Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitetsevaluering af Fx-1006A hos personer med transthyretin amyloidose

7. juli 2021 opdateret af: Pfizer

OPEN-LABEL SIKKERHED OG EFFEKTIVITET EVALUERING AF FX-1006A I EMNER MED TRANSTHYRETIN (TTR) AMYLOIDOSE

Dette er et fase 3, åbent studie designet til at opnå yderligere langsigtede sikkerheds- og effektdata for oral tafamidis (20 mg blød gelatinekapsel) administreret én gang dagligt (QD). Derudover fortsatte denne undersøgelse med at give tafamidis til Val30Met-personer, der havde gennemført Protocol Fx-006 (et 1-årigt åbent forlængelsesstudie til Protocol Fx-005, som var en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, 18- månedsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​tafamidis) eller ikke-Val30Met forsøgspersoner, som havde gennemført protokol Fx1A-201 (et fase 2, åbent studie til evaluering af TTR-stabilisering, sikkerhed og tolerabilitet af tafamidis) i op til 10 år eller indtil forsøgspersoner havde adgang til tafamidis til ATTR-PN via recept. Efter myndighedsgodkendelse til behandling af ATTR-PN i deres respektive land og adgang til receptpligtig tafamidis, kan forsøgspersoner være blevet trukket tilbage fra undersøgelsen. Sådanne emner blev betragtet som afsluttende studier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

93

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
  • Brasilien
    • R.j.
      • Rio De Jameiro, R.j., Brasilien, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • Centre d'investigation Clinique
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Sverige
      • Umea, Sverige, 90185
        • FAP-Teamet Familjar Amyloidos
  • Tyskland
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøglekriterier for inklusion:

  • Forsøgspersonen havde gennemført enten protokol Fx-006 eller Fx-1A-201.
  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med ATTR-PN, som ikke havde gennemgået lever- eller hjertetransplantation på tidspunktet for indskrivningen.
  • Hvis kvinden var postmenopausal, kirurgisk steriliseret eller villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Kronisk brug af ikke-protokolgodkendte ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er)
  • Gravide eller ammende kvindelige forsøgspersoner.
  • Klinisk signifikant medicinsk tilstand, der efter investigators mening ville give forsøgspersonen en øget risiko for at deltage i undersøgelsen.
  • En alanin aminotransferase (ALT) og aspartat aminotransferase (AST) værdi >3 × øvre normalgrænse (ULN), som efter forskerens medicinske vurdering skyldtes nedsat leverfunktion eller aktiv leversygdom.
  • Seksuelt aktive mænd med partnere i den fødedygtige alder, der ikke bruger højeffektiv prævention eller ikke accepterer at fortsætte højeffektiv prævention i mindst 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Open-Label
Medicin: Tafamidis
20 mg oral Fx-1006A dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Val30Met-gruppen: Score for nedsat neuropati i nedre ekstremitet (NIS-LL) ved baseline
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005)
Val30Met Group: Ændring fra B3461020 Baseline i Neuropathy Impairment Score Lower Limb (NIS-LL) score ved måned 30
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005), måned 30
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005), måned 30
Val30Met Group: Ændring fra B3461020 Baseline i Neuropathy Impairment Score Nedre ekstremitet (NIS-LL) score ved måned 66
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005), måned 66
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005), måned 66
NonVal30Met-gruppe: Neuropati-score for nedre ekstremitet (NIS-LL) ved baseline
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i Neuropathy Impairment Score Lower Limb (NIS-LL) Score ved måned 12
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201), måned 12
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201), måned 12
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i Neuropathy Impairment Score Nedre ekstremitet (NIS-LL) score ved måned 60
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201), måned 60
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201), måned 60
Val30Met Group: Total livskvalitet (TQOL)-score vurderet ved hjælp af Norfolk-livskvalitet for diabetisk neuropati (QOL-DN) spørgeskema ved baseline
Tidsramme: Baseline for B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema; vurderet indvirkning af DN på sundhedsrelateret QOL for deltagere med DN. Scoringen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: symptomer, daglige aktiviteter (ADL'er), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati og autonom neuropati. TQOL-score: summen af ​​alle elementer, samlet muligt scoreområde = -2 til 138, hvor højere score = dårligere QOL.
Baseline for B3461020 (Fx-005)
Val30Met Group: Ændring fra B3461020 Baseline i Total Life Quality of Life (TQOL)-score vurderet ved hjælp af Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN) spørgeskema ved 30. måned
Tidsramme: Baseline for B3461020 (Fx-005), måned 30
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema; vurderet indvirkning af DN på sundhedsrelateret QOL for deltagere med DN. Scoringen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: symptomer, daglige aktiviteter (ADL'er), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati og autonom neuropati. TQOL-score: summen af ​​alle elementer, samlet muligt scoreområde = -2 til 138, hvor højere score = dårligere QOL.
Baseline for B3461020 (Fx-005), måned 30
Val30Met Group: Ændring fra B3461020 Baseline i Total Life Quality of Life (TQOL)-score vurderet ved hjælp af Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN) spørgeskema på måned 66
Tidsramme: Baseline for B3461020 (Fx-005), måned 66
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema; vurderet indvirkning af DN på sundhedsrelateret QOL for deltagere med DN. Scoringen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: symptomer, daglige aktiviteter (ADL'er), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati og autonom neuropati. TQOL-score: summen af ​​alle elementer, samlet muligt scoreområde = -2 til 138, hvor højere score = dårligere QOL.
Baseline for B3461020 (Fx-005), måned 66
NonVal30Met Group: Total livskvalitet (TQOL)-score vurderet ved hjælp af Norfolk-livskvalitet for diabetisk neuropati (QOL-DN) spørgeskema ved baseline
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema; vurderet indvirkning af DN på sundhedsrelateret QOL for deltagere med DN. Scoringen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: symptomer, daglige aktiviteter (ADL'er), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati og autonom neuropati. TQOL-score: summen af ​​alle elementer, samlet muligt scoreområde = -2 til 138, hvor højere score = dårligere QOL.
Baseline for B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 baseline i total livskvalitet (TQOL)-score vurderet ved hjælp af Norfolk-livskvalitet for diabetisk neuropati (QOL-DN) spørgeskema ved 12. måned
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 12
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema; vurderet indvirkning af DN på sundhedsrelateret QOL for deltagere med DN. Scoringen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: symptomer, daglige aktiviteter (ADL'er), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati og autonom neuropati. TQOL-score: summen af ​​alle elementer, samlet muligt scoreområde = -2 til 138, hvor højere score = dårligere QOL.
Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 12
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i Total Livskvalitet (TQOL)-score vurderet ved hjælp af Norfolk Livskvalitet for Diabetisk Neuropati (QOL-DN) spørgeskema på måned 60
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 60
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema; vurderet indvirkning af DN på sundhedsrelateret QOL for deltagere med DN. Scoringen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: symptomer, daglige aktiviteter (ADL'er), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati og autonom neuropati. TQOL-score: summen af ​​alle elementer, samlet muligt scoreområde = -2 til 138, hvor højere score = dårligere QOL.
Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 60
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS)-score ved måned 30
Tidsramme: Måned 30 (basislinje for B3461023)
KPS: bruges til at vurdere deltageraktiviteter i dagligdagen på 11-trins skala fra 0-100, højere score=deltager er bedre i stand til at udføre daglige aktiviteter. Scoreinterval: 100=normal ingen klager; ingen sygdomsbevis, 90=i stand til at bære normal aktivitet; mindre tegn/symptomer på sygdom, 80=normal aktivitet med anstrengelse; nogle tegn/symptomer, 70=plejer sig selv; ude af stand til at udøve normal aktivitet, 60=kræver lejlighedsvis hjælp, men i stand til at tage sig af de fleste personlige behov, 50=kræver betydelig assistance og hyppig lægehjælp, 40=invalid; kræver særlig pleje, assistance, 30=svært handicappet; hospitalsindlæggelse er indiceret selvom døden ikke er forestående, 20=meget syg; hospitalsindlæggelse nødvendig, 10=døende; fatale processer skrider hurtigt frem og 0=døde. Jo lavere score, jo værre er overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme. Data for KPS-score blev ikke indsamlet i forældreundersøgelser Fx-005 og Fx-006, og rapporterede derfor ikke for nogen tidspunkter fra forældreundersøgelser.
Måned 30 (basislinje for B3461023)
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS)-score på måned 66
Tidsramme: Måned 66 (måned 36 af B3461023)
KPS: bruges til at vurdere deltageraktiviteter i dagligdagen på 11-trins skala fra 0-100, højere score=deltager er bedre i stand til at udføre daglige aktiviteter. Scoreinterval: 100=normal ingen klager; ingen sygdomsbevis, 90=i stand til at bære normal aktivitet; mindre tegn/symptomer på sygdom, 80=normal aktivitet med anstrengelse; nogle tegn/symptomer, 70=plejer sig selv; ude af stand til at udøve normal aktivitet, 60=kræver lejlighedsvis hjælp, men i stand til at tage sig af de fleste personlige behov, 50=kræver betydelig assistance og hyppig lægehjælp, 40=invalid; kræver særlig pleje, assistance, 30=svært handicappet; hospitalsindlæggelse er indiceret selvom døden ikke er forestående, 20=meget syg; hospitalsindlæggelse nødvendig, 10=døende; fatale processer skrider hurtigt frem og 0=døde. Jo lavere score, jo værre er overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme. Data for KPS-score blev ikke indsamlet i forældreundersøgelser Fx-005 og Fx-006, og rapporterede derfor ikke for nogen tidspunkter fra forældreundersøgelser.
Måned 66 (måned 36 af B3461023)
NonVal30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score ved baseline
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201)
Karnofsky præstationsskala blev brugt til at vurdere deltagernes daglige aktiviteter. Den bedømte deltageren på en 11-trins skala varierede fra 0-100, højere score = deltageren er bedre i stand til at udføre daglige aktiviteter. Jo lavere score, jo dårligere overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme. Scoreinterval: 100=normal ingen klager; ingen tegn på sygdom, 90=i stand til at fortsætte normal aktivitet; mindre tegn/symptomer på sygdom, 80=normal aktivitet med anstrengelse; nogle tegn eller symptomer, 70=plejer sig selv; ude af stand til at udøve normal aktivitet eller aktivt arbejde, 60=kræver lejlighedsvis hjælp, men i stand til at tage sig af de fleste personlige behov, 50=kræver betydelig assistance og hyppig lægehjælp, 40=handicappet; kræver særlig pleje og hjælp, 30=svært handicappet; hospitalsindlæggelse er indiceret selvom døden ikke er forestående, 20=meget syg; hospitalsindlæggelse nødvendig, 10=døende; fatale processer, der skrider hurtigt frem og 0=døde, hvor lavere score=værre overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme.
Baseline for B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i Karnofsky Performance Scale (KPS)-score ved måned 12
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 12
Karnofsky præstationsskala blev brugt til at vurdere deltagernes daglige aktiviteter. Den bedømte deltageren på en 11-trins skala varierede fra 0-100, højere score = deltageren er bedre i stand til at udføre daglige aktiviteter. Jo lavere score, jo dårligere overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme. Scoreinterval: 100=normal ingen klager; ingen tegn på sygdom, 90=i stand til at fortsætte normal aktivitet; mindre tegn/symptomer på sygdom, 80=normal aktivitet med anstrengelse; nogle tegn eller symptomer, 70=plejer sig selv; ude af stand til at udøve normal aktivitet eller aktivt arbejde, 60=kræver lejlighedsvis hjælp, men i stand til at tage sig af de fleste personlige behov, 50=kræver betydelig assistance og hyppig lægehjælp, 40=handicappet; kræver særlig pleje og hjælp, 30=svært handicappet; hospitalsindlæggelse er indiceret selvom døden ikke er forestående, 20=meget syg; hospitalsindlæggelse nødvendig, 10=døende; fatale processer, der skrider hurtigt frem og 0=døde, hvor lavere score=værre overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme.
Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 12
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i Karnofsky Performance Scale (KPS)-score ved måned 60
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 60
Karnofsky præstationsskala blev brugt til at vurdere deltagernes daglige aktiviteter. Den bedømte deltageren på en 11-trins skala varierede fra 0-100, højere score = deltageren er bedre i stand til at udføre daglige aktiviteter. Jo lavere score, jo dårligere overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme. Scoreinterval: 100=normal ingen klager; ingen tegn på sygdom, 90=i stand til at fortsætte normal aktivitet; mindre tegn/symptomer på sygdom, 80=normal aktivitet med anstrengelse; nogle tegn eller symptomer, 70=plejer sig selv; ude af stand til at udøve normal aktivitet eller aktivt arbejde, 60=kræver lejlighedsvis hjælp, men i stand til at tage sig af de fleste personlige behov, 50=kræver betydelig assistance og hyppig lægehjælp, 40=handicappet; kræver særlig pleje og hjælp, 30=svært handicappet; hospitalsindlæggelse er indiceret selvom døden ikke er forestående, 20=meget syg; hospitalsindlæggelse nødvendig, 10=døende; fatale processer, der skrider hurtigt frem og 0=døde, hvor lavere score=værre overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme.
Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 60
Val30Met Group: Antal deltagere efter ambulationsstadie ved baseline
Tidsramme: Baseline for B3461020 (Fx-005)
Ambulatorisk status for hver Val30Met-deltager blev indsamlet ved hjælp af ambulante dataindsamlingsformularer i [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] eller formularer baseret på modificeret polyneuropati invaliditet (mPND) score i B3461023 (efter protokol.1 ændring). Dataene blev kategoriseret i 3 ambulationsstadier: Trin 1 (normalt), Trin 2 (nogle hjælp påkrævet) eller Trin 3 (ikke ambulerende).
Baseline for B3461020 (Fx-005)
Val30Met Group: Antal deltagere efter ambulationsstadie ved 30. måned
Tidsramme: Måned 30
Ambulatorisk status for hver Val30Met-deltager blev indsamlet ved hjælp af ambulatoriske dataindsamlingsformularer i [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] eller formularer baseret på mPND-score i B3461023 (efter protokolændring 1.1). Dataene blev kategoriseret i 3 ambulationsstadier: Trin 1 (normalt), Trin 2 (nogle hjælp påkrævet) eller Trin 3 (ikke ambulerende).
Måned 30
Val30Met Group: Antal deltagere efter ambulationsstadie ved måned 66
Tidsramme: Måned 66
Ambulatorisk status for hver Val30Met-deltager blev indsamlet ved hjælp af ambulatoriske dataindsamlingsformularer i [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] eller formularer baseret på mPND-score i B3461023 (efter protokolændring 1.1). Dataene blev kategoriseret i 3 ambulationsstadier: Trin 1 (normalt), Trin 2 (nogle hjælp påkrævet) eller Trin 3 (ikke ambulerende).
Måned 66
NonVal30Met Group: Antal deltagere efter ambulationsstadie ved baseline
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201)
Ambulatorisk status for hver NonVal30Met-deltager blev indsamlet ved hjælp af ambulatoriske dataindsamlingsformularer i B3461022 (Fx1A-201) eller formularer baseret på mPND-score i B3461023 (efter protokolændring 1.1). Dataene blev kategoriseret i 3 ambulationsstadier: Trin 1 (normalt), Trin 2 (nogle hjælp påkrævet) eller Trin 3 (ikke ambulerende).
Baseline for B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Antal deltagere efter ambulationsstadie ved 12. måned
Tidsramme: Måned 12
Ambulatorisk status for hver NonVal30Met-deltager blev indsamlet ved hjælp af ambulatoriske dataindsamlingsformularer i B3461022 (Fx1A-201) eller formularer baseret på mPND-score i B3461023 (efter protokolændring 1.1). Dataene blev kategoriseret i 3 ambulationsstadier: Trin 1 (normalt), Trin 2 (nogle hjælp påkrævet) eller Trin 3 (ikke ambulerende).
Måned 12
NonVal30Met Group: Antal deltagere efter ambulationsstadie ved måned 60
Tidsramme: Måned 60
Ambulatorisk status for hver NonVal30Met-deltager blev indsamlet ved hjælp af ambulatoriske dataindsamlingsformularer i B3461022 (Fx1A-201) eller formularer baseret på mPND-score i B3461023 (efter protokolændring 1.1). Dataene blev kategoriseret i 3 ambulationsstadier: Trin 1 (normalt), Trin 2 (nogle hjælp påkrævet) eller Trin 3 (ikke ambulerende).
Måned 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Val30Met Group: Ændring fra B3461020 Baseline i NIS-LL-score ved måned 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 og 126
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005), måned 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 og 126
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005), måned 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 og 126
Val30Met Group: NIS-LL Subscales Scores: Muskelsvaghed (MW), MW-Hip, MW-knæ, MW-ankel, MW-Toe, NIS-LL Reflekser, NIS-LL Sensorisk ved baseline
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer med et samlet muligt NIS-LL scoreområde på 0 til 88, højere score = større svækkelse. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. NIS-LL muskelsvaghedsscore er 0 til 64, høj score = mere svækkelse. NIS-LL Sensationsscore er 0 til 16, høj score = mere svækkelse. NIS-LL Reflekser scoreområde er 0 til 8, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005)
Val30Met Group: Ændring fra B3461020 Baseline i NIS-LL Subscales Scores: Muskelsvaghed (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankel, MW-Toe, NIS-LL Reflekser, NIS-LL Sensory at Month 6, 12 , 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 og 126
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005), måned 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 og 126
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer med et samlet muligt NIS-LL scoreområde på 0 til 88, højere score = større svækkelse. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. NIS-LL muskelsvaghedsscore er 0 til 64, høj score = mere svækkelse. NIS-LL Sensationsscore er 0 til 16, høj score = mere svækkelse. NIS-LL Reflekser scoreområde er 0 til 8, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461020 (Fx-005), måned 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 og 126
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i NIS-LL-score på måned 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 og 120
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 og 120
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 og 120
NonVal30Met Group: NIS-LL Subscales Scores: Muskelsvaghed (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankel, MW-Toe, NIS-LL Reflekser, NIS-LL Sensorisk ved baseline
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer med et samlet muligt NIS-LL scoreområde på 0 til 88, højere score = større svækkelse. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. NIS-LL muskelsvaghedsscore er 0 til 64, høj score = mere svækkelse. NIS-LL Sensationsscore er 0 til 16, høj score = mere svækkelse. NIS-LL Reflekser scoreområde er 0 til 8, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i NIS-LL Subscales Scores: Muskelsvaghed (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankel, MW-Toe, NIS-LL Reflekser, NIS-LL Sensory at Month 6, 12 , 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 og 120
Tidsramme: Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201), måned 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 og 120
NIS-LL: en underskala (af 37-elementer NIS-spørgeskema), der gav en total neuropatisk deficit-score for underekstremiteterne. Det vurderer muskelsvaghed, reflekser, fornemmelse; scoret separat for venstre, højre lemmer med et samlet muligt NIS-LL scoreområde på 0 til 88, højere score = større svækkelse. Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankeldorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøjere) scoret på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed. Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae); følelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) scoret 0=normal, 1=nedsat eller 2=fraværende. NIS-LL muskelsvaghedsscore er 0 til 64, høj score = mere svækkelse. NIS-LL Sensationsscore er 0 til 16, høj score = mere svækkelse. NIS-LL Reflekser scoreområde er 0 til 8, høj score = mere svækkelse.
Baseline (dvs. sidste måling før første dosis) af B3461022 (Fx1A-201), måned 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 og 120
Val30Met Group: Ændring fra B3461020 Baseline i Total Livskvalitet (TQOL)-score vurderet ved hjælp af Norfolk Livskvalitet for Diabetisk Neuropati (QOL-DN) spørgeskema på måned 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 20, 10, 10 , 114, 126, 138
Tidsramme: Baseline for B3461020 (Fx-005), måned 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema; vurderet indvirkning af DN på sundhedsrelateret QOL for deltagere med DN. Scoringen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: symptomer, daglige aktiviteter (ADL'er), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati og autonom neuropati. TQOL-score: summen af ​​alle elementer, samlet muligt scoreområde = -2 til 138, hvor højere score = dårligere QOL.
Baseline for B3461020 (Fx-005), måned 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Val30Met Group: TQOL Subscale Scores: Symptom, ADL'er, Fysisk funktion/Neuropati med stor fiber, Neuropati med små fibre, Autonom neuropati vurderet ved brug af Norfolk QOL-DN ved baseline
Tidsramme: Baseline for B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema til vurdering af indvirkningen af ​​DN på QOL; Punkt 1 til 7: scoret som 1=symptom til stede, 0=symptom fraværende. Punkter 8 til 35: scoret på 5-punkts Likert-skalaen: 0=intet problem til 4=alvorligt problem (undtagen punkt 32, hvor -1="noget bedre", -2=meget bedre, 0=omtrent det samme, 1= noget værre, 2=meget værre). Norfolk QOL-DN opsummeret i 5 domæner (scoreinterval): fysisk funktion/neuropati med stor fibre (-2 til 58), daglige aktiviteter (ADL'er) (0 til 20), symptomer (0 til 32), neuropati med små fibre ( 0 til 16), autonom neuropati (0 til 12); højere score=større værdiforringelse, for hver. Samlet score = -2 til 138 (højere score = dårligere QOL).
Baseline for B3461020 (Fx-005)
Val30Met: Ændring fra baseline i TQOL-underskala-scores: Symptom, ADL'er, Fysisk funktionsdygtighed/Neuropati med stor fiber, Neuropati med små fibre, Autonom neuropati vurderet ved hjælp af Norfolk QOL-DN i måned 6, 12, 18, 24, 30, 46, 46, , 78, 90, 102, 114, 126, 138
Tidsramme: Baseline for B3461020 (Fx-005), måned 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 og 138
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema til vurdering af indvirkningen af ​​DN på QOL; Punkt 1 til 7: scoret som 1=symptom til stede, 0=symptom fraværende. Punkter 8 til 35: scoret på 5-punkts Likert-skalaen: 0=intet problem til 4=alvorligt problem (undtagen punkt 32, hvor -1="noget bedre", -2=meget bedre, 0=omtrent det samme, 1= noget værre, 2=meget værre). Norfolk QOL-DN opsummeret i 5 domæner (scoreinterval): fysisk funktion/neuropati med stor fibre (-2 til 58), daglige aktiviteter (ADL'er) (0 til 20), symptomer (0 til 32), neuropati med små fibre ( 0 til 16), autonom neuropati (0 til 12); højere score=større værdiforringelse, for hver. Samlet score = -2 til 138 (højere score = dårligere QOL).
Baseline for B3461020 (Fx-005), måned 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 og 138
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i Total Life Quality of Life (TQOL)-score vurderet ved hjælp af Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN) spørgeskema på måned 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 1208
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema; vurderet indvirkning af DN på sundhedsrelateret QOL for deltagere med DN. Scoringen var baseret på 35 spørgsmål, der giver en TQOL samt 5 subskala-scores: symptomer, daglige aktiviteter (ADL'er), storfiberneuropati/fysisk funktion, småfiberneuropati og autonom neuropati. TQOL-score: summen af ​​alle elementer, samlet muligt scoreområde = -2 til 138, hvor højere score = dårligere QOL.
Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
NonVal30Met Group: TQOL Subscale Scores: Symptom, ADL'er, Fysisk funktionsdygtighed/Neuropati med stor fiber, Neuropati med små fibre, Autonom neuropati vurderet ved brug af Norfolk QOL-DN ved baseline
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema til vurdering af indvirkningen af ​​DN på QOL; Punkt 1 til 7: scoret som 1=symptom til stede, 0=symptom fraværende. Punkter 8 til 35: scoret på 5-punkts Likert-skalaen: 0=intet problem til 4=alvorligt problem (undtagen punkt 32, hvor -1="noget bedre", -2=meget bedre, 0=omtrent det samme, 1= noget værre, 2=meget værre). Norfolk QOL-DN opsummeret i 5 domæner (scoreinterval): fysisk funktion/neuropati med stor fibre (-2 til 58), daglige aktiviteter (ADL'er) (0 til 20), symptomer (0 til 32), neuropati med små fibre ( 0 til 16), autonom neuropati (0 til 12); højere score=større værdiforringelse, for hver. Samlet score = -2 til 138 (højere score = dårligere QOL).
Baseline for B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met Group: Ændring fra baseline i TQOL-underskala-scores: Symptom, ADL'er, fysisk funktionsdygtighed/storfiberneuropati, småfiberneuropati, autonom neuropati vurderet ved brug af Norfolk QOL-DN i måned 6, 12, 24, 36, 48, 720, 60 84, 96, 108, 120
Tidsramme: Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 og 120
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema til vurdering af indvirkningen af ​​DN på QOL; Punkt 1 til 7: scoret som 1=symptom til stede, 0=symptom fraværende. Punkter 8 til 35: scoret på 5-punkts Likert-skalaen: 0=intet problem til 4=alvorligt problem (undtagen punkt 32, hvor -1="noget bedre", -2=meget bedre, 0=omtrent det samme, 1= noget værre, 2=meget værre). Norfolk QOL-DN opsummeret i 5 domæner (scoreinterval): fysisk funktion/neuropati med stor fibre (-2 til 58), daglige aktiviteter (ADL'er) (0 til 20), symptomer (0 til 32), neuropati med små fibre ( 0 til 16), autonom neuropati (0 til 12); højere score=større værdiforringelse, for hver. Samlet score = -2 til 138 (højere score = dårligere QOL).
Baseline for B3461022 (Fx1A-201), måned 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 og 120
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS)-score på måned 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 og 138
Tidsramme: Baseline for B3461023, måned 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 og 138
Karnofsky præstationsskala blev brugt til at vurdere deltagernes daglige aktiviteter. Den bedømte deltageren på en 11-trins skala varierede fra 0-100, højere score = deltageren er bedre i stand til at udføre daglige aktiviteter. Jo lavere score, jo dårligere overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme. Scoreinterval: 100=normal ingen klager; ingen tegn på sygdom, 90=i stand til at fortsætte normal aktivitet; mindre tegn/symptomer på sygdom, 80=normal aktivitet med anstrengelse; nogle tegn eller symptomer, 70=plejer sig selv; ude af stand til at udøve normal aktivitet eller aktivt arbejde, 60=kræver lejlighedsvis hjælp, men i stand til at tage sig af de fleste personlige behov, 50=kræver betydelig assistance og hyppig lægehjælp, 40=handicappet; kræver særlig pleje og hjælp, 30=svært handicappet; hospitalsindlæggelse er indiceret selvom døden ikke er forestående, 20=meget syg; hospitalsindlæggelse nødvendig, 10=døende; fatale processer, der skrider hurtigt frem og 0=døde, hvor lavere score=værre overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme.
Baseline for B3461023, måned 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 og 138
NonVal30Met Group: Ændring fra B3461022 Baseline i Karnofsky Performance Scale (KPS)-score på måned 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 og 120
Tidsramme: Baseline for B3461022, måned 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 og 120
Karnofsky præstationsskala blev brugt til at vurdere deltagernes daglige aktiviteter. Den bedømte deltageren på en 11-trins skala varierede fra 0-100, højere score = deltageren er bedre i stand til at udføre daglige aktiviteter. Jo lavere score, jo dårligere overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme. Scoreinterval: 100=normal ingen klager; ingen tegn på sygdom, 90=i stand til at fortsætte normal aktivitet; mindre tegn/symptomer på sygdom, 80=normal aktivitet med anstrengelse; nogle tegn eller symptomer, 70=plejer sig selv; ude af stand til at udøve normal aktivitet eller aktivt arbejde, 60=kræver lejlighedsvis hjælp, men i stand til at tage sig af de fleste personlige behov, 50=kræver betydelig assistance og hyppig lægehjælp, 40=handicappet; kræver særlig pleje og hjælp, 30=svært handicappet; hospitalsindlæggelse er indiceret selvom døden ikke er forestående, 20=meget syg; hospitalsindlæggelse nødvendig, 10=døende; fatale processer, der skrider hurtigt frem og 0=døde, hvor lavere score=værre overlevelse for de fleste alvorlige sygdomme.
Baseline for B3461022, måned 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 og 120
Val30Met Group: Antal deltagere efter ambulationsstadie i uge 12, måned 6, 9, 12, 18, 21, 24, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Tidsramme: Uge 12, måned 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 og 129
Ambulatorisk status for hver Val30Met-deltager blev indsamlet ved hjælp af ambulatoriske dataindsamlingsformularer i [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] eller formularer baseret på mPND-score i B3461023 (efter protokolændring 1.1). Dataene blev kategoriseret i 3 ambulationsstadier: Trin 1 (normalt), Trin 2 (nogle hjælp påkrævet) eller Trin 3 (ikke ambulerende).
Uge 12, måned 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 og 129
NonVal30Met Group: Antal deltagere efter ambulationsstadie i måned 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 6, 6, , 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Tidsramme: Måned 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 4 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 og 129
Ambulatorisk status for hver NonVal30Met-deltager blev indsamlet ved hjælp af ambulatoriske dataindsamlingsformularer i B3461022 (Fx1A-201) eller formularer baseret på mPND-score i B3461023 (efter protokolændring 1.1). Dataene blev kategoriseret i 3 ambulationsstadier: Trin 1 (normalt), Trin 2 (nogle hjælp påkrævet) eller Trin 3 (ikke ambulerende).
Måned 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 4 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 og 129
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige AE'er
Tidsramme: Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog forsøgsprodukt uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali; medicinsk vigtige begivenheder. Behandlings-emergent AE'er var hændelser, der opstod efter tilmelding til B3461023 (Fx1A-303), eller som forværredes i løbet af B3461023 (Fx1A-303) i forhold til forbehandlingstilstanden. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-SAE'er.
Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Antal deltagere med abnormitet i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Fuldstændig fysisk undersøgelse omfattede undersøgelse af det generelle udseende, hoved og nakke, ører, øjne, næse, svælg, respiratoriske, genitourinære, endokrine, kardiovaskulære, abdomen, hud, muskuloskeletale, neurologiske, immunologiske/allergier, hæmatologiske/lymfatiske. Abnormitet i fysiske fund var baseret på efterforskerens beslutning.
Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Antal deltagere med unormale laboratorieprøver
Tidsramme: Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Abnormitetskriterier: Serumkemi (bilirubin>1,5*øvre grænse normal [ULN]; aspartataminotransferase; alaninaminotransferase; alkalisk phosphatase; gamma-glutamyltransferase >3,0*ULN; albumin 1,2*ULN; blod urea nitrogen, kreatinin>1,3*ULN; fri T4, thyrotropin, thyroxin 1,2*ULN; glucose 1,5*ULN); Koagulation (protrombintid, protrombin int. normaliseret forhold >1,1*ULN); Hæmatologi (basofiler; eosinofiler, monocytter >1,2*ULN; leukocytter 1,5*ULN; lymfocytter, neutrofiler 1,2*ULN).
Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Antal deltagere med elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Der blev opnået 12-aflednings-EKG'er for alle deltagere. Kriterier for QT-interval, Bazetts korrektionsformel (QTcB) og Fridericias korrektionsformel (QTcF): større end (>) 450-480 millisekund (msec), >480-500 msec og >500 msec. Resultaterne blev anset for at være unormale baseret på efterforskerens beslutning.
Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Kriterier for klinisk signifikante ændringer: Rygliggende og stående systolisk blodtryk (BP): fald fra baseline på mindre end eller lig med (=) 20 mmHg, systolisk BP 180 mmHg; Rygliggende og stående diastolisk BP: fald fra baseline på = 15 mmHg, diastolisk BP 105 mmHg; Rygliggende og stående pulsfrekvens: fald fra baseline på =15 bpm, pulsfrekvens 120 bpm; Vægt: fald fra baseline på =7%.
Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Antal deltagere med enhver samtidig brug af medicin
Tidsramme: Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år
Antallet af deltagere med eventuel samtidig medicinbrug er rapporteret.
Fra baseline (dvs. dag 0 i B3461023) op til 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

8. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2009

Først opslået (Skøn)

19. juni 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FX1A-303
  • B3461023 (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • 2009-011535-12 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATTR-PN

Kliniske forsøg med Tafamidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner