOL; Punkt 1 till 7: poängsätts som 1=symptom närvarande, 0=symptom saknas. Punkter 8 till 35: poäng på en 5-gradig Likert-skala: 0=inga problem till 4=svårt problem (förutom punkt 32, där -1="något bättre", -2=mycket bättre, 0=ungefär samma, 1= något sämre, 2=mycket sämre). Norfolk QOL-DN sammanfattat i 5 domäner (poängintervall): fysisk funktion/storfiberneuropati (-2 till 58), dagliga aktiviteter (ADL) (0 till 20), symtom (0 till 32), småfiberneuropati ( 0 till 16), autonom neuropati (0 till 12); högre poäng = större försämring, för varje. Totalpoäng= -2 till 138 (högre poäng=sämre QOL).
Baslinje för B3461022 (Fx1A-201), månad 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 och 120
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) poäng vid månad 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 och 138
Tidsram: Baslinje för B3461023, månad 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 och 138
Karnofskys prestationsskala användes för att betygsätta deltagarnas dagliga aktiviteter. Den bedömde deltagaren på en 11-stegs skala varierade från 0-100, högre poäng=deltagare är bättre kapabel att utföra dagliga aktiviteter. Ju lägre poäng desto sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar. Poängintervall: 100=normalt inga klagomål; inga tecken på sjukdom, 90=kan fortsätta normal aktivitet; mindre tecken/symtom på sjukdom, 80=normal aktivitet med ansträngning; några tecken eller symtom, 70 = bryr sig om sig själv; oförmögen att bedriva normal verksamhet eller att utföra aktivt arbete, 60=kräver tillfällig assistans, men kan ta hand om de flesta personliga behov, 50=behöver betydande assistans och frekvent sjukvård, 40=handikappad; kräver särskild vård och hjälp, 30=svårt handikappad; sjukhusinläggning är indikerad även om döden inte är nära förestående, 20=mycket sjuk; sjukhusinläggning nödvändig, 10=döende; dödliga processer fortskrider snabbt och 0=död, där lägre poäng=sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar.
Baslinje för B3461023, månad 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 och 138
NonVal30Met Group: Ändring från B3461022 Baseline i Karnofsky Performance Scale (KPS) poäng vid månad 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 och 120
Tidsram: Baslinje för B3461022, månad 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 och 120
Karnofskys prestationsskala användes för att betygsätta deltagarnas dagliga aktiviteter. Den bedömde deltagaren på en 11-stegs skala varierade från 0-100, högre poäng=deltagare är bättre kapabel att utföra dagliga aktiviteter. Ju lägre poäng desto sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar. Poängintervall: 100=normalt inga klagomål; inga tecken på sjukdom, 90=kan fortsätta normal aktivitet; mindre tecken/symtom på sjukdom, 80=normal aktivitet med ansträngning; några tecken eller symtom, 70 = bryr sig om sig själv; oförmögen att bedriva normal verksamhet eller att utföra aktivt arbete, 60=kräver tillfällig assistans, men kan ta hand om de flesta personliga behov, 50=behöver betydande assistans och frekvent sjukvård, 40=handikappad; kräver särskild vård och hjälp, 30=svårt handikappad; sjukhusinläggning är indikerad även om döden inte är nära förestående, 20=mycket sjuk; sjukhusinläggning nödvändig, 10=döende; dödliga processer fortskrider snabbt och 0=död, där lägre poäng=sämre överlevnad för de flesta allvarliga sjukdomar.
Baslinje för B3461022, månad 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 och 120
Val30Met Group: Antal deltagare per ambulationsstadium vid vecka 12, månad 6, 9, 12, 18, 21, 24, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Tidsram: Vecka 12, månad 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 och 129
Ambulatorisk status för varje Val30Met-deltagare samlades in med hjälp av ambulatoriska datainsamlingsformulär i [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] eller formulär baserade på mPND-poäng i B3461023 (efter protokolltillägg 1.1). Uppgifterna kategoriserades i 3 ambulationssteg: Steg 1 (normalt), Steg 2 (viss hjälp krävs) eller Steg 3 (ej ambulerande).
Vecka 12, månad 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 och 129
NonVal30Met Group: Antal deltagare per ambulationsstadium vid månad 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 6, 6, , 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Tidsram: Månad 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 81 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 och 129
Ambulatorisk status för varje NonVal30Met-deltagare samlades in med hjälp av ambulatoriska datainsamlingsformulär i B3461022 (Fx1A-201) eller formulär baserat på mPND-poäng i B3461023 (efter protokolltillägg 1.1). Uppgifterna kategoriserades i 3 ambulationssteg: Steg 1 (normalt), Steg 2 (viss hjälp krävs) eller Steg 3 (ej ambulerande).
Månad 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 81 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 och 129
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga AE
Tidsram: Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick prövningsprodukt utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali; medicinskt viktiga händelser. Behandlingsuppkommande biverkningar var händelser som uppstod efter inskrivning i B3461023 (Fx1A-303) eller som förvärrades under loppet av B3461023 (Fx1A-303) i förhållande till förbehandlingstillståndet. AE inkluderade både SAE och icke-SAE.
Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Antal deltagare med abnormitet i fysiska undersökningar
Tidsram: Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Fullständig fysisk undersökning inkluderade undersökning av det allmänna utseendet, huvud och nacke, öron, ögon, näsa, svalg, andningsorgan, genitourinary, endokrina, kardiovaskulära, buk, hud, muskuloskeletala, neurologiska, immunologiska/allergier, hematologiska/lymfatiska. Avvikelser i fysiska fynd baserades på utredarens beslut.
Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Antal deltagare med avvikelser från laboratorietest
Tidsram: Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Avvikelsekriterier: Serumkemi (bilirubin>1,5*övre gräns normal [ULN]; aspartataminotransferas; alaninaminotransferas; alkaliskt fosfatas; gamma-glutamyltransferas >3,0*ULN; albumin 1.2*ULN; blodureakväve, kreatinin>1,3*ULN; fritt T4, tyrotropin, tyroxin 1,2*ULN; glukos 1,5*ULN); Koagulering (protrombintid, protrombin int. normaliserat förhållande >1,1*ULN); Hematologi (basofiler; eosinofiler, monocyter >1,2*ULN; leukocyter 1,5*ULN; lymfocyter, neutrofiler 1,2*ULN).
Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Antal deltagare med avvikelser i elektrokardiogram (EKG).
Tidsram: Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Tolv-avlednings-EKG erhölls för alla deltagare. Kriterier för QT-intervall, Bazetts korrigeringsformel (QTcB) och Fridericias korrigeringsformel (QTcF): större än (>) 450-480 millisekunder (ms), >480-500 msek och >500 msek. Fynden ansågs vara onormala baserat på utredarens beslut.
Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i vitala tecken
Tidsram: Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Kriterier för kliniskt signifikanta förändringar: Systoliskt blodtryck i liggande och stående ställning (BP): minskning från baslinjen på mindre än eller lika med (=) 20 mmHg, systoliskt BP 180 mmHg; liggande och stående diastoliskt BP: minskning från baslinjen på = 15 mmHg, diastoliskt BP 105 mmHg; Pulsfrekvens i liggande och stående position: minskning från baslinjen på =15 slag/min, pulsfrekvens 120 slag/min; Vikt: minskning från baslinjen på =7%.
Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Antal deltagare med någon samtidig medicinering
Tidsram: Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år
Antal deltagare med eventuell samtidig medicinering rapporteras.
Från baslinjen (dvs. dag 0 i B3461023) upp till 10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 augusti 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

8 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

8 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juni 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2009

Första postat (Uppskatta)

19 juni 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FX1A-303
  • B3461023 (Annan identifierare: Alias Study Number)
  • 2009-011535-12 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på ATTR-PN

Kliniska prövningar på Tafamidis

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera