Fx-1006A:n turvallisuuden ja tehon arviointi potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi
keskiviikko 7. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Pfizer
FX-1006A:N AVOIN TURVALLISUUDEN JA TEHOKKUUDEN ARVIOINTI AIHEILLA, JOLLA ON TRANSTYRETIINI (TTR) AMYLOIDOOSI
Tämä on vaiheen 3, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on saada lisää pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa koskevia tietoja suun kautta otettavasta tafamidiksesta (20 mg pehmeä liivatekapseli), joka annetaan kerran päivässä (QD).
Lisäksi tässä tutkimuksessa jatkettiin tafamidiksen antamista Val30Met-potilaille, jotka olivat suorittaneet Protokollan Fx-006 (1 vuoden, avoin jatkotutkimus Protokolla Fx-005, joka oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 18- kuukauden tutkimus tafamidiksen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi) tai ei-Val30Met-potilaille, jotka olivat täyttäneet protokollan Fx1A-201 (vaihe 2, avoin tutkimus tafamidiksen TTR:n stabiloitumisen, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi) enintään 10 vuoden ajan tai kunnes koehenkilöillä oli mahdollisuus saada tafamidista ATTR-PN:ää varten reseptillä.
Koehenkilöt on saatettu vetää pois tutkimuksesta, kun viranomainen on hyväksynyt ATTR-PN:n hoidossa omassa maassaan ja saanut reseptimääräisen tafamidiksen.
Tällaisia aineita pidettiin opintojen suorittajina.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
93
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentiina, C1428AQK
- Fleni
-
-
-
-
R.j.
-
Rio De Jameiro, R.j., Brasilia, 21941-913
- Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugali, 1649-028
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
-
-
-
-
-
Creteil, Ranska, 94010
- Centre d'investigation Clinique
-
-
-
-
-
Umea, Ruotsi, 90185
- FAP-Teamet Familjar Amyloidos
-
-
-
-
-
Muenster, Saksa, 48149
- Universitatsklinikum Muenster
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkittava oli suorittanut onnistuneesti joko protokollan Fx-006 tai Fx-1A-201.
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla oli ATTR-PN ja joille ei ollut tehty maksan tai sydämensiirtoa ilmoittautumisajankohtana.
- Jos nainen, koehenkilö oli vaihdevuosien jälkeen, kirurgisesti steriloitu tai halukas käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Muiden kuin protokollassa hyväksyttyjen ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) krooninen käyttö
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Kliinisesti merkittävä sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan lisäisi koehenkilön riskiä osallistua tutkimukseen.
- Alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) arvo > 3 x normaalin yläraja (ULN), joka tutkijan lääketieteellisen arvion mukaan johtui maksan heikkenemisestä tai aktiivisesta maksasairaudesta.
- Seksuaalisesti aktiiviset miehet, joiden kumppanit voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä erittäin tehokasta ehkäisyä tai eivät suostu jatkamaan erittäin tehokasta ehkäisyä vähintään 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Open-Label
|
20 mg suun kautta Fx-1006A päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Val30Met-ryhmä: Neuropatian vajaatoiminnan pisteet alaraajan (NIS-LL) pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005)
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
Mahdollinen NIS-LL-pistemäärä yhteensä 0-88, korkea pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
|
Perustaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005)
|
|
Val30Met-ryhmä: Muutos B3461020:n lähtötasosta neuropatian heikkenemispisteiden alaraajan (NIS-LL) pistemäärästä 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005), kuukausi 30
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
Mahdollinen NIS-LL-pistemäärä yhteensä 0-88, korkea pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
|
Lähtötilanne (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005), kuukausi 30
|
|
Val30Met-ryhmä: Muutos B3461020:n lähtötasosta neuropatian heikkenemispisteiden alaraajan (NIS-LL) pistemäärästä kuukaudessa 66
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005), kuukausi 66
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
Mahdollinen NIS-LL-pistemäärä yhteensä 0-88, korkea pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
|
Lähtötilanne (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005), kuukausi 66
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Neuropatian vajaatoiminnan pisteet Alaraajan (NIS-LL) pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: B3461022:n (Fx1A-201) lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta)
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
Mahdollinen NIS-LL-pistemäärä yhteensä 0-88, korkea pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
|
B3461022:n (Fx1A-201) lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta)
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Muutos B3461022:n lähtötasosta neuropatian vajaatoiminnan pisteissä Alaraajan (NIS-LL) pistemäärä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 12
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
Mahdollinen NIS-LL-pistemäärä yhteensä 0-88, korkea pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
|
Perustaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 12
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Muutos B3461022:n perustilanteesta neuropatian vajaatoiminnan pisteissä Alaraajan (NIS-LL) pisteet kuukaudessa 60
Aikaikkuna: Lähtötilanne (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 60
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
Mahdollinen NIS-LL-pistemäärä yhteensä 0-88, korkea pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
|
Lähtötilanne (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 60
|
|
Val30Met-ryhmä: Kokonaiselämänlaadun (TQOL) pisteet arvioitu Norfolk Life Quality for Diabetic Neuropathy (QOL-DN) -kyselylomakkeella lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461020 (Fx-005)
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake; arvioitu DN:n vaikutus DN:n omaavien osallistujien terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikon pistemäärää: oireet, päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL), suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia ja autonominen neuropatia.
TQOL-pisteet: kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi QOL.
|
Perustaso B3461020 (Fx-005)
|
|
Val30Met-ryhmä: Kokonaiselämänlaadun (TQOL) pistemäärän muutos B3461020-perustasosta arvioitu Norfolkin diabeettisen neuropatian elämänlaatukyselyn (QOL-DN) avulla 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461020 (Fx-005), kuukausi 30
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake; arvioitu DN:n vaikutus DN:n omaavien osallistujien terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikon pistemäärää: oireet, päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL), suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia ja autonominen neuropatia.
TQOL-pisteet: kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi QOL.
|
Perustaso B3461020 (Fx-005), kuukausi 30
|
|
Val30Met-ryhmä: Kokonaiselämänlaadun (TQOL) pistemäärän muutos B3461020-perustasosta arvioitu Norfolkin diabeettisen neuropatian elämänlaatukyselyn (QOL-DN) avulla 66. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461020 (Fx-005), kuukausi 66
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake; arvioitu DN:n vaikutus DN:n omaavien osallistujien terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikon pistemäärää: oireet, päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL), suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia ja autonominen neuropatia.
TQOL-pisteet: kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi QOL.
|
Perustaso B3461020 (Fx-005), kuukausi 66
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Kokonaiselämänlaadun (TQOL) pisteet arvioitu Norfolk Life Quality for diabeettisen neuropatian (QOL-DN) -kyselylomakkeella lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201)
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake; arvioitu DN:n vaikutus DN:n omaavien osallistujien terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikon pistemäärää: oireet, päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL), suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia ja autonominen neuropatia.
TQOL-pisteet: kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi QOL.
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201)
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Kokonaiselämänlaadun (TQOL) pistemäärän muutos B3461022-perustasosta mitattuna Norfolkin diabeettisen neuropatian elämänlaatukyselyn (QOL-DN) avulla 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 12
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake; arvioitu DN:n vaikutus DN:n omaavien osallistujien terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikon pistemäärää: oireet, päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL), suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia ja autonominen neuropatia.
TQOL-pisteet: kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi QOL.
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 12
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Kokonaiselämänlaadun (TQOL) pistemäärän muutos B3461022-perustasosta mitattuna Norfolkin diabeettisen neuropatian elämänlaatukyselyn (QOL-DN) avulla 60. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 60
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake; arvioitu DN:n vaikutus DN:n omaavien osallistujien terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikon pistemäärää: oireet, päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL), suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia ja autonominen neuropatia.
TQOL-pisteet: kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi QOL.
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 60
|
|
Val30Met-ryhmä: Karnofsky Performance Scale (KPS) -pisteet kuukaudessa 30
Aikaikkuna: 30. kuukausi (B3461023:n lähtötaso)
|
KPS: käytetään arvioimaan osallistujien päivittäistä toimintaa 11-portaisella asteikolla 0-100, korkeampi pistemäärä = osallistuja pystyy paremmin suorittamaan päivittäisiä toimintoja.
Pisteet: 100 = normaali ei valittamista; ei näyttöä sairaudesta, 90 = kykenee suorittamaan normaalia toimintaa; vähäiset sairauden merkit/oireet, 80 = normaali aktiivisuus ponnistuksella; jotkin merkit/oireet, 70=huolehtii itsestään; ei pysty jatkamaan normaalia toimintaa, 60 = tarvitsee satunnaista apua, mutta pystyy huolehtimaan useimmista henkilökohtaisista tarpeista, 50 = tarvitsee huomattavaa apua ja toistuvaa lääkärinhoitoa, 40 = vammainen; vaatii erityistä hoitoa, apua, 30=vaikeasti vammainen; sairaalahoitoon pääsy, vaikka kuolema ei ole välitön, 20 = erittäin sairas; sairaalahoito välttämätön, 10 = kuoleva; kuolemaan johtavat prosessit etenevät nopeasti ja 0 = kuollut.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi on selviytymiskyky useimpien vakavien sairauksien kohdalla.
Tietoja KPS-pisteistä ei kerätty emotutkimuksissa Fx-005 ja Fx-006, joten niitä ei raportoitu millään aikapisteellä vanhempaintutkimuksista.
|
30. kuukausi (B3461023:n lähtötaso)
|
|
Val30Met-ryhmä: Karnofsky Performance Scale (KPS) -pisteet kuukaudessa 66
Aikaikkuna: Kuukausi 66 (B3461023:n kuukausi 36)
|
KPS: käytetään arvioimaan osallistujien päivittäistä toimintaa 11-portaisella asteikolla 0-100, korkeampi pistemäärä = osallistuja pystyy paremmin suorittamaan päivittäisiä toimintoja.
Pisteet: 100 = normaali ei valittamista; ei näyttöä sairaudesta, 90 = kykenee suorittamaan normaalia toimintaa; vähäiset sairauden merkit/oireet, 80 = normaali aktiivisuus ponnistuksella; jotkin merkit/oireet, 70=huolehtii itsestään; ei pysty jatkamaan normaalia toimintaa, 60 = tarvitsee satunnaista apua, mutta pystyy huolehtimaan useimmista henkilökohtaisista tarpeista, 50 = tarvitsee huomattavaa apua ja toistuvaa lääkärinhoitoa, 40 = vammainen; vaatii erityistä hoitoa, apua, 30=vaikeasti vammainen; sairaalahoitoon pääsy, vaikka kuolema ei ole välitön, 20 = erittäin sairas; sairaalahoito välttämätön, 10 = kuoleva; kuolemaan johtavat prosessit etenevät nopeasti ja 0 = kuollut.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi on selviytymiskyky useimpien vakavien sairauksien kohdalla.
Tietoja KPS-pisteistä ei kerätty emotutkimuksissa Fx-005 ja Fx-006, joten niitä ei raportoitu millään aikapisteellä vanhempaintutkimuksista.
|
Kuukausi 66 (B3461023:n kuukausi 36)
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Karnofsky Performance Scale (KPS) -pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201)
|
Karnofskyn suoritusasteikkoa käytettiin arvioimaan osallistujien päivittäistä toimintaa.
Se arvioi osallistujaa 11-portaisella asteikolla 0-100, korkeampi pistemäärä = osallistuja pystyy paremmin suorittamaan päivittäisiä toimintoja.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi eloonjääminen useimpien sairauksien kohdalla.
Pisteet: 100 = normaali ei valittamista; ei merkkejä sairaudesta, 90 = pystyy jatkamaan normaalia toimintaa; vähäiset sairauden merkit/oireet, 80 = normaali aktiivisuus ponnistuksella; joitain merkkejä tai oireita, 70=huolehtii itsestään; ei pysty harjoittamaan normaalia toimintaa tai tekemään aktiivista työtä, 60 = tarvitsee satunnaista apua, mutta pystyy huolehtimaan useimmista henkilökohtaisista tarpeista, 50 = tarvitsee huomattavaa apua ja toistuvaa lääkärinhoitoa, 40 = vammainen; vaatii erityistä hoitoa ja apua, 30=vaikeasti vammainen; sairaalahoitoon pääsy, vaikka kuolema ei ole välitön, 20 = erittäin sairas; sairaalahoito välttämätön, 10 = kuoleva; kuolemaan johtavat prosessit, jotka etenevät nopeasti ja 0 = kuollut, missä pienempi pistemäärä = huonompi eloonjääminen useimpien vakavien sairauksien osalta.
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201)
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Muutos B3461022:n lähtötasosta Karnofsky Performance Scale (KPS) -pisteissä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 12
|
Karnofskyn suoritusasteikkoa käytettiin arvioimaan osallistujien päivittäistä toimintaa.
Se arvioi osallistujaa 11-portaisella asteikolla 0-100, korkeampi pistemäärä = osallistuja pystyy paremmin suorittamaan päivittäisiä toimintoja.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi eloonjääminen useimpien sairauksien kohdalla.
Pisteet: 100 = normaali ei valittamista; ei merkkejä sairaudesta, 90 = pystyy jatkamaan normaalia toimintaa; vähäiset sairauden merkit/oireet, 80 = normaali aktiivisuus ponnistuksella; joitain merkkejä tai oireita, 70=huolehtii itsestään; ei pysty harjoittamaan normaalia toimintaa tai tekemään aktiivista työtä, 60 = tarvitsee satunnaista apua, mutta pystyy huolehtimaan useimmista henkilökohtaisista tarpeista, 50 = tarvitsee huomattavaa apua ja toistuvaa lääkärinhoitoa, 40 = vammainen; vaatii erityistä hoitoa ja apua, 30=vaikeasti vammainen; sairaalahoitoon pääsy, vaikka kuolema ei ole välitön, 20 = erittäin sairas; sairaalahoito välttämätön, 10 = kuoleva; kuolemaan johtavat prosessit, jotka etenevät nopeasti ja 0 = kuollut, missä pienempi pistemäärä = huonompi eloonjääminen useimpien vakavien sairauksien osalta.
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 12
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Muutos B3461022:n lähtötasosta Karnofsky Performance Scale (KPS) -pisteissä 60. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 60
|
Karnofskyn suoritusasteikkoa käytettiin arvioimaan osallistujien päivittäistä toimintaa.
Se arvioi osallistujaa 11-portaisella asteikolla 0-100, korkeampi pistemäärä = osallistuja pystyy paremmin suorittamaan päivittäisiä toimintoja.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi eloonjääminen useimpien sairauksien kohdalla.
Pisteet: 100 = normaali ei valittamista; ei merkkejä sairaudesta, 90 = pystyy jatkamaan normaalia toimintaa; vähäiset sairauden merkit/oireet, 80 = normaali aktiivisuus ponnistuksella; joitain merkkejä tai oireita, 70=huolehtii itsestään; ei pysty harjoittamaan normaalia toimintaa tai tekemään aktiivista työtä, 60 = tarvitsee satunnaista apua, mutta pystyy huolehtimaan useimmista henkilökohtaisista tarpeista, 50 = tarvitsee huomattavaa apua ja toistuvaa lääkärinhoitoa, 40 = vammainen; vaatii erityistä hoitoa ja apua, 30=vaikeasti vammainen; sairaalahoitoon pääsy, vaikka kuolema ei ole välitön, 20 = erittäin sairas; sairaalahoito välttämätön, 10 = kuoleva; kuolemaan johtavat prosessit, jotka etenevät nopeasti ja 0 = kuollut, missä pienempi pistemäärä = huonompi eloonjääminen useimpien vakavien sairauksien osalta.
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 60
|
|
Val30Met-ryhmä: Osallistujien määrä ambulaatiovaiheittain lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461020 (Fx-005)
|
Jokaisen Val30Met-osallistujan ambulatorinen tila kerättiin käyttämällä ambulatorisia tiedonkeruulomakkeita [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] tai lomakkeita, jotka perustuivat modifioituun polyneuropatiavammaisuuteen (mPND) B3461023:ssa (protokollan muutoksen 1.1 jälkeen).
Tiedot luokiteltiin kolmeen ambulaatiovaiheeseen: Vaihe 1 (normaali), Vaihe 2 (vaatii jonkin verran apua) tai Vaihe 3 (ei ambulatorinen).
|
Perustaso B3461020 (Fx-005)
|
|
Val30Met-ryhmä: Osallistujien määrä ambulaatiovaiheittain 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 30
|
Jokaisen Val30Met-osallistujan avohoitotila kerättiin käyttämällä ambulatorisia tiedonkeruulomakkeita [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] tai mPND-pisteisiin perustuvia lomakkeita B3461023:ssa (protokollan muutoksen 1.1 jälkeen).
Tiedot luokiteltiin kolmeen ambulaatiovaiheeseen: Vaihe 1 (normaali), Vaihe 2 (vaatii jonkin verran apua) tai Vaihe 3 (ei ambulatorinen).
|
Kuukausi 30
|
|
Val30Met-ryhmä: Osallistujien määrä polkuvaiheen mukaan kuukaudessa 66
Aikaikkuna: Kuukausi 66
|
Jokaisen Val30Met-osallistujan avohoitotila kerättiin käyttämällä ambulatorisia tiedonkeruulomakkeita [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] tai mPND-pisteisiin perustuvia lomakkeita B3461023:ssa (protokollan muutoksen 1.1 jälkeen).
Tiedot luokiteltiin kolmeen ambulaatiovaiheeseen: Vaihe 1 (normaali), Vaihe 2 (vaatii jonkin verran apua) tai Vaihe 3 (ei ambulatorinen).
|
Kuukausi 66
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Osallistujien määrä ambulaatiovaiheen mukaan lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201)
|
Jokaisen NonVal30Met-osallistujan ambulatorinen tila kerättiin käyttämällä ambulatorisia tiedonkeruulomakkeita B3461022:ssa (Fx1A-201) tai mPND-pisteisiin perustuvia lomakkeita B3461023:ssa (protokollan muutoksen 1.1 jälkeen).
Tiedot luokiteltiin kolmeen ambulaatiovaiheeseen: Vaihe 1 (normaali), Vaihe 2 (vaatii jonkin verran apua) tai Vaihe 3 (ei ambulatorinen).
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201)
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Osallistujien määrä ambulaatiovaiheittain 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Jokaisen NonVal30Met-osallistujan ambulatorinen tila kerättiin käyttämällä ambulatorisia tiedonkeruulomakkeita B3461022:ssa (Fx1A-201) tai mPND-pisteisiin perustuvia lomakkeita B3461023:ssa (protokollan muutoksen 1.1 jälkeen).
Tiedot luokiteltiin kolmeen ambulaatiovaiheeseen: Vaihe 1 (normaali), Vaihe 2 (vaatii jonkin verran apua) tai Vaihe 3 (ei ambulatorinen).
|
Kuukausi 12
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Osallistujien määrä ambulaatiovaiheittain kuukaudessa 60
Aikaikkuna: Kuukausi 60
|
Jokaisen NonVal30Met-osallistujan ambulatorinen tila kerättiin käyttämällä ambulatorisia tiedonkeruulomakkeita B3461022:ssa (Fx1A-201) tai mPND-pisteisiin perustuvia lomakkeita B3461023:ssa (protokollan muutoksen 1.1 jälkeen).
Tiedot luokiteltiin kolmeen ambulaatiovaiheeseen: Vaihe 1 (normaali), Vaihe 2 (vaatii jonkin verran apua) tai Vaihe 3 (ei ambulatorinen).
|
Kuukausi 60
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Val30Met-ryhmä: Muutos B3461020:n lähtötasosta NIS-LL-pisteissä kuukausina 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 ja 126
Aikaikkuna: Lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005), kuukausi 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 ja 126
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
Mahdollinen NIS-LL-pistemäärä yhteensä 0-88, korkea pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
|
Lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005), kuukausi 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 ja 126
|
|
Val30Met-ryhmä: NIS-LL Alaskaalat Pisteet: Lihasheikkous (MW), MW-lonkka, MW-polvi, MW-nilkka, MW-Varvas, NIS-LL Refleksit, NIS-LL Sensorinen lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005)
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle, joiden mahdollinen NIS-LL-pistemäärä on 0–88, korkeampi pistemäärä = suurempi vajaatoiminta.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
NIS-LL lihasheikkouden pisteet vaihtelevat 0-64, korkea pistemäärä = enemmän vajaatoimintaa.
NIS-LL Sensaatiopistemäärät ovat 0-16, korkea pistemäärä = enemmän heikentymistä.
NIS-LL-refleksien pistemäärä on 0-8, korkea pistemäärä = enemmän vajaatoimintaa.
|
Perustaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005)
|
|
Val30Met-ryhmä: Muutos B3461020-perustasosta NIS-LL-ala-asteikoissa Pisteet: lihasheikkous (MW), MW-lonkka, MW-polvi, MW-nilkka, MW-varvas, NIS-LL-refleksit, NIS-LL aistinvarainen 6. kuukausi, 12 , 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 ja 126
Aikaikkuna: Lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005), kuukausi 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 ja 126
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle, joiden mahdollinen NIS-LL-pistemäärä on 0–88, korkeampi pistemäärä = suurempi vajaatoiminta.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
NIS-LL lihasheikkouden pisteet vaihtelevat 0-64, korkea pistemäärä = enemmän vajaatoimintaa.
NIS-LL Sensaatiopistemäärät ovat 0-16, korkea pistemäärä = enemmän heikentymistä.
NIS-LL-refleksien pistemäärä on 0-8, korkea pistemäärä = enemmän vajaatoimintaa.
|
Lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta) B3461020 (Fx-005), kuukausi 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 ja 126
|
|
NonVal30Met-ryhmä: muutos B3461022-perustasosta NIS-LL-pisteissä kuukausina 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 ja 120
Aikaikkuna: B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 ja 120 lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta)
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
Mahdollinen NIS-LL-pistemäärä yhteensä 0-88, korkea pistemäärä = enemmän heikkenemistä.
|
B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 ja 120 lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta)
|
|
NonVal30Met-ryhmä: NIS-LL-ala-asteikot Pisteet: Lihasheikkous (MW), MW-lonkka, MW-polvi, MW-nilkka, MW-Varvas, NIS-LL Refleksit, NIS-LL Sensorinen lähtötilanteessa
Aikaikkuna: B3461022:n (Fx1A-201) lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta)
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle, joiden mahdollinen NIS-LL-pistemäärä on 0–88, korkeampi pistemäärä = suurempi vajaatoiminta.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
NIS-LL lihasheikkouden pisteet vaihtelevat 0-64, korkea pistemäärä = enemmän vajaatoimintaa.
NIS-LL Sensaatiopistemäärät ovat 0-16, korkea pistemäärä = enemmän heikentymistä.
NIS-LL-refleksien pistemäärä on 0-8, korkea pistemäärä = enemmän vajaatoimintaa.
|
B3461022:n (Fx1A-201) lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta)
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Muutos B3461022-perustasosta NIS-LL-ala-asteikoissa Pisteet: lihasheikkous (MW), MW-lonkka, MW-polvi, MW-nilkka, MW-Varvas, NIS-LL Refleksit, NIS-LL Sensorinen 6., 12. kuukaudessa , 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 ja 120
Aikaikkuna: B3461022:n (Fx1A-201) lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta), kuukausi 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 ja 120
|
NIS-LL: alaasteikko (37-kohtaisen NIS-kyselylomakkeen), joka antoi neuropaattisen vajaatoiminnan kokonaispistemäärän alaraajoille.
Se arvioi lihasheikkoutta, refleksejä, tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle, joiden mahdollinen NIS-LL-pistemäärä on 0–88, korkeampi pistemäärä = suurempi vajaatoiminta.
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien osat (nelipäinen femoris, triceps surae); tunne (kosketuspaine, neulanpistos, tärinä, nivelen asento) pisteytetään 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = puuttuu.
NIS-LL lihasheikkouden pisteet vaihtelevat 0-64, korkea pistemäärä = enemmän vajaatoimintaa.
NIS-LL Sensaatiopistemäärät ovat 0-16, korkea pistemäärä = enemmän heikentymistä.
NIS-LL-refleksien pistemäärä on 0-8, korkea pistemäärä = enemmän vajaatoimintaa.
|
B3461022:n (Fx1A-201) lähtötaso (eli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä annosta), kuukausi 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 ja 120
|
|
Val30Met Group: Muutos B3461020 lähtötasosta kokonaiselämänlaadussa (TQOL) arvioitu Norfolkin elämänlaatu diabeettisen neuropatian (QOL-DN) kyselylomakkeella kuukausina 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, . , 114, 126, 138
Aikaikkuna: Perustaso B3461020 (Fx-005), kuukausi 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake; arvioitu DN:n vaikutus DN:n omaavien osallistujien terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikon pistemäärää: oireet, päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL), suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia ja autonominen neuropatia.
TQOL-pisteet: kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi QOL.
|
Perustaso B3461020 (Fx-005), kuukausi 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
|
|
Val30Met-ryhmä: TQOL-alapisteet: Oireet, ADL-arvot, fyysinen toiminta/suurkuituneuropatia, pienkuituneuropatia, autonominen neuropatia arvioitu käyttäen Norfolkin QOL-DN:ää lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461020 (Fx-005)
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan DN:n vaikutusta elämänlaatuun; Kohdat 1-7: pisteytys 1 = oireet esiintyvät, 0 = oireet puuttuvat.
Kohteet 8-35: pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla: 0 = ei ongelmaa 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32, jossa -1 = "hieman parempi", -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 1 = hieman huonompi, 2 = paljon huonompi).
Norfolk QOL-DN tiivistettynä viiteen alueeseen (pistealue): fyysinen toiminta/suurten säikeiden neuropatia (-2-58), päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL:t) (0-20), oireet (0-32), pienten säikeiden neuropatia ( 0 - 16), autonominen neuropatia (0 - 12); korkeampi pistemäärä = suurempi heikkeneminen, kullekin.
Kokonaispisteet = -2 - 138 (korkeampi pistemäärä = huonompi QOL).
|
Perustaso B3461020 (Fx-005)
|
|
Val30Met: muutos lähtötasosta TQOL:n ala-asteikon pisteissä: oireet, ADL:t, fyysinen toiminta/suurkuituneuropatia, pienkuituneuropatia, autonominen neuropatia, arvioitu käyttäen Norfolkin QOL-DN:ää kuukausina 6, 12, 18, 24, 30, 42, 6, 42 , 78, 90, 102, 114, 126, 138
Aikaikkuna: B3461020 (Fx-005), kuukausi 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 ja 138 lähtötaso
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan DN:n vaikutusta elämänlaatuun; Kohdat 1-7: pisteytys 1 = oireet esiintyvät, 0 = oireet puuttuvat.
Kohteet 8-35: pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla: 0 = ei ongelmaa 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32, jossa -1 = "hieman parempi", -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 1 = hieman huonompi, 2 = paljon huonompi).
Norfolk QOL-DN tiivistettynä viiteen alueeseen (pistealue): fyysinen toiminta/suurten säikeiden neuropatia (-2-58), päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL:t) (0-20), oireet (0-32), pienten säikeiden neuropatia ( 0 - 16), autonominen neuropatia (0 - 12); korkeampi pistemäärä = suurempi heikkeneminen, kullekin.
Kokonaispisteet = -2 - 138 (korkeampi pistemäärä = huonompi QOL).
|
B3461020 (Fx-005), kuukausi 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 ja 138 lähtötaso
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Muutos B3461022:n lähtötasosta kokonaiselämänlaadussa (TQOL) arvioitiin Norfolkin elämänlaatu diabeettisen neuropatian (QOL-DN) kyselylomakkeella kuukausina 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 1208
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake; arvioitu DN:n vaikutus DN:n omaavien osallistujien terveyteen liittyvään elämänlaatuun.
Pisteytys perustui 35 kysymykseen, jotka tuottavat TQOL:n sekä 5 ala-asteikon pistemäärää: oireet, päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL), suurten kuitujen neuropatia/fyysinen toiminta, pienten kuitujen neuropatia ja autonominen neuropatia.
TQOL-pisteet: kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi QOL.
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
|
|
NonVal30Met-ryhmä: TQOL-alapisteet: Oireet, ADL:t, fyysinen toiminta/suurkuituneuropatia, pienkuituneuropatia, autonominen neuropatia arvioitu käyttäen Norfolkin QOL-DN:ää lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201)
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan DN:n vaikutusta elämänlaatuun; Kohdat 1-7: pisteytys 1 = oireet esiintyvät, 0 = oireet puuttuvat.
Kohteet 8-35: pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla: 0 = ei ongelmaa 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32, jossa -1 = "hieman parempi", -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 1 = hieman huonompi, 2 = paljon huonompi).
Norfolk QOL-DN tiivistettynä viiteen alueeseen (pistealue): fyysinen toiminta/suurten säikeiden neuropatia (-2-58), päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL:t) (0-20), oireet (0-32), pienten säikeiden neuropatia ( 0 - 16), autonominen neuropatia (0 - 12); korkeampi pistemäärä = suurempi heikkeneminen, kullekin.
Kokonaispisteet = -2 - 138 (korkeampi pistemäärä = huonompi QOL).
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201)
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Muutos lähtötasosta TQOL-alapisteissä: oireet, ADL:t, fyysinen toiminta/suurkuituneuropatia, pienkuituneuropatia, autonominen neuropatia, arvioitu käyttäen Norfolkin QOL-DN:ää kuukausina 6, 12, 24, 36, 48, 7, 60 84, 96, 108, 120
Aikaikkuna: Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 ja 120
|
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujan arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan DN:n vaikutusta elämänlaatuun; Kohdat 1-7: pisteytys 1 = oireet esiintyvät, 0 = oireet puuttuvat.
Kohteet 8-35: pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla: 0 = ei ongelmaa 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32, jossa -1 = "hieman parempi", -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 1 = hieman huonompi, 2 = paljon huonompi).
Norfolk QOL-DN tiivistettynä viiteen alueeseen (pistealue): fyysinen toiminta/suurten säikeiden neuropatia (-2-58), päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL:t) (0-20), oireet (0-32), pienten säikeiden neuropatia ( 0 - 16), autonominen neuropatia (0 - 12); korkeampi pistemäärä = suurempi heikkeneminen, kullekin.
Kokonaispisteet = -2 - 138 (korkeampi pistemäärä = huonompi QOL).
|
Perustaso B3461022 (Fx1A-201), kuukausi 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 ja 120
|
|
Val30Met-ryhmä: Karnofsky Performance Scale (KPS) -pisteet kuukausilla 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 ja 138
Aikaikkuna: B3461023:n lähtötaso, kuukausi 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 ja 138
|
Karnofskyn suoritusasteikkoa käytettiin arvioimaan osallistujien päivittäistä toimintaa.
Se arvioi osallistujaa 11-portaisella asteikolla 0-100, korkeampi pistemäärä = osallistuja pystyy paremmin suorittamaan päivittäisiä toimintoja.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi eloonjääminen useimpien sairauksien kohdalla.
Pisteet: 100 = normaali ei valittamista; ei merkkejä sairaudesta, 90 = pystyy jatkamaan normaalia toimintaa; vähäiset sairauden merkit/oireet, 80 = normaali aktiivisuus ponnistuksella; joitain merkkejä tai oireita, 70=huolehtii itsestään; ei pysty harjoittamaan normaalia toimintaa tai tekemään aktiivista työtä, 60 = tarvitsee satunnaista apua, mutta pystyy huolehtimaan useimmista henkilökohtaisista tarpeista, 50 = tarvitsee huomattavaa apua ja toistuvaa lääkärinhoitoa, 40 = vammainen; vaatii erityistä hoitoa ja apua, 30=vaikeasti vammainen; sairaalahoitoon pääsy, vaikka kuolema ei ole välitön, 20 = erittäin sairas; sairaalahoito välttämätön, 10 = kuoleva; kuolemaan johtavat prosessit, jotka etenevät nopeasti ja 0 = kuollut, missä pienempi pistemäärä = huonompi eloonjääminen useimpien vakavien sairauksien osalta.
|
B3461023:n lähtötaso, kuukausi 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 ja 138
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Muutos B3461022:n lähtötasosta Karnofsky Performance Scale (KPS) -pisteissä kuukausilla 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 ja 120
Aikaikkuna: B3461022:n lähtötaso, kuukausi 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 ja 120
|
Karnofskyn suoritusasteikkoa käytettiin arvioimaan osallistujien päivittäistä toimintaa.
Se arvioi osallistujaa 11-portaisella asteikolla 0-100, korkeampi pistemäärä = osallistuja pystyy paremmin suorittamaan päivittäisiä toimintoja.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi eloonjääminen useimpien sairauksien kohdalla.
Pisteet: 100 = normaali ei valittamista; ei merkkejä sairaudesta, 90 = pystyy jatkamaan normaalia toimintaa; vähäiset sairauden merkit/oireet, 80 = normaali aktiivisuus ponnistuksella; joitain merkkejä tai oireita, 70=huolehtii itsestään; ei pysty harjoittamaan normaalia toimintaa tai tekemään aktiivista työtä, 60 = tarvitsee satunnaista apua, mutta pystyy huolehtimaan useimmista henkilökohtaisista tarpeista, 50 = tarvitsee huomattavaa apua ja toistuvaa lääkärinhoitoa, 40 = vammainen; vaatii erityistä hoitoa ja apua, 30=vaikeasti vammainen; sairaalahoitoon pääsy, vaikka kuolema ei ole välitön, 20 = erittäin sairas; sairaalahoito välttämätön, 10 = kuoleva; kuolemaan johtavat prosessit, jotka etenevät nopeasti ja 0 = kuollut, missä pienempi pistemäärä = huonompi eloonjääminen useimpien vakavien sairauksien osalta.
|
B3461022:n lähtötaso, kuukausi 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 ja 120
|
|
Val30Met-ryhmä: Osallistujien määrä polkuvaiheen mukaan viikolla 12, kuukausi 6, 9, 12, 18, 21, 24, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Aikaikkuna: Viikko 12, kuukausi 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 ja 129
|
Jokaisen Val30Met-osallistujan avohoitotila kerättiin käyttämällä ambulatorisia tiedonkeruulomakkeita [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] tai mPND-pisteisiin perustuvia lomakkeita B3461023:ssa (protokollan muutoksen 1.1 jälkeen).
Tiedot luokiteltiin kolmeen ambulaatiovaiheeseen: Vaihe 1 (normaali), Vaihe 2 (vaatii jonkin verran apua) tai Vaihe 3 (ei ambulatorinen).
|
Viikko 12, kuukausi 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 ja 129
|
|
NonVal30Met-ryhmä: Osallistujien määrä ambulaatiovaiheittain kuukausina 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 9 66 , 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Aikaikkuna: Kuukausi 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 ja 129
|
Jokaisen NonVal30Met-osallistujan ambulatorinen tila kerättiin käyttämällä ambulatorisia tiedonkeruulomakkeita B3461022:ssa (Fx1A-201) tai mPND-pisteisiin perustuvia lomakkeita B3461023:ssa (protokollan muutoksen 1.1 jälkeen).
Tiedot luokiteltiin kolmeen ambulaatiovaiheeseen: Vaihe 1 (normaali), Vaihe 2 (vaatii jonkin verran apua) tai Vaihe 3 (ei ambulatorinen).
|
Kuukausi 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 ja 129
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, joka sai tutkimusvalmistetta, ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen.
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma; lääketieteellisesti tärkeitä tapahtumia.
Hoidon yhteydessä ilmenevät haittavaikutukset olivat tapahtumia, jotka ilmenivät B3461023:een (Fx1A-303) ilmoittautumisen jälkeen tai jotka pahenivat B3461023:n (Fx1A-303) aikana verrattuna esikäsittelytilaan.
AE sisälsi sekä SAE että ei-SAE.
|
Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
|
Fyysisissä tutkimuksissa poikkeavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
Täydellinen fyysinen tarkastus sisälsi yleisen ulkonäön, pään ja kaulan, korvien, silmien, nenän, kurkun, hengityselinten, urogenitaalien, endokriinisen, kardiovaskulaarisen, vatsan, ihon, tuki- ja liikuntaelinten, neurologisen, immunologisen/allergioiden, hematologisen/lymfaattisen tutkimuksen.
Fyysisten löydösten poikkeavuus perustui tutkijan päätökseen.
|
Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
Poikkeavuuksien kriteerit: Seerumin kemia (bilirubiini> 1,5*ylempi
raja normaali [ULN]; aspartaattiaminotransferaasi; alaniiniaminotransferaasi; alkalinen fosfataasi; gammaglutamyylitransferaasi > 3,0*ULN; albumiini 1,2*ULN;
veren ureatyppi, kreatiniini > 1,3*ULN;
vapaa T4, tyrotropiini, tyroksiini 1,2*ULN;
glukoosi 1,5*ULN);
Koagulaatio (protrombiiniaika, protrombiini int.
normalisoitu suhde > 1,1*ULN); Hematologia (basofiilit; eosinofiilit, monosyytit > 1,2 * ULN; leukosyytit 1,5 * ULN;
lymfosyytit, neutrofiilit 1,2*ULN).
|
Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on EKG-häiriöitä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
Kaikille osallistujille tehtiin 12-kytkentäinen EKG.
QT-ajan, Bazettin korjauskaavan (QTcB) ja Friderician korjauskaavan (QTcF) kriteerit: yli (>) 450-480 millisekuntia (ms), >480-500 ms ja >500 ms.
Havaintoja pidettiin tutkijan päätöksen perusteella epänormaaleina.
|
Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia perusarvoon verrattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
Kliinisesti merkittävien muutosten kriteerit: Systolinen verenpaine makuulla ja seistessä (BP): lasku lähtötasosta alle tai yhtä suuri (=) 20 mmHg, systolinen verenpaine 180 mmHg; Diastolinen paine makuulla ja seistessä: lasku lähtötasosta = 15 mmHg, diastolinen paine 105 mmHg; Selässä ja seistessä syke: lasku lähtötasosta =15 bpm, syke 120 bpm; Paino: lasku lähtötasosta =7 %.
|
Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
|
Osallistujien määrä, jotka ovat käyttäneet samanaikaisesti lääkkeitä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
Raportoidaan osallistujien lukumäärä, jotka ovat käyttäneet samanaikaisesti lääkkeitä.
|
Lähtötilanteesta (eli B3461023:n päivä 0) 10 vuoteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Merlini G, Coelho T, Waddington Cruz M, Li H, Stewart M, Ebede B. Evaluation of Mortality During Long-Term Treatment with Tafamidis for Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy: Clinical Trial Results up to 8.5 Years. Neurol Ther. 2020 Jun;9(1):105-115. doi: 10.1007/s40120-020-00180-w. Epub 2020 Feb 27.
- Huber P, Flynn A, Sultan MB, Li H, Rill D, Ebede B, Gundapaneni B, Schwartz JH. A comprehensive safety profile of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2019 Dec;26(4):203-209. doi: 10.1080/13506129.2019.1643714. Epub 2019 Jul 27.
- Amass L, Li H, Gundapaneni BK, Schwartz JH, Keohane DJ. Influence of baseline neurologic severity on disease progression and the associated disease-modifying effects of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2018 Dec 17;13(1):225. doi: 10.1186/s13023-018-0947-7.
- Waddington Cruz M, Amass L, Keohane D, Schwartz J, Li H, Gundapaneni B. Early intervention with tafamidis provides long-term (5.5-year) delay of neurologic progression in transthyretin hereditary amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2016 Sep;23(3):178-183. doi: 10.1080/13506129.2016.1207163. Epub 2016 Aug 5.
- Barroso FA, Judge DP, Ebede B, Li H, Stewart M, Amass L, Sultan MB. Long-term safety and efficacy of tafamidis for the treatment of hereditary transthyretin amyloid polyneuropathy: results up to 6 years. Amyloid. 2017 Sep;24(3):194-204. doi: 10.1080/13506129.2017.1357545. Epub 2017 Jul 31.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. elokuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 19. kesäkuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FX1A-303
- B3461023 (Muu tunniste: Alias Study Number)
- 2009-011535-12 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .